W skrócie
Tiocyjanian sodu jest badany w kilku badaniach klinicznych dla różnych grup pacjentów. Badania te sprawdzają, czy może on poprawić wyniki leczenia, chronić narządy lub zmniejszyć szkodliwe skutki terapii w takich schorzeniach jak rak jajnika, rak wątroby, kalcynoza skórna i utrata słuchu.
Najważniejsze informacje
- Badania kliniczne tiocyjanianu sodu badają różne zastosowania, nie tylko jedną chorobę. Główne obszary to rak jajnika, ochrona nerek podczas leczenia cisplatyną, kalcynoza skórna w twardzinie układowej, ochrona słuchu przy raku głowy i szyi oraz planowanie leczenia u dzieci i młodzieży z pierwotnym nowotworem wątroby. Większość badań to Faza 3, jedno to Faza 2 skoncentrowana na wynikach nerkowych. Grupy docelowe obejmują dorosłych z nowotworami, dzieci i młodzież z rakiem wątroby oraz pacjentów z kalcynozą skórną. Najważniejsze wyniki to ogólne przeżycie, przeżycie wolne od choroby, niewydolność nerek, zmiana słuchu, remisja zmian skórnych i toksyczność leczenia.
Przegląd badań
Wiele interwencyjnych badań testuje tiocyjanian sodu w różnych grupach pacjentów. Badania obejmują zarówno Fazę 2 jak i Fazę 3, a większość jest już zatwierdzona.
Pytania badawcze różnią się w zależności od badania: niektóre sprawdzają, czy tiocyjanian sodu wydłuża przeżycie w nowotworach, inne czy pomaga zapobiegać uszkodzeniom nerek, utracie słuchu lub postępowi zmian skórnych.
Badania raka jajnika
Dwa badania Faz 3 badają tiocyjanian sodu w kontekście raka jajnika. Jedno badanie obejmuje raka jajnika nabłonkowego, raka jajnika pochodzącego z jajowodu oraz raka otrzewnej, i porównuje standardową opiekę chirurgiczną z lub bez HIPEC, co oznacza podgrzewaną chemioterapię podawaną do jamy brzusznej podczas operacji.
Badanie to mierzy przeżycie wolne od choroby, czyli czas od randomizacji do nawrotu choroby, pogorszenia się lub śmierci pacjenta z jakiejkolwiek przyczyny. Badanie obejmuje 352 osoby i jest zatwierdzone.
Drugi trial to OVHIPEC-2, który bada raka jajnika w stadium FIGO III u pacjentów kwalifikujących się do pierwotnej chirurgii cytoredukcyjnej, czyli operacji mającej na celu usunięcie jak największej widocznej części nowotworu. Badanie sprawdza, czy dodanie HIPEC zmienia ogólne przeżycie, czyli czas od randomizacji do śmierci z jakiejkolwiek przyczyny.
OVHIPEC-2 obejmuje 538 uczestników i jest również zatwierdzone. Tiocyjanian sodu jest wymieniony wśród leków badawczych w tym badaniu.
Badanie ochrony nerek
Jedno badanie Faz 2 porównuje cilastatynę z tiocyjanianem sodu w ochronie nerek u pacjentów poddawanych operacji zmniejszającej masę guza z wewnątrzoperacyjnym HIPEC przy użyciu cisplatyny. Badanie koncentruje się na ostrej niewydolności nerek.
Głównym punktem końcowym jest odsetek pacjentów z niewydolnością nerek po 7 dniach, z obserwacją do 14. dnia pooperacyjnego, jeśli wystąpi uszkodzenie nerek. Niewydolność nerek jest oceniana przy użyciu wartości kreatyniny, objętości moczu oraz klasyfikacji KDIGO, będącej standardowym systemem oceny uszkodzenia nerek.
Badanie obejmuje 90 uczestników i jest zatwierdzone. Jest to badanie niegorszości, co oznacza, że sprawdza, czy jedna opcja nie jest gorsza od drugiej o więcej niż określony próg.
Badanie kalcynozy skórnej
Jedno randomizowane badanie Faz 3 bada podskórny tiocyjanian sodu u osób z kalcynozą skórną w twardzinie układowej. Kalcynoza skórna oznacza odkładanie się wapnia w skórze lub tkankach miękkich.
Badanie ma na celu ustalenie, czy leczenie może doprowadzić do pełnej lub częściowej remisji zmian kalcynozowych w okresie od tygodnia 0 do tygodnia 28. Pełna remisja definiowana jest jako całkowite zniknięcie objętości kalcynozy w badaniach obrazowych i/lub pełne kliniczne ustąpienie, natomiast częściowa remisja oznacza pewne zmniejszenie kalcynozy lub poprawę oceny zgłaszanej przez pacjenta.
Badanie obejmuje 75 uczestników i jest opisane jako prospektywne, wieloośrodkowe i inicjowane przez badaczy. Ocena bezpieczeństwa jest również częścią krótkiego podsumowania.
Badanie zapobiegania utracie słuchu
Trial SOUND jest Fazą 3 randomizowanym, wieloośrodkowym badaniem testującym podbójnikowy tiocyjanian sodu u osób z rakiem płaskonabłonkowym głowy i szyi. Iniekcja przez błonę bębenkową oznacza podanie leku przez błonę bębenkową do ucha środkowego.
Badanie sprawdza, czy tiocyjanian sodu może zmniejszyć utratę słuchu związaną z cisplatyną, nazywaną także ototoksycznością platynową. Głównym wynikiem jest odsetek pacjentów z klinicznie istotną korzyścią, określoną zmianą progu słuchowego po 3 miesiącach od leczenia.
Badanie obejmuje 100 uczestników i jest zatwierdzone.
Badanie nowotworów wątroby u dzieci
Inne badanie Faz 3 bada dzieci i młodzież z pierwotnym złośliwym nowotworem wątroby, w tym hepatoblastomą i hepatocarcinoma. Tiocyjanian sodu pojawia się na liście interwencji pod nazwą handlową Pedmark.
Badanie jest szerokie i ocenia wiele wyników w zależności od grupy badawczej, w tym przeżycie wolne od zdarzeń, ogólne przeżycie, zgodność z wytycznymi chirurgicznymi, toksyczność związaną z chemioterapią, utratę słuchu, odpowiedź, przeżycie wolne od niepowodzeń oraz możliwość chirurgicznego usunięcia guza. Resektywność chirurgiczna oznacza, czy guz może zostać usunięty operacyjnie.
Badanie obejmuje 60 uczestników i jest zatwierdzone. Jest zaprojektowane, aby pomóc w indywidualizacji leczenia i ewentualnie zmniejszyć działania niepożądane bez obniżania wskaźników wyleczenia.
Główne punkty końcowe i ich znaczenie
W tych badaniach główne punkty końcowe to przeżycie, kontrola choroby, bezpieczeństwo nerek, wyniki słuchowe oraz remisja zmian. Punkty końcowe to główne wyniki, które badacze zamierzają zmierzyć, aby ocenić, czy leczenie działa.
W badaniach raka jajnika najważniejsze punkty końcowe to przeżycie wolne od choroby oraz ogólne przeżycie. W badaniu nerek punktem końcowym jest niewydolność nerek w ciągu pierwszych 7 dni, z dłuższą obserwacją w razie potrzeby.
W badaniu kalcynozy skórnej punktem końcowym jest pełna lub częściowa remisja zmian kalcynozowych w ciągu 28 tygodni. W badaniu utraty słuchu punktem końcowym jest klinicznie istotna korzyść słuchowa mierzona zmianą progu słuchowego. W badaniu nowotworów wątroby u dzieci punkty końcowe są szersze i obejmują przeżycie, toksyczność oraz wyniki związane z chirurgią.