Badanie terapii komórkami CAR T anty-CD19 u pacjentów z opornymi ogólnoustrojowymi chorobami autoimmunologicznymi z zastosowaniem lewetiracetamu, fludarabiny i kombinacji leków
Badanie przeprowadzane w: Włochy
To badanie kliniczne koncentruje się na ocenie skutków leczenia zwanego terapią komórkami CAR T anty-CD19 u osób z określonymi typami chorób autoimmunologicznych, które są trudne do wyleczenia. Choroby te obejmują toczeń rumieniowaty układowy, twardzinę układową, zapalenie skórno-mięśniowe/wielomięśniowe oraz zapalenie naczyń związane z przeciwciałami przeciwko cytoplazmie neutrofilów.
Kryteria włączenia: Do badania mogą przystąpić osoby dorosłe w wieku od 18 do 65 lat, które rozumieją i dobrowolnie podpisują formularz świadomej zgody. Mężczyźni muszą zgodzić się na stosowanie dwóch akceptowalnych metod antykoncepcji przez cały czas trwania badania i przez 12 miesięcy po otrzymaniu leku. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego i zgodzić się na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji. Uczestnicy muszą być w stanie przestrzegać harmonogramu wizyt w badaniu oraz musieli otrzymać dwie dawki szczepionki przeciwko SARS-CoV-2 w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
Kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci z aktywnym, niekontrolowanym zakażeniem, historią poważnych reakcji alergicznych na podobne leczenie, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby z historią nowotworu w ciągu ostatnich 5 lat, niestabilnym schorzeniem serca, historią nadużywania narkotyków lub alkoholu w ciągu ostatniego roku, osoby uczestniczące w innym badaniu klinicznym oraz ci, których stan zdrowia według lekarzy prowadzących badanie czyni udział niebezpiecznym.
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i wstępnej skuteczności terapii u pacjentów z aktywnymi postaciami tych chorób. Leczenie polega na wykorzystaniu własnych komórek odpornościowych pacjenta, które są modyfikowane w laboratorium, aby lepiej rozpoznawać i atakować komórki wywołujące chorobę. Uczestnicy będą monitorowani pod kątem działań niepożądanych i zmian w ich stanie zdrowia przez okres do 24 tygodni.
Badany lek: Terapia komórkami CAR T anty-CD19 to leczenie polegające na podaniu zmodyfikowanych komórek T pacjenta, które zostały wyposażone w receptor chimeryczny rozpoznający białko CD19 na powierzchni komórek B zaangażowanych w odpowiedź autoimmunologiczną. Terapia jest podawana dożylnie wraz z lekami przygotowującymi, takimi jak lewetiracetam, fludarabina i cyklofosfamid, oraz lekiem wspierającym - tocilizumabem.
Badanie dotyczące odstawiania prednizonu u pacjentów z zaburzeniami zapalnymi lub autoimmunologicznymi
Badanie przeprowadzane w: Niemcy
To badanie kliniczne koncentruje się na ocenie skutków natychmiastowego odstawienia lub stopniowego zmniejszania dawki glikokortykosteroidów, rodzaju leków steroidowych, u pacjentów z zaburzeniami zapalnymi lub autoimmunologicznymi. Badany lek to prednizon, powszechnie stosowany w celu zmniejszenia stanu zapalnego i tłumienia układu odpornościowego.
Kryteria włączenia: Do badania mogą przystąpić osoby w wieku co najmniej 18 lat, które podpiszą dokument świadomej zgody. Uczestnicy muszą obecnie przyjmować dzienną dawkę co najmniej 7,5 mg glikokortykosteroidu przez okres co najmniej 28 dni. Średnia dzienna dawka musi wynosić co najmniej 7,5 mg, a łączna przyjęta ilość leku przed przystąpieniem do badania powinna wynosić co najmniej 420 mg. Dodatkowo, nie może być wymagane stopniowe zmniejszanie dawki leku w celu leczenia choroby.
Kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci spoza określonego przedziału wiekowego oraz osoby należące do populacji wrażliwych, czyli grup osób, które mogą być narażone na większe ryzyko szkody lub wykorzystania, takich jak dzieci, kobiety w ciąży lub osoby z określonymi niepełnosprawnościami.
Cel badania: Badanie porównuje dwa podejścia: natychmiastowe odstawienie leku lub stopniowe zmniejszanie dawki przez cztery tygodnie. Celem jest ustalenie, czy szybkie odstawienie leczenia glikokortykosteroidami jest równie bezpieczne i skuteczne jak powolne zmniejszanie dawki. Uczestnicy będą monitorowani przez okres do 28 dni pod kątem jakichkolwiek zmian w stanie zdrowia, w tym potrzeby dodatkowego leczenia lub poważnych zdarzeń zdrowotnych, takich jak niewydolność nadnerczy.
Badany lek: Glikokortykosteroidy to leki stosowane w celu zmniejszenia stanu zapalnego w organizmie. W tym badaniu skupiono się na porównaniu dwóch metod odstawiania leczenia glikokortykosteroidami, aby sprawdzić, czy natychmiastowe przerwanie jest równie bezpieczne i skuteczne jak stopniowe zmniejszanie dawki.
Badanie dotyczące anakry u dzieci z układową postacią młodzieńczego idiopatycznego zapaleniastawów
Badanie przeprowadzane w: Holandia
To badanie kliniczne dotyczy schorzenia znanego jako układowa postać młodzieńczego idiopatycznego zapaleniastawów, które jest typem zaburzenia autoimmunologicznego wpływającego na stawy. Badane leczenie to lek o nazwie anakra, podawany w postaci roztworu do wstrzykiwań.
Kryteria włączenia: Do badania mogą przystąpić dzieci i młodzież w wieku od 8 miesięcy do 16 lat, u których zdiagnozowano układową postać młodzieńczego idiopatycznego zapaleniastawów. Mogą uczestniczyć zarówno chłopcy, jak i dziewczęta. Rodzice lub opiekunowie prawni muszą być gotowi podpisać formularze zgody. W fazie leczenia pacjenci muszą być leczeni rIL-1RA jako pierwszym leczeniem i wykazać wstępną pozytywną odpowiedź, co oznacza brak gorączki do siódmego dnia leczenia. Pacjenci muszą osiągnąć co najmniej 90% poprawę objawów bez gorączki około 90 dni po rozpoczęciu terapii.
Kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci z jakimikolwiek innymi zaburzeniami autoimmunologicznymi lub zaburzeniami stawów.
Cel badania: Badanie ma na celu zbadanie nowej strategii stosowania anakry u dzieci. Badacze chcą ustalić, czy wykorzystanie specyficznego markera we krwi, zwanego IL-18, może pomóc w kierowaniu procesem leczenia. To podejście może pomóc zmniejszyć liczbę wstrzyknięć potrzebnych do utrzymania nieaktywnej choroby podczas pierwszego roku leczenia. Badanie obejmuje początkową fazę, w której pacjenci otrzymują anakrę, a następnie fazę, w której leczenie jest stopniowo zmniejszane i zatrzymywane, w zależności od odpowiedzi pacjenta.
Badany lek: Anakra to lek, który pomaga zmniejszyć stan zapalny w organizmie poprzez blokowanie białka interleukiny-1, które może powodować stan zapalny i ból. Lek jest podawany w postaci zastrzyku podskórnego. W tym badaniu celem jest wykorzystanie anakry do osiągnięcia i utrzymania stanu, w którym choroba nie jest aktywna, co oznacza, że objawy są kontrolowane.
Podsumowanie
Obecnie prowadzone badania kliniczne dotyczące zaburzeń autoimmunologicznych obejmują różnorodne podejścia terapeutyczne realizowane w trzech różnych krajach europejskich: Włoszech, Niemczech i Holandii. Każde z badań koncentruje się na innym aspekcie leczenia tych złożonych schorzeń.
Szczególnie interesujące jest badanie przeprowadzane we Włoszech, które bada innowacyjną terapię komórkami CAR T anty-CD19 - nowoczesne podejście w leczeniu opornych postaci chorób autoimmunologicznych, takich jak toczeń rumieniowaty układowy czy twardzina układowa. To badanie reprezentuje najnowsze osiągnięcia w immunoterapii komórkowej.
Badanie niemieckie koncentruje się na praktycznym aspekcie długoterminowego leczenia, jakim jest bezpieczne odstawianie kortykosteroidów - leków szeroko stosowanych w terapii zaburzeń autoimmunologicznych, ale powodujących wiele działań niepożądanych przy długotrwałym stosowaniu.
Badanie holenderskie skupia się na populacji pediatrycznej, dążąc do optymalizacji leczenia anakrą u dzieci z układową postacią młodzieńczego idiopatycznego zapaleniastawów, wykorzystując biomarkery do personalizacji terapii i potencjalnego zmniejszenia obciążenia leczeniem.
Wszystkie trzy badania mają na celu poprawę jakości życia pacjentów poprzez zwiększenie skuteczności leczenia, zmniejszenie liczby działań niepożądanych lub obciążenia terapią. Różnorodność badanych podejść odzwierciedla złożoność zaburzeń autoimmunologicznych i potrzebę wielokierunkowych strategii terapeutycznych dostosowanych do różnych grup pacjentów i stadiów choroby.
Włochy
