Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie kliniczne oceniające bezpieczeństwo i skuteczność wozorytydu u niemowląt i małych dzieci z hypochondroplazją w wieku od 0 do 36 miesięcy

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy oceny skuteczności i bezpieczeństwa leku wozorityd (znanego również jako BMN 111) u niemowląt i małych dzieci z hypochondroplazją. Hypochondroplazja jest genetycznym zaburzeniem wzrostu kości, które prowadzi do nieprawidłowego wzrostu i charakterystycznych cech niskorosłości.

W ramach badania lek Voxzogo będzie podawany w formie zastrzyków podskórnych przez okres 52 tygodni. Część uczestników otrzyma lek, a część placebo. Głównym celem badania jest sprawdzenie, czy lek jest bezpieczny i skuteczny w poprawie wzrostu u dzieci z hypochondroplazją w wieku od urodzenia do 3 lat.

Podczas badania będą wykonywane regularne pomiary wzrostu dzieci oraz ocena innych parametrów związanych z rozwojem kości. Lek będzie podawany codziennie w postaci zastrzyku pod skórę. Badanie będzie prowadzone w sposób, który pozwoli na dokładną ocenę bezpieczeństwa stosowania leku oraz jego wpływu na wzrost dzieci.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po zakwalifikowaniu do badania zostaniesz losowo przydzielony do grupy otrzymującej wozorityd lub placebo (substancję nieaktywną).

    Badanie będzie prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, co oznacza, że ani ty, ani lekarz prowadzący nie będziecie wiedzieć, którą substancję otrzymujesz.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Lek Voxzogo lub placebo będzie podawany w formie zastrzyków podskórnych.

    Zastrzyki będą wykonywane codziennie przez okres 52 tygodni.

    Przed rozpoczęciem podawania leku twoja waga musi wynosić minimum 3 kilogramy.

  3. Krok 3

    Regularne badania kontrolne

    W trakcie badania będą wykonywane następujące pomiary:

    - regularne pomiary wzrostu

    - badania krwi i moczu

    - pomiary ciśnienia krwi i innych parametrów życiowych

    - badanie gęstości kości

    - pomiary rozpiętości ramion

    - ocena proporcji górnej i dolnej części ciała

  4. Krok 4

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Przez cały okres badania będą rejestrowane wszelkie działania niepożądane.

    Szczególna uwaga będzie zwrócona na występowanie zapalenia ucha środkowego i drgawek.

    W przypadku wystąpienia poważnych działań niepożądanych zostaniesz objęty odpowiednią opieką medyczną.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po 52 tygodniach zostanie przeprowadzona końcowa ocena wszystkich badanych parametrów.

    Wyniki twojego leczenia zostaną porównane z wynikami innych uczestników badania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Wiek dziecka musi wynosić od 0 do poniżej 36 miesięcy w momencie rozpoczęcia badania
  • Dziecko musi posiadać potwierdzone genetycznie rozpoznanie hipochondroplazji (poprzez badanie całego genomu, wykazujące obecność wariantu patogennego genu FGFR3)
  • Dla dzieci w wieku od 0 do poniżej 12 miesięcy: wskaźnik wzrostu (Z-score) musi być równy lub niższy niż -1.0 odchylenia standardowego w porównaniu do średniego wzrostu dla danej płci i wieku
  • Dla dzieci w wieku od 12 do poniżej 36 miesięcy: wskaźnik wzrostu (Z-score) musi być równy lub niższy niż -2.0 odchylenia standardowego w porównaniu do średniego wzrostu dla danej płci i wieku
  • Waga dziecka w dniu rozpoczęcia badania musi wynosić co najmniej 3 kilogramy
  • Rodzice lub opiekunowie prawni muszą wyrazić pisemną zgodę na udział dziecka w badaniu po otrzymaniu pełnej informacji o jego charakterze
  • Rodzice lub opiekunowie muszą być gotowi do codziennego podawania dziecku zastrzyków i przejść odpowiednie szkolenie w tym zakresie

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Brak klinicznego rozpoznania hypochondroplazji (HCH) potwierdzonego badaniem genetycznym
  • Wiek poniżej 0 miesięcy lub powyżej 36 miesięcy życia
  • Wcześniejsze leczenie wozoritydem lub innymi lekami wpływającymi na wzrost
  • Aktywne lub przewlekłe zakażenia
  • Poważne schorzenia współistniejące, które mogłyby wpłynąć na bezpieczeństwo pacjenta podczas badania
  • Uczestnictwo w innych badaniach klinicznych w ciągu ostatnich 30 dni
  • Znana nadwrażliwość na składniki badanego leku
  • Nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych wskazujące na poważne zaburzenia funkcji wątroby lub nerek
  • Niezdolność do przestrzegania protokołu badania lub regularnego uczestnictwa w wizytach kontrolnych
  • Brak zgody rodziców lub opiekunów prawnych na udział dziecka w badaniu
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Wosorityd jest lekiem badanym w leczeniu hipochondroplazji (zaburzenia wzrostu) u niemowląt i małych dzieci. Jest to lek, który ma na celu wspieranie prawidłowego wzrostu kości u dzieci z tym schorzeniem. Lek jest podawany w formie zastrzyków i działa poprzez stymulowanie wzrostu kości długich w organizmie. Jest to innowacyjna terapia, która ma pomóc dzieciom osiągnąć lepszy wzrost i rozwój fizyczny w porównaniu do naturalnego przebiegu choroby.

Co już wiadomo o tej terapii

Vosoritide – Lek podawany w formie wstrzyknięć podskórnych, stosowany w leczeniu hipochondroplazji, która jest najczęstszą formą karłowatości u dzieci. Jest to innowacyjny preparat peptydowy, który działa poprzez regulację szlaku sygnałowego białka morfogenetycznego kości (BMP), stymulując wzrost kości długich u pacjentów pediatrycznych. Vosoritide należy do klasy analogów peptydu natriuretycznego typu C (CNP) i jest obecnie badany w próbach klinicznych fazy 2 u niemowląt i małych dzieci w wieku od 0 do 36 miesięcy. Lek ten reprezentuje nowe podejście terapeutyczne w leczeniu zaburzeń wzrostu związanych z hipochondroplazją, skupiając się na poprawie wzrostu liniowego u młodych pacjentów.

Badane choroby

Hipochondroplazja – Rzadka choroba genetyczna powodująca zaburzenia wzrostu kości, która prowadzi do nieproporcjonalnej niskorosłości. Jest to łagodniejsza forma karłowatości, spowodowana mutacją w genie FGFR3, który odpowiada za prawidłowy rozwój tkanki kostnej. Charakteryzuje się skróceniem kończyn (szczególnie ramion i ud) w stosunku do tułowia, przy czym głowa pozostaje proporcjonalna. U osób z hypochondroplazją występuje również charakterystyczne zwiększenie krzywizny dolnej części kręgosłupa oraz powiększenie przestrzeni między palcami. Objawy choroby stają się widoczne w okresie wczesnego dzieciństwa, gdy tempo wzrostu dziecka zaczyna odbiegać od normy.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IINumer badania2024-512261-14-00Kod protokołu111-212Planowana liczba uczestników69 osóbSponsorBiomarin Pharmaceutical Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).