Długoterminowe badanie bezpieczeństwa HepaStem u pacjentów z zaburzeniami cyklu mocznikowego, zespołem Criglera-Najjara i fibrozapalnymi chorobami wątroby
Badanie prowadzone w: Belgia, Hiszpania, Francja, Bułgaria, Polska
To badanie kliniczne ma na celu poznanie długoterminowego bezpieczeństwa leczenia zwanego HepaStem. HepaStem to rodzaj terapii komórkowej, co oznacza, że wykorzystuje specjalnie przygotowane komórki do leczenia określonych chorób. Choroby badane w tym badaniu obejmują zaburzenia cyklu mocznikowego, zespół Criglera-Najjara oraz różne fibrozapalne choroby wątroby. Schorzenia te mogą wpływać na funkcjonowanie wątroby i sposób przetwarzania substancji w organizmie.
Główne kryteria włączenia do badania:
- Pacjenci, którzy otrzymali co najmniej jeden wlew HepaStem podczas wcześniejszego badania klinicznego przeprowadzonego przez Promethera Therapeutics
- Pacjenci, którzy potrafią zrozumieć badanie i wyrazić pisemną świadomą zgodę na udział
- W przypadku dzieci, zgodę muszą wyrazić rodzice lub przedstawiciel prawny
- Jeśli pacjent jest małoletni w momencie przystąpienia do badania i staje się pełnoletni w trakcie jego trwania, musi wyrazić własną zgodę jako osoba dorosła
- Badanie obejmuje pacjentów obu płci
- Badanie obejmuje również pacjentów z grup wymagających szczególnej ochrony lub opieki
Główne kryteria wykluczenia z badania:
- Pacjenci, którzy nie otrzymali co najmniej jednego wlewu badanego produktu leczniczego HepaStem HALPC we wcześniejszym badaniu klinicznym
- Pacjenci, którzy nie uczestniczyli we wcześniejszym badaniu interwencyjnym prowadzonym przez Promethera Biosciences lub Promethera Therapeutics
- Pacjenci, którzy nie mają zaburzeń cyklu mocznikowego, zespołu Criglera-Najjara ani fibrozapalnych chorób wątroby
Cel badania:
Głównym celem tego badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa terapii HepaStem. Uczestnicy badania nie otrzymają żadnych nowych zabiegów, ale będą regularnie monitorowani w celu zbierania informacji o ich stanie zdrowia po pierwotnym leczeniu HepaStem. Badanie dokumentuje wszelkie istotne zdarzenia zdrowotne, takie jak przeszczep narządu, rozwój nowotworów lub choroby związane z infekcjami. Badanie będzie monitorować pacjentów, którzy otrzymali wcześniej HepaStem w poprzednich badaniach klinicznych, aby upewnić się, że leczenie pozostaje bezpieczne przez długi okres. Badanie ma trwać do lipca 2028 roku.
Badany lek:
HepaStem to terapia wykorzystująca specjalne komórki pochodzące z wątroby. Komórki te zostały zaprojektowane, aby pomóc w naprawie i regeneracji uszkodzonej tkanki wątroby. W tym badaniu klinicznym skupiono się na zrozumieniu, jak bezpieczny jest HepaStem dla pacjentów przez długi czas po otrzymaniu go w poprzednim badaniu. Terapia ma na celu wspomaganie funkcji wątroby i poprawę zdrowia pacjentów ze schorzeniami wątroby poprzez dostarczanie wątrobie niezbędnych komórek wspomagających proces jej gojenia. HepaStem jest podawany poprzez wlew bezpośrednio do krwiobiegu i jest klasyfikowany jako produkt terapii komórkowej.
Podsumowanie
Obecnie dostępne jest tylko jedno badanie kliniczne dotyczące ostrej niewydolności wątroby, które koncentruje się na długoterminowym monitorowaniu bezpieczeństwa terapii komórkowej HepaStem. Badanie jest prowadzone w pięciu krajach europejskich: Belgii, Hiszpanii, Francji, Bułgarii i Polsce, co daje pacjentom z tych regionów możliwość uczestnictwa.
Warto zaznaczyć, że badanie to ma charakter obserwacyjny i nie obejmuje podawania nowych terapii, lecz długoterminowe monitorowanie pacjentów, którzy wcześniej otrzymali HepaStem. Jest to istotny etap w ocenie bezpieczeństwa tej innowacyjnej terapii komórkowej. Badanie obejmuje różne schorzenia wątroby, w tym zaburzenia cyklu mocznikowego, zespół Criglera-Najjara oraz fibrozapalne choroby wątroby, co pokazuje szerokie potencjalne zastosowanie tej terapii.
Pacjenci zainteresowani udziałem w badaniu powinni skonsultować się ze swoim lekarzem prowadzącym, aby dowiedzieć się więcej o możliwościach uczestnictwa oraz ocenić, czy spełniają kryteria włączenia do badania.
Belgia
