Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie bezpieczeństwa leku LTX-002 podawanego do kanału kręgowego u dorosłych pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy stwardnienia zanikowego bocznego, które jest chorobą polegającą na stopniowym osłabianiu się mięśni w wyniku uszkodzenia komórek nerwowych odpowiedzialnych za kontrolę ruchów. W badaniu będzie stosowany lek o nazwie LTX-002, który jest rodzajem oligonukleotydu antysensownego, czyli substancji mającej wpływać na działanie określonych genów w organizmie. Niektórzy uczestnicy będą otrzymywać placebo zamiast leku. Lek oraz placebo będą podawane w postaci zastrzyku bezpośrednio do przestrzeni wokół rdzenia kręgowego, co nazywa się podaniem dokanałowym.

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku LTX-002 podawanego dokanałowo u osób dorosłych ze stwardnieniem zanikowym bocznym w porównaniu z placebo. Badanie ma również na celu sprawdzenie, jak lek zachowuje się w organizmie, poprzez pomiar jego stężenia w płynie mózgowo-rdzeniowym i we krwi.

W trakcie badania uczestnicy będą otrzymywać trzy dawki leku lub placebo w określonych odstępach czasu. Podczas badania będą przeprowadzane regularne wizyty kontrolne, w których będą oceniane objawy niepożądane, wykonywane będą badania laboratoryjne krwi i moczu, badanie elektrokardiograficzne serca, pomiary ciśnienia krwi, tętna, częstości oddechów i temperatury ciała oraz badanie lekarskie i neurologiczne. Badanie potrwa około pięciu miesięcy dla każdego uczestnika. Osoby biorące udział w badaniu mogą kontynuować przyjmowanie swoich dotychczasowych leków na stwardnienie zanikowe boczne, takich jak riluzol, edarawon lub fenylomasklan sodu z taurursodiolem, pod warunkiem że dawki tych leków pozostaną niezmienione przez cały czas trwania badania.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie udziału w badaniu - Dzień 1

    W pierwszym dniu badania otrzymasz pierwszą dawkę leku. Lek LTX-002 lub placebo (substancja nieaktywna) zostanie podany jako zastrzyk do przestrzeni kręgosłupowej (podanie dokanałowe).

    Placebo to roztwór identyczny jak lek, ale bez substancji czynnej. Składa się z jałowego roztworu płynu mózgowo-rdzeniowego przeznaczonego do podania do kanału kręgowego.

    Badanie jest prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, co oznacza, że ani ty, ani lekarze nie wiedzą, czy otrzymujesz lek aktywny, czy placebo.

  2. Krok 2

    Kolejne dawki leku

    Otrzymasz łącznie trzy dawki leku lub placebo w odstępach czasowych ustalonych w protokole badania.

    Każda dawka będzie podawana w tej samej formie - jako zastrzyk do przestrzeni kręgosłupowej.

    Dawki będą stopniowo zwiększane w ramach badania wielokrotnych rosnących dawek.

  3. Krok 3

    Badania kontrolne i monitorowanie

    W trakcie całego badania będą przeprowadzane regularne badania kontrolne w celu oceny bezpieczeństwa i skutków leku.

    Badania obejmują: badania laboratoryjne (analiza krwi i moczu), elektrokardiogram (badanie czynności serca), pomiar parametrów życiowych (ciśnienie krwi, tętno, częstość oddechów, temperatura ciała).

    Zostaniesz poddany badaniom fizykalnym i neurologicznym w celu oceny stanu zdrowia.

    Będą pobierane próbki płynu mózgowo-rdzeniowego w celu pomiaru poziomu leku LTX-002.

    Będą pobierane próbki krwi w celu oceny, jak organizm przetwarza lek (badania farmakokinetyczne).

  4. Krok 4

    Zakończenie badania - Dzień 169

    Ostatnia wizyta kontrolna w badaniu odbędzie się w dniu 169.

    Do tego czasu, jeśli przyjmujesz leki na stwardnienie zanikowe boczne (riluzol, edarawon lub fenylmaślan sodu z taurursodiolem), powinieneś kontynuować przyjmowanie stałej dawki tych leków.

    Całkowity czas trwania udziału w badaniu wynosi około 24 tygodni (niecałe 6 miesięcy).

  5. Krok 5

    Środki antykoncepcyjne

    Jeśli jesteś kobietą w wieku rozrodczym z partnerem męskim lub mężczyzną z partnerką w wieku rozrodczym, musisz stosować dwie skuteczne metody antykoncepcji (z których przynajmniej jedna musi być wysoce skuteczna).

    Stosowanie antykoncepcji jest wymagane od dnia 1 badania aż do 3 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki leku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

10 kryteriów

  • Uczestnik musi być mężczyzną lub kobietą w wieku od 18 do 75 lat włącznie w momencie wyrażenia zgody.
  • Kobiety w wieku rozrodczym z partnerami płci męskiej oraz mężczyźni z partnerkami w wieku rozrodczym muszą być gotowi stosować dwie skuteczne metody antykoncepcji (przy czym przynajmniej jedna musi być wysoce skuteczna) od pierwszego dnia badania aż do 3 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki leku badanego.
  • Uczestnik musi mieć rozpoznanie stwardnienia zanikowego bocznego (choroby powodującej osłabienie mięśni) według kryteriów Gold Coast.
  • Uczestnik musiał zauważyć pierwsze objawy choroby mniej niż 36 miesięcy (3 lata) przed badaniem wstępnym.
  • Uczestnik musi być zdolny do wyrażenia świadomej zgody na udział w badaniu. Muszą być spełnione następujące warunki: uczestnik musi biegle posługiwać się językiem lokalnym w mowie i piśmie, uczestnik musi podpisać formularz zgody przed wykonaniem jakichkolwiek badań, jeśli uczestnik rozumie treść zgody i chce ją podpisać, ale nie może fizycznie tego zrobić, bezstronny świadek musi podpisać formularz.
  • Uczestnik musi mieć powolną pojemność życiową płuc (ilość powietrza, którą można powoli wydmuchać po głębokim wdechu) wynoszącą co najmniej 50% wartości przewidywanej, dostosowanej do płci, wieku i wzrostu, mierzoną w pozycji siedzącej.
  • Jeśli uczestnik przyjmuje leki riluzol, edarawon lub fenylomaSłan sodu z taurursodiolem, musi przyjmować stabilną dawkę przez co najmniej 30 dni przed rozpoczęciem badania i oczekuje się, że pozostanie na tej samej dawce aż do ostatniej wizyty studyjnej (dzień 169).
  • Uczestnik musi być w stanie medycznie przejść procedury badania i stosować się do harmonogramu wizyt w momencie rozpoczęcia badania, zgodnie z oceną lekarza prowadzącego badanie.
  • Wartości z badania wstępnego dotyczące parametrów krzepnięcia krwi, w tym liczby płytek krwi (komórek odpowiedzialnych za zatrzymywanie krwawienia), międzynarodowego współczynnika znormalizowanego, czasu protrombinowego i aktywowanego częściowego czasu tromboplastynowego (testów sprawdzających jak szybko krew się krzepnie), powinny mieścić się w zakresach prawidłowych.
  • Uczestnik musi mieć wskaźnik masy ciała (stosunek wagi do wzrostu) wynoszący co najmniej 18 i nie więcej niż 40 kg/m².

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

1 kryterium

  • Brak dostępnych szczegółowych kryteriów wykluczających w dostarczonych danych badania klinicznego
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

LTX-002 to lek eksperymentalny, który jest badany w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego (ALS). W tym badaniu lek jest podawany dooponowo, co oznacza, że jest wstrzykiwany bezpośrednio do płynu otaczającego rdzeń kręgowy. Celem badania jest sprawdzenie, czy lek jest bezpieczny i dobrze tolerowany przez pacjentów z ALS.

Co już wiadomo o tej terapii

LTX-002 – Lek podawany dokanałowo (bezpośrednio do kanału kręgowego), który jest obecnie badany w pierwszych próbach klinicznych u ludzi jako potencjalne leczenie stwardnienia zanikowego bocznego (choroba powodująca stopniowe osłabienie mięśni). Substancja ta znajduje się na wczesnym etapie rozwoju medycznego, a jej bezpieczeństwo i tolerancja są właśnie testowane u dorosłych pacjentów. Mechanizm działania tego leku na poziomie komórkowym nie został jeszcze w pełni opisany w dostępnej literaturze medycznej, ponieważ trwają podstawowe badania oceniające, czy lek jest bezpieczny dla pacjentów.

Badane choroby

Stwardnienie zanikowe boczne – Stwardnienie zanikowe boczne to choroba neurodegeneracyjna, która dotyka komórki nerwowe odpowiedzialne za kontrolę mięśni szkieletowych. W miarę postępu choroby dochodzi do stopniowego osłabienia i zaniku mięśni w całym ciele. Choroba rozpoczyna się zazwyczaj od niewielkiego osłabienia w kończynach lub trudności w mówieniu i połykaniu. Z czasem następuje narastająca utrata kontroli nad ruchami dobrowolnymi, co prowadzi do postępującego ograniczenia samodzielności. Choroba może również wpływać na mięśnie odpowiedzialne za oddychanie. Stwardnienie zanikowe boczne jest zaliczane do chorób rzadkich.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza I/IINumer badania2025-522039-33-00Kod protokołuLTX-002-101Planowana liczba uczestników58 osóbSponsorLeal Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).