Badanie emactuzimabu w porównaniu z placebo u pacjentów z guzem olbrzymiokomórkowym pochewki ścięgnistej
Badanie prowadzone w: Austria, Polska, Włochy, Francja, Belgia, Holandia, Szwecja, Hiszpania
To badanie koncentruje się na testowaniu leku o nazwie emactuzumab, który podawany jest dożylnie w formie wlewu. Głównym celem badania jest ocena, jak skutecznie emactuzumab działa w leczeniu guza olbrzymiokomórkowego pochewki ścięgnistej poprzez pomiar odsetka przypadków, w których guz reaguje na leczenie w ciągu 6 miesięcy od rozpoczęcia terapii.
Kryteria włączenia do badania:
- Potwierdzenie rozpoznania guza olbrzymiokomórkowego pochewki ścięgnistej w badaniu histopatologicznym (biopsji), przy czym leczenie operacyjne nie jest zalecane ze względu na ryzyko ograniczenia funkcjistawu, wysokie prawdopodobieństwo nawrotu guza lub inne przyczyny medyczne
- Guz musi być mierzalny i mieć co najmniej 20 milimetrów średnicy
- Wiek co najmniej 12 lat i masa ciała co najmniej 30 kilogramów
- Odpowiednie wyniki badań krwi wykazujące prawidłowe funkcjonowanie narządów i szpiku kostnego (hemoglobina powyżej 10,0 g/dl, neutrofile powyżej 1,5 × 10⁹/l, płytki krwi powyżej 100 × 10⁹/l)
- Średni poziom bólu wynoszący co najmniej 4 punkty w skali bólu w tygodniu przed rozpoczęciem badania
- Średni poziom sztywności wynoszący co najmniej 4 punkty w skali sztywności w tygodniu przed rozpoczęciem badania
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego i stosować skuteczną antykoncepcję podczas leczenia i przez 7 miesięcy po jego zakończeniu
- Mężczyźni z partnerkami w wieku rozrodczym muszą stosować antykoncepcję barierową podczas leczenia i przez 5 miesięcy po jego zakończeniu
Kryteria wykluczenia z badania:
- Wiek poniżej 18 lat lub powyżej 75 lat
- Ciąża lub karmienie piersią
- Inne nowotwory w ciągu ostatnich 5 lat (z wyjątkiem skutecznie leczonych nowotworów skóry niebędących czerniakiem lub raka szyjki macicy in situ)
- Aktywne infekcje wymagające leczenia ogólnoustrojowego
- Poważne schorzenia serca, w tym niekontrolowane nadciśnienie tętnicze, zawał serca w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub niestabilne zaburzenia rytmu serca
- Ciężka choroba wątroby
- Ciężka choroba nerek wymagająca dializy
- Znane alergie na lek badany lub jego składniki
- Udział w innych badaniach klinicznych w ciągu ostatnich 30 dni
- Stany psychiczne, które mogłyby utrudnić przestrzeganie procedur badania
- Stosowanie leków, które mogłyby wchodzić w interakcje z badanym lekiem
Przebieg badania:
Uczestnicy będą losowo przydzieleni do jednej z dwóch grup – jedni otrzymają emactuzumab, a inni placebo (substancję nieaktywną). Pierwsza faza badania trwa 6 miesięcy, podczas której uczestnicy nie będą wiedzieć, które leczenie otrzymują. W tym czasie lekarze będą regularnie monitorować poziom bólu, sztywność stawów i funkcję fizyczną pacjentów. Zmiany w guzach będą oceniane za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI). Całkowity okres leczenia może trwać do 10 miesięcy. Pacjenci, u których choroba będzie postępować po 6 miesiącach, mogą kwalifikować się do otrzymania emactuzimabu w otwartej fazie badania.
Badany lek:
Emactuzumab to przeciwciało monoklonalne podawane dożylnie, które działa poprzez blokowanie specyficznego białka zwanego receptorem CSF1R (receptorem czynnika stymulującego kolonie 1) na powierzchni komórek guza. Mechanizm ten pomaga zmniejszyć wzrost guza i związane z nim objawy. Jest to terapia celowana obecnie badana w fazie III badań klinicznych.
Badanie bezpieczeństwa i skuteczności ABSK021 u pacjentów z guzem olbrzymiokomórkowym pochewki ścięgnistej
Badanie prowadzone w: Polska, Holandia, Hiszpania, Włochy, Francja
To badanie kliniczne testuje nowy lek o nazwie ABSK021, przyjmowany doustnie w formie kapsułek. Celem badania jest określenie, czy ABSK021 jest bezpieczny i skuteczny w leczeniu guza olbrzymiokomórkowego pochewki ścięgnistej. Badanie będzie trwało do 48 tygodni i ma na celu ocenę, jak dobrze lek działa poprzez pomiar rozmiaru guza oraz ocenę poprawy funkcji stawów i jakości życia.
Kryteria włączenia do badania:
- Pacjenci muszą mieć co najmniej 18 lat
- Histopatologicznie potwierdzony guz olbrzymiokomórkowy pochewki ścięgnistej, którego nie można leczyć operacyjnie przed rozpoczęciem badania (diagnoza potwierdzona poprzez badanie tkanki pod mikroskopem)
- Mierzalna choroba zgodnie z kryteriami RECIST 1.1, z co najmniej jednym guzem lub zmianą o wielkości 2 centymetrów lub większej
- Pacjenci wymagający leków przeciwbólowych muszą mieć stabilną receptę przez 2 tygodnie przed rozpoczęciem badania
- Objawy związane z aktywnym guzem muszą spełniać minimalne wymagania określone w protokole badania, oceniane za pomocą skal sztywności i bólu
- Odpowiednie funkcjonowanie narządów i szpiku kostnego
Kryteria wykluczenia z badania:
- Pacjenci z innym schorzeniem niż guz olbrzymiokomórkowy pochewki ścięgnistej
- Pacjenci poza określonym zakresem wiekowym dla badania
- Pacjenci niebędący częścią określonej grupy badania klinicznego
- Pacjenci należący do populacji wrażliwej, która może wymagać specjalnej ochrony lub opieki
Przebieg badania:
Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania ABSK021 lub placebo. Proces ten jest podwójnie zaślepiony, co oznacza, że ani uczestnik, ani zespół badawczy nie wiedzą, jakie leczenie jest podawane. Leczenie jest podawane przez okres 25 tygodni. Podczas tego czasu uczestnicy są monitorowani pod kątem zmian w ich stanie zdrowia i ewentualnych działań niepożądanych. Głównym celem jest ocena obiektywnego odsetka odpowiedzi w ciągu 25 tygodni, co obejmuje pomiar rozmiaru guza i ocenę wszelkich zmian. Dodatkowe oceny obejmują zmiany w ruchomości stawów, sztywności, poziomie bólu i ogólnym funkcjonowaniu fizycznym.
Badany lek:
ABSK021 to lek podawany doustnie, obecnie badany w fazie 3 badań klinicznych. Jest to terapia celowana, która działa poprzez hamowanie określonych szlaków molekularnych przyczyniających się do wzrostu i rozprzestrzeniania guza. Lek ten ma na celu zakłócenie działania specyficznych molekuł zaangażowanych w rozwój komórek nowotworowych.
Podsumowanie
Obecnie prowadzone są 2 badania kliniczne dotyczące guza olbrzymiokomórkowego pochewki ścięgnistej, oferujące nowe możliwości terapeutyczne dla pacjentów z tym rzadkim schorzeniem. Oba badania koncentrują się na pacjentach, u których leczenie operacyjne nie jest możliwe lub zalecane.
Badania są prowadzone w kilku krajach europejskich, w tym w Polsce, co zapewnia polskim pacjentom dostęp do innowacyjnych terapii. Pierwsze badanie testuje emactuzumab – lek podawany dożylnie, który blokuje receptor CSF1R na powierzchni komórek guza. Drugie badanie bada ABSK021 – lek doustny w formie kapsułek, który również działa jako terapia celowana.
Oba badania wykorzystują podwójnie zaślepiony schemat z grupą placebo, co pozwala na obiektywną ocenę skuteczności testowanych leków. Główne cele obejmują zmniejszenie rozmiaru guza oraz poprawę objawów takich jak ból, sztywność i ograniczenie ruchomości stawów. Badania monitorują również bezpieczeństwo terapii i jej wpływ na jakość życia pacjentów.
Warto zauważyć, że oba badania mają podobne kryteria włączenia, wymagając potwierdzenia diagnozy w badaniu histopatologicznym oraz obecności mierzalnego guza o określonej wielkości. Badania wykluczają pacjentów z poważnymi chorobami współistniejącymi oraz kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
Austria
