Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie nad bezpieczeństwem i tolerancją iptacopanu u dzieci z nocną napadową hemoglobinurią (PNH) w wieku od 2 do 18 lat

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Napadowa hemoglobinuria nocna (PNH) to rzadka choroba krwi, w której układ odpornościowy atakuje i niszczy czerwone krwinki. Prowadzi to do niskiego poziomu hemoglobiny (białka przenoszącego tlen w krwinkach czerwonych), co może powodować zmęczenie, osłabienie i inne problemy zdrowotne. W tym badaniu testowany jest lek o nazwie iptacopan, który ma na celu zatrzymanie procesu niszczenia czerwonych krwinek.

Celem badania jest sprawdzenie bezpieczeństwa i tolerancji leku iptacopan u dzieci w wieku od 2 do 18 lat chorujących na PNH. Badacze chcą również zbadać, jak organizm przetwarza ten lek, czyli jak szybko jest wchłaniany, rozkładany i wydalany. Badanie trwa 26 tygodni, podczas których dzieci będą otrzymywały lek doustnie. Niektóre dzieci mogą wcześniej otrzymywać inne leczenie tej choroby i w ramach badania zostaną przełączone na nowy lek.

W trakcie badania regularnie monitorowane będą różne wskaźniki zdrowia, w tym poziom hemoglobiny w krwi, funkcjonowanie wątroby i nerek oraz ogólny stan zdrowotny uczestników. Przed rozpoczęciem leczenia dzieci muszą być zaszczepione przeciwko niektórym bakteriom, które mogą być szczególnie niebezpieczne podczas stosowania tego typu leczenia. Wszystkie dzieci uczestniczące w badaniu będą otrzymywały aktywny lek - nie ma grupy otrzymującej placebo.

Przebieg badania

To badanie ma 7 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie leczenia iptakopan

    Otrzymasz iptakopan hydrochloride w postaci twardych kapsułek żelatynowych.

    Rozpoczniesz regularne przyjmowanie leku zgodnie z zaleceniami lekarza prowadzącego badanie.

    Lek będziesz przyjmować przez 26 tygodni jako główny okres leczenia.

  2. Krok 2

    Regularne wizyty kontrolne i badania

    Będziesz uczestniczyć w regularnych wizytach w ośrodku badawczym przez cały okres trwania badania.

    Podczas każdej wizyty lekarz sprawdzi twoje parametry życiowe (ciśnienie krwi, tętno, temperatura).

    Przeprowadzone zostaną badania laboratoryjne w celu monitorowania poziomu hemoglobiny (białka przenoszącego tlen we krwi) oraz dehydrogenazy mleczanowej (LDH) (enzymu wskazującego na uszkodzenie komórek).

    Wykonane zostaną badania parametrów sercowo-naczyniowych w celu sprawdzenia pracy serca i układu krążenia.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Zespół medyczny będzie monitorować wszelkie zdarzenia niepożądane - objawy lub problemy zdrowotne, które mogą wystąpić podczas przyjmowania leku.

    Szczególną uwagę zwrócą na poważne zdarzenia niepożądane - problemy zdrowotne wymagające natychmiastowej interwencji medycznej.

    Regularne badania krwi pozwolą śledzić wskaźniki bezpieczeństwa i skuteczności leczenia.

  4. Krok 4

    Badanie farmakokinetyki

    Podczas badania będą pobierane próbki krwi w określonych momentach w celu zbadania farmakokinetyki - sposobu, w jaki organizm przetwarza lek.

    Badane będą parametry takie jak maksymalne stężenie leku we krwi (Cmax) oraz stężenia pozostatkowe (Ctrough) - poziom leku tuż przed przyjęciem kolejnej dawki.

    Te badania pomogą ustalić, jak lek działa w organizmie dzieci i młodzieży.

  5. Krok 5

    Ocena odpowiedzi na leczenie

    Zespół medyczny będzie regularnie sprawdzać poziom hemoglobiny w twojej krwi, aby ocenić skuteczność leczenia.

    Monitorowane będą zmiany w poziomie hemoglobiny w porównaniu do wartości początkowych, szczególnie wzrost o 1 g/dL lub więcej oraz 2 g/dL lub więcej.

    Sprawdzane będzie, czy poziom hemoglobiny powróci do normalnych wartości.

    Oceniane będzie, czy potrzebujesz transfuzji krwinek czerwonych - procedury dostarczania zdrowych krwinek czerwonych do organizmu.

  6. Krok 6

    Przedłużenie badania

    Po zakończeniu głównego 26-tygodniowego okresu leczenia możesz kontynuować przyjmowanie iptakopan.

    Przedłużony okres obserwacji będzie trwać do 52 tygodni od rozpoczęcia leczenia.

    Podczas tego okresu będą kontynuowane regularne wizyty i badania w celu dalszego monitorowania bezpieczeństwa i skuteczności leku.

  7. Krok 7

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu okresu leczenia przeprowadzona zostanie końcowa ocena twojego stanu zdrowia.

    Zespół medyczny przeanalizuje wszystkie zebrane dane dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności leku.

    Omówione zostaną dalsze opcje leczenia po zakończeniu badania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

14 kryteriów

  • Pacjent musi mieć od 2 do mniej niż 18 lat
  • Pacjent musi być płci męskiej lub żeńskiej
  • Pacjent musi mieć potwierdzoną diagnozę nocnej napadowej hemoglobinurii (PNH) - choroby, w której organizm niszczy własne czerwone krwinki
  • Diagnoza musi być potwierdzona specjalnym badaniem zwanym cytometrią przepływową - testem, który sprawdza komórki krwi
  • Badanie musi wykazać, że co najmniej 10% czerwonych krwinek i białych krwinek jest dotkniętych chorobą
  • Pacjenci z pierwszej grupy muszą ważyć co najmniej 35 kilogramów
  • Pacjenci już przyjmujący leki anty-C5 - specjalne leki na tę chorobę - mogą uczestniczyć, jeśli przyjmują je w stałej dawce przez co najmniej 6 miesięcy
  • Pacjenci, którzy nigdy nie przyjmowali leków anty-C5, muszą mieć średni poziom hemoglobiny - białka przenoszącego tlen we krwi - poniżej 10 gramów na decylitr
  • Pacjenci, którzy nigdy nie przyjmowali leków anty-C5, muszą mieć podwyższony poziom dehydrogenazy mleczanowej (LDH) - enzymu, który wzrasta gdy komórki są niszczone - ponad 1,5 raza więcej niż normalne wartości
  • Podwyższony poziom LDH musi być potwierdzony przez co najmniej 2 badania laboratoryjne wykonane w odstępie od 2 do 6 tygodni
  • Pacjent musi być zaszczepiony przeciwko bakteriom Neisseria meningitidis i Streptococcus pneumoniae - drobnoustrojom, które mogą powodować poważne infekcje
  • Jeśli pacjent nie był wcześniej szczepiony lub potrzebuje dawki przypominającej, szczepienie musi nastąpić co najmniej 2 tygodnie przed rozpoczęciem badania
  • Jeśli leczenie musi rozpocząć się wcześniej niż 2 tygodnie po szczepieniu, pacjent musi przyjmować antybiotyki profilaktyczne - leki zapobiegające infekcjom
  • Zaleca się szczepienie przeciwko bakterii Haemophilus influenzae co najmniej 2 tygodnie przed rozpoczęciem przyjmowania leku iptacopan

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

18 kryteriów

  • Jeśli masz uczulenie na iptacopan (badany lek) lub którykolwiek z jego składników
  • Jeśli jesteś w ciąży lub karmiasz piersią
  • Jeśli planujesz zajść w ciążę podczas badania
  • Jeśli masz aktywną, nieleczoną infekcję bakteryjną, wirusową lub grzybiczą
  • Jeśli chorujesz na zapalenie wątroby typu B lub C - są to choroby wirusowe atakujące wątrobę
  • Jeśli masz HIV - wirus powodujący AIDS
  • Jeśli cierpisz na ciężką chorobę wątroby
  • Jeśli masz ciężką chorobę nerek wymagającą dializy - procesu oczyszczania krwi maszynowo
  • Jeśli chorujesz na aktywny nowotwór złośliwy
  • Jeśli przeszedłeś przeszczep szpiku kostnego w ciągu ostatniego roku
  • Jeśli bierzesz leki immunosupresyjne - leki osłabiające system odpornościowy
  • Jeśli otrzymujesz leczenie ekulizumabem lub rawulizumabem - to inne leki na PNH
  • Jeśli masz problemy z krzepnięciem krwi lub bierzesz leki rozrzedzające krew
  • Jeśli cierpisz na zespół mielodysplastyczny - chorobę szpiku kostnego powodującą nieprawidłową produkcję komórek krwi
  • Jeśli masz niedokrwistość aplastyczną - stan gdy szpik kostny nie produkuje wystarczająco dużo komórek krwi
  • Jeśli nie możesz przyjmować leków doustnie
  • Jeśli uczestniczysz w innym badaniu klinicznym
  • Jeśli masz jakąkolwiek chorobę, która według lekarza prowadzącego badanie może wpłynąć na Twoje bezpieczeństwo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Iptacopan to lek, który jest badany w tym badaniu klinicznym. Jest to nowy rodzaj leku przeznaczony dla dzieci i nastolatków w wieku od 2 do 18 lat, które cierpią na rzadką chorobę krwi zwaną nocną napadową hemoglobinurią (PNH). Lek ten działa poprzez blokowanie określonego białka w organizmie, które przyczynia się do niszczenia czerwonych krwinek u pacjentów z PNH. Przyjmuje się go doustnie w postaci tabletek przez okres 26 tygodni. Głównym celem tego badania jest sprawdzenie, czy lek jest bezpieczny dla dzieci, jak dobrze jest tolerowany przez młodych pacjentów oraz jak organizm dziecka przetwarza ten lek.

Co już wiadomo o tej terapii

Iptacopan – Jest to lek dostępny w postaci kapsułek lub tabletek przyjmowanych doustnie, który obecnie przechodzi zaawansowane badania kliniczne jako innowacyjne leczenie dla rzadkich chorób krwi. Substancja ta należy do grupy leków zwanych inhibitorami dopełniacza, które działają poprzez blokowanie określonego białka (czynnik B) w systemie immunologicznym organizmu, co zapobiega niszczeniu czerwonych krwinek. Głównym wskazaniem terapeutycznym dla iptacopanu jest nocna napadowa hemoglobinuria (PNH), rzadka choroba genetyczna, w której system immunologiczny błędnie atakuje i niszczy własne czerwone krwinki, prowadząc do niedokrwistości, zmęczenia i poważnych powikłań. Mechanizm działania opiera się na precyzyjnym zablokowaniu kaskady dopełniacza na poziomie molekularnym, co skutecznie chroni czerwone krwinki przed hemolizą i poprawia stan pacjentów cierpiących na tę wyniszczającą chorobę.

Badane choroby

Napadowa nocna hemoglobinuria (PNH) – Jest to rzadka nabyta choroba krwi, która powstaje w wyniku mutacji genetycznej w komórkach macierzystych szpiku kostnego. Choroba charakteryzuje się nieprawidłowym funkcjonowaniem czerwonych krwinek, które stają się nadmiernie wrażliwe na zniszczenie przez własny system odpornościowy organizmu. Głównym objawem jest hemoliza, czyli rozpad czerwonych krwinek, który prowadzi do niedokrwistości i ciemnego zabarwienia moczu, szczególnie widocznego rano po przebudzeniu. Choroba ma charakter przewlekły i postępujący, z okresami zaostrzeń i remisji. Pacjenci często doświadczają zmęczenia, osłabienia oraz bólów brzucha związanych z zakrzepami w naczyniach krwionośnych. Napadowa nocna hemoglobinuria może także prowadzić do problemów z funkcjonowaniem nerek i innych narządów wewnętrznych.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2024-515926-10-00Kod protokołuCLNP023I12201Planowana liczba uczestników12 osóbSponsorNovartis Pharma AG

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).