Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie długoterminowe oceniające bezpieczeństwo i skuteczność wosorytydu u dzieci z hypochondroplazją

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy hipochondroplazji, która jest schorzeniem wpływającym na prawidłowy wzrost kości u dzieci. W badaniu będzie stosowany lek Voxzogo zawierający substancję czynną wosoritide. Lek ten będzie podawany w postaci roztworu do wstrzykiwań, który przygotowuje się z proszku i rozpuszczalnika, a następnie podaje się go pod skórę. Lek będzie dostępny w trzech różnych dawkach w zależności od potrzeb uczestnika badania.

Celem badania jest ocena długotrwałego bezpieczeństwa, tolerancji oraz skuteczności leku wosoritide u dzieci z hipochondroplazją aż do momentu osiągnięcia przez nie ostatecznego wzrostu dorosłego. Badanie jest kontynuacją wcześniejszych badań i mogą w nim wziąć udział dzieci, które ukończyły wcześniejsze badania i nadal mają otwarte płytki wzrostowe w kościach, co oznacza że wciąż rosną. W trakcie badania będzie sprawdzane, czy lek jest bezpieczny i czy pomaga dzieciom osiągnąć większy wzrost.

Podczas badania uczestnicy będą otrzymywać codzienne wstrzyknięcia leku, które będą podawane przez rodziców lub opiekunów po odpowiednim przeszkoleniu. Badanie będzie trwało przez długi okres czasu, aż do momentu gdy uczestnik osiągnie swój ostateczny wzrost dorosłego. W trakcie badania będą przeprowadzane regularne wizyty, podczas których będzie mierzony wzrost uczestników oraz sprawdzane czy nie występują jakiekolwiek niepożądane działania leku. Będą również wykonywane badania sprawdzające stan płytek wzrostowych w kościach.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie udziału w badaniu

    Uczestnictwo w tym badaniu jest możliwe po ukończeniu 52. tygodnia w poprzednim badaniu oznaczonym numerem 111-303 lub 111-212.

    Przed rozpoczęciem badania zostanie wykonane zdjęcie rentgenowskie lewej dłoni, aby sprawdzić, czy chrząstki wzrostowe (obszary kości odpowiedzialne za wzrost) są nadal otwarte. Chrząstki wzrostowe to specjalne strefy w kościach, które umożliwiają ich wydłużanie się.

    Jeśli masz 10 lat lub więcej, albo jeśli już rozpoczęły się miesiączki, zostanie wykonany test ciążowy, który musi wykazać wynik negatywny.

    Rodzic lub opiekun musi wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu po otrzymaniu wszystkich informacji o badaniu.

    Jeśli jesteś aktywny seksualnie, będziesz musiał stosować skuteczną metodę antykoncepcji przez cały czas trwania badania.

  2. Krok 2

    Przygotowanie do podawania leku

    Rodzic lub opiekun zostanie przeszkolony w zakresie prawidłowego podawania codziennych zastrzyków leku.

    Lek o nazwie vosoritide (nazwa handlowa: Voxzogo) będzie podawany w postaci zastrzyku podskórnego, czyli wstrzyknięcia pod skórę.

    Lek jest dostępny w trzech dawkach: 0,4 mg, 0,56 mg oraz 1,2 mg. Konkretna dawka zostanie dobrana indywidualnie.

    Lek jest dostarczany w postaci proszku, który przed podaniem należy rozpuścić w dołączonym rozpuszczalniku, aby uzyskać roztwór do wstrzyknięć.

  3. Krok 3

    Codzienne przyjmowanie leku

    Lek vosoritide będzie podawany codziennie w formie zastrzyku podskórnego.

    Zastrzyki będą podawane przez rodzica lub opiekuna po odpowiednim przeszkoleniu.

    Leczenie będzie kontynuowane aż do osiągnięcia końcowego wzrostu osoby dorosłej, czyli momentu, gdy kości przestaną rosnąć i chrząstki wzrostowe się zamkną.

  4. Krok 4

    Regularne wizyty kontrolne

    Przez cały czas trwania badania będziesz uczestniczyć w regularnych wizytach kontrolnych.

    Podczas wizyt będzie sprawdzany wzrost oraz wskaźnik wzrostu Z-score. Wskaźnik Z-score to sposób porównania wzrostu z przeciętnym wzrostem innych dzieci w tym samym wieku.

    Szczególnie ważna będzie ocena po 52 tygodniach (około roku) od rozpoczęcia tego badania.

    Będą monitorowane wszelkie działania niepożądane, czyli nieprzyjemne objawy lub problemy zdrowotne, które mogą wystąpić podczas leczenia.

  5. Krok 5

    Dodatkowe testy dla dziewcząt

    Jeśli jesteś dziewczyną w wieku 10 lat lub starszą, albo jeśli już rozpoczęły się miesiączki, będziesz miała wykonywane dodatkowe testy ciążowe w trakcie trwania badania.

    Testy te są rutynową procedurą bezpieczeństwa podczas badania.

  6. Krok 6

    Kontynuacja leczenia do osiągnięcia końcowego wzrostu

    Badanie będzie trwało przez wiele lat, aż do osiągnięcia końcowego wzrostu osoby dorosłej.

    Oznacza to, że leczenie będzie kontynuowane tak długo, jak chrząstki wzrostowe pozostają otwarte i kości mogą dalej rosnąć.

    Przez cały ten czas będzie oceniana bezpieczeństwo i skuteczność leku, czyli to, czy lek jest bezpieczny w długotrwałym stosowaniu i czy pomaga w zwiększeniu wzrostu.

    Badanie jestplanowane do kwietnia 2041 roku, co oznacza, że może trwać wiele lat w zależności od indywidualnego tempa wzrostu.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Uczestnik musi ukończyć wizytę w 52. tygodniu w poprzednim badaniu oraz mieć otwarte płytki wzrostowe (obszary w kościach, które pozwalają na wzrost) potwierdzone badaniem rentgenowskim lewej dłoni
  • Rodzic lub opiekun prawny (osoba prawnie odpowiedzialna za dziecko) musi wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu po otrzymaniu szczegółowych informacji o badaniu
  • Dziewczęta w wieku 10 lat lub starsze albo które rozpoczęły miesiączkę (okres menstruacyjny) muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego na początku badania i zgodzić się na wykonywanie dodatkowych testów ciążowych w trakcie badania
  • Osoby aktywne seksualnie (prowadzące życie seksualne) muszą zgodzić się na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji (zabezpieczenia przed ciążą) podczas uczestnictwa w badaniu
  • Uczestnik musi być w stanie wykonywać wszystkie wymagane procedury badania w miarę swoich fizycznych możliwości
  • Rodzic lub opiekun musi być gotowy do codziennego podawania zastrzyków (iniekcji) uczestnikowi oraz ukończyć wymagane szkolenie w tym zakresie

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Brak szczegółowych kryteriów wykluczających w dostępnych danych badania klinicznego
  • Informacje o tym, kto nie może uczestniczyć w tym badaniu nie zostały dostarczone w dokumentacji
  • Aby poznać dokładne przeciwwskazania do udziału w badaniu, należy zapoznać się z pełną dokumentacją badania klinicznego
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Vosoritide jest lekiem stosowanym w tym badaniu u dzieci z hypochondroplazją. Hypochondroplazja to schorzenie genetyczne, które powoduje niższy wzrost. Lek ten ma na celu pomóc dzieciom rosnąć i osiągnąć większy wzrost dorosły. W tym badaniu sprawdza się, czy lek jest bezpieczny i skuteczny przy długotrwałym stosowaniu, aż do momentu gdy dziecko osiągnie swój końcowy wzrost dorosłej osoby.

Co już wiadomo o tej terapii

Vosoritide – Lek podawany w formie zastrzyków podskórnych, który jest obecnie badany w badaniach klinicznych jako potencjalne leczenie hipochondroplazji, rzadkiego zaburzenia wzrostu kości u dzieci. Substancja ta działa na poziomie molekularnym poprzez naśladowanie naturalnego białka zwanego peptydem natriuretycznym typu C, który aktywuje receptory w chrząstce wzrostowej kości, co prowadzi do poprawy wzrostu kości długich. Vosoritide należy do grupy leków nazywanych analogami peptydów natriuretycznych i ma na celu zwiększenie końcowego wzrostu u dzieci z hipochondroplazją poprzez stymulację naturalnych procesów wzrostu kości.

Badane choroby

Hipochondroplazja – Hypochondroplasia to rzadkie genetyczne zaburzenie wzrostu kości, które należy do grupy schorzeń zwanych dysplazjami szkieletowymi. Choroba powoduje nieproporcjonalnie niski wzrost, przy czym objawy są zazwyczaj łagodniejsze niż w przypadku achondroplazji. Osoby z hypochondroplazją mają skrócone kończyny w stosunku do tułowia, szczególnie zauważalne w obrębie ramion i ud. Choroba jest obecna od urodzenia i wynika z mutacji w genie FGFR3, który reguluje rozwój kości. W miarę wzrostu dziecka różnice w proporcjach ciała stają się bardziej widoczne. Hypochondroplasia nie wpływa na rozwój umysłowy i większość osób z tym schorzeniem prowadzi normalne życie.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2024-517238-16-00Kod protokołu111-308Planowana liczba uczestników109 osóbSponsorBiomarin Pharmaceutical Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).