Dostępne badania kliniczne
Poniżej przedstawiono szczegółowy opis pierwszych 10 badań klinicznych. Informacje o pozostałych 9 badaniach są dostępne pod podanymi linkami.
Badanie dotyczące kontynuacji dostępu do efanesoktokogu alfa dla pacjentów z ciężką hemofilią A
Badanie przeprowadzane w: Bułgaria, Włochy, Grecja, Francja, Niemcy, Szwecja, Holandia, Hiszpania, Norwegia, Słowenia
To badanie koncentruje się na ocenie bezpieczeństwa i skuteczności długoterminowego stosowania leku efanesoktokog alfa u pacjentów z ciężką hemofilią A, którzy wcześniej uczestniczyli w innych badaniach z tym lekiem. Lek podawany jest w postaci zastrzyku dożylnego co cztery tygodnie jako profilaktyka, czyli regularne leczenie zapobiegające epizodom krwawienia.
Główne kryteria włączenia: Pacjenci muszą być osobami, które ukończyły jedno z wcześniejszych badań z efanesokotokogiem alfa i odnoszą korzyści kliniczne z tego leczenia. Powinni przystąpić do badania w ciągu 7 dni od ostatniej dawki w poprzednim badaniu, aby zapewnić ciągłość leczenia. Wymagana jest świadoma zgoda pacjenta lub jego przedstawiciela prawnego.
Główne kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci, którzy nie byli wcześniej leczeni z powodu hemofilii A lub nie mają ciężkiej postaci choroby. Wyklucza się również osoby niezdolne do przestrzegania procedur badania oraz kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
Cel badania: Badanie ma na celu zapewnienie ciągłego dostępu do leczenia oraz zbieranie danych dotyczących długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności leku w zapobieganiu epizodom krwawienia.
Badany lek: Efanesoktokog alfa to rekombinowany czynnik VIII o przedłużonym działaniu, stosowany w zapobieganiu krwawieniom u osób z ciężką hemofilią A.
Badanie długoterminowego bezpieczeństwa waloktokogeenu roksaparwoweku dla pacjentów z ciężką hemofilią A
Badanie przeprowadzane w: Francja, Niemcy, Włochy, Belgia, Hiszpania
Badanie koncentruje się na ocenie długoterminowego bezpieczeństwa terapii genowej BMN 270 u pacjentów, którzy otrzymali to leczenie we wcześniejszych badaniach klinicznych. Terapia polega na wprowadzeniu do organizmu genu kodującego czynnik VIII za pomocą specjalnie przygotowanego wirusa.
Główne kryteria włączenia: Pacjenci muszą być mężczyznami, którzy ukończyli wcześniejsze badanie z BMN 270 lub są w nim zapisani w momencie jego zamknięcia. Mogą być osobami, które wznowiły standardową profilaktykę czynnikiem VIII lub emicizumabem. Wymagana jest zdolność do wyrażenia świadomej zgody.
Główne kryteria wykluczenia: Badanie nie obejmuje kobiet ani osób należących do grup szczególnie wrażliwych, które mogą wymagać dodatkowej ochrony.
Cel badania: Głównym celem jest obserwacja długoterminowego bezpieczeństwa terapii genowej, w tym monitorowanie działań niepożądanych, problemów z wątrobą, zakrzepów krwi oraz rozwoju inhibitorów przeciwko czynnikowi VIII.
Badany lek: BMN 270 (waloktokogeenu roksaparwowek) to terapia genowa wykorzystująca wektor wirusowy do dostarczenia funkcjonalnej kopii genu czynnika VIII do komórek wątroby pacjenta.
Badanie dotyczące emicizumabu w skojarzeniu z innymi lekami dla pacjentów z hemofilią A i inhibitorami czynnika VIII
Badanie przeprowadzane w: Niemcy, Chorwacja, Finlandia, Szwecja, Norwegia, Hiszpania
Badanie ocenia skuteczność połączenia emicizumabu z terapią indukcji tolerancji immunologicznej (ITI) u pacjentów z hemofilią A, którzy rozwinęli inhibitory przeciwko czynnikowi VIII. Inhibitory to przeciwciała, które zmniejszają skuteczność standardowego leczenia.
Główne kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć udokumentowany historyczny miano inhibitorów wynoszące co najmniej 0,6 jednostki Bethesda na mililitr. Mogą być w dowolnym wieku, ale muszą być mężczyznami z hemofilią A o dowolnym stopniu ciężkości. Wymagana jest terapia ITI z użyciem produktów takich jak Nuwiq, Octanate lub Wilate, z możliwym jednoczesnym stosowaniem emicizumabu lub innych leków profilaktycznych.
Główne kryteria wykluczenia: Kobiety nie mogą brać udziału w badaniu. Wykluczeni są również pacjenci należący do grup szczególnie wrażliwych.
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę sukcesu terapii ITI, mierzonego jako osiągnięcie miana inhibitorów poniżej 0,6 jednostki Bethesda na mililitr oraz odpowiedniej aktywności i okresu półtrwania czynnika VIII. Dodatkowo oceniana jest roczna częstość krwawień w porównaniu między różnymi grupami leczenia.
Badane leki: Emicizumab to przeciwciało monoklonalne naśladujące działanie czynnika VIII. Koncentraty czynnika VIII (Nuwiq, Octanate, Wilate) oraz terapia ITI mają na celu zmniejszenie inhibitorów i przywrócenie skuteczności leczenia standardowego.
Badanie długoterminowych efektów efanesoktokogu alfa w zapobieganiu krwawieniom stawowym u pacjentów z hemofilią A
Badanie przeprowadzane w: Niemcy, Chorwacja, Włochy, Szwecja, Hiszpania, Czechy, Francja, Irlandia
To badanie obserwacyjne ocenia wpływ regularnej profilaktyki efanesokotokogiem alfa na zdrowie stawów u pacjentów z hemofilią A w okresie do 36 miesięcy. Wykorzystuje się w nim ocenę ultrasonograficzną i kliniczne skale oceny stawów.
Główne kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć potwierdzoną diagnozę hemofilii A, być w wieku co najmniej 12 lat i otrzymać przepisany efanesoktokog alfa jako profilaktykę w ciągu ostatnich 6 miesięcy. Wymagane są udokumentowane dane o wcześniejszym leczeniu i epizodach krwawienia z okresu co najmniej 12 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia efanesokotokogiem alfa. Pacjenci muszą być gotowi uczestniczyć w regularnych wizytach kontrolnych i wypełniać wymagane oceny.
Główne kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci bez diagnozy hemofilii A, spoza określonego przedziału wiekowego, niechętni do przestrzegania procedur badania oraz ci z innymi poważnymi chorobami, które mogłyby wpłynąć na wyniki.
Cel badania: Głównym celem jest ocena zmian w zdrowiu stawów mierzonych za pomocą skali HJHS (Haemophilia Joint Health Score) w czasie, a także ocena częstości krwawień i wpływu leczenia na jakość życia.
Badany lek: Efanesoktokog alfa to rekombinowany czynnik VIII o przedłużonym działaniu, stosowany dożylnie w regularnej profilaktyce u osób z hemofilią A.
Badanie długoterminowego bezpieczeństwa i efektów marstacymabu dla pacjentów z ciężką hemofilią A lub B, z inhibitorami lub bez
Badanie przeprowadzane w: Słowacja, Austria, Chorwacja, Dania, Hiszpania, Włochy, Francja, Czechy
To badanie kontynuacyjne ocenia długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancję marstacymabu u pacjentów, którzy uczestniczyli we wcześniejszych badaniach z tym lekiem. Marstacymab to przeciwciało monoklonalne podawane podskórnie, które działa poprzez hamowanie białka regulującego krzepnięcie.
Główne kryteria włączenia: Pacjenci muszą być mężczyznami w wieku od 1 do 74 lat, którzy pomyślnie ukończyli wcześniejsze badania z marstacymabem bez konieczności przedwczesnego zakończenia udziału. Muszą być gotowi i zdolni do uczestniczenia we wszystkich zaplanowanych wizytach oraz przestrzegania planu leczenia. Wymagana jest pisemna zgoda pacjenta lub jego opiekuna prawnego.
Główne kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci niemający ciężkiej hemofilii A lub umiarkowanie ciężkiej do ciężkiej hemofilii B, kobiety oraz osoby spoza określonego przedziału wiekowego (1-74 lata).
Cel badania: Głównym celem jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji marstacymabu, w tym monitorowanie reakcji w miejscu wstrzyknięcia, działań niepożądanych oraz zmian w parametrach laboratoryjnych.
Badany lek: Marstacymab to przeciwciało monoklonalne hamujące inhibitor szlaku czynnika tkankowego (TFPI), co prowadzi do poprawy krzepnięcia krwi u osób z hemofilią.
Badanie dotyczące marstacymabu dla dzieci z ciężką hemofilią A lub B, z inhibitorami lub bez
Badanie przeprowadzane w: Włochy, Austria, Hiszpania, Dania, Niemcy, Słowacja, Czechy, Francja
Badanie ocenia skuteczność i bezpieczeństwo marstacymabu u dzieci i młodzieży poniżej 18 roku życia z ciężką hemofilią A lub umiarkowanie ciężką do ciężkiej hemofilią B. Badanie porównuje skuteczność profilaktyki marstacymabem ze standardowym leczeniem stosowanym w poprzednim roku.
Główne kryteria włączenia: Pacjenci muszą być mężczyznami w wieku od 1 do 18 lat z ciężką hemofilią A lub umiarkowanie ciężką do ciężkiej hemofilią B, z inhibitorami lub bez. Wymagana jest minimalna masa ciała odpowiednia do wieku oraz udokumentowana historia leczenia i epizodów krwawienia. Pacjenci lub ich opiekunowie muszą wyrazić pisemną zgodę na udział.
Główne kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z innymi poważnymi schorzeniami mogącymi wpływać na wyniki badania, z historią reakcji alergicznych na podobne leki, z aktywnymi infekcjami lub chorobami wątroby, nerek czy serca.
Cel badania: Głównym celem jest ocena rocznej częstości krwawień podczas stosowania marstacymabu w porównaniu z wcześniejszym leczeniem oraz ocena bezpieczeństwa leku.
Badany lek: Marstacymab stosowany jest jako regularna profilaktyka w postaci zastrzyku podskórnego, mającego na celu zmniejszenie częstości i nasilenia epizodów krwawienia.
Badanie dotyczące spersonalizowanego dawkowania emicizumabu dla pacjentów z wrodzoną hemofilią A
Badanie przeprowadzane w: Holandia
To badanie bada, czy dostosowanie dawki emicizumabu na podstawie stężenia leku we krwi jest równie skuteczne jak standardowe dawkowanie w zapobieganiu krwawieniom u pacjentów z wrodzoną hemofilią A.
Główne kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć potwierdzoną diagnozę wrodzonej hemofilii A z aktywnością czynnika VIII poniżej 6 jednostek międzynarodowych na mililitr, być starsi niż 1 rok i otrzymywać emicizumab w konwencjonalnej dawce przez co najmniej 12 miesięcy przed włączeniem do badania. Muszą mieć dobrą kontrolę krwawień, bez nieoczekiwanych krwawień stawowych lub mięśniowych w ostatnich 6 miesiącach. Wymagana jest pisemna zgoda pacjenta lub jego opiekuna.
Główne kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci bez wrodzonej hemofilii A, kobiety oraz osoby spoza określonego przedziału wiekowego lub należące do grup szczególnie wrażliwych.
Cel badania: Badanie ma na celu porównanie skuteczności spersonalizowanego dawkowania opartego na farmakokinetyce z konwencjonalnym dawkowaniem w zapobieganiu epizodom krwawienia.
Badany lek: Emicizumab to przeciwciało monoklonalne naśladujące funkcję czynnika VIII, podawane w postaci zastrzyku podskórnego, zazwyczaj raz w tygodniu.
Badanie dotyczące przerostów błony maziowej u pacjentów z hemofilią A stosujących profilaktykę efanesokotokogiem alfa
Badanie przeprowadzane w: Szwecja, Hiszpania, Włochy, Norwegia
To badanie obserwuje zmiany w zdrowiu stawów, szczególnie w zakresie przerostu błony maziowej, u pacjentów z hemofilią A otrzymujących regularną profilaktykę efanesokotokogiem alfa przez 12 miesięcy. Ocena jest przeprowadzana za pomocą ultrasonografii i rezonansu magnetycznego.
Główne kryteria włączenia: Pacjenci muszą być w wieku co najmniej 12 lat z umiarkowaną lub ciężką hemofilią A (poziom czynnika VIII 5% lub mniej). Kobiety nie mogą być w ciąży i nie mogą planować ciąży podczas badania. Pacjenci muszą otrzymywać regularną profilaktykę z dowolnym zatwierdzonem produktem czynnika VIII lub emicizumabem przez co najmniej 12 miesięcy przed badaniem i mieć co najmniej jeden staw kwalifikujący się do badania.
Główne kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci bez hemofilii A, spoza określonego przedziału wiekowego oraz należący do grup szczególnie wrażliwych.
Cel badania: Głównym celem jest ocena poprawy przerostu błony maziowej wykrytego za pomocą ultrasonografii i rezonansu magnetycznego po 12 miesiącach profilaktyki efanesokotokogiem alfa.
Badany lek: Efanesoktokog alfa to rekombinowany czynnik VIII o przedłużonym działaniu, stosowany dożylnie jako profilaktyka.
Badanie skuteczności koncyzumabu dla dzieci poniżej 12 roku życia z hemofilią A lub B, z inhibitorami lub bez
Badanie przeprowadzane w: Rumunia, Hiszpania, Polska, Francja, Bułgaria, Włochy, Szwecja, Norwegia, Litwa, Grecja
Badanie ocenia, jak dobrze koncyzumab działa w zapobieganiu epizodom krwawienia u dzieci poniżej 12 roku życia z hemofilią A lub B, porównując go z wcześniejszym leczeniem otrzymywanym przez dzieci.
Główne kryteria włączenia: Pacjenci muszą być chłopcami poniżej 12 roku życia z ciężką hemofilią A lub umiarkowanie ciężką do ciężkiej hemofilią B, z inhibitorami lub bez. Wymagane są udokumentowane zapisy dotyczące leczenia z ostatnich 24-52 tygodni, w zależności od obecności inhibitorów. Wymagana jest zgoda rodziców lub opiekunów prawnych oraz zgoda dziecka, jeśli jest to odpowiednie.
Główne kryteria wykluczenia: Kobiety nie mogą brać udziału w badaniu. Wykluczeni są również pacjenci w wieku 12 lat lub starsi.
Cel badania: Głównym celem jest ocena rocznej częstości krwawień podczas profilaktyki koncyzumabem w porównaniu z wcześniejszym leczeniem oraz ocena bezpieczeństwa leku.
Badany lek: Koncyzumab to przeciwciało monoklonalne podawane w postaci zastrzyku podskórnego za pomocą specjalnego wstrzykiwacza typu pen, hamujące inhibitor szlaku czynnika tkankowego w celu poprawy krzepnięcia.
Badanie dotyczące stosowania simokokogu alfa i emicizumabu w chirurgii u pacjentów z ciężką hemofilią A
Badanie przeprowadzane w: Chorwacja, Włochy, Niemcy, Hiszpania, Francja, Finlandia
Badanie ocenia skuteczność Nuwiq (simoktokogu alfa) w kontrolowaniu krwawienia podczas i po dużych operacjach chirurgicznych u pacjentów z ciężką hemofilią A, którzy już otrzymują regularną profilaktykę emicizumabem.
Główne kryteria włączenia: Pacjenci muszą być mężczyznami w wieku co najmniej 12 lat z ciężką hemofilią A (poziom czynnika VIII poniżej 1%), leczeni dowolnym produktem czynnika VIII przez co najmniej 150 dni ekspozycji. Muszą otrzymywać regularną profilaktykę emicizumabem przez co najmniej 3 miesiące przed planowaną dużą operacją wymagającą leczenia czynnikiem VIII. Wymagana jest pisemna świadoma zgoda.
Główne kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci bez ciężkiej hemofilii A, kobiety oraz osoby należące do grup szczególnie wrażliwych.
Cel badania: Głównym celem jest ocena skuteczności Nuwiq w kontrolowaniu krwawienia podczas operacji u pacjentów otrzymujących emicizumab oraz ocena bezpieczeństwa tego połączenia.
Badane leki: Nuwiq (simoktokog alfa) to rekombinowany czynnik VIII podawany dożylnie. Emicizumab to przeciwciało monoklonalne stosowane jako regularna profilaktyka.
Austria
