Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutuje

Badanie bezpieczeństwa i farmakokinetyki PTC844 u zdrowych ochotników z chorobami autoimmunologicznymi

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy leku PTC844, który jest w formie płynnej do picia i może być używany w przyszłości do leczenia autoimmune disorders, czyli chorób, w których układ odpornościowy atakuje własne tkanki. W badaniu uczestnicy otrzymują albo ten lek, albo specjalny preparat zwany placebo, który nie zawiera aktywnego składnika.

Celem badania jest sprawdzenie, czy lek jest bezpieczny i dobrze tolerowany, zarówno po jednorazowym podaniu, jak i po podaniu wielokrotnym. Uczestnicy przyjmują lek w dawce 45 mg w postaci płynnej, a następnie są monitorowani przez kilka godzin i kolejnych dni, aby ocenić ich samopoczucie, wyniki badań krwi oraz rytm serca.

Podczas całego badania lekarze dokładnie zapisują wszelkie niepożądane objawy, takie jak ból, zmęczenie czy zmiany w wynikach badań, oraz sprawdzają, jak szybko lek pojawia się i znika we krwi, co pomaga zrozumieć, jak organizm go przetwarza.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie leku jednorazowego

    Po zapisaniu się do badania otrzymujesz jednorazową dawkę PTC844. lek jest w formie zawiesiny doustnej i zawiera 45 mg substancji czynnej.

    Dawkę przyjmuje się jednorazowo, popijając wodą, zgodnie z instrukcją personelu medycznego.

  2. Krok 2

    Monitorowanie po jednorazowej dawce

    Po przyjęciu leku pozostajesz pod obserwacją w placówce badawczej.

    Personel wykonuje pomiary parametrów życiowych, badania laboratoryjne oraz elektrokardiogram (EKG) w celu oceny ewentualnych działań niepożądanych.

    Obserwacja trwa określony w protokole czas, podczas którego rejestrowane są wszystkie objawy i wyniki badań.

  3. Krok 3

    Przyjmowanie leków wielokrotnych

    W drugiej części badania otrzymujesz serię dawek PTC844 w tej samej dawce 45 mg, podawanej doustnie w formie zawiesiny.

    Dawki podaje się regularnie, zgodnie z harmonogramem ustalonym w protokole, zazwyczaj raz dziennie przez określony okres.

  4. Krok 4

    Monitorowanie po wielokrotnych dawkach

    Po każdej dawce oraz w wyznaczonych dniach kontrolnych przeprowadzane są badania laboratoryjne, pomiary ciśnienia, tętna oraz elektrokardiogram.

    Rejestrowane są wszystkie niepożądane zdarzenia, ich częstotliwość, nasilenie oraz związek z przyjmowanym lekiem.

  5. Krok 5

    Ocena końcowa i zakończenie udziału

    Po zakończeniu serii dawek przeprowadzana jest ostateczna ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku.

    Wyniki badań laboratoryjnych oraz pomiarów parametrów życiowych są analizowane, a uczestnik otrzymuje podsumowanie swojego udziału w badaniu.

Kto może wziąć udział w badaniu?

14 kryteriów

  • Podpisanie i datowanie dokumentu zgody, w którym uczestnik potwierdza, że został poinformowany o wszystkich ważnych aspektach badania.
  • Wszystkie leki przepisane przez lekarza muszą zostać odstawione przynajmniej 14 dni (lub 5 razy dłużej niż ich połowa czasu działania, jeśli jest to dłużej) przed pierwszą wizytą w badaniu; także leki dostępne bez recepty, witaminy, suplementy i zioła (np. dziurawiec) muszą być odstawione przynajmniej 14 dni przed badaniem. Dozwolone jest jedynie przyjmowanie paracetamolu (maksymalnie 2 g dziennie) aż do pierwszej wizyty.
  • Uczestnik musi być w stanie i chcieć nie spożywać alkoholu od 48 godzin przed pierwszą wizytą aż do wypisu ze studium.
  • Uczestnik musi być w stanie i chcieć nie pić soku grejpfrutowego od 7 dni przed pierwszą wizytą aż do wypisu ze studium.
  • Negatywny wynik testu na alkohol, narkotyki oraz na kotinina (substancja wskazująca użycie nikotyny) podczas badania wstępnego i przy pierwszej wizycie.
  • W części drugiej badania: uczestnik musi być w pełni zaszczepiony przeciw wirusowi SARS‑CoV‑2 (co najmniej dwie tygodnie przed pierwszą wizytą) – przynajmniej jedna dawka szczepionki Janssen lub dwie dawki szczepionki mRNA.
  • Uczestnik musi wyrazić gotowość i zdolność do przestrzegania zaplanowanych wizyt, przyjmowania leku, wykonywania badań laboratoryjnych, innych procedur oraz wszelkich ograniczeń związanych z badaniem.
  • Wiek od 18 do 55 lat włącznie w momencie badania wstępnego.
  • Wskaźnik BMI (wskaźnik masy ciała) większy niż 18,5 i nie większy niż 30,0 kg/m² oraz masa ciała co najmniej 50 kg w badaniu wstępnym.
  • Zdrowie ocenione przez lekarza na podstawie wywiadu medycznego, badania fizykalnego, wyników badań laboratoryjnych, badania EKG (elektrokardiogram – zapis elektrycznej aktywności serca) z wynikiem QTcF nieprzekraczającym 450 ms oraz pomiarów parametrów życiowych (np. ciśnienie, tętno). Wyniki mogą być powtórzone, jeśli lekarz uzna to za konieczne.
  • Mężczyźni, którzy są aktywni seksualnie z kobietami zdolnymi do poczęcia i nie przeszli wazektomii, muszą zgodzić się na używanie bariery antykoncepcyjnej (np. prezerwatywy) podczas badania i przez 90 dni po ostatniej dawce oraz nie mogą oddawać nasienia w tym samym okresie.
  • Kobiety muszą być niezdolne do poczęcia – czyli po menopauzie (co najmniej 12 miesięcy bez miesiączki i potwierdzone wynikami badań hormonalnych) lub po operacyjnym usunięciu zdolności do rozrodu (np. podwójne podwiązanie jajowodów, histerektomia).
  • Kobiety muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego w surowicy krwi podczas badania wstępnego oraz negatywny wynik testu ciążowego w moczu przy pierwszej wizycie.
  • Brak używania produktów zawierających nikotynę (np. papierosy, e-papierosy) w ciągu miesiąca przed pierwszą wizytą.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

11 kryteriów

  • Udział w jakimkolwiek badaniu leków lub urządzeń w ciągu 60 dni przed przyjęciem do badania lub planowanie udziału w takim badaniu w trakcie trwania tego badania.
  • Pozytywny test PCR (badanie wykrywające materiał genetyczny wirusa) na SARS‑CoV‑2 przy przyjęciu lub bliski kontakt z osobą, u której potwierdzono zakażenie COVID‑19 w ciągu 2 tygodni przed przyjęciem.
  • Szczepienie przeciw SARS‑CoV‑2 lub inne szczepienie planowane od 2 tygodni przed przyjęciem do wypisu; szczepionki żywe (np. przeciw ospie) nie mogą być podane od 4 tygodni przed przyjęciem do wypisu.
  • Istniejąca lub przeszła choroba (np. inne schorzenie, zaburzenia psychiczne), która według lekarza może wpłynąć na bezpieczeństwo lub na wyniki badania.
  • Obecność jakichkolwiek istotnych nieprawidłowości w badaniach, w tym nieprawidłowe wyniki testów funkcji wątroby.
  • Historia gruźlicy (zakaźna choroba wywołana przez bakterie Mycobacterium tuberculosis).
  • Problemy psychiczne lub emocjonalne, które mogą uniemożliwić wyrażenie świadomej zgody lub utrudnić przestrzeganie zasad badania.
  • Oddanie osocza w ciągu 7 dni przed pierwszą dawką leku lub oddanie >50 ml krwi w ciągu 30 dni albo >499 ml w ciągu 56 dni przed pierwszą dawką.
  • Nadmierne spożycie alkoholu (≥21 jednostek tygodniowo u mężczyzn, ≥14 jednostek u kobiet) lub spożycie alkoholu w ciągu 24 godzin przed badaniem; jedna jednostka to około 8 g czystego alkoholu (np. pół kufla piwa, 25 ml wódki lub mała szklanka wina).
  • Historia nadużywania alkoholu w ciągu 2 lat przed badaniem.
  • Pozytywny wynik na antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg), przeciwciała przeciw wirusowi zapalenia wątroby typu C (HCV) lub przeciwciała przeciw wirusowi HIV (ludzki wirus niedoboru odporności) przy badaniu przesiewowym.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

PTC844 – jest to badany lek podawany w postaci doustnej zawiesiny. W tym badaniu uczestnicy, którzy są zdrowi, przyjmują lek, aby sprawdzić, czy jest bezpieczny i jak ich organizm go przetwarza. Badanie obejmuje zarówno jednorazowe przyjęcie leku, jak i podawanie go wielokrotnie, aby ocenić, jak dobrze jest tolerowany oraz jakie może wywoływać skutki uboczne.

Co już wiadomo o tej terapii

PTC844 - PTC844 jest podawany doustnie w postaci zawiesiny do picia, w dawce 45 mg. Obecnie znajduje się w fazie I badań klinicznych i nie jest jeszcze dopuszczony do stosowania. Badany jest w leczeniu chorób autoimmunologicznych jako lek immunomodulujący. Działa poprzez hamowanie określonych kinaz sygnałowych, co ogranicza produkcję substancji zapalnych.

Badane choroby

Choroby autoimmunologiczne - Choroby autoimmunologiczne to grupa schorzeń, w których układ odpornościowy mylnie rozpoznaje własne komórki lub tkanki jako obce i atakuje je. Proces ten prowadzi do stopniowego uszkodzenia dotkniętych narządów, co może objawiać się różnymi symptomami w zależności od miejsca zajęcia. Objawy często pojawiają się etapowo i mogą nasilać się w tzw. zaostrzeniach, po których następuje okres względnej stabilizacji. Postęp choroby może być powolny, ale w niektórych przypadkach zmiany zachodzą szybciej, prowadząc do narastających objawów. Z czasem uszkodzenie tkanek może się rozprzestrzeniać na kolejne układy, co zwiększa zakres kliniczny choroby.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2022-501986-38-00Kod protokołuPTC844-SMAD-101-HVPlanowana liczba uczestników64 osobySponsorPTC Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).