Badanie alektynibu u dzieci z guzami litymi lub guzami OUN z dodatnią fuzją ALK po nieskutecznym wcześniejszym leczeniu
Badanie prowadzone w: Włochy, Hiszpania, Francja, Niemcy, Dania
To badanie kliniczne koncentruje się na testowaniu leku zwanego alektynibem u dzieci z określonymi typami nowotworów. Nowotwory te mają zmianę w genie ALK, która wpływa na ich wzrost.
Kryteria włączenia: Do badania mogą przystąpić dzieci poniżej 18. roku życia z potwierdzoną diagnozą guzów z fuzją genu ALK. Konieczne jest, aby wcześniejsze leczenie okazało się nieskuteczne lub aby nie było innych zadowalających opcji terapeutycznych. Dzieci muszą mieć odpowiedni stan sprawności według skali Lansky (dla młodszych niż 16 lat – co najmniej 50%) lub Karnofsky (dla 16 lat i starszych – co najmniej 50%). Wymagane jest także prawidłowe funkcjonowanie narządów.
Kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci, u których nie stwierdzono progresji po wcześniejszych terapiach lub którzy mają dostępne zadowalające opcje leczenia. Wykluczenie obejmuje także dzieci w niewłaściwym wieku, kobiety w ciąży lub karmiące piersią oraz osoby uczestniczące jednocześnie w innym badaniu klinicznym.
Cel badania: Głównym celem jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności alektynibu u dzieci z tymi specyficznymi typami nowotworów. Badanie ma również określić najlepszą dawkę leku dla dzieci, podobną do tej stosowanej u dorosłych. Naukowcy będą monitorować, jak organizm przetwarza lek i jak dobrze działa on przeciwko nowotworowi.
Badany lek: Alektynib to lek przyjmowany doustnie w postaci kapsułek, który blokuje aktywność zmienionego genu ALK, co może pomóc w leczeniu tych nowotworów.
Badanie BDC-1001 i niwolumabu u pacjentów z zaawansowanymi guzami litymi HER2-dodatnimi
Badanie prowadzone w: Francja
Badanie to dotyczy pacjentów z zaawansowanymi nowotworami wykazującymi obecność białka HER2 na powierzchni komórek nowotworowych, co może przyspieszać wzrost guza.
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć co najmniej 18 lat i potwierdzoną diagnozę zaawansowanego guza litego z ekspresją HER2. Nowotwór musi być niemożliwy do usunięcia chirurgicznego lub musi być przerzutowy. Pacjenci muszą być zdolni do wykonywania codziennych czynności (stan sprawności ECOG 0 lub 1) i mieć przewidywaną długość życia przekraczającą 12 tygodni. Wymagana jest także prawidłowa frakcja wyrzutowa lewej komory serca (co najmniej 50%).
Kryteria wykluczenia: Wykluczone są kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby uczestniczące jednocześnie w innym badaniu klinicznym oraz pacjenci po niedawnym poważnym zabiegu chirurgicznym. Wykluczeni są także pacjenci z ciężkimi reakcjami alergicznymi na podobne leki lub z aktywnym zakażeniem wymagającym leczenia.
Cel badania: Celem jest ustalenie bezpieczeństwa i tolerancji BDC-1001 stosowanego samodzielnie oraz w połączeniu z niwolumabem. Badanie ma znaleźć najlepszą dawkę leku i ocenić jego skuteczność w zmniejszaniu guzów.
Badane leki: BDC-1001 to eksperymentalny lek podawany dożylnie, testowany w leczeniu zaawansowanych nowotworów z ekspresją HER2. Niwolumab to lek immunologiczny, który pomaga układowi odpornościowemu w walce z rakiem.
Badanie BMS-986449 i niwolumabu u pacjentów z zaawansowanymi guzami litymi
Badanie prowadzone w: Włochy, Francja, Holandia, Belgia, Hiszpania
Badanie koncentruje się na testowaniu nowego leku BMS-986449, zarówno samodzielnie, jak i w połączeniu z niwolumabem, u osób z zaawansowanymi nowotworami litymi.
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć co najmniej 18 lat i potwierdzoną diagnozę miejscowo zaawansowanego, nieresekcyjnego, przerzutowego lub nawracającego guza litego. W pierwszej części badania mogą uczestniczyć pacjenci z dowolnym typem nowotworu litego, w późniejszych częściach – tylko z określonymi typami (niedrobnokomórkowy rak płuca lub potrójnie ujemny rak piersi). Wymagana jest mierzalna choroba według kryteriów RECIST v1.1 oraz biopsja guza.
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z innym typem nowotworu niż badany, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby przyjmujące leki mogące wpływać na wyniki badania oraz osoby po niedawnym zabiegu chirurgicznym. Wykluczone są także osoby z poważnymi reakcjami alergicznymi na podobne leki.
Cel badania: Głównym celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji BMS-986449 jako monoterapii oraz w połączeniu z niwolumabem. Badanie ma określić najlepszą dawkę do dalszych badań.
Badane leki: BMS-986449 to eksperymentalny lek przyjmowany doustnie w postaci kapsułek. Niwolumab to lek immunologiczny podawany dożylnie, który pomaga układowi odpornościowemu w walce z komórkami nowotworowymi.
Badanie entrektynibu u dzieci i młodzieży z zaawansowanymi lub przerzutowymi guzami litymi lub pierwotnymi guzami OUN bez zadowalających opcji leczenia
Badanie prowadzone w: Francja, Niemcy, Hiszpania, Włochy
To badanie dotyczy dzieci i młodzieży z trudnymi do leczenia guzami litymi lub guzami ośrodkowego układu nerwowego, dla których nie ma zadowalających opcji terapeutycznych.
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą być poniżej 18. roku życia z mierzalną lub możliwą do oceny chorobą. Guzy muszą wykazywać specyficzne fuzje genów NTRK1/2/3 lub ROS1. Wymagany jest stan sprawności co najmniej 60% oraz minimalna przewidywana długość życia wynosząca przynajmniej 4 tygodnie.
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci, którzy nie wyzdrowieli całkowicie z działań niepożądanych wcześniejszych terapii, osoby z innymi poważnymi schorzeniami, kobiety w ciąży lub karmiące piersią oraz osoby uczestniczące w innym badaniu klinicznym. Wykluczenie obejmuje także dzieci z alergią na badany lek lub z niestabilnymi chorobami serca.
Cel badania: Celem jest określenie najlepszej i najbezpieczniejszej dawki entrektynibu dla dzieci oraz ocena skuteczności leku w zmniejszaniu guzów ze specyficznymi zmianami genetycznymi.
Badany lek: Entrektynib (znany także jako Rozlytrek) to lek przyjmowany doustnie w postaci kapsułek lub granulek, który może być także podawany przez rurkę do karmienia. Działa poprzez hamowanie określonych białek zaangażowanych we wzrost i rozprzestrzenianie się komórek nowotworowych.
Badanie bezpieczeństwa i działania BNT314 samodzielnie lub z pembrolizumabem u pacjentów z zaawansowanymi guzami litymi
Badanie prowadzone w: Belgia, Hiszpania, Dania
Badanie testuje nowy lek BNT314, zarówno samodzielnie, jak i w połączeniu z pembrolizumabem (znanym także jako Keytruda), u pacjentów z zaawansowanymi nowotworami litymi.
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć co najmniej 18 lat, potwierdzoną diagnozę zaawansowanego guza litego oraz mierzalną chorobę według kryteriów RECIST v1.1. Wymagana jest prawidłowa czynność nerek (GFR co najmniej 45), trzustki oraz układu krzepnięcia. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego i stosować wysoce skuteczną antykoncepcję. Wymagany jest stan sprawności ECOG 0 lub 1 oraz przewidywana długość życia powyżej 3 miesięcy.
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z innym typem nowotworu, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby uczestniczące niedawno w innym badaniu klinicznym oraz pacjenci z alergiami na badany lek. Wykluczone są także osoby z określonymi zakażeniami lub przyjmujące leki mogące wpływać na wyniki badania.
Cel badania: Celem jest znalezienie najlepszej dawki BNT314, która może być bezpiecznie podawana pacjentom, oraz ocena wstępnej skuteczności leku w walce z nowotworem. Badanie składa się z fazy eskalacji dawki i fazy rozszerzenia.
Badane leki: BNT314 to nowy lek podawany dożylnie, testowany po raz pierwszy u ludzi. Pembrolizumab to lek immunologiczny, który pomaga układowi odpornościowemu w rozpoznawaniu i zwalczaniu komórek nowotworowych.
Badanie bezpieczeństwa i działania livmoniplimabu i budigalimabu u pacjentów z zaawansowanymi lub przerzutowymi guzami litymi
Badanie prowadzone w: Hiszpania, Włochy, Francja, Polska, Belgia, Niemcy
To badanie koncentruje się na dwóch eksperymentalnych lekach – livmoniplimab i budigalimab – testowanych u pacjentów z zaawansowanymi nowotworami litymi.
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć guzy lite, które są miejscowo zaawansowane lub przerzutowe. W fazie eskalacji dawki mogą uczestniczyć osoby z zaawansowanym nowotworem, który nie reaguje na dostępne terapie lub którego nie tolerują. Wymagany jest stan sprawności ECOG 0 do 1. W fazie rozszerzenia badania pacjenci muszą mieć mierzalną chorobę. Specyficzne kryteria dotyczą poszczególnych typów nowotworów, w tym raka trzustki, pęcherza moczowego, wątroby, głowy i szyi oraz jelita grubego.
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z innym typem nowotworu niż badany, osoby w niewłaściwym przedziale wiekowym, kobiety w ciąży lub karmiące piersią oraz osoby uczestniczące w innym badaniu klinicznym. Wykluczone są także osoby niezdolne do przestrzegania procedur badania.
Cel badania: Badanie ma na celu określenie najlepszej dawki livmoniplimabu stosowanego samodzielnie i w połączeniu z budigalimabem. W drugiej fazie oceniana jest skuteczność tej kombinacji w leczeniu określonych typów guzów litych.
Badane leki: ABBV-151 (livmoniplimab) i budigalimab to eksperymentalne leki podawane dożylnie. Livmoniplimab jest testowany pod kątem bezpieczeństwa i tolerancji, a budigalimab jako lek immunologiczny ma za zadanie modulować układ odpornościowy w celu lepszego rozpoznawania i atakowania komórek nowotworowych.
Podsumowanie
Obecnie prowadzonych jest 6 badań klinicznych dotyczących nowotworów złośliwych z komórek tucznych i powiązanych zaawansowanych guzów litych. Badania obejmują zarówno dzieci, jak i dorosłych pacjentów z trudnymi do leczenia nowotworami.
Większość badań koncentruje się na nowych terapiach celowanych i immunoterapiach, w tym inhibitorach kinaz tyrozynowych oraz lekach immunologicznych. Wiele z nich testuje kombinacje leków, często łącząc nowe substancje eksperymentalne z uznanymi immunoterapiami, takimi jak niwolumab czy pembrolizumab.
Badania prowadzone są w wielu krajach europejskich, przy czym największa koncentracja występuje we Francji, Włoszech i Hiszpanii. Kilka badań obejmuje także Niemcy, Belgię i Danię. Jeden z projektów prowadzony jest również w Polsce.
Szczególną uwagę zwraca kilka badań dedykowanych populacji pediatrycznej, testujących leki takie jak alektynib i entrektynib u dzieci z określonymi zmianami genetycznymi w guzach. Te badania są istotne, gdyż młodzi pacjenci często mają ograniczone opcje terapeutyczne.
Wszystkie badania są w fazie wczesnej lub pośredniej, koncentrując się przede wszystkim na bezpieczeństwie, tolerancji i określeniu optymalnych dawek leków. Wiele z nich obejmuje także wstępną ocenę skuteczności terapii.
Belgia
