Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Randomizowane, podwójnie ślepe badanie colchicine w porównaniu z placebo w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego u pacjentów

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy Amyotrophic Lateral Sclerosis, rzadkiej choroby neurodegeneracyjnej, w której komórki nerwowe odpowiedzialne za kontrolę mięśni stopniowo ulegają uszkodzeniu, co prowadzi do osłabienia mięśni, trudności w mówieniu, połykaniu oraz problemów z oddychaniem. W ramach badania badany jest lek w postaci tabletek zawierających colchicine, podawany doustnie w bardzo małej dawce, oraz porównywany z placebo, czyli tabletką bez aktywnego składnika.

Celem badania jest sprawdzenie, czy colchicine może spowolnić postęp choroby w porównaniu z placebo. Uczestnicy są losowo przydzielani do jednej z dwóch grup i przyjmują lek lub placebo przez około 30 tygodni, po czym mogą kontynuować otwartą fazę leczenia. W trakcie trwania badania regularnie wykonywane są oceny funkcji codziennej przy użyciu skali ALSFRS-R, która mierzy zdolność do wykonywania podstawowych czynności, oraz skali ROADS oceniającej ogólny stopień niepełnosprawności. Dodatkowo badane są pojemność płuc (mierzona jako Forced vital capacity), jakość życia za pomocą kwestionariusza ALSAQ-40 oraz inne wskaźniki zdrowotne. Wszystkie pomiary odbywają się podczas wizyt kontrolnych zaplanowanych co kilka tygodni, a uczestnicy pozostają pod stałą opieką medyczną przez cały okres trwania badania.

Przebieg badania

To badanie ma 7 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Randomizacja i przydzielenie do grupy

    Po zapisaniu się do badania zostaje przeprowadzona losowa alokacja, która określa, czy otrzyma colchicine czy placebo. Podział jest podwójnie ślepy, co oznacza, że pacjent i personel nie wiedzą, którą substancję przyjmuje.

    Informacja o przydzielonej grupie jest przekazywana w formie kodu, bez ujawniania szczegółów dotyczących leku.

  2. Krok 2

    Badania wyjściowe

    Przed rozpoczęciem przyjmowania leków wykonuje się zestaw pomiarów bazowych, w tym ocenę ALSFRS-R (skala oceny codziennej funkcji w amyotroficznej bocznej stwardnieniu), ROADS (skala niepełnosprawności ALS), pojemność życiową płuc FVC oraz kwestionariusz jakości życia ALSAQ-40.

    Mierzy się także masę ciała, aby obliczyć indywidualną dawkę leku.

  3. Krok 3

    Rozpoczęcie przyjmowania leku lub placebo

    Po badaniach wyjściowych pacjent zaczyna codzienne przyjmowanie przeznaczonej substancji.

    Dawkowanie colchicine wynosi 0,005 mg na kilogram masy ciała na dobę. Tabletka ma zawartość 0,5 mg, więc liczba tabletek do przyjęcia jest wyliczana na podstawie wagi pacjenta (np. przy masie 70 kg zalecane jest 0,35 mg, co odpowiada połowie tabletki).

    W grupie placebo przyjmuje się identyczną pod względem wyglądu tabletę 0,5 mg, ale nie zawierającą aktywnego składnika.

    Lek lub placebo przyjmuje się doustnie raz dziennie, najlepiej o tej samej porze każdego dnia, przez pierwsze 30 tygodni badania.

  4. Krok 4

    Wizyty kontrolne w trakcie fazy podwójnie ślepej

    Pacjent odwiedza ośrodek badawczy w tygodniach 4, 8, 12, 18, 24 i 30.

    Podczas każdej wizyty ponownie ocenia się ALSFRS-R, ROADS, FVC oraz ALSAQ-40, aby monitorować postęp choroby i ewentualne działania niepożądane.

    W razie potrzeby lekarz może dostosować liczbę przyjmowanych tabletek, zachowując jednak ustaloną dawkę 0,005 mg/kg/dzień.

  5. Krok 5

    Zakończenie fazy podwójnie ślepej

    Po 30 tygodniach kończy się okres, w którym pacjent przyjmował lek lub placebo w warunkach podwójnie ślepych.

    Wyniki z ostatniej wizyty służą do porównania spadku wyniku ALSFRS-R między grupą leczoną colchicine a grupą placebo.

  6. Krok 6

    Rozszerzenie otwarte (open‑label)

    Po zakończeniu fazy podwójnie ślepej pacjent przechodzi do otwartego przedłużenia, które trwa kolejne 36 tygodni (do tygodnia 66).

    W ramach tego etapu wszyscy uczestnicy otrzymują colchicine w tej samej indywidualnej dawce 0,005 mg/kg/dzień, przyjmowaną doustnie raz dziennie.

    Kontrole odbywają się w tygodniach 42, 54 i 66, z ponowną oceną ALSFRS-R, ROADS, FVC oraz ALSAQ-40.

  7. Krok 7

    Ostatnia ocena i zakończenie udziału

    W tygodniu 66 przeprowadza się końcową ocenę wszystkich parametrów badania, w tym przeżycia, jakości życia i funkcji oddechowej.

    Po zakończeniu ostatniej wizyty udział w badaniu jest formalnie zamknięty.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Diagnoza ALS (stwardnienie zanikowe boczne) potwierdzona jako prawdopodobna, laboratoryjnie wsparta, klinicznie prawdopodobna lub definitywna według kryteriów Revised El Escorial (stosowanych przez lekarzy do określenia tej choroby), zarówno w formie sporadycznej jak i rodzinnej.
  • Wiek od 18 do 80 lat, bez względu na płeć.
  • Czas trwania choroby od momentu pojawienia się osłabienia mięśni kończyn lub problemów z mową i przełykaniem (objawy tzw. bulbowe) nie dłuższy niż 18 miesięcy w chwili badania wstępnego.
  • Stała dawka leku Riluzol 50 mg dwa razy dziennie przez co najmniej 30 dni przed rozpoczęciem badania.
  • Wskaźnik masy ciała (BMI) wyższy niż 17,5 kg/m² – jest to stosunek masy ciała do wzrostu, używany do oceny, czy osoba ma prawidłową masę.
  • Wynik testu płucnego FVC (pojemność życiowa wymuszona) co najmniej 60 % wartości przewidywanej dla danej płci, wzrostu i wieku w chwili badania wstępnego.
  • Możliwość udzielenia świadomej zgody (informed consent) i chęć przestrzegania wszystkich procedur badania.
  • Stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji zarówno przez kobiety, jak i mężczyzn.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

11 kryteriów

  • Używanie kolchicyny w przeszłości lub uczulenie na nią.
  • Kobiety będące w ciąży lub karmiące piersią.
  • Udział w innych badaniach klinicznych losowych (RCT) w ciągu ostatnich 30 dni przed badaniem.
  • Długotrwałe przyjmowanie kolchicyny lub innych leków przeciwzapalnych, takich jak kortykosteroidy, metotreksat, leki blokujące IL‑1β lub TNF‑α.
  • Jedzenie lub leki, które zwiększają poziom kolchicynyCYP3A4.
  • Choroby zapalne, autoimmunologiczne (układ odpornościowy atakuje własne tkanki), przewlekłe infekcje lub nowotwory.
  • Ciężka niewydolność nerek lub wątroby, poważne zaburzenia krwi, bardzo niska liczba białych krwinek (<4000/mm³), mała liczba płytek krwi (<100 000/mm³) lub niski hematokryt (<30 %).
  • Poważne choroby dodatkowe, takie jak niewydolność serca, nerek lub wątroby, choroby autoimmunologiczne lub jakakolwiek choroba płuc śródmiąższowa, oceniane jako ciężkie przez lekarza.
  • Osoby, które uzyskały wynik niższy niż 28 w skali ALSFRS‑R (skala oceniająca funkcję w ALS).
  • Osoby podłączone do wentylacji mechanicznej (inwazyjnej) lub korzystające z nieinwazyjnej wentylacji przez ponad 8 godzin dziennie.
  • Osoby z rzadkimi wrodzonymi problemami, takimi jak nietolerancja galaktozy, brak laktazy (nietolerancja laktozy) lub zaburzenia wchłaniania glukozy i galaktozy.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Colchicine jest lekiem podawanym doustnie w postaci tabletki. W tym badaniu testowano, czy regularne przyjmowanie tego leku może spowolnić postęp amyotroficznej bocznej stwardnienia (ALS). Uczestnicy badania przyjmowali colchinę codziennie, a lekarze obserwowali, czy ich objawy choroby rozwijają się wolniej w porównaniu z grupą, która otrzymywała placebo.

Co już wiadomo o tej terapii

COLCHICINA LIRCA 0.5 mg compresse - Lek przyjmuje się doustnie w postaci tabletki. Obecnie jest zatwierdzony i szeroko opisany w literaturze medycznej, głównie jako lek przeciwzapalny stosowany w dnie moczanowej i rodzinnej gorączce śródziemnomorskiej. Działa poprzez wiązanie się z białkiem tubuliną, co hamuje tworzenie mikrotubul i zmniejsza reakcję zapalną w komórkach. Należy do grupy leków przeciwzapalnych i inhibitorów mikrotubul.

Badane choroby

Stwardnienie zanikowe boczne (SLA) - choroba neurodegeneracyjna, w której stopniowo giną neurony ruchowe w mózgu i rdzeniu kręgowym. Objawy zaczynają się od osłabienia mięśni kończyn lub mięśni mowy, a następnie rozprzestrzeniają się na kolejne grupy mięśni. Z czasem pojawia się trudność w przełykaniu, oddychaniu i utrzymaniu równowagi. Postęp choroby prowadzi do coraz większej utraty kontroli nad ruchem i funkcjami oddechowymi. Tempo pogarszania się objawów jest indywidualne, ale zazwyczaj rośnie w ciągu kilku lat od pierwszych symptomów.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2026-526460-20-00Kod protokołuCO-ALS IIPlanowana liczba uczestników87 osóbSponsorAzienda Ospedaliero Universitaria Di Modena

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).