Badanie nad terapią łączoną lekami dla pacjentów z nawrotowym i pierwotnie opornym mięsakiem Ewinga
Badanie prowadzone w: Finlandia, Dania, Włochy, Francja, Hiszpania, Austria, Norwegia, Holandia, Belgia, Czechy
To badanie kliniczne koncentruje się na leczeniu pacjentów z mięsakiem Ewinga, który albo powrócił po leczeniu, albo nie odpowiedział na początkową terapię. Badanie testuje kilka leków chemioterapeutycznych, w tym gemcytabinę, docetaksel, irinotekan, temozolomid, topotekan, karboplatynę, cyklofosfamid, ifosfamid, etopozyd oraz lenwatynib.
Główne kryteria włączenia do badania:
- Potwierdzone badaniem histologicznym rozpoznanie mięsaka Ewinga lub mięsaka typu Ewinga
- Wiek co najmniej 2 lata
- Udokumentowana progresja choroby podczas lub po zakończeniu leczenia
- Odpowiednia sprawność ogólna umożliwiająca przyjmowanie leczenia w ramach badania
- Prawidłowa czynność nerek (GFR wynoszący 60 ml/min/1,73m2 lub wyższy)
- Zobowiązanie do stosowania skutecznej antykoncepcji podczas leczenia i przez 12 miesięcy po ostatniej dawce
- Ujemny wynik testu ciążowego u kobiet w wieku rozrodczym
- Pisemna zgoda pacjenta i/lub rodzica/opiekuna prawnego
- Badania obrazowe wykonane w ciągu 4 tygodni przed rozpoczęciem badania
Główne kryteria wykluczenia:
- Brak rozpoznania mięsaka Ewinga
- Wiek poniżej 6 lat lub powyżej 65 lat
- Brak nawrotu lub oporności na początkowe leczenie
- Niemożność poddania się terapii ogólnoustrojowej
- Niemożność wykonania badań obrazowych niezbędnych do monitorowania odpowiedzi na leczenie
- Brak możliwości udzielenia świadomej zgody
- Ciężkie schorzenia, które mogłyby uczynić udział w badaniu niebezpiecznym
- Uczestnictwo w innych badaniach klinicznych, które mogłyby zakłócić to badanie
- Ciąża lub karmienie piersią
- Znane alergie lub nadwrażliwość na badane leki
Cel badania: Celem jest określenie, która kombinacja leków działa najlepiej pod względem skuteczności i działań niepożądanych. Leczenie obejmuje różne kombinacje leków podawanych dożylnie lub w postaci doustnych kapsułek. Niektóre leki podawane są codziennie, inne w określone dni podczas cykli leczenia, które zwykle trwają kilka tygodni. Całkowity czas leczenia może wynosić nawet 104 tygodnie, w zależności od tego, jak dobrze działa terapia.
Podczas badania lekarze będą monitorować wielkość guzów za pomocą badań obrazowych, aby sprawdzić, czy leczenie działa. Będą również śledzić wszelkie działania niepożądane oraz czas hospitalizacji. Badanie ocenia, jak długo pacjenci żyją bez progresji choroby oraz ich całkowity czas przeżycia. Dodatkowo oceniana będzie jakość życia pacjentów podczas okresu leczenia.
Badanie nad skutecznością i bezpieczeństwem regorafenibu u pacjentów z opornymi pierwotnymi nowotworami kości
Badanie prowadzone w: Polska
To badanie kliniczne koncentruje się na ocenie działania leku o nazwie regorafenib u pacjentów z opornym pierwotnym nowotworem kości, który nie odpowiedział na wcześniejsze leczenie. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa regorafenibu u tych pacjentów.
Główne kryteria włączenia do badania:
- Wiek powyżej 9 lat, maksymalnie do 21 lat w momencie przystąpienia do badania
- Rozpoznanie mięsaka Ewinga lub kostniakomięsaka potwierdzone badaniem histologicznym
- Udokumentowana niepowodzenie leczenia, co oznacza, że nowotwór nie odpowiedział na wcześniejsze terapie lub nawrócił, stwierdzone nie wcześniej niż 30 dni przed rozpoczęciem leczenia w badaniu
- Pisemna świadoma zgoda na udział w badaniu przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur badania
- Oczekiwana długość życia wynosząca co najmniej 12 tygodni od momentu podpisania zgody
- Możliwość połykania tabletek
- W przypadku pacjentów w okresie dojrzewania – zgoda na stosowanie skutecznej antykoncepcji podczas leczenia regorafenibem i przez co najmniej 2 lata po zakończeniu terapii
Główne kryteria wykluczenia:
- Brak rozpoznania opornego pierwotnego nowotworu kości
- Wiek poza określonym zakresem dla badania
- Niemożność przestrzegania procedur badania lub przyjmowania leku zgodnie z wymaganiami
- Inne schorzenia, które mogłyby zakłócić badanie lub uczynić udział w nim niebezpiecznym
- Ciąża lub karmienie piersią
- Jednoczesny udział w innym badaniu klinicznym
- Alergie lub reakcje na badany lek lub podobne leki
Cel badania: Uczestnicy badania będą przyjmować regorafenib w postaci tabletek powlekanych, doustnie. Badanie będzie monitorować pacjentów przez określony czas, aby obserwować, jak lek wpływa na ich stan. Obejmuje to obserwację zmian w guzie oraz wszelkich działań niepożądanych. Badanie ma na celu określenie, czy regorafenib może pomóc kontrolować chorobę i poprawić jakość życia pacjentów.
Badany lek: Regorafenib to lek, który działa poprzez blokowanie określonych białek pomagających komórkom nowotworowym rosnąć i rozprzestrzeniać się, potencjalnie spowalniając lub zatrzymując progresję guza. Podczas badania przeprowadzane będą różne kontrole zdrowia, takie jak badania laboratoryjne i monitorowanie pracy serca, aby zapewnić bezpieczeństwo uczestników. Badanie oceni również, jak organizm przetwarza lek, w tym jak długo trwa osiągnięcie stabilnego poziomu w krwi.
Podsumowanie
Obecnie prowadzone są dwa badania kliniczne oferujące opcje terapeutyczne dla pacjentów z nawrotowym mięsakiem Ewinga. Pierwsze badanie, prowadzone w dziesięciu krajach europejskich, jest większym przedsięwzięciem testującym różne kombinacje kilku leków chemioterapeutycznych. To badanie oferuje szerszy wachlarz opcji leczenia i jest dostępne dla pacjentów od 2 roku życia.
Drugie badanie, prowadzone w Polsce, koncentruje się na jednym konkretnym leku – regorafenibie – i jest przeznaczone dla młodszych pacjentów w wieku od 9 do 21 lat z opornymi pierwotnymi nowotworami kości, w tym mięsakiem Ewinga.
Oba badania skierowane są do pacjentów, u których choroba nawróciła lub nie odpowiedziała na standardowe leczenie, co stanowi istotną potrzebę medyczną. Badania różnią się podejściem terapeutycznym – jedno testuje różne kombinacje chemioterapii, drugie koncentruje się na terapii celowanej. Warto zauważyć, że pacjenci w Polsce mają dostęp do lokalnego badania z regorafenibem, podczas gdy dostęp do pierwszego badania wymaga wyjazdu do jednego z dziesięciu krajów europejskich, w których jest ono prowadzone.
Austria
