Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancja iptacopanu u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby zwanej Napadową Nocną Hemoglobinurią (PNH), która jest rzadkim schorzeniem krwi. W badaniu stosowany jest lek o nazwie iptacopan, który jest podawany w formie twardych kapsułek żelatynowych. Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji tego leku u pacjentów, którzy wcześniej uczestniczyli w badaniach fazy II i III dotyczących PNH.

W trakcie badania pacjenci będą kontynuować przyjmowanie iptacopanu bez zmniejszania dawki, aby sprawdzić, jak dobrze tolerują lek przez dłuższy czas. Badanie obejmuje monitorowanie różnych aspektów zdrowia pacjentów, takich jak wyniki badań laboratoryjnych, parametry życiowe oraz ewentualne wystąpienie działań niepożądanych.

Badanie ma na celu zapewnienie, że iptacopan jest bezpieczny i dobrze tolerowany przez pacjentów z Napadową Nocną Hemoglobinurią, którzy zakończyli wcześniejsze etapy leczenia tym lekiem. Pacjenci będą regularnie oceniani pod kątem poziomu hemoglobiny oraz potrzeby transfuzji krwi, a także będą monitorowane wszelkie poważne zdarzenia naczyniowe.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Udział w badaniu klinicznym rozpoczyna się po zakończeniu wcześniejszych badań fazy II lub III dotyczących iptacopanu.

    Kwalifikacja do badania wymaga wcześniejszego zakończenia okresu przedłużenia leczenia bez zmniejszania dawki.

  2. Krok 2

    Przyjmowanie leku

    Lek iptacopan jest podawany w formie twardych kapsułek żelatynowych.

    Lek przyjmuje się doustnie, zgodnie z zaleceniami lekarza prowadzącego.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Regularne oceny bezpieczeństwa obejmują monitorowanie zdarzeń niepożądanych, parametrów laboratoryjnych oraz oznak życiowych.

    Oceny te są przeprowadzane do momentu zakończenia badania.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Skuteczność leczenia oceniana jest poprzez utrzymanie poziomu hemoglobiny na poziomie co najmniej 12 g/dL bez konieczności transfuzji krwi.

    Dodatkowo monitorowane są przypadki hemolizy oraz poważnych zdarzeń naczyniowych.

  5. Krok 5

    Kontynuacja badania

    Badanie trwa do lutego 2028 roku, a jego celem jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji iptacopanu.

Kto może wziąć udział w badaniu?

4 kryteria

  • Uczestnicy muszą mieć co najmniej 18 lat i mieć zdiagnozowaną napadową nocną hemoglobinurię (PNH), co oznacza, że ich czerwone krwinki są niszczone szybciej niż normalnie.
  • Muszą ukończyć okres przedłużonego leczenia w badaniach fazy II lub III z lekiem iptacopan, co oznacza, że brali udział w wcześniejszych badaniach tego leku.
  • Szczepienia przeciwko bakteriom Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae i Haemophilus influenzae muszą być aktualne, co oznacza, że wszystkie wymagane dawki przypominające zostały podane zgodnie z lokalnymi przepisami.
  • Według oceny lekarza prowadzącego, pacjent powinien odnosić korzyści z kontynuacji leczenia iptacopanem i być stabilny klinicznie na tym leku przez co najmniej 3 miesiące.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

2 kryteria

  • Osoby, które nie ukończyły wcześniejszego badania klinicznego z użyciem leku iptacopan.
  • Osoby, które nie zakończyły okresu przedłużenia leczenia w poprzednich badaniach klinicznych fazy II i III z użyciem leku iptacopan.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Iptacopan to lek badany w ramach programu rozszerzenia, który ma na celu ocenę jego długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji u pacjentów z nocną napadową hemoglobinurią (PNH). Pacjenci, którzy ukończyli wcześniejsze badania fazy II i III z użyciem iptacopanu, będą kontynuować terapię, aby sprawdzić, jak lek działa w dłuższym okresie czasu.

Co już wiadomo o tej terapii

Iptacopan – Iptacopan jest lekiem podawanym doustnie, który jest obecnie badany w kontekście jego długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią (PNH). Jest to substancja, która znajduje się w fazie badań klinicznych, a jej działanie jest analizowane w ramach rozszerzonego programu badań. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie PNH, rzadkiej choroby krwi. Mechanizm działania iptacopanu polega na hamowaniu białka zwanego czynnikiem B, co prowadzi do zmniejszenia aktywacji układu dopełniacza, który jest częścią układu odpornościowego. Klasyfikacja farmakologiczna obejmuje go jako inhibitor układu dopełniacza.

Badane choroby

Napadowa nocna hemoglobinuria (PNH) – Jest to rzadkie schorzenie krwi, w którym dochodzi do niszczenia czerwonych krwinek przez układ odpornościowy. Choroba ta wynika z mutacji genetycznej, która prowadzi do braku pewnych białek na powierzchni komórek krwi, co czyni je podatnymi na atak przez układ dopełniacza. Objawy mogą obejmować zmęczenie, duszność, ciemne zabarwienie moczu oraz zwiększone ryzyko zakrzepów krwi. Choroba może prowadzić do anemii, ponieważ organizm nie jest w stanie produkować wystarczającej ilości nowych czerwonych krwinek, aby zastąpić te zniszczone. PNH może również wpływać na funkcjonowanie szpiku kostnego, co może prowadzić do zmniejszenia liczby innych typów krwinek. Choroba ta ma charakter przewlekły i może postępować w różnym tempie u różnych osób.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-509843-28-00Kod protokołuCLNP023C12001BPlanowana liczba uczestników193 osobySponsorNovartis Pharma AG

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).