Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności leku pegcetakoplan u młodzieży w wieku 12-17 lat z nocną napadową hemoglobinurią

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy rzadkiej choroby krwi zwanej nocną napadową hemoglobinurią. Jest to schorzenie, w którym czerwone krwinki są niszczone przez układ odpornościowy organizmu, co prowadzi do anemii (niedokrwistości) i innych problemów zdrowotnych. W ramach badania testowany jest lek o nazwie pegcetakoplan (Aspaveli), który podawany jest w formie wstrzyknięć podskórnych.

Celem badania jest sprawdzenie, jak lek działa u młodych pacjentów w wieku od 12 do 17 lat. Lek ma pomóc w zapobieganiu niszczeniu czerwonych krwinek i zmniejszeniu objawów choroby. Badanie ma również na celu określenie bezpieczeństwa stosowania leku i sprawdzenie, jak organizm go przyswaja.

Badanie będzie trwało 16 tygodni, w trakcie których pacjenci będą otrzymywać lek Aspaveli w dawce 1080 mg. W tym czasie będzie monitorowany poziom hemoglobiny we krwi oraz inne wskaźniki pokazujące, jak skuteczny jest lek. Pacjenci będą również obserwowani pod kątem możliwych działań niepożądanych.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Przed rozpoczęciem leczenia pacjent musi być zaszczepiony przeciwko bakteriom Neisseria meningitidis (typy A, C, W, Y i B), Streptococcus pneumoniae i Haemophilus influenzae (typ B)

    Jeśli szczepienia będą wykonane po rozpoczęciu leczenia, konieczne jest przyjmowanie antybiotyków przez co najmniej 2 tygodnie po szczepieniu

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Lek ASPAVELI (pegcetacoplan) w dawce 1080 mg jest podawany w formie wstrzyknięć podskórnych

    Pacjent może samodzielnie podawać lek lub może to robić opiekun po odpowiednim przeszkoleniu

  3. Krok 3

    Okres pierwszych 16 tygodni

    W tym czasie będą monitorowane następujące parametry:

    - poziom hemoglobiny we krwi

    - poziom dehydrogenazy mleczanowej (LDH)

    - liczba retikulocytów

    - stężenie leku we krwi

    - bezpieczeństwo leczenia i możliwe działania niepożądane

  4. Krok 4

    Kontynuacja leczenia do 52 tygodni

    Podczas całego okresu leczenia będą oceniane:

    - skuteczność leku

    - jakość życia pacjenta

    - potrzeba transfuzji krwi

    - występowanie epizodów hemolizy

    - bezpieczeństwo długoterminowego stosowania leku

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu leczenia pacjent pozostaje pod obserwacją przez 90 dni

    W tym czasie nadal obowiązują zalecenia dotyczące antykoncepcji

Kto może wziąć udział w badaniu?

18 kryteriów

  • Wiek między 12 a 17 lat w momencie przystąpienia do badania
  • Waga minimum 20 kg
  • Wskaźnik masy ciała (BMI) musi być poniżej 95. percentyla dla wieku pacjenta
  • Potwierdzona diagnoza napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH) poprzez badanie cytometrii przepływowej (klon granulocytów lub monocytów >10%)
  • Liczba płytek krwi powyżej 75,000/mm3
  • Bezwzględna liczba neutrofili powyżej 1000/mm3
  • Pacjent musi być albo:
    • Nowym pacjentem z niedokrwistością hemolityczną lub
    • Pacjentem przechodzącym z innego leczenia z potwierdzoną niedokrwistością
    • Konieczność szczepień przeciwko:
      • Neisseria meningitidis (typy A, C, W, Y i B)
      • Streptococcus pneumoniae
      • Haemophilus influenzae (typ B)
      • Pacjent lub opiekun musi być w stanie samodzielnie podawać lek
      • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny test ciążowy i stosować skuteczną antykoncepcję podczas badania i do 90 dni po ostatniej dawce leku
      • Dojrzali płciowo mężczyźni muszą stosować skuteczną antykoncepcję i powstrzymać się od oddawania nasienia podczas badania i do 90 dni po ostatniej dawce leku
      • Wymagana stabilna dawka dotychczasowych leków (jeśli są stosowane), w tym:
        • Erytropoetyna: przez 8 tygodni
        • Kortykosteroidy: przez 4 tygodnie
        • Leki immunosupresyjne: przez 8 tygodni
        • Suplementy żelaza, witamina B12 lub kwas foliowy: przez 4 tygodnie

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

14 kryteriów

  • Obecność aktywnego zakażenia bakteryjnego wymagającego antybiotykoterapii
  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Ciężka niewydolność wątroby (stan, w którym wątroba nie funkcjonuje prawidłowo)
  • Ciężka niewydolność nerek (poważne zaburzenie pracy nerek)
  • Uczestnictwo w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni
  • Znana nadwrażliwość na składniki badanego leku
  • Aktywna choroba nowotworowa wymagająca leczenia
  • Poważne schorzenia psychiatryczne uniemożliwiające świadomą zgodę na udział w badaniu
  • Uzależnienie od alkoholu lub narkotyków w ciągu ostatnich 12 miesięcy
  • Niestabilne choroby układu sercowo-naczyniowego
  • Brak możliwości stosowania się do procedur badania
  • Zaburzenia krzepnięcia krwi (problemy z prawidłowym krzepnięciem krwi)
  • Historia reakcji anafilaktycznej (ciężkiej reakcji alergicznej) na leki
  • Wiek poniżej 12 lat
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Pegcetacoplan to lek stosowany w leczeniu napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH). Jest to innowacyjny preparat, który działa poprzez hamowanie układu dopełniacza, który jest częścią systemu odpornościowego organizmu. Lek ten pomaga zapobiegać rozpadowi czerwonych krwinek, co jest głównym problemem u pacjentów z PNH. Jest podawany w formie wstrzyknięć podskórnych i ma na celu poprawę poziomu hemoglobiny oraz zmniejszenie objawów choroby. Lek ten jest szczególnie badany u młodszych pacjentów w wieku nastoletnim, aby określić jego skuteczność i bezpieczeństwo w tej grupie wiekowej.

Co już wiadomo o tej terapii

Pegcetacoplan – Lek podawany w formie wstrzyknięć podskórnych, stosowany w leczeniu nocnej napadowej hemoglobinurii (PNH), rzadkiej choroby krwi. Jest to innowacyjny związek, który działa poprzez hamowanie układu dopełniacza, konkretnie składnika C3, zapobiegając tym samym niszczeniu czerwonych krwinek. Pegcetacoplan należy do grupy leków immunomodulujących i jest obecnie badany w kontekście zastosowania u pacjentów pediatrycznych, szczególnie u młodzieży z PNH, gdzie wykazuje obiecujące rezultaty w stabilizacji poziomu hemoglobiny i redukcji objawów choroby. Lek ten reprezentuje nowe podejście terapeutyczne w leczeniu PNH, oferując alternatywę dla dotychczas stosowanych metod leczenia.

Badane choroby

Nocna napadowa hemoglobinuria - Rzadka choroba krwi charakteryzująca się nieprawidłowym rozpadem czerwonych krwinek (hemolizą). Jest to schorzenie nabyte, spowodowane mutacją genetyczną w komórkach macierzystych szpiku kostnego. Choroba objawia się występowaniem epizodów nasilonego rozpadu krwinek, szczególnie w nocy. Pacjenci doświadczają zmęczenia, osłabienia i mogą mieć ciemno zabarwiony mocz. W przebiegu choroby dochodzi do niedokrwistości spowodowanej niszczeniem czerwonych krwinek. Choroba ma charakter przewlekły i wymaga stałego monitorowania stanu zdrowia pacjenta.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IINumer badania2024-516350-22-00Kod protokołuAPL2-PNH-209Planowana liczba uczestników12 osóbSponsorApellis Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).