Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Ocena skuteczności walsartanu w spowalnianiu poszerzania korzenia aorty u dzieci i młodych dorosłych z zespołem Marfana i pokrewnymi chorobami aorty piersiowej

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy chorób związanych z zespołem Marfana, takich jak zespół Loeys-Dietz, naczyniowy typ zespołu Ehlersa-Danlosa, zespół Shprintzena-Goldberga oraz inne rzadkie choroby, które mogą prowadzić do poszerzenia aorty piersiowej. Celem badania jest ocena skuteczności leku valsartan w spowalnianiu poszerzania się korzenia aorty u dzieci i młodych dorosłych z tymi schorzeniami. Valsartan to lek, który może pomóc w kontrolowaniu ciśnienia krwi i ochronie naczyń krwionośnych.

W trakcie badania uczestnicy będą przyjmować valsartan w postaci tabletek lub placebo. Badanie jest zaplanowane jako randomizowane, co oznacza, że uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do jednej z grup. Jest to również badanie podwójnie zaślepione, co oznacza, że ani uczestnicy, ani lekarze nie będą wiedzieli, kto otrzymuje valsartan, a kto placebo. Czas trwania badania wynosi do 36 miesięcy, a jego zakończenie planowane jest na maj 2027 roku.

Podczas badania będą wykonywane regularne badania echokardiograficzne, aby monitorować zmiany w średnicy korzenia aorty. Wyniki te pomogą ocenić, czy valsartan jest skuteczny w spowalnianiu procesu poszerzania się aorty. Badanie ma na celu dostarczenie ważnych informacji na temat leczenia osób z dziedzicznymi chorobami aorty piersiowej, co może przyczynić się do poprawy ich zdrowia i jakości życia.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przystąpienie do badania

    Po spełnieniu kryteriów włączenia, które obejmują wiek od 1 do 39 lat oraz diagnozę zespołu z grupy HTAD, pacjent zostaje włączony do badania.

    Wymagana jest pisemna zgoda na udział w badaniu.

  2. Krok 2

    Przydział do grupy badawczej

    Pacjent zostaje losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca valsartan lub grupa placebo.

    Badanie jest podwójnie zaślepione, co oznacza, że ani pacjent, ani personel medyczny nie wiedzą, do której grupy pacjent został przydzielony.

  3. Krok 3

    Podawanie leku

    Pacjent przyjmuje valsartan doustnie w formie tabletek. Dostępne dawki to 40 mg i 80 mg, w zależności od przydzielonej grupy i indywidualnych potrzeb.

    Lek przyjmuje się codziennie przez cały okres trwania badania.

  4. Krok 4

    Monitorowanie stanu zdrowia

    Regularne wizyty kontrolne są przeprowadzane w celu monitorowania stanu zdrowia pacjenta.

    Podczas wizyt wykonywane są badania echokardiograficzne w celu pomiaru średnicy korzenia aorty.

  5. Krok 5

    Ocena wyników

    Głównym celem badania jest ocena skuteczności valsartanu w spowalnianiu poszerzania się korzenia aorty.

    Wyniki są oceniane na podstawie rocznej różnicy w średnicy korzenia aorty mierzonej w milimetrach.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia w dniu 31 maja 2027 roku.

    Po zakończeniu badania pacjent zostaje poinformowany o wynikach i dalszych zaleceniach.

Kto może wziąć udział w badaniu?

13 kryteriów

  • Wiek od 1 do 39 lat.
  • Diagnoza zespołu należącego do grupy HTAD, w tym:
    • Zespół Marfana
    • Choroby związane z zespołem Marfana, takie jak:
      • Zespół Loeys-Dietz
      • Naczyniowy typ zespołu Ehlersa-Danlosa
      • Zespół krętości tętnic
      • Zespół Shprintzena-Goldberga
      • Neonatalna forma zespołu Marfana
      • Zespół tętniaków i osteoartrozy
      • Zespół dysfunkcji mięśni gładkich wieloukładowych
      • Rodzinne tętniaki aorty piersiowej i rozwarstwienia aorty
      • Zespół dwupłatkowej zastawki aortalnej - rodzinny BAV
      • Poszerzenie korzenia aorty (z-score ≥ 2). To oznacza, że korzeń aorty, czyli początkowa część głównej tętnicy wychodzącej z serca, jest większy niż normalnie.
      • Podpisana świadoma zgoda na udział w badaniu. Oznacza to, że pacjent lub jego opiekun prawny zgadza się na udział w badaniu po zapoznaniu się z jego szczegółami.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Osoby, które nie mają zdiagnozowanego zespołu Marfana lub podobnych chorób, takich jak zespół Loeys-Dietz, naczyniowy typ zespołu Ehlersa-Danlosa, zespół krętości tętnic, zespół Shprintzena-Goldberga, noworodkowa postać zespołu Marfana, zespół tętniaków i osteoartrozy, zespół dysfunkcji mięśni gładkich, rodzinne tętniaki aorty piersiowej i rozwarstwienia aorty.
  • Osoby, które nie są w wieku dziecięcym lub młodym dorosłym.
  • Osoby, które nie są w stanie przyjmować leku walsartan lub mają na niego alergię.
  • Osoby, które mają inne poważne problemy zdrowotne, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  • Osoby, które nie są w stanie przestrzegać zaleceń badania lub regularnie uczestniczyć w wizytach kontrolnych.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Valsartan to lek stosowany w celu spowolnienia rozszerzania się korzenia aorty u dzieci i młodych dorosłych z dziedzicznymi chorobami aorty piersiowej typu Marfana. Działa poprzez blokowanie działania substancji w organizmie, które powodują zwężenie naczyń krwionośnych, co pomaga w obniżeniu ciśnienia krwi i zmniejszeniu obciążenia serca. W badaniu klinicznym ocenia się, czy stosowanie tego leku może skutecznie spowolnić proces rozszerzania się aorty, co jest istotne dla zapobiegania poważnym powikłaniom zdrowotnym związanym z tym schorzeniem.

Co już wiadomo o tej terapii

Walsartan – Jest to lek podawany doustnie, najczęściej w formie tabletek. Obecnie jest badany w kontekście jego skuteczności w spowalnianiu poszerzania korzenia aorty u dzieci i młodych dorosłych z dziedzicznymi chorobami aorty piersiowej typu Marfana. Główne wskazania terapeutyczne obejmują zespół Marfana oraz inne rzadkie choroby związane z tętniakami aorty piersiowej i rozwarstwieniem aorty. Mechanizm działania walsartanu polega na blokowaniu receptorów angiotensyny II, co prowadzi do rozszerzenia naczyń krwionośnych i obniżenia ciśnienia krwi. Klasyfikowany jest jako antagonista receptora angiotensyny II.

Badane choroby

  • Zespół Marfana

    Jest to choroba genetyczna, która wpływa na tkankę łączną w ciele, co może prowadzić do problemów z sercem, oczami, kośćmi i stawami. Osoby z tym zespołem często mają długie kończyny, smukłą sylwetkę i problemy z sercem, takie jak poszerzenie aorty. Choroba postępuje różnie u różnych osób, ale może prowadzić do poważnych komplikacji sercowo-naczyniowych.

  • Zespół Loeysa-Dietza

    Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na tkankę łączną i może prowadzić do tętniaków aorty oraz innych naczyń krwionośnych. Charakteryzuje się również nieprawidłowościami w budowie kości, skóry i układu krążenia. Choroba może postępować szybko, prowadząc do poważnych problemów zdrowotnych.

  • Zespół Ehlersa-Danlosa typu naczyniowego

    Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na tkankę łączną, prowadząc do kruchości naczyń krwionośnych, skóry i narządów wewnętrznych. Osoby z tym zespołem mogą doświadczać łatwego siniaczenia, pęknięć naczyń krwionośnych i problemów z sercem. Choroba może postępować w różnym tempie, prowadząc do poważnych komplikacji.

  • Zespół krętości tętnic

    Jest to rzadka choroba genetyczna, która powoduje nieprawidłowe skręcenie i wydłużenie tętnic, co może prowadzić do problemów z krążeniem krwi. Może również wpływać na inne układy w ciele, w tym układ kostny i skórę. Choroba może postępować, prowadząc do poważnych problemów zdrowotnych.

  • Zespół Shprintzena-Goldberga

    Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na rozwój kości, skóry i układu nerwowego. Charakteryzuje się również problemami z sercem, w tym tętniakami aorty. Choroba może postępować, prowadząc do różnorodnych komplikacji zdrowotnych.

  • Neonatalna forma zespołu Marfana

    Jest to ciężka postać zespołu Marfana, która objawia się już w okresie noworodkowym. Charakteryzuje się poważnymi problemami z sercem, kośćmi i stawami. Choroba postępuje szybko, prowadząc do poważnych problemów zdrowotnych.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-515059-39-00Kod protokołuNBK154/2/2021Planowana liczba uczestników180 osóbSponsorMedical University Of Gdansk

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).