Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie skuteczności danicopanu jako dodatkowego leczenia u dzieci z nocną napadową hemoglobinurią i istotną hemolizą pozanaczyniową

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie kliniczne dotyczy dzieci z rzadką chorobą krwi, znaną jako napadowa nocna hemoglobinuria (PNH). Choroba ta powoduje, że czerwone krwinki są niszczone szybciej niż normalnie, co prowadzi do różnych problemów zdrowotnych. W badaniu testowany jest nowy lek o nazwie danicopan, który jest dodawany do już stosowanych leków, takich jak ravulizumab lub eculizumab. Celem badania jest sprawdzenie, czy danicopan może pomóc w poprawie stanu zdrowia dzieci z PNH, które mają znaczące problemy z niszczeniem czerwonych krwinek poza naczyniami krwionośnymi.

W trakcie badania dzieci będą przyjmować danicopan w formie tabletek powlekanych, doustnie. Badanie potrwa do 60 dni, a jego głównym celem jest ocena, jak lek wpływa na poziom hemoglobiny we krwi po 12 tygodniach. Hemoglobina to białko w czerwonych krwinkach, które przenosi tlen w organizmie. Dodatkowo, badanie sprawdzi, czy dzieci będą potrzebować mniej transfuzji krwi oraz jak lek wpływa na ich ogólne samopoczucie i poziom zmęczenia.

Badanie jest otwarte, co oznacza, że zarówno lekarze, jak i uczestnicy będą wiedzieć, jaki lek jest podawany. Uczestnicy będą regularnie odwiedzać ośrodek badawczy, aby monitorować ich stan zdrowia i ocenić skuteczność leczenia. Ważne jest, aby dzieci były zaszczepione przeciwko niektórym infekcjom, zanim rozpoczną udział w badaniu, aby zminimalizować ryzyko powikłań zdrowotnych.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik otrzymuje szczegółowe informacje na temat przebiegu badania oraz harmonogramu wizyt.

    Uczestnik musi wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu, a jego opiekun prawny musi również wyrazić zgodę na udział dziecka.

  2. Krok 2

    Przyjmowanie leku

    Uczestnik przyjmuje lek danicopan w formie tabletek powlekanych doustnie. Lek ten jest stosowany jako dodatek do leczenia ravulizumabem lub eculizumabem.

    Dawkowanie i częstotliwość przyjmowania leku są ustalane przez lekarza prowadzącego badanie.

  3. Krok 3

    Wizyty kontrolne

    Uczestnik musi regularnie uczestniczyć w wizytach kontrolnych, podczas których przeprowadzane są badania laboratoryjne i ocena stanu zdrowia.

    Wizyty te są zaplanowane zgodnie z harmonogramem badania i mogą obejmować różne testy oraz wypełnianie kwestionariuszy dotyczących samopoczucia.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności leczenia

    Głównym celem badania jest ocena skuteczności leku danicopan poprzez zmianę poziomu hemoglobiny (Hgb) od wartości początkowej do 12 tygodnia.

    Dodatkowe oceny obejmują m.in. unikanie transfuzji, zmiany w liczbie retikulocytów oraz oceny jakości życia.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu badania uczestnik przechodzi końcową ocenę stanu zdrowia.

    Wyniki badania są analizowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa stosowanego leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

13 kryteriów

  • Wiek od 12 do poniżej 18 lat w momencie podpisania zgody.
  • Potwierdzona diagnoza napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH).
  • Obecność CS-EVH, co oznacza:
    • Anemia: poziom hemoglobiny (Hgb) ≤ 10,5 g/dL
    • Bezwzględna liczba retikulocytów ≥ 100 × 109/L
    • Leczenie ravulizumabem lub eculizumabem przez co najmniej 12 tygodni przed rozpoczęciem badania, z ustaloną dawką i bez planowanych zmian w dawkowaniu przez pierwsze 12 tygodni badania.
    • Masa ciała powyżej 25 kg.
    • Szczepienie przeciwko meningokokom (grupy A, C, W, Y i B) w ciągu 3 lat przed lub co najmniej 14 dni przed rozpoczęciem badania, zgodnie z krajowymi/ lokalnymi wytycznymi. Jeśli nie spełniono tego wymogu, uczestnik musi zostać zaszczepiony i otrzymać antybiotyki profilaktyczne przez co najmniej 2 tygodnie po szczepieniu, jeśli badanie rozpocznie się mniej niż 2 tygodnie po szczepieniu.
    • Szczepienie przeciwko Haemophilus influenzae typu b (Hib) i Streptococcus pneumoniae zgodnie z krajowym i lokalnym harmonogramem szczepień.
    • Uczestnik może być płci męskiej lub żeńskiej.
    • W przypadku uczestniczek, które mogą zajść w ciążę, wymagane jest stosowanie skutecznej metody antykoncepcji od momentu podpisania zgody do 3 dni po ostatniej dawce leku. Uczestniczki muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego przed rozpoczęciem badania i w dniu rozpoczęcia badania.
    • Opiekun prawny lub główny opiekun musi być dostępny, aby pomóc w zapewnieniu wizyt kontrolnych i przestrzeganiu harmonogramu badania.
    • Opiekun prawny lub główny opiekun musi być w stanie dokładnie prowadzić dziennik zdrowia dziecka.
    • Musi mieć dostęp do opieki medycznej w nagłych wypadkach.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

9 kryteriów

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest uczulony na którykolwiek ze składników leku używanego w badaniu.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży lub planuje zajść w ciążę w trakcie trwania badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli karmi piersią.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli bierze inne leki, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli w ciągu ostatnich 30 dni brał udział w innym badaniu klinicznym.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma problemy z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma historię nadużywania alkoholu lub narkotyków.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli lekarz prowadzący badanie uzna, że z jakiegokolwiek powodu udział w badaniu nie jest bezpieczny dla pacjenta.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Danicopan

    to lek, który jest badany jako dodatkowe leczenie dla dzieci z chorobą zwaną napadową nocną hemoglobinurią (PNH). PNH to schorzenie, w którym czerwone krwinki są niszczone szybciej niż powinny, co prowadzi do różnych problemów zdrowotnych. Danicopan ma na celu wspomaganie działania innych leków, aby lepiej kontrolować objawy tej choroby, szczególnie w przypadkach, gdy dochodzi do niszczenia czerwonych krwinek poza naczyniami krwionośnymi.

  • Ravulizumab

    to lek stosowany w leczeniu PNH, który pomaga zapobiegać niszczeniu czerwonych krwinek. Działa poprzez blokowanie białka w organizmie, które jest odpowiedzialne za ten proces. Dzięki temu lek ten pomaga zmniejszyć objawy choroby i poprawić jakość życia pacjentów.

  • Eculizumab

    to inny lek używany w leczeniu PNH, który działa w podobny sposób jak ravulizumab. Jego zadaniem jest ochrona czerwonych krwinek przed zbyt szybkim niszczeniem, co pomaga w kontrolowaniu objawów choroby i poprawia samopoczucie pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

Danicopan – Danicopan jest lekiem podawanym doustnie, który obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych jako dodatek do leczenia ravulizumabem lub eculizumabem u dzieci z paroksyzmową nocną hemoglobinurią (PNH) i klinicznie istotną zewnątrzkomórkową hemolizą. Jego głównym zastosowaniem terapeutycznym jest leczenie PNH, rzadkiej choroby krwi. Na poziomie molekularnym danicopan działa poprzez hamowanie enzymu, który jest częścią układu dopełniacza, co pomaga zmniejszyć niszczenie czerwonych krwinek. Klasyfikowany jest jako inhibitor układu dopełniacza.

Badane choroby

Napadowa nocna hemoglobinuria – Jest to rzadkie schorzenie krwi, które charakteryzuje się niszczeniem czerwonych krwinek. Proces ten zachodzi na skutek defektu w błonie komórkowej erytrocytów, co prowadzi do ich przedwczesnego rozpadu. Choroba może powodować objawy takie jak zmęczenie, duszność, a także ciemne zabarwienie moczu, szczególnie rano. W miarę postępu choroby może dojść do niedokrwistości oraz zwiększonego ryzyka zakrzepicy. Napadowa nocna hemoglobinuria jest wynikiem mutacji genetycznej, która wpływa na produkcję białek chroniących krwinki czerwone przed układem odpornościowym. Choroba ta może występować w różnym stopniu nasilenia objawów u różnych pacjentów.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2024-511795-32-00Kod protokołuALXN2040-PNH-302Planowana liczba uczestników7 osóbSponsorAlexion Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).