Badanie leku GS-5718 u pacjentów z toczniem rumieniowatym skórnym
Badanie prowadzone w: Niemcy, Hiszpania, Czechy
To badanie ocenia nowy lek o nazwie GS-5718, podawany w formie tabletek powlekanych. Uczestników losowo przydzielono do grupy otrzymującej GS-5718 lub placebo (substancję nieaktywną). Głównym celem jest sprawdzenie, jak skuteczny i bezpieczny jest GS-5718 w zmniejszaniu aktywności choroby skórnej u osób z toczniem rumieniowatym skórnym, który może występować z toczniem układowym lub bez niego.
Kryteria włączenia: Do badania mogą przystąpić osoby z potwierdzoną diagnozą tocznia rumieniowatego skórnego lub spełniające określone kryteria dla tocznia układowego. Pacjenci muszą mieć aktywną chorobę skórną z wynikiem w skali CLASI-A wynoszącym co najmniej 8 punktów, z czego wynik dla rumienia musi wynosić co najmniej 4 punkty. Wymagane jest również wcześniejsze stosowanie i słaba tolerancja lub niewystarczająca odpowiedź na leczenie miejscowe (kortykosteroidy, inhibitory kalcyneuryny), doustne kortykosteroidy lub standardowe leki immunosupresyjne (chlorochina, hydroksychlorochina, azatiopryna, mykofenolan mofetylu, leflunomid, dapson lub metotreksat).
Kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci z innymi poważnymi schorzeniami, które mogłyby zakłócić wyniki badania, osoby uczestniczące obecnie w innym badaniu klinicznym, pacjenci, którzy niedawno przeszli lub planują poważną operację, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby z reakcjami alergicznymi na podobne leki, pacjenci, którzy niedawno przyjmowali niektóre leki, osoby z historią uzależnień oraz pacjenci z pewnymi typami nowotworów lub poważnymi chorobami psychicznymi.
Badany lek: GS-5718 jest lekiem badanym pod kątem zmniejszania aktywności choroby skórnej u pacjentów z toczniem rumieniowatym skórnym. Znajduje się w fazie 2a badań klinicznych, co oznacza, że jest testowany pod względem skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji. Lek działa poprzez modulację określonych szlaków zapalnych.
Badanie anifrolumab u dorosłych z przewlekłym lub podostrym toczniem rumieniowatym skórnym niereagującym na leczenie lekami przeciwmalarycznymi
Badanie prowadzone w: Rumunia, Polska, Słowacja, Grecja, Bułgaria, Francja, Dania, Włochy, Hiszpania, Austria, Holandia, Portugalia, Niemcy
To badanie ocenia lek anifrolumab, podawany w postaci roztworu do wstrzykiwań podskórnych, u dorosłych pacjentów z toczniem skórnym, którzy nie odpowiedzieli na terapię lekami przeciwmalarycznymi lub jej nie tolerują. Badanie prowadzone jest w dwóch etapach i trwa do 52 tygodni.
Kryteria włączenia: Uczestnikami mogą być osoby w wieku od 18 do 70 lat z potwierdzoną diagnozą tocznia rumieniowatego skórnego (klinicznie i histologicznie). Wymagany jest całkowity wynik CLASI-A wynoszący co najmniej 10 punktów oraz wynik CLA-IGA-R dla rumienia wynoszący co najmniej 3 punkty. Pacjenci muszą wykazywać niewystarczającą odpowiedź lub nietolerancję leczenia lekami przeciwmalarycznymi. Jeśli terapia przeciwmalaryjna nie została rozpoczęta ze względów medycznych, pacjenci muszą wcześniej stosować miejscowe inhibitory kalcyneuryny (co najmniej 3 miesiące), układowe glikokortykosteroidy (co najmniej 6 tygodni) lub konwencjonalny lek immunosupresyjny (co najmniej 3 miesiące).
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z innymi poważnymi schorzeniami skóry, niedawną infekcją wymagającą leczenia antybiotykami, przyjmujący niektóre leki mogące wpłynąć na wyniki, z historią ciężkich reakcji alergicznych, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby z historią nadużywania substancji, pacjenci z niektórymi przewlekłymi chorobami, osoby uczestniczące niedawno w innym badaniu klinicznym, pacjenci po niedawnym szczepieniu, z historią nowotworów (z wyjątkiem niektórych typów raka skóry) oraz osoby z osłabionym układem odpornościowym.
Badany lek: Anifrolumab to przeciwciało monoklonalne podawane dożylnie, które blokuje receptor interferonu typu I. Jest testowany w badaniu fazy III pod kątem skuteczności w leczeniu objawów skórnych u dorosłych z toczniem skórnym, szczególnie u osób, które nie odpowiadają na terapię lekami przeciwmalarycznymi.
Badanie IMVT-1402 u pacjentów z aktywnym toczniem rumieniowatym skórnym
Badanie prowadzone w: Polska, Hiszpania, Niemcy, Grecja, Bułgaria
To badanie kliniczne ocenia lek IMVT-1402, podawany w postaci roztworu do wstrzykiwań podskórnych, u pacjentów z aktywną postacią tocznia skórnego (SCLE lub CCLE). Badanie porównuje skutki IMVT-1402 z placebo i trwa do 52 tygodni.
Kryteria włączenia: Uczestnikami mogą być osoby z udokumentowaną diagnozą podostrego lub przewlekłego tocznia rumieniowatego skórnego potwierdzoną biopsją skóry. Wymagany jest wynik CLASI-A wynoszący co najmniej 10 punktów (lub między 8 a 10, jeśli nie obejmuje łysienia lub owrzodzeń jamy ustnej). Pacjenci muszą mieć aktywny toczeń skórny pomimo stosowania standardowego leczenia kortykosteroidami lub lekami przeciwmalarycznymi przez co najmniej 12 tygodni lub muszą być pacjentami, którzy przerwali te leczenie z powodu działań niepożądanych. Dodatkowo wymagany jest dodatni wynik testu na przeciwciała przeciwjądrowe (ANA), podwyższone przeciwciała przeciwko dwuniciowemu DNA lub inne specyficzne przeciwciała.
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z innymi poważnymi schorzeniami, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby, które niedawno przyjmowały niektóre leki, pacjenci z historią reakcji alergicznych na podobne leczenie, osoby uczestniczące w innym badaniu klinicznym, pacjenci z historią nadużywania substancji, osoby po niedawnej dużej operacji oraz pacjenci z niestabilnymi stanami zdrowia psychicznego.
Badany lek: IMVT-1402 to lek immunomodulujący podawany w zastrzykach, zaprojektowany w celu zmniejszenia aktywności układu odpornościowego i łagodzenia objawów skórnych tocznia. Badany jest pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności w porównaniu z placebo.
Badanie długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności litifilimab u dorosłych z aktywnym podostrym lub przewlekłym toczniem rumieniowatym skórnym opornym na leczenie lekami przeciwmalarycznymi
Badanie prowadzone w: Słowacja, Portugalia, Włochy, Szwecja, Francja, Hiszpania, Węgry, Polska, Niemcy, Bułgaria
To badanie ocenia długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność leku BIIB059 (litifilimab), podawanego w postaci wstrzykiwań podskórnych. Badanie jest kontynuacją poprzedniego badania i trwa do 128 tygodni.
Kryteria włączenia: Do badania mogą przystąpić uczestnicy, którzy ukończyli poprzednie badanie (badanie macierzyste 230LE301), otrzymywali leczenie do 48. tygodnia i uczestniczyli w ostatniej wizycie oceniającej w 52. tygodniu. Uczestnicy muszą rozumieć cel i ryzyko związane z badaniem oraz wyrazić świadomą zgodę na udział.
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z aktywnymi, niekontrolowanymi infekcjami, osoby z historią poważnych reakcji alergicznych na podobne leki, pacjenci z innymi niestabilnymi chorobami autoimmunologicznymi, osoby przyjmujące leki mogące interferować z badanym lekiem, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, pacjenci z historią nadużywania substancji, osoby z ciężkimi niekontrolowanymi zaburzeniami psychicznymi oraz osoby uczestniczące niedawno w innym badaniu klinicznym.
Badany lek: Litifilimab (BIIB059) to lek immunomodulujący podawany w zastrzykach, który działa poprzez celowanie w specyficzne białka układu odpornościowego w celu zmniejszenia stanu zapalnego i uszkodzenia skóry. Badany jest w długoterminowym badaniu u pacjentów, którzy nie osiągnęli sukcesu z tradycyjnymi lekami przeciwmalarycznymi.
Badanie skuteczności i bezpieczeństwa litifilimab u pacjentów z aktywnym podostrym lub przewlekłym toczniem rumieniowatym skórnym opornym na leczenie lekami przeciwmalarycznymi
Badanie prowadzone w: Polska, Bułgaria, Włochy, Słowacja, Niemcy, Francja, Hiszpania, Belgia, Szwecja, Portugalia, Węgry
To badanie kliniczne jest podwójnie ślepe i ocenia skuteczność oraz bezpieczeństwo leku BIIB059 w zmniejszaniu aktywności choroby skórnej u osób z toczniem skórnym, które nie odpowiedziały na leczenie przeciwmalaryczne. Badanie składa się z dwóch części i trwa do 52 tygodni.
Kryteria włączenia: Uczestnikami mogą być osoby z potwierdzoną diagnozą tocznia rumieniowatego skórnego (obecnie lub w przeszłości) z aktywnymi objawami skórnymi. Wymagany jest wynik CLASI-A wynoszący co najmniej 10 punktów oraz aktywna zmiana skórna pomimo wcześniejszego leczenia przeciwmalarycznego.
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z innymi poważnymi schorzeniami, osoby przyjmujące leki mogące wpłynąć na wyniki badania, pacjenci po niedawnej infekcji lub chorobie, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby z historią reakcji alergicznych na podobne leki, pacjenci uczestniczący niedawno w innym badaniu klinicznym oraz osoby niezdolne do przestrzegania procedur badania.
Badany lek: BIIB059 to lek immunomodulujący badany pod kątem skuteczności w leczeniu schorzeń skórnych związanych z toczniem. Działa poprzez celowanie w specyficzne szlaki immunologiczne w celu zmniejszenia stanu zapalnego i zmian skórnych.
Badanie tabletek VENT-03 u dorosłych z aktywnym toczniem rumieniowatym skórnym z toczniem układowym lub bez niego
Badanie prowadzone w: Bułgaria, Polska, Węgry, Hiszpania, Francja
To badanie ocenia nowy lek o nazwie VENT-03, przyjmowany w formie tabletek doustnych. Celem jest sprawdzenie, jak dobrze lek działa w zmniejszaniu nasilenia objawów skórnych u dorosłych z aktywnym toczniem skórnym. Uczestnicy otrzymują VENT-03 lub placebo, a następnie wszyscy otrzymują lek aktywny w drugiej fazie badania.
Kryteria włączenia: Uczestnikami mogą być osoby w wieku od 18 do 70 lat z masą ciała od 40 do 110 kg. Wymagana jest potwierdzona diagnoza tocznia skórnego oraz gotowość do przestrzegania wszystkich procedur badania. Kobiety i mężczyźni w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną antykoncepcję.
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z aktywnymi lub przewlekłymi infekcjami (w tym gruźlicą lub wirusowym zapaleniem wątroby), osoby z historią ciężkich reakcji alergicznych, pacjenci z innymi chorobami autoimmunologicznymi, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby przyjmujące inne leki badawcze w ciągu ostatnich 30 dni, pacjenci z poważnymi problemami serca, wątroby lub nerek, osoby z aktywnym nowotworem lub historią nowotworu w ciągu ostatnich 5 lat (z wyjątkiem niektórych rodzajów raka skóry), pacjenci z niekontrolowanym nadciśnieniem, osoby po dużej operacji w ciągu ostatnich 8 tygodni oraz pacjenci z historią nadużywania substancji.
Badany lek: VENT-03 to eksperymentalny lek znajdujący się w fazie 2a rozwoju klinicznego, badany pod kątem zmniejszania nasilenia objawów skórnych związanych z toczniem. Mechanizm jego działania jest wciąż przedmiotem badań.
Badanie enpatoran u dorosłych z toczniem układowym i toczniem rumieniowatym skórnym
Badanie prowadzone w: Rumunia, Bułgaria, Polska, Hiszpania, Grecja
To badanie fazy 2 ocenia różne dawki leku enpatoran u pacjentów już otrzymujących standardowe leczenie tocznia. Badanie jest podwójnie ślepe i trwa do 24 miesięcy, śledząc zmiany w objawach, szczególnie dotyczących skóry i ogólnej kontroli choroby.
Kryteria włączenia: Uczestnikami mogą być dorośli pacjenci z aktywnym toczniem rumieniowatym skórnym (z wynikiem CLASI-A wynoszącym co najmniej 8 punktów) lub z aktywnym toczniem układowym spełniającym określone kryteria aktywności choroby. Pacjenci muszą obecnie przyjmować stabilne leczenie obejmujące leki immunomodulujące, doustne steroidy lub miejscowe steroidy.
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci poniżej 18. roku życia lub powyżej 75 lat, osoby uczestniczące w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, pacjenci z nadwrażliwością na badany lek, osoby z aktywnymi lub przewlekłymi infekcjami, pacjenci z historią nowotworu w ciągu ostatnich 5 lat (z wyjątkiem pomyślnie leczonego raka skóry innego niż czerniak), osoby z ciężką chorobą nerek lub wątroby, pacjenci z niestabilnymi schorzeniami serca, osoby z niekontrolowanym nadciśnieniem, pacjenci z historią zakrzepów, osoby przyjmujące leki mogące interferować z badanym lekiem oraz pacjenci z zaburzeniami psychicznymi lub historią nadużywania substancji.
Badany lek: Enpatoran to eksperymentalny lek badany w fazie 2 pod kątem zmniejszania aktywności choroby u pacjentów z toczniem układowym i skórnym. Lek celuje w określone elementy układu odpornościowego zaangażowane w toczeń.
Badanie PF-06823859 u dorosłych z aktywnym toczniem rumieniowatym skórnym lub toczniem układowym z objawami skórnymi
Badanie prowadzone w: Hiszpania, Grecja
To badanie testuje PF-06823859, humanizowane przeciwciało monoklonalne IgG1k, zaprojektowane w celu blokowania interferonu beta. Lek podawany jest dożylnie, a uczestnicy otrzymują leczenie lub placebo w ramach podwójnie ślepego badania.
Kryteria włączenia: Uczestnikami mogą być mężczyźni i kobiety w wieku od 18 do 75 lat, którzy są chętni i zdolni do przestrzegania wszystkich wizyt, planu leczenia i wytycznych badania. Pacjenci muszą mieć potwierdzoną diagnozę aktywnego tocznia rumieniowatego skórnego lub tocznia układowego z objawami skórnymi, pomimo stosowania standardowego leczenia przez co najmniej 12 tygodni. Wymagane są odpowiednie wyniki w skalach oceny skóry oraz dostępny wynik biopsji skóry. Pacjenci mogą przyjmować stabilne dawki leków immunosupresyjnych lub kortykosteroidów (5-10 mg dziennie). Wymagana jest masa ciała powyżej 40 kg i poniżej 130 kg oraz wskaźnik BMI poniżej 40 kg/m².
Kryteria wykluczenia: Głównym kryterium wykluczenia jest posiadanie aktywnej postaci tocznia skórnego lub tocznia układowego z objawami skórnymi (co wydaje się być błędem w źródłowych danych, ponieważ jest to również kryterium włączenia).
Badany lek: PF-06823859 to eksperymentalny lek podawany dożylnie, który działa poprzez blokowanie szlaku interferonu typu 1 zaangażowanego w odpowiedź immunologiczną. Jest klasyfikowany jako środek immunomodulujący.
Badanie bezpieczeństwa i skuteczności deukrawacytinibu u pacjentów z aktywnym toczniem krążkowym i/lub podostrym toczniem rumieniowatym skórnym
Badanie prowadzone w: Polska, Niemcy, Francja
To badanie ocenia lek deukrawacytinib, przyjmowany w formie tabletek powlekanych w dwóch dawkach (3 mg i 6 mg dwa razy dziennie), u osób z toczniem krążkowym i/lub podostrym toczniem skórnym. Badanie trwa do 52 tygodni, a główny punkt oceny następuje w 16. tygodniu.
Kryteria włączenia: Uczestnikami mogą być osoby z diagnozą tocznia krążkowego i/lub podostrego tocznia skórnego, z wynikiem CLASI-A wynoszącym co najmniej 8 punktów, które obecnie otrzymują stabilne leczenie tocznia skórnego.
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z aktywnym toczniem krążkowym lub podostrym toczniem skórnym (co wydaje się być błędem w źródłowych danych, ponieważ jest to również kryterium włączenia).
Badany lek: Deukrawacytinib to selektywny inhibitor TYK2 przyjmowany doustnie, który celuje w określone szlaki związane z odpowiedzią zapalną układu odpornościowego. Lek jest badany pod kątem skuteczności w zmniejszaniu objawów i nasilenia tocznia skórnego.
Podsumowanie
Obecnie prowadzonych jest 9 badań klinicznych dotyczących tocznia rumieniowatego skórnego, testujących różne podejścia terapeutyczne. Większość badań koncentruje się na pacjentach, którzy nie odpowiedzieli na standardowe leczenie lekami przeciwmalarycznymi lub nie tolerują takiego leczenia, co wskazuje na znaczną niezaspokojoną potrzebę medyczną w tej grupie pacjentów.
Geograficznie badania są szczególnie skoncentrowane w krajach europejskich, z najczęściej wymienianymi lokalizacjami w Polsce, Hiszpanii, Niemczech, Francji i Bułgarii. Takie rozmieszczenie ośrodków badawczych może ułatwić dostęp do tych eksperymentalnych terapii dla pacjentów z różnych regionów Europy.
Badane leki reprezentują różne mechanizmy działania, w tym przeciwciała monoklonalne (anifrolumab, litifilimab, PF-06823859), małe cząsteczki (GS-5718, IMVT-1402, VENT-03, enpatoran, deukrawacytinib) oraz leki immunomodulujące. Szczególnie zauważalne jest, że kilka badań testuje tę samą substancję czynną w różnych fazach rozwoju - na przykład litifilimab (BIIB059) jest przedmiotem dwóch odrębnych badań oceniających skuteczność i długoterminowe bezpieczeństwo.
Wszystkie badania wykorzystują standaryzowane narzędzia oceny, takie jak skala CLASI-A, co pozwala na porównywanie wyników między różnymi badaniami i lekami. Większość badań stosuje podwójnie ślepy, kontrolowany placebo projekt, co jest złotym standardem w badaniach klinicznych i zapewnia wiarygodność wyników.
Bułgaria
