Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie skuteczności indywidualnego dawkowania ravulizumabu u dorosłych pacjentów z nocną napadową hemoglobinurią (PNH) w porównaniu do standardowego dawkowania

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie kliniczne dotyczy choroby o nazwie napadowa nocna hemoglobinuria (PNH). Jest to rzadkie schorzenie krwi, które może prowadzić do poważnych problemów zdrowotnych, takich jak zmęczenie, ból brzucha czy duszność. W badaniu zostanie wykorzystany lek o nazwie ravulizumab, znany również pod kodem ALXN1210. Lek ten jest podawany w formie koncentratu do sporządzania roztworu do infuzji, co oznacza, że jest wprowadzany do organizmu przez kroplówkę.

Celem badania jest porównanie skuteczności indywidualnego dawkowania ravulizumabu z jego standardowym dawkowaniem u dorosłych pacjentów z PNH. Uczestnicy badania będą otrzymywać lek w różnych dawkach, a ich stan zdrowia będzie monitorowany przez cały czas trwania badania. Badanie ma na celu ocenę, czy dostosowanie dawki leku do indywidualnych potrzeb pacjenta może przynieść lepsze rezultaty niż stosowanie standardowej dawki.

Podczas badania będą oceniane różne aspekty zdrowia pacjentów, takie jak zmiany w poziomie LDH (enzymu, którego poziom może wskazywać na uszkodzenie komórek krwi), jakość życia oraz liczba koniecznych transfuzji krwi. Badanie potrwa do 2027 roku, a jego wyniki mogą pomóc w lepszym zrozumieniu, jak najlepiej stosować ravulizumab w leczeniu napadowej nocnej hemoglobinurii.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o szczegółach dotyczących przebiegu badania oraz otrzymuje harmonogram wizyt i procedur.

    Pacjent musi wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Pacjent otrzymuje lek Ultomiris, którego substancją czynną jest ravulizumab. Lek podawany jest w formie infuzji dożylnej.

    Dawkowanie leku może być standardowe lub dostosowane indywidualnie, w zależności od potrzeb pacjenta.

  3. Krok 3

    Monitorowanie stanu zdrowia

    Podczas badania regularnie monitorowany jest stan zdrowia pacjenta, w tym poziom LDH (dehydrogenazy mleczanowej) we krwi, aby ocenić skuteczność leczenia.

    Pacjent może być proszony o wypełnianie kwestionariuszy dotyczących jakości życia, takich jak skala FACIT-Fatigue.

  4. Krok 4

    Wizyty kontrolne

    Pacjent uczestniczy w regularnych wizytach kontrolnych, podczas których oceniany jest postęp leczenia oraz ewentualne działania niepożądane.

    Wizyty te mogą obejmować badania krwi, konsultacje z lekarzem oraz podanie kolejnych dawek leku.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu badania pacjent przechodzi końcową ocenę stanu zdrowia.

    Wyniki badania są analizowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa stosowanego leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent ma zdiagnozowaną napadową nocną hemoglobinurię (PNH).
  • Pacjent kwalifikuje się do leczenia lekiem ravulizumab zgodnie z odpowiednimi wytycznymi holenderskimi lub jest już leczony tym lekiem zgodnie z etykietą i wytycznymi holenderskimi.
  • Pacjent jest gotów podpisać pisemną zgodę na udział w badaniu.
  • Pacjent ma 16 lat lub więcej.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanej choroby zwanej napadową nocną hemoglobinurią (PNH).
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest osobą dorosłą.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest częścią populacji uznawanej za szczególnie wrażliwą.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Ravulizumab to lek stosowany w leczeniu pacjentów z nocną napadową hemoglobinurią (PNH), co jest rzadkim schorzeniem krwi. Działa poprzez blokowanie białka w organizmie, które jest odpowiedzialne za niszczenie czerwonych krwinek. Dzięki temu pomaga zmniejszyć objawy choroby, takie jak zmęczenie i ryzyko powikłań, takich jak zakrzepy krwi. W badaniu klinicznym porównuje się skuteczność indywidualnie dostosowanego dawkowania tego leku z jego standardowym dawkowaniem, aby znaleźć najlepszy sposób leczenia pacjentów z PNH.

Co już wiadomo o tej terapii

Ravulizumab – Ravulizumab jest lekiem podawanym dożylnie, co oznacza, że jest wstrzykiwany bezpośrednio do żyły. Obecnie jest badany w kontekście optymalizacji dawki u pacjentów z paroksyzmową nocną hemoglobinurią (PNH), co jest rzadką chorobą krwi. Głównym celem terapeutycznym jest leczenie PNH, a lek działa poprzez blokowanie białka w organizmie, które prowadzi do niszczenia czerwonych krwinek. Ravulizumab należy do klasy leków zwanych inhibitorami dopełniacza, które pomagają chronić czerwone krwinki przed uszkodzeniem.

Badane choroby

Napadowa nocna hemoglobinuria (PNH) – Jest to rzadkie schorzenie krwi, które charakteryzuje się nieprawidłowym rozpadem czerwonych krwinek. Choroba ta wynika z mutacji genetycznej, która prowadzi do braku ochrony czerwonych krwinek przed układem odpornościowym. W wyniku tego dochodzi do ich niszczenia, co może powodować objawy takie jak zmęczenie, ciemne zabarwienie moczu, ból brzucha oraz duszność. PNH może prowadzić do anemii, ponieważ organizm nie jest w stanie produkować wystarczającej ilości nowych czerwonych krwinek. Choroba może również powodować powikłania naczyniowe, takie jak zakrzepy. Objawy mogą się nasilać w nocy, co jest charakterystyczne dla tej choroby.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-519207-10-00Kod protokołu116326Planowana liczba uczestników25 osóbSponsorRadboud universitair medisch centrum Stichting

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).