Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Skuteczność asciminibu u pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową w fazie przewlekłej i mutacją T315I

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie obejmuje pacjentów z Chronic Myeloid Leukemia, rzadkim nowotworem krwi, u których komórki nowotworowe posiadają zmianę T315I utrudniającą działanie standardowych leków. Testowanym lekiem jest asciminib, podawany w formie tabletki doustnej, a celem badania jest ocena, czy lek może obniżyć poziom nieprawidłowego genu BCR::ABL1 we krwi.

Uczestnicy będą przyjmować lek codziennie przez okres do dwóch lat, a regularnie pobierane będą próbki krwi (np. po 3, 6, 12, 18 i 24 miesiącach) w celu sprawdzenia poziomu choroby. Do pomiaru używa się testu PCR – metody laboratoryjnej, która powiela małe fragmenty DNA, aby je policzyć, oraz, w razie potrzeby, bardziej szczegółowego testu NGS, który odczytuje wiele fragmentów DNA jednocześnie. Głównym celem jest osiągnięcie poziomu MR2 (oznaczającego zmniejszenie ilości choroby do około 1 % pierwotnego poziomu) po 12 miesiącach, a dodatkowo obserwuje się zmiany wielkości mutowanego klonu komórek, ogólny stan zdrowia, jakość życia oraz czas, w którym choroba nie postępuje.

Przebieg badania

To badanie ma 8 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rekrutacja i zgoda

    Po przyjęciu do badania pacjent podpisuje formularz zgody i zostaje zarejestrowany w systemie badania.

    Następnie przeprowadzane są wstępne badania laboratoryjne oraz wywiad medyczny.

  2. Krok 2

    Ocena wyjściowa

    Przed rozpoczęciem leku pobierane są próbki krwi do pomiaru poziomu BCR::ABL1 metodą PCR oraz do analizy NGS w celu określenia wielkości klonu T315I.

    Pacjent wypełnia kwestionariusz jakości życia.

    Wyniki służą jako punkt odniesienia do dalszych pomiarów.

  3. Krok 3

    Rozpoczęcie leczenia

    Pacjent otrzymuje lek asciminib w dawce 400 mg (tabletka powlekana) przyjmowaną doustnie raz dziennie.

    Lek jest przyjmowany codziennie od pierwszego dnia i kontynuowany przez cały okres badania, czyli do 24 miesiąca.

  4. Krok 4

    Regularne wizyty kontrolne

    Co miesiąc pacjent przychodzi na wizytę kontrolną, podczas której lekarz ocenia bezpieczeństwo leczenia, sprawdza wyniki badań krwi oraz monitoruje ewentualne działania niepożądane.

    W każdej wizycie potwierdzana jest prawidłowość przyjmowania leku.

  5. Krok 5

    Monitorowanie molekularne

    Próbki krwi do pomiaru BCR::ABL1 metodą PCR pobierane są w miesiącach 6, 12, 18 i 24.

    Główny wynik badania – odsetek pacjentów z poziomem mr2 (molecular response 2) po 12 miesiącach – oceniany jest na podstawie wyniku z miesiąca 12.

  6. Krok 6

    Ocena klonu T315I

    Analiza NGS w celu określenia wielkości klonu T315I wykonywana jest na początku badania oraz po 12 miesiącach, aby ocenić jego redukcję.

  7. Krok 7

    Kwestionariusz jakości życia

    Pacjent wypełnia kwestionariusz jakości życia przy rekrutacji oraz w miesiącach 3, 6, 9, 12, 18 i 24, aby ocenić wpływ leczenia na codzienne funkcjonowanie.

  8. Krok 8

    Ocena końcowa

    W 24 miesiącu przeprowadzane są ostateczne badania laboratoryjne, ocena przeżycia bez progresji choroby oraz ogólna ocena bezpieczeństwa i skuteczności leczenia.

    Wyniki te stanowią zamknięcie badania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

9 kryteriów

  • Osoba (mężczyzna lub kobieta) z potwierdzonym dodatnim wynikiem testu BCR::ABL1 i chorobą przewlekłą białaczką szpikową (CML) w pierwszej lub drugiej fazie przewlekłej (po przeszczepie szpiku) oraz z wykrytą mutacją T315I, którą potwierdzono testami Sanger lub NGS (nowoczesne metody analizujące DNA).
  • Wiek co najmniej 18 lat (nie ma górnego limitu wieku).
  • Wskaźnik ECOG (ocena ogólnego stanu zdrowia) nie wyższy niż 2.
  • Poziom we krwi potasu, magnezu i całkowitego wapnia musi być w granicach normalnych (pomiędzy dolną a górną granicą normy). Jeśli jest poza zakresem, można podać suplementy, aby przywrócić prawidłowy poziom.
  • Poziomy enzymów wątroby AST i ALT nie mogą przekraczać 2,5‑krotności górnej granicy normy (lub 5‑krotności, jeśli podwyższenie jest spowodowane białaczką).
  • Poziom enzymu fosfatazy alkalicznej nie może przekraczać 2,5‑krotności górnej granicy normy, chyba że podwyższenie wynika z białaczki.
  • Poziom bilirubiny całkowitej nie może przekraczać 1,5‑krotności górnej granicy normy, chyba że pacjent ma znaną chorobę Gilberta (łagodna, niegroźna).
  • Poziom kreatyniny (oznaczający funkcję nerek) nie może przekraczać 2‑krotności górnej granicy normy.
  • Pacjent musi podpisać pisemną zgodę (informowaną) przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

16 kryteriów

  • Asciminib – pacjent już przyjmował lek asciminib przed rozpoczęciem badania.
  • Przeszedł poważną operację mniej niż 2 tygodnie przed rozpoczęciem leku lub nie wyzdrowiał po jej skutkach ubocznych.
  • Jest w ciąży, karmi piersią lub może zajść w ciążę i nie stosuje skutecznej antykoncepcji; kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny test ciążowy w ciągu 14 dni przed startem badania, a kobiety po menopauzie muszą nie mieć miesiączki przez co najmniej 12 miesięcy.
  • Nie wyraża zgody na stosowanie skutecznej antykoncepcji przez cały okres badania i przez 2 tygodnie po jego zakończeniu (w tym używanie prezerwatywy podczas stosunków seksualnych oraz unikanie ojcostwa w tym czasie).
  • Posiada znane zakażenie wirusem HIV (ludzki wirus niedoboru odporności).
  • Ma aktywną chorobę autoimmunologiczną, w tym autoimmunologiczne zapalenie wątroby (układ odpornościowy atakuje własne tkanki).
  • W przeszłości miał inny pierwotny nowotwór, który jest obecnie istotny klinicznie lub wymaga aktywnego leczenia.
  • Nie chce lub nie jest w stanie przestrzegać zasad badania.
  • Posiada wariant genetyczny BCR::ABL1 bez egzonu ABL1 a2 (specyficzna zmiana w genie, na którą lek nie działa).
  • Ma znane problemy z sercem, w tym wrodzony zespół wydłużonego QT, historię lub obecność poważnych zaburzeń rytmu serca, QTc powyżej 450 ms w badaniu EKG lub zawał serca w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
  • Inne poważne choroby serca, takie jak niestabilna dławica piersiowa lub niewydolność serca.
  • Ma ostrą lub przewlekłą wirusową zapalenie wątroby z umiarkowanym lub ciężkim uszkodzeniem wątroby (wynik Child‑Pugh >6), nawet jeśli choroba jest kontrolowana.
  • Inne niekontrolowane schorzenia, takie jak aktywne lub nieleczone infekcje, poważne choroby wątroby lub nerek, które mogą zwiększyć ryzyko lub utrudnić przestrzeganie badania.
  • Problemy żołądkowo‑jelitowe, które mogą wpływać na wchłanianie leku, np. choroby wrzodowe, niekontrolowane nudności, wymioty, biegunka, zespół złego wchłaniania, usunięcie części jelita lub operacja typu bypass żołądkowy.
  • Znane przewlekłe zapalenie trzustki (długotrwałe zapalenie trzustki).
  • Stosowanie leków, które silnie wpływają na enzym CYP3A4 (enzym odpowiedzialny za metabolizm wielu leków), co może zmienić działanie badanego leku.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Asciminib to lek stosowany w badaniu jako lek testowy. Jest przyjmowany doustnie w postaci tabletki pokrytej filmem. Asciminib jest przeznaczony dla pacjentów z przewlekłą fazą białaczki szpikowej (CML) z mutacją T315L. Działa na specjalny mechanizm, który pomaga hamować nieprawidłową aktywność białka BCR::ABL1, co może zmniejszyć liczbę komórek nowotworowych. Lek ten jest oznaczony jako lek sierocny, co oznacza, że jest przeznaczony do leczenia rzadkich chorób, dla których nie ma wielu dostępnych terapii. W badaniu ocenia się, jak dobrze asciminib obniża poziom molekularny BCR::ABL1 po 12 miesiącach leczenia.

Co już wiadomo o tej terapii

Asciminib - Lek podaje się doustnie w postaci tabletki powlekanej, zazwyczaj 400 mg raz dziennie. Jest to lek zatwierdzony do leczenia przewlekłej białaczki szpikowej (CML) z mutacją T315I i jest opisany w aktualnej literaturze medycznej jako nowoczesna terapia celowana. Działa, wiążąc się z białkiem BCR‑ABL1 w miejscu innym niż tradycyjne inhibitory, co hamuje jego aktywność i spowalnia wzrost komórek nowotworowych. Należy do grupy inhibitorów BCR‑ABL1, klasyfikowanych jako leki celowane w nowotwory.

Badane choroby

Przewlekła białaczka szpikowa - jest to nowotwór krwi, w którym szpik kostny produkuje zbyt wiele nieprawidłowych białych komórek. Choroba rozwija się powoli i początkowo może nie dawać wyraźnych objawów. Z czasem liczba nieprawidłowych komórek rośnie, co może powodować zmęczenie i osłabienie. W miarę postępu liczba zdrowych komórek krwi maleje, co wpływa na ogólne funkcjonowanie organizmu. Objawy mogą się nasilać, a liczba nieprawidłowych komórek może stopniowo zwiększać się w krwi i szpiku.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2025-523491-23-00Kod protokołuESTIMATIONPlanowana liczba uczestników50 osóbSponsorFriedrich-Schiller-Universitaet Jena

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).