Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności azacytydyny i wenetoklaksu w zespołach mielodysplastycznych wysokiego ryzyka, nieleczonych i niekwalifikujących się do przeszczepu

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z zespołami mielodysplastycznymi o wyższym ryzyku, które nie były wcześniej leczone i nie kwalifikują się do przeszczepu allogenicznego. Zespoły mielodysplastyczne to grupa chorób, w których szpik kostny nie produkuje wystarczającej ilości zdrowych krwinek. Celem badania jest ustalenie najlepszej dawki i czasu leczenia przy użyciu leku Onureg (znanego również jako azacytydyna) w połączeniu z lekiem venetoclax. Azacytydyna i venetoclax to leki stosowane w leczeniu niektórych rodzajów nowotworów krwi.

W badaniu uczestnicy będą przyjmować leki w formie tabletek doustnych. Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności tej kombinacji leków. Uczestnicy będą monitorowani pod kątem reakcji na leczenie oraz ewentualnych skutków ubocznych. Badanie jest otwarte, co oznacza, że zarówno uczestnicy, jak i lekarze będą wiedzieć, jakie leki są podawane. W trakcie badania będą przeprowadzane regularne badania krwi oraz inne oceny zdrowia, aby monitorować postępy i reakcje na leczenie.

Badanie ma na celu znalezienie optymalnej dawki i czasu trwania leczenia, aby zapewnić jak najlepsze wyniki dla pacjentów z wyższym ryzykiem zespołów mielodysplastycznych. Wyniki badania mogą pomóc w opracowaniu nowych strategii leczenia dla osób z tą chorobą, które nie mogą poddać się przeszczepowi szpiku kostnego.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik otrzymuje szczegółowe informacje na temat jego przebiegu oraz podpisuje formularz świadomej zgody.

    Przed rozpoczęciem leczenia przeprowadzane są badania wstępne, w tym pobranie krwi i aspiracja szpiku kostnego, aby potwierdzić diagnozę i ocenić stan zdrowia.

  2. Krok 2

    Podawanie leku azacytydyna

    Uczestnik przyjmuje azacytydynę w postaci tabletek doustnych. Dawka wynosi 200 mg lub 300 mg, w zależności od indywidualnych potrzeb.

    Leczenie trwa przez określony czas, a dawka może być dostosowywana w trakcie badania w celu znalezienia optymalnej ilości leku.

  3. Krok 3

    Podawanie leku wenetoklaks

    Równocześnie z azacytydyną, uczestnik przyjmuje wenetoklaks w postaci tabletek doustnych.

    Dawkowanie i czas trwania leczenia są ustalane indywidualnie, aby zapewnić bezpieczeństwo i skuteczność terapii.

  4. Krok 4

    Monitorowanie i ocena

    Regularne wizyty kontrolne są przeprowadzane w celu monitorowania reakcji organizmu na leczenie oraz oceny ewentualnych działań niepożądanych.

    Podczas wizyt wykonywane są badania krwi oraz inne niezbędne testy diagnostyczne.

  5. Krok 5

    Ocena wyników

    Po zakończeniu cyklu leczenia, wyniki są analizowane w celu oceny skuteczności terapii oraz ewentualnych zmian w stanie zdrowia uczestnika.

    Na podstawie uzyskanych danych podejmowane są decyzje dotyczące dalszego postępowania terapeutycznego.

Kto może wziąć udział w badaniu?

12 kryteriów

  • Pacjent musi zrozumieć i dobrowolnie podpisać formularz zgody, który potwierdza, że badanie ma charakter eksperymentalny.
  • Pacjent musi być w stanie komunikować się z badaczem i spełniać wymagania związane z badaniem, w tym być dostępny do regularnych pobrań krwi i innych ocen medycznych.
  • Kobiety, które mogą zajść w ciążę, muszą zgodzić się na przeprowadzenie testu ciążowego przed rozpoczęciem badania, w trakcie jego trwania i po zakończeniu terapii. Muszą również stosować skuteczną antykoncepcję przez cały czas trwania badania i przez pewien czas po jego zakończeniu.
  • Mężczyźni muszą zgodzić się na stosowanie skutecznej metody antykoncepcji przez cały czas trwania badania i przez 3 miesiące po jego zakończeniu. Powinni również rozważyć zachowanie nasienia przed rozpoczęciem leczenia.
  • Pacjent musi mieć co najmniej 18 lat w dniu podpisania formularza zgody.
  • Pacjent musi mieć zdiagnozowany zespół mielodysplastyczny (MDS) zgodnie z klasyfikacją WHO z 2016 roku, z mniej niż 20% blastów w szpiku kostnym, potwierdzony przez lokalnego badacza.
  • Pacjent nie może być wcześniej leczony z powodu MDS żadną chemioterapią ani innymi eksperymentalnymi środkami.
  • Pacjent nie może być natychmiast kwalifikowany do przeszczepu szpiku kostnego lub intensywnej chemioterapii z powodu czynników klinicznych, takich jak wiek czy stan zdrowia.
  • Pacjent musi mieć status sprawności według Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) równy 2 lub mniej, co oznacza, że jest w stanie wykonywać większość codziennych czynności.
  • Całkowita liczba białych krwinek pacjenta musi wynosić 10 G/L lub mniej. Leczenie hydroksymocznikiem jest dozwolone w celu obniżenia liczby białych krwinek przed rozpoczęciem badania.
  • Pacjent musi mieć odpowiednie funkcje wątroby, co oznacza, że poziomy niektórych enzymów wątrobowych i bilirubiny muszą być w określonych granicach.
  • Pacjent musi mieć odpowiednią funkcję nerek, co oznacza, że klirens kreatyniny musi wynosić co najmniej 40 mL/min/1,73 m².

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

2 kryteria

  • Pacjenci, którzy są w stanie poddać się przeszczepowi allogenicznemu, nie mogą brać udziału w badaniu. Przeszczep allogeniczny to procedura, w której pacjent otrzymuje komórki macierzyste od dawcy.
  • Osoby, które były wcześniej leczone z powodu zespołów mielodysplastycznych o wyższym ryzyku, nie mogą uczestniczyć w badaniu. Zespoły mielodysplastyczne to grupa chorób, w których szpik kostny nie produkuje wystarczającej ilości zdrowych krwinek.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • ONUREG

    to lek stosowany w leczeniu zespołów mielodysplastycznych, które są grupą chorób krwi. W badaniu klinicznym ONUREG jest podawany doustnie i ma na celu ocenę jego bezpieczeństwa oraz skuteczności w połączeniu z innym lekiem. Lek ten jest szczególnie badany u pacjentów, którzy wcześniej nie byli leczeni i nie kwalifikują się do przeszczepu allogenicznego.

  • VENCLYXTO

    to lek, który działa poprzez celowanie w białka komórek nowotworowych, co może prowadzić do ich śmierci. W tym badaniu klinicznym VENCLYXTO jest stosowany w połączeniu z ONUREG, aby ocenić, jak te dwa leki razem mogą pomóc w leczeniu pacjentów z wyższym ryzykiem zespołów mielodysplastycznych. Celem jest znalezienie optymalnej dawki i czasu trwania leczenia.

Co już wiadomo o tej terapii

  • ONUREG

    Jest to lek podawany doustnie, stosowany w leczeniu zespołów mielodysplastycznych o wyższym ryzyku, które nie były wcześniej leczone i nie kwalifikują się do przeszczepu allogenicznego. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, gdzie ocenia się jego bezpieczeństwo i skuteczność w połączeniu z innym lekiem, Venetoclaxem. Głównym wskazaniem terapeutycznym jest leczenie wspomnianych zespołów mielodysplastycznych. Działa na poziomie molekularnym poprzez modyfikację ekspresji genów, co prowadzi do zahamowania wzrostu komórek nowotworowych. Klasyfikowany jest jako lek przeciwnowotworowy.

  • VENCLYXTO

    Lek ten jest również podawany doustnie i stosowany w połączeniu z ONUREG w leczeniu zespołów mielodysplastycznych o wyższym ryzyku. Jest w trakcie badań klinicznych, które mają na celu ustalenie optymalnej dawki i czasu trwania leczenia. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie nowotworów krwi. Działa poprzez blokowanie białka BCL-2, co prowadzi do śmierci komórek nowotworowych. Należy do klasy leków przeciwnowotworowych.

Badane choroby

Zespoły mielodysplastyczne wysokiego ryzyka nieleczone i niekwalifikujące się do przeszczepu allogenicznego – Zespoły mielodysplastyczne (MDS) to grupa chorób krwi, w których szpik kostny nie produkuje wystarczającej ilości zdrowych krwinek. Wysokie ryzyko oznacza, że choroba ma tendencję do szybkiego postępu i może prowadzić do ostrej białaczki szpikowej (AML). Objawy mogą obejmować zmęczenie, łatwe siniaczenie, krwawienia oraz zwiększoną podatność na infekcje. Choroba jest często diagnozowana na podstawie nieprawidłowości w badaniach krwi i szpiku kostnego. W przypadku pacjentów, którzy nie kwalifikują się do przeszczepu szpiku, leczenie koncentruje się na kontrolowaniu objawów i spowalnianiu postępu choroby.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2024-514876-41-00Kod protokołuGFM-ONUVEN-MDSPlanowana liczba uczestników36 osóbSponsorGroupe Francophone Des Myelodysplasies

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).