Zespół izodicentrycznego chromosomu 15 Badania w chorobie

Badanie długoterminowego bezpieczeństwa soticlestat u dorosłych i dzieci z padaczką rozwojową i encefalopatią padaczkową

Badanie prowadzone w: Hiszpania, Polska, Portugalia

To badanie kliniczne koncentruje się na ocenie długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji leku o nazwie soticlestat, znanego również pod nazwą kodową TAK-935. Badanie jest przeznaczone dla osób z określonymi typami rzadkich form padaczki, szczególnie z padaczką rozwojową i encefalopatią padaczkową. Obejmuje to takie schorzenia jak zespół Draveta, zespół Lennoxa-Gastauta, zaburzenie niedoboru CDKL5 oraz zespół duplikacji chromosomu 15.

Kryteria włączenia do badania:

• Uczestnicy muszą być uczestnikami wcześniejszego badania z użyciem leku soticlestat
• Pacjenci powinni pomyślnie ukończyć poprzednie badanie z soticlestat lub otrzymywać co najmniej 10 tygodni leczenia tym lekiem w poprzednim badaniu
• Uczestnicy nie mogą doświadczać poważnych lub ciężkich działań niepożądanych związanych z badanym lekiem, które uniemożliwiałyby bezpieczne kontynuowanie jego stosowania
• Zdaniem lekarza prowadzącego badanie, uczestnicy powinni mieć potencjał do odniesienia korzyści z przyjmowania soticlestat
• W badaniu mogą uczestniczyć osoby bez względu na płeć

Kryteria wykluczenia z badania:

• Pacjenci ze schorzeniem medycznym innym niż konkretne typy encefalopatii padaczkowych objętych badaniem, takie jak zespół Draveta, zespół Lennoxa-Gastauta, zaburzenie niedoboru CDKL5, zespół duplikacji chromosomu 15 lub inne padaczki rozwojowe i encefalopatie padaczkowe u dorosłych
• Pacjenci, którzy nie stosują obecnie co najmniej jednej terapii przeciwpadaczkowej, w tym leków przeciwpadaczkowych, stymulatora nerwu błędnego lub specjalnych diet, takich jak dieta ketogenna lub zmodyfikowana dieta Atkinsa
• Pacjenci, którzy nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym dla badania
• Pacjenci niechętni lub niezdolni do przestrzegania procedur badania
• Pacjenci z jakimkolwiek innym stanem medycznym lub sytuacją, która według lekarzy prowadzących badanie czyniłaby ich udział niebezpiecznym lub nieodpowiednim

Cel badania:

Celem badania jest sprawdzenie, jak dobrze soticlestat jest tolerowany podczas długotrwałego stosowania wraz z innymi metodami leczenia napadów padaczkowych, takimi jak leki przeciwpadaczkowe, stymulator nerwu błędnego lub specjalne diety. Uczestnicy będą przyjmować soticlestat w postaci tabletek doustnych. Maksymalna dawka dzienna wynosi 600 miligramów, a okres leczenia może trwać do 96 tygodni.

W trakcie badania naukowcy będą śledzić wszelkie zdarzenia niepożądane, zmiany w zachowaniu oraz inne wskaźniki zdrowotne, aby zapewnić bezpieczeństwo uczestników. Badanie jest kontynuacją wcześniejszych badań, co oznacza, że uczestnicy byli już wcześniej zaangażowani w badania nad soticlestat. Celem jest zebranie większej ilości informacji o tym, jak lek wpływa na ludzi w dłuższym okresie czasu.

Badany lek:

Soticlestat (TAK-935) to lek badany pod kątem możliwości pomocy osobom z określonymi typami padaczki. W tym badaniu soticlestat jest stosowany wraz z innymi metodami leczenia, które pacjenci już przyjmują w związku z padaczką. Lek działa poprzez oddziaływanie na określone enzymy w mózgu, aby pomóc zmniejszyć częstotliwość napadów padaczkowych. Soticlestat jest klasyfikowany jako badawczy lek przeciwpadaczkowy, co oznacza, że jest nadal w fazie badań i nie jest jeszcze szeroko dostępny do ogólnego stosowania medycznego.

Podsumowanie

Obecnie dla pacjentów z zespołem izodicentrycznego chromosomu 15 dostępne jest jedno badanie kliniczne, które koncentruje się na długoterminowym bezpieczeństwie leku soticlestat. Badanie prowadzone jest w trzech krajach europejskich: Hiszpanii, Polsce i Portugalii. Jest to badanie rozszerzenia, co oznacza, że mogą w nim uczestniczyć jedynie osoby, które już brały udział we wcześniejszych badaniach tego leku.

Warto zauważyć, że badanie obejmuje szerszą grupę pacjentów z różnymi postaciami padaczki rozwojowej i encefalopatii padaczkowej, nie tylko osoby z zespołem duplikacji chromosomu 15. Głównym celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji długotrwałego stosowania soticlestat jako terapii dodatkowej do już stosowanego leczenia przeciwpadaczkowego. Badanie ma charakter długoterminowy i jest planowane do maja 2026 roku.