Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Skuteczność i bezpieczeństwo asciminibu u dzieci z przewlekłą białaczką szpikową w fazie przewlekłej z lub bez mutacji T315I

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badane jest chronic myeloid leukemia u dzieci i młodzieży w fazie przewlekłej, czyli we wcześniejszym i zwykle wolniej postępującym stadium choroby, z obecnością Philadelphia positive, czyli zmiany w komórkach białaczki związanej z tą chorobą. U części uczestników choroba jest nowo rozpoznana, a u części była już wcześniej leczona. W badaniu stosowany jest asciminib w postaci doustnych granulek powlekanych, przyjmowany przez usta. Celem badania jest sprawdzenie, jak bezpieczny i skuteczny jest ten lek u dzieci i młodzieży z tą postacią białaczki, także wtedy, gdy występuje znana zmiana T315I, czyli konkretna zmiana w materiale genetycznym komórek choroby.

W badaniu lek jest podawany w jednej grupie, bez porównania z innym leczeniem. Przez pewien czas uczestnicy otrzymują asciminib, a lekarze obserwują przebieg choroby oraz możliwe działania niepożądane, czyli niepożądane objawy związane z leczeniem. Sprawdzany jest także wpływ leczenia na wzrost, masę ciała i dojrzewanie. Badanie ma pokazać, czy leczenie pomaga utrzymać chorobę pod kontrolą oraz jak organizm dziecka reaguje na ten lek w dłuższym czasie.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie udziału w badaniu

    Od momentu dołączenia do badania otrzymujesz asciminib, czyli lek podawany doustnie w postaci granulek powlekanych.

    Stosowana dawka wynosi 520 mg lub 510 mg, zgodnie z przydzielonym schematem badania.

    Lek jest podawany u dzieci i młodzieży z przewlekłą białaczką szpikową w fazie przewlekłej (czyli chorobą krwi, która rozwija się wolniej niż ostre postacie białaczki), z rozpoznaniem nowym albo po wcześniejszym leczeniu.

  2. Krok 2

    Leczenie w trakcie badania

    Przyjmujesz asciminib codziennie doustnie.

    Badanie obejmuje podawanie leku przez okres potrzebny do oceny skuteczności i bezpieczeństwa, z ocenami zaplanowanymi w określonych punktach czasu.

    W badaniu nie podano innego leku badanego ani leczenia skojarzonego; opis dotyczy wyłącznie asciminibu.

  3. Krok 3

    Ocena skuteczności leczenia

    Skuteczność leczenia jest oceniana podczas badania, w tym w 48. tygodniu oraz w 96. tygodniu.

    Ocenie podlega odpowiedź molekularna, czyli zmniejszenie ilości choroby wykrywanej w badaniach laboratoryjnych.

    Głównym celem jest sprawdzenie, czy występuje major molecular response (MMR), czyli duża odpowiedź molekularna, w 48. tygodniu.

  4. Krok 4

    Dodatkowe kontrole w trakcie badania

    W zaplanowanych punktach czasu oceniane są także: odpowiedź hematologiczna (dotycząca krwi), odpowiedź cytogenetyczna (dotycząca chromosomów) oraz inne odpowiedzi molekularne.

    Sprawdzany jest także czas do odpowiedzi, czas trwania odpowiedzi, czas do niepowodzenia leczenia, czas do progresji choroby, przeżycie bez zdarzeń oraz przeżycie całkowite.

    Monitorowane są również działania niepożądane, czyli niechciane objawy po leczeniu, określane jako teae (zdarzenia niepożądane pojawiające się w trakcie leczenia).

  5. Krok 5

    Dodatkowe pomiary w trakcie badania

    W trakcie badania oceniane są także wzrost lub długość ciała, masa ciała, wiek kostny mierzony za pomocą zdjęcia rentgenowskiego oraz stadium tannera, czyli stopień rozwoju dojrzewania płciowego.

    Sprawdzane są również parametry leku we krwi, czyli sposób, w jaki organizm wchłania i usuwa asciminib.

  6. Krok 6

    Zakończenie udziału w badaniu

    Udział kończy się po wykonaniu wszystkich zaplanowanych ocen, w tym oceny w 48. tygodniu i 96. tygodniu, oraz innych przewidzianych pomiarów i obserwacji.

    Badanie ma planowany okres prowadzenia od 2026-08-01 do 2033-02-23.

Kto może wziąć udział w badaniu?

10 kryteriów

  • Uczestnik musi mieć podpisaną świadomą zgodę przed rozpoczęciem udziału w badaniu. Oznacza to zgodę podpisaną po otrzymaniu zrozumiałych informacji o badaniu. W przypadku dziecka może być też wymagana zgoda opiekuna.
  • Uczestnik musi być chłopcem lub dziewczynką w wieku od 1 roku do mniej niż 18 lat w chwili rozpoczęcia udziału w badaniu.
  • Uczestnik musi mieć rozpoznaną przewlekłą białaczkę szpikową w fazie przewlekłej z potwierdzeniem obecności chromosomu Philadelphia dodatniego w badaniu cytogenetycznym, czyli badaniu chromosomów komórek.
  • Jeśli choroba została rozpoznana niedawno, rozpoznanie musi być postawione nie więcej niż 3 miesiące przed badaniem przesiewowym, czyli przed oceną kwalifikującą do badania.
  • Jeśli uczestnik był wcześniej leczony inhibitorem TKI, musi mieć zły lub niewystarczający wynik leczenia albo nietolerancję takiego leczenia. TKI to leki stosowane w leczeniu tej choroby.
  • Niewystarczająca odpowiedź na TKI oznacza jedno z poniższych: po 3 miesiącach leczenia poziom BCR::ABL1 jest większy niż 10% po skali IS (jeśli wynik został potwierdzony w ciągu 1–3 miesięcy), po 6 miesiącach leczenia poziom BCR::ABL1 jest większy niż 10% IS, po 12 miesiącach leczenia poziom BCR::ABL1 jest większy niż 1% IS, w dowolnym momencie doszło do utraty wcześniejszej odpowiedzi na leczenie albo pojawiły się oporne mutacje BCR::ABL1 lub zmiany wysokiego ryzyka w badaniach laboratoryjnych.
  • Nietolerancja TKI oznacza, że lek wywołał działania niepożądane, których organizm nie toleruje: ciężkie objawy niehematologiczne stopnia 3 lub 4, czyli niezwiązane bezpośrednio z krwią, albo utrzymujące się objawy stopnia 2 mimo najlepszego leczenia i dostosowania dawki; lub ciężkie objawy hematologiczne stopnia 3 lub 4, czyli dotyczące krwi, neutrofili albo płytek krwi, które wracają nawet po zmniejszeniu dawki do najniższego stosowanego poziomu.
  • W badaniu musi być wykazana obecność typowego transkryptu BCR::ABL1 typu e14a2 i/lub e13a2 w chwili badania przesiewowego, a wynik musi nadawać się do dokładnego oznaczenia metodą RQ-PCR, czyli specjalnym badaniem mierzącym ilość materiału genetycznego.
  • Stan sprawności uczestnika musi wynosić co najmniej 50% według skali Karnofsky’ego dla osób w wieku 16 lat i starszych.
  • Stan sprawności uczestnika musi wynosić co najmniej 50% według skali Lansky’ego dla osób młodszych niż 16 lat.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Jeśli białaczka przeszła wcześniej do fazy przyspieszonej lub fazy blastycznej, a teraz jest w drugiej fazie przewlekłej (czyli po wcześniejszym pogorszeniu choroby i ponownym przejściu do mniej zaawansowanego etapu).
  • Jeśli pacjent miał wcześniej przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych (czyli przeszczep komórek, które tworzą krew).
  • Jeśli pacjent ma zaplanowane allogeniczne przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych w przyszłości, czyli przeszczep od dawcy.
  • Jeśli kiedykolwiek przed rozpoczęciem badania wykryto mutację BCR::ABL znaną z oporności na leczenie stosowane w badaniu, zgodnie z aktualnymi wytycznymi medycznymi.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Asciminib

    to lek podawany doustnie, który jest badany u dzieci z przewlekłą białaczką szpikową w fazie przewlekłej. Jego zadaniem w tym badaniu jest sprawdzenie, czy może bezpiecznie i skutecznie hamować rozwój komórek białaczkowych. Lek jest stosowany u pacjentów, którzy dopiero zaczęli leczenie, a także u tych, u których wcześniejsze leczenie nie działało wystarczająco dobrze lub powodowało zbyt duże działania niepożądane. W badaniu ocenia się, czy asciminib pomaga kontrolować chorobę i czy jest dobrze tolerowany przez dzieci.

  • Asciminib hydrochloride

    to ta sama substancja badana w postaci leku podawanego doustnie. W tym badaniu sprawdza się, czy pomaga ona hamować wzrost komórek nowotworowych u dzieci z przewlekłą białaczką szpikową. Lek ma ocenić skuteczność i bezpieczeństwo leczenia u pacjentów z nowo rozpoznaną chorobą oraz u tych, którzy wcześniej byli leczeni innymi lekami z tej grupy, ale nie uzyskali wystarczającej poprawy albo nie mogli ich dalej stosować.

Co już wiadomo o tej terapii

Asciminib - Asciminib jest podawany doustnie w postaci granulek do sporządzania leku, co ułatwia stosowanie u dzieci. To lek stosowany w leczeniu przewlekłej białaczki szpikowej z obecnością chromosomu Philadelphia, zwłaszcza w fazie przewlekłej, u osób nowo zdiagnozowanych lub wcześniej leczonych innymi lekami z grupy TKI, także przy mutacji T315I. W medycynie jest to nowocześniejszy i dobrze opisany lek przeciwnowotworowy, a w piśmiennictwie naukowym jest znany jako terapia celowana. Działa przez blokowanie białka BCR-ABL1 w innym miejscu niż większość podobnych leków, dzięki czemu hamuje sygnały pobudzające komórki nowotworowe do wzrostu; należy do grupy inhibitorów kinazy tyrozynowej, dokładniej inhibitorów STAMP.

Badane choroby

Przewlekła białaczka szpikowa, BCR-ABL1 dodatnia, faza przewlekła - Jest to nowotwór krwi, w którym szpik kostny wytwarza zbyt wiele nieprawidłowych białych krwinek. Choroba rozwija się zwykle powoli i przez pewien czas może przebiegać w fazie przewlekłej, gdy komórki nowotworowe nadal dojrzewają, ale namnażają się nadmiernie. Z czasem może narastać liczba nieprawidłowych komórek we krwi i szpiku, co prowadzi do dalszego postępu choroby. U części osób choroba pozostaje stabilna przez dłuższy czas, a u innych stopniowo staje się bardziej zaawansowana.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IINumer badania2025-522138-29-00Kod protokołuCABL001I12202Planowana liczba uczestników50 osóbSponsorNovartis Pharma AG

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).