Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad bezpieczeństwem i tolerancją soticlestatu u pacjentów z encefalopatiami padaczkowymi, w tym zespołem Draveta i zespołem Lennoxa-Gastauta

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z rzadkimi rodzajami padaczki, znanymi jako encefalopatie padaczkowe. Wśród nich znajdują się takie schorzenia jak Zespół Draveta, Zespół Lennoxa-Gastauta, Zaburzenie CDKL5 oraz Zespół Duplikacji Chromosomu 15. Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji leku o nazwie soticlestat, który jest stosowany jako dodatkowa terapia u pacjentów z tymi schorzeniami. Soticlestat jest podawany w formie tabletek i może być stosowany razem z innymi metodami leczenia padaczki, takimi jak leki przeciwpadaczkowe, stymulator nerwu błędnego, dieta ketogeniczna lub zmodyfikowana dieta Atkinsa.

W badaniu uczestniczą zarówno dorośli, jak i dzieci, którzy wcześniej brali udział w badaniach nad soticlestatem. Uczestnicy będą przyjmować lek przez dłuższy czas, aby sprawdzić, jak dobrze jest tolerowany i czy jest bezpieczny w długoterminowym stosowaniu. Badanie nie jest kontrolowane placebo, co oznacza, że wszyscy uczestnicy otrzymują soticlestat. W trakcie badania będą monitorowane różne aspekty zdrowia uczestników, takie jak zmiany w zachowaniu, funkcjonowanie adaptacyjne oraz wyniki badań laboratoryjnych i pomiarów życiowych.

Badanie ma na celu dostarczenie informacji na temat długoterminowego stosowania soticlestatu u osób z rzadkimi rodzajami padaczki. Dzięki temu można lepiej zrozumieć, jak lek wpływa na zdrowie pacjentów i czy może być skutecznym uzupełnieniem innych terapii przeciwpadaczkowych. Badanie potrwa do 2026 roku, a jego wyniki mogą przyczynić się do poprawy leczenia osób z encefalopatiami padaczkowymi.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Uczestnik musi wcześniej brać udział w badaniu z użyciem soticlestatu i spełniać określone warunki, takie jak pomyślne ukończenie wcześniejszego badania lub brak poważnych działań niepożądanych związanych z lekiem.

    Lek soticlestat jest stosowany jako terapia dodatkowa do co najmniej jednej terapii przeciwpadaczkowej, takiej jak leki przeciwpadaczkowe, stymulator nerwu błędnego, dieta ketogeniczna lub zmodyfikowana dieta Atkinsa.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Lek soticlestat jest podawany doustnie w formie tabletek.

    Dawkowanie i częstotliwość podawania leku są dostosowywane indywidualnie w zależności od potrzeb uczestnika i zaleceń lekarza prowadzącego.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji leku soticlestat.

    Monitorowane są działania niepożądane oraz zmiany w zachowaniu i funkcjonowaniu adaptacyjnym za pomocą skali Vineland Adaptive Behavior Scale (VABS) i Aberrant Behavior Checklist-Community Edition (ABC-C).

    Dla uczestników w wieku 6 lat i starszych oceniane są zmiany w skali Columbia-Suicide Severity Rating Scale (CSSRS).

  4. Krok 4

    Ocena wyników

    Oceniane są zmiany w częstości napadów padaczkowych w okresie 28 dni.

    Analizowane są zmiany w wynikach klinicznych, takich jak waga ciała, wyniki badań laboratoryjnych, pomiary parametrów życiowych i elektrokardiogram (EKG).

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie ma zakończyć się do 1 maja 2026 roku.

    Wyniki badania pomogą w ocenie długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności leku soticlestat w leczeniu rzadkich padaczek rozwojowych.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Pacjent musi mieć jedną z rzadkich form padaczki, takich jak: zespół Dravet, zespół Lennoxa-Gastauta, zaburzenie niedoboru CDKL5, zespół duplikacji chromosomu 15 lub inne dorosłe encefalopatie padaczkowe.
  • Pacjent musi brać udział w poprzednim badaniu z użyciem leku soticlestat i spełniać jeden z poniższych warunków:
    • Pomyslnie ukończył wcześniejsze badanie kliniczne z soticlestatem.
    • Otrzymał co najmniej 10 tygodni leczenia w poprzednim badaniu z użyciem soticlestatu i nie wystąpiły u niego poważne działania niepożądane związane z lekiem, które mogłyby być niebezpieczne dla dalszego stosowania leku.
    • W opinii lekarza prowadzącego, pacjent może odnieść korzyści z dalszego stosowania soticlestatu.
    • Badanie jest otwarte dla osób w określonych grupach wiekowych.
    • Badanie jest otwarte zarówno dla kobiet, jak i mężczyzn.
    • Badanie obejmuje populację uznawaną za wrażliwą, co oznacza, że może obejmować osoby z dodatkowymi potrzebami lub ograniczeniami.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjenci, którzy nie mogą przyjmować dodatkowych leków przeciwpadaczkowych, takich jak soticlestat, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które nie mogą stosować innych terapii wspomagających, takich jak stymulator nerwu błędnego, dieta ketogeniczna lub zmodyfikowana dieta Atkinsa, są wykluczone z badania.
  • Pacjenci, którzy nie mają rzadkich form padaczki, takich jak zespół Draveta, zespół Lennoxa-Gastauta, zaburzenie niedoboru CDKL5 lub zespół duplikacji chromosomu 15, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które nie spełniają wymagań wiekowych badania, nie mogą brać w nim udziału.
  • Pacjenci, którzy nie mogą być monitorowani pod kątem długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji leku, są wykluczeni z badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Soticlestat to lek badany w celu oceny jego długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji. Jest stosowany jako terapia wspomagająca u pacjentów z rzadkimi postaciami padaczki, takimi jak zespół Draveta, zespół Lennoxa-Gastauta, zaburzenie niedoboru CDKL5 oraz zespół duplikacji chromosomu 15. Soticlestat jest dodawany do co najmniej jednej terapii przeciwpadaczkowej, aby sprawdzić, jak dobrze jest tolerowany przez pacjentów w dłuższym okresie czasu.

Co już wiadomo o tej terapii

Soticlestat – Soticlestat jest lekiem podawanym doustnie, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych jako terapia wspomagająca dla osób z rzadkimi postaciami padaczki, takimi jak zespół Draveta, zespół Lennoxa-Gastauta, zaburzenie niedoboru CDKL5 oraz zespół duplikacji chromosomu 15. Lek ten jest w fazie badań klinicznych, a jego głównym celem jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji. Soticlestat działa poprzez modulację aktywności enzymów w mózgu, co może pomóc w zmniejszeniu częstości napadów padaczkowych. Należy do klasy leków przeciwpadaczkowych i jest stosowany jako terapia wspomagająca w połączeniu z innymi metodami leczenia padaczki.

Badane choroby

  • Zespół Draveta

    Jest to rzadka forma padaczki, która zaczyna się we wczesnym dzieciństwie. Charakteryzuje się częstymi, długotrwałymi napadami drgawkowymi, które mogą być wywołane gorączką. Z czasem napady mogą stać się bardziej zróżnicowane i trudne do kontrolowania. Choroba często prowadzi do opóźnień w rozwoju i problemów z zachowaniem. Może również wpływać na zdolności motoryczne i poznawcze dziecka.

  • Zespół Lennoxa-Gastauta

    Jest to ciężka forma padaczki, która zwykle zaczyna się w dzieciństwie. Charakteryzuje się różnorodnymi typami napadów, w tym atonicznymi, toniczno-klonicznymi i nietypowymi napadami nieświadomości. Napady są często trudne do kontrolowania i mogą prowadzić do upośledzenia umysłowego. Dzieci z tym zespołem mogą mieć problemy z nauką i zachowaniem. Choroba często wymaga intensywnej opieki medycznej i wsparcia edukacyjnego.

  • Zespół niedoboru CDKL5

    Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na rozwój neurologiczny. Objawia się ciężkimi napadami padaczkowymi, które zaczynają się we wczesnym dzieciństwie. Dzieci z tym zespołem często mają opóźnienia w rozwoju, w tym w mowie i zdolnościach motorycznych. Mogą również występować problemy z zachowaniem i trudności w komunikacji. Choroba jest spowodowana mutacjami w genie CDKL5.

  • Zespół duplikacji chromosomu 15

    Jest to zaburzenie genetyczne spowodowane obecnością dodatkowego materiału genetycznego na chromosomie 15. Może prowadzić do opóźnień w rozwoju, problemów z mową i trudności w nauce. Często występują również napady padaczkowe i problemy z zachowaniem. Dzieci z tym zespołem mogą mieć cechy autystyczne i trudności w interakcji społecznej. Objawy mogą się różnić w zależności od stopnia duplikacji.

  • Inne encefalopatie padaczkowe u dorosłych

    Są to rzadkie zaburzenia neurologiczne, które charakteryzują się ciężkimi napadami padaczkowymi. Mogą prowadzić do postępującego pogorszenia funkcji poznawczych i motorycznych. Objawy mogą obejmować problemy z pamięcią, koncentracją i koordynacją ruchową. Choroby te często wymagają złożonego podejścia terapeutycznego. Mogą również wpływać na jakość życia pacjentów, powodując trudności w codziennym funkcjonowaniu.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2022-502801-13-00Kod protokołuTAK-935-18-001Planowana liczba uczestników156 osóbSponsorTakeda Development Center Americas Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).