Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w toku

Bezpieczeństwo i skuteczność połączenia ponatinibu i asciminibu u pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową opornych na te leki

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy Chronic Myeloid Leukemia, czyli nowotworu krwi, w którym nieprawidłowe komórki rosną niekontrolowanie. U pacjentów, u których choroba przestała reagować na standardowe leczenie, testuje się połączenie dwóch doustnych leków: asciminib i ponatinib, podawanych w postaci tabletek.

Celem badania jest ocena, jak wielu pacjentów po 6 miesiącach przyjmowania obu leków jednocześnie osiągnie MR2. MR2 oznacza, że poziom genetycznego wskaźnika BCR::ABL1 spada do 1 % lub mniej, co świadczy o kontrolowaniu choroby. Uczestnicy przyjmują leki przez około rok, a w trakcie tego czasu regularnie odwiedzają ośrodek, aby pobrać próbki krwi i szpiku oraz sprawdzić, czy nie występują niepożądane skutki.

W trakcie badania lekarze oceniają także głębsze odpowiedzi, takie jak całkowita odpowiedź cytogenetyczna (brak nieprawidłowego chromosomu w badanych komórkach) oraz normalizację wyników krwi, a także rejestrują ewentualne działania niepożądane. Po zakończeniu leczenia pacjenci są obserwowani przez kilka kolejnych miesięcy, aby sprawdzić, jak długo utrzymuje się efekt i czy choroba nie postępuje.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie leczenia

    Po włączeniu do badania otrzymujesz pierwszą dawkę leków i zaczynasz ich przyjmowanie.

    Lek asciminib (tabletka 40 mg) oraz lek ponatinib (tabletka 45 mg) są podawane doustnie.

  2. Krok 2

    Codzienne przyjmowanie leków

    Każdego dnia przyjmujesz asciminib w łącznej dawce 400 mg (np. 10 tabletki po 40 mg) oraz ponatinib w dawce 30 mg (jedna tabletka).

    Leki przyjmuje się doustnie, najlepiej o tej samej porze każdego dnia.

    Kuracja trwa przez cały okres badania, chyba że lekarz zdecyduje o przerwaniu lub zmianie dawkowania.

  3. Krok 3

    Kontrola po 3 miesiącach

    Po trzech miesiącach od pierwszej dawki umawiasz się na wizytę kontrolną.

    Przeprowadzane są badania krwi oraz ocena odpowiedzi leczenia, w tym mr1 (≤ 10 % wskaźnika BCR::ABL1) i chr (pełna odpowiedź hematologiczna).

    Informujesz lekarza o ewentualnych działaniach niepożądanych.

  4. Krok 4

    Ocena po 6 miesiącach

    Po sześciu miesiącach następuje kolejna wizyta kontrolna.

    Badanie krwi i pobranie szpiku kostnego służą określeniu mr2 (≤ 1 % BCR::ABL1), co jest głównym celem badania.

    Oceniane są także poziomy leku w organizmie (Cmax, tmax) oraz występowanie działań niepożądanych.

  5. Krok 5

    Ocena po 12 miesiącach

    Po roku od rozpoczęcia leczenia wykonuje się kolejną kontrolę szpiku kostnego w celu ustalenia ccyr (pełna odpowiedź cytogenetyczna – brak fosforylacji w co najmniej 20 komórkach).

    Ponownie sprawdzane są wyniki krwi, wskaźniki molekularne oraz ewentualne działania niepożądane.

  6. Krok 6

    Dalsze monitorowanie i ewentualne zmiany dawkowania

    W trakcie całego badania regularnie zgłaszasz lekarzowi wszelkie niepokojące objawy.

    W razie potrzeby lekarz może zmniejszyć dawkę leku lub przerwać jego podawanie.

    Każda zmiana jest dokumentowana i monitorowana pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa.

Kto może wziąć udział w badaniu?

14 kryteriów

  • CML (przewlekła białaczka szpikowa) potwierdzona diagnozą oraz oporność na leki ponatinib i/lub asciminib. Oporność oznacza, że po przynajmniej trzech miesiącach stosowania poprzednich leków (zwanych TKI) wystąpił któryś z poniższych wyników: brak odpowiedzi cytogenetycznej (ponad 95 % komórek z nieprawidłowym chromosomem Ph), brak pełnej odpowiedzi hematologicznej (CHR), poziom białka BCR::ABL1 powyżej 10 % lub 1 % (w zależności od czasu leczenia), nowe mutacje w genie BCR::ABL1 lub utrata wcześniejszych odpowiedzi.
  • Wiek co najmniej 18 lat.
  • Wynik ECOG (skala oceniająca zdolność do codziennych aktywności) równy 0, 1 lub 2, co oznacza, że pacjent jest w stanie wykonywać większość codziennych czynności.
  • Odpowiednia czynność nerek, określona przez wynik badania krwi – serum kreatynina nie wyższy niż 1,5‑krotność górnej granicy normy.
  • Odpowiednia czynność wątroby:
    • Bilirubina całkowita ≤ 1,5 × górnej granicy normy (z wyjątkiem przypadków zespołu Gilberta).
    • ALT (aminotransferaza alaninowa) ≤ 2,5 × górnej granicy normy, lub ≤ 5 × górnej granicy, jeśli nowotwór zajmuje wątrobę.
    • AST (aminotransferaza asparaginianowa) ≤ 2,5 × górnej granicy normy, lub ≤ 5 × górnej granicy, jeśli nowotwór zajmuje wątrobę.
    • Normalny stan trzustki, określony przez wyniki badań lipaza i amylaza – oba ≤ 1,5 × górnej granicy normy.
    • Normalny odstęp QT w zapisie ECG (elektrokardiogram) – skorygowany QTcF ≤ 450 ms u mężczyzn i ≤ 470 ms u kobiet, przy średniej z trzech pomiarów wykonanych co najmniej 5 minutowo od siebie.
    • Gotowość do zapobiegania ciąży lub ojcostwu:
      • Mężczyźni muszą stosować metody antykoncepcyjne zapewniające co najmniej 99 % skuteczności od momentu badania wstępnego do 180 dni po ostatniej dawce leku.
      • Kobiety w wieku rozrodczym muszą albo powstrzymywać się od współżycia, albo używać dwóch jednocześnie skutecznych metod antykoncepcyjnych (jedna o skuteczności ≥ 99 % i dodatkowa metoda barierowa) od 4 tygodni przed rozpoczęciem leczenia, podczas leczenia, w przerwach oraz przez 180 dni po zakończeniu leczenia. Nie należy stosować połączeń hormonalnych zwiększających ryzyko zakrzepicy.
      • Kobiety muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego przed rozpoczęciem leczenia i regularnie wykonywać testy w trakcie badania (co tydzień przez pierwszy miesiąc, potem co miesiąc lub co dwa tygodnie w zależności od regularności cyklu).
      • Kobiety nie mogą karmić piersią ani oddawać komórek jajowych podczas badania i przez 180 dni po jego zakończeniu.
      • Podpisanie pisemnej zgody na udział w badaniu.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

27 kryteriów

  • Jeśli wcześniej nie tolerowałeś leku ponatinib lub asciminib z powodu ciężkich działań niepożądanych (stopień 3 lub wyższy w skali CT‑CAE, czyli systemu oceny nasilenia działań niepożądanych), które nie ustąpiły po krótkim odstawieniu, lub musiałeś trwale przerwać lek z powodu nietolerancji, nie możesz wziąć udziału w badaniu.
  • Jeśli otrzymałeś lub planujesz otrzymać żywe szczepionki (zawierające osłabione drobnoustroje) w trakcie trwania badania, nie możesz uczestniczyć.
  • Jeśli nie będziesz w stanie regularnie przyjmować dawki leku i uczestniczyć w wymaganych wizytach kontrolnych, nie możesz zostać włączony do badania.
  • Jeśli w ciągu ostatnich dwóch tygodni (lub dłużej, w zależności od czasu półtrwania leku) przyjmowałeś inne leki hamujące kinazę tyrozynową (TKI – leki blokujące enzymy używane w leczeniu nowotworów) lub leki badawcze, nie możesz uczestniczyć.
  • Jeśli masz jakąkolwiek inną chorobę lub stan zdrowia, który według lekarza może utrudnić pełne uczestnictwo, zwiększyć ryzyko lub zakłócić wyniki badania, nie możesz wziąć udziału.
  • Jeśli nie potrafisz zrozumieć formularza świadomej zgody (ICF) lub nie wyrażasz zgody na jego podpisanie, nie możesz uczestniczyć.
  • Jeśli przeszłeś przeszczep komórek macierzystych (autologiczny lub allogeniczny) mniej niż 60 dni przed pierwszą dawką leku lub masz trwający „graft‑versus‑host disease” (GVHD – choroba, w której przeszczepione komórki atakują własne tkanki) lub potrzebujesz leków immunosupresyjnych, nie możesz brać udziału.
  • Jeśli planowany jest przeszczep szpiku kostnego (HSCT) w ciągu najbliższych 6‑12 miesięcy, nie możesz uczestniczyć.
  • Jeśli przyjmujesz leki zwiększające ryzyko wystąpienia niebezpiecznego zaburzenia rytmu serca zwanego Torsades de Pointes, nie możesz wziąć udziału.
  • Jeśli masz aktywną chorobę ośrodkowego układu nerwowego (mózg, rdzeń kręgowy) potwierdzoną badaniami, lub poważne, niekontrolowane choroby współistniejące (np. niekontrolowana cukrzyca, aktywna infekcja, nadciśnienie płucne), nie możesz uczestniczyć.
  • Jeśli masz poważne problemy sercowo‑naczyniowe, w tym:
    • przebyty zawał serca, niestabilny ból w klatce piersiowej, udar mózgu lub przemijający atak niedokrwienny (TIA),
    • zawał w innych częściach ciała (np. narządy wewnętrzne),
    • zabieg wszczepienia stentu lub inna procedura przywracająca przepływ krwi,
    • niewydolność serca klasy NYHA III‑IV w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub frakcja wyrzutowa serca (LVEF) poniżej normy,
    • poważne zaburzenia rytmu serca (np. migotanie przedsionków, arytmia komorowa),
    • zakrzep w żyłach lub w płucach (zakrzepica żył głębokich lub zatorowo‑płucny) w ciągu ostatnich 6 miesięcy,
    • Jeśli masz poważny zaburzenie krwawienia, które nie jest związane z Twoją białaczką, nie możesz brać udziału.
    • Jeśli Twoje ciśnienie krwi jest niekontrolowane (skurczowe >150 mmHg lub rozkurczowe >90 mmHg) i nie jest leczone, nie możesz uczestniczyć.
    • Jeśli Twoja cukrzyca jest słabo kontrolowana (wartość HbA1c >7,5 % w przynajmniej trzech pomiarach w ciągu ostatniego roku), nie możesz wziąć udziału.
    • Jeśli przyjmujesz leki, które silnie hamują lub zwiększają aktywność enzymu wątrobowego CYP3A (wpływają na to, jak organizm rozkłada leki), nie możesz uczestniczyć.
    • Jeśli w Twojej dokumentacji znajduje się historia nadużywania alkoholu, nie możesz brać udziału.
    • Jeśli miałeś ostre zapalenie trzustki w ciągu ostatniego roku lub przewlekłe zapalenie trzustki, nie możesz uczestniczyć.
    • Jeśli masz zaburzenia wchłaniania (np. zespół złego wchłaniania) lub inne choroby przewodu pokarmowego, które mogą utrudniać wchłanianie leku w formie doustnej, nie możesz wziąć udziału.
    • Jeśli w przeszłości miałeś inny nowotwór (z wyjątkiem raka szyjki macicy w stadium in situ lub raka podstawnokomórkowego/skwamowego skóry) i nie minęło co najmniej 5 lat od całkowitego wyleczenia, nie możesz uczestniczyć.
    • Jeśli jesteś uczulony lub miałeś ciężką reakcję alergiczną na ponatinib lub jego składniki, nie możesz brać udziału.
    • Jeśli jesteś uczulony lub miałeś ciężką reakcję alergiczną na asciminib lub jego składniki, nie możesz uczestniczyć.
    • Jeśli jesteś kobietą w ciąży lub karmisz piersią, nie możesz wziąć udziału.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Scemblix

    to lek przyjmowany doustnie w postaci tabletki, który działa jako celowana terapia przeciwko białku BCR‑ABL1 występującemu w komórkach nowotworowych przy przewlekłej białaczce szpikowej. Działa w inny sposób niż tradycyjne leki tego typu – wiąże się z innym miejscem w białku, co pomaga zahamować jego działanie nawet wtedy, gdy inne leki przestały działać. W badaniu lek ten jest podawany w połączeniu z innym lekiem, aby sprawdzić, czy razem lepiej kontrolują chorobę.

  • Iclusig

    to lek przyjmowany doustnie w formie tabletki, który blokuje enzymy (kinazy) niezbędne do wzrostu i podziału komórek nowotworowych w przewlekłej białaczce szpikowej, zwłaszcza w przypadkach, gdy choroba jest oporna na inne terapie. W tym badaniu jest stosowany razem z lekiem Scemblix, aby ocenić, czy ich połączenie zwiększa liczbę pacjentów osiągających odpowiedź molekularną po sześciu miesiącach leczenia.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Scemblix

    lek w postaci powlekanej tabletki do stosowania doustnego, aktualnie zatwierdzony i szeroko opisywany w literaturze medycznej jako terapia przewlekłej białaczki szpikowej. Głównym wskazaniem jest leczenie CML u pacjentów, u których inne leki nie przyniosły wystarczającej reakcji. Działa poprzez wiązanie się z specjalnym miejscem (myristoylowym) w białku BCR‑ABL, co hamuje jego działanie i spowalnia wzrost komórek nowotworowych. Należy do grupy leków celowanych, klasyfikowanych jako inhibitor BCR‑ABL typu STAMP.

  • Iclusig

    lek w postaci powlekanej tabletki przyjmowanej doustnie, zatwierdzony i dobrze udokumentowany w literaturze jako skuteczny w leczeniu przewlekłej białaczki szpikowej. Jest wskazany dla pacjentów z CML, szczególnie tych z opornością na inne terapie. Działa jako inhibitor kinazy tyrozynowej, blokując enzym BCR‑ABL (w tym mutację T315I), co hamuje podziały nieprawidłowych komórek krwi. Należy do grupy leków celowanych, klasyfikowanych jako inhibitor kinazy tyrozynowej.

Badane choroby

Przewlekła białaczka szpikowa - Chronic Myeloid Leukemia jest nowotworem krwi, w którym dochodzi do niekontrolowanego wzrostu pewnych białych krwinek. Choroba najpierw rozwija się powoli i większość pacjentów czuje się względnie dobrze. Z czasem może przejść w fazę przyspieszoną, w której liczba nieprawidłowych komórek rośnie szybciej. Ostatecznie może dojść do fazy blastowej, charakteryzującej się dużą liczbą bardzo niedojrzałych komórek. Postęp choroby jest obserwowany przez zmiany w liczbie i typie krwinek.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2025-521126-15-00Kod protokołuPONTHIACPlanowana liczba uczestników30 osóbSponsorGrupo Espanol De Leucemia Mieloide Cronica (GELMC)

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).