Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Długoterminowe badanie bezpieczeństwa i skuteczności maraliksibatu u pacjentów z zespołem Alagille’a w Unii Europejskiej

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Zespół Alagille to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na wątrobę i inne narządy. U osób z tym zespołem występuje przewlekły cholestaza, czyli zaburzenie przepływu żółci, co prowadzi do gromadzenia się szkodliwych substancji w wątrobie. Jednym z najbardziej uciążliwych objawów jest świąd skóry, który może być bardzo intensywny i znacząco wpływać na jakość życia. W badaniu będzie stosowany lek Livmarli, który został opracowany specjalnie do leczenia świądu związanego z chorobami wątroby.

Celem tego badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności leku Livmarli u pacjentów z zespołem Alagille. Badanie ma charakter obserwacyjny, co oznacza, że lekarze będą monitorować pacjentów, którzy już otrzymują ten lek w ramach standardowego leczenia. Uczestnicy będą regularnie odwiedzać swoich lekarzy, którzy będą oceniać nasilenie świądu, przeprowadzać badania krwi sprawdzające funkcję wątroby oraz monitorować ewentualne działania niepożądane. Szczególną uwagę poświęci się ocenie wpływu leku na wątrobę i ogólny stan zdrowia pacjentów.

Podczas badania lekarze będą również sprawdzać poziomy kwasów żółciowych w surowicy oraz inne wskaźniki funkcji wątroby. Monitorowane będą również wskaźniki krzepnięcia krwi, w tym INR, który pomaga ocenić poziom witaminy K w organizmie. Badanie pozwoli na zebranie ważnych informacji o długoterminowych efektach stosowania tego leku u pacjentów z tym rzadkim schorzeniem, co może pomóc w lepszym zrozumieniu jego działania i bezpieczeństwa stosowania przez dłuższy okres.

Przebieg badania

To badanie ma 7 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Dołączenie do badania i wstępne oceny

    Po wyrażeniu zgody na udział w badaniu zostanie przeprowadzona ocena wstępna. Lekarz potwierdzi twoje rozpoznanie zespołu Alagille na podstawie badań klinicznych lub genetycznych.

    Lekarz oceni, czy masz świąd skóry związany z przewlekłą cholestazą. Cholestaza oznacza zaburzenie przepływu żółci w wątrobie.

    Zostanie ustalona dawka startowa leku Livmarli odpowiednia dla ciebie lub potwierdzona dawka, którą już przyjmujesz.

  2. Krok 2

    Rozpoczęcie przyjmowania leku Livmarli

    Otrzymasz lek Livmarli w postaci roztworu doustnego o stężeniu 9,5 mg/mL. Jest to lek zawierający substancję czynną maralixibat.

    Lek należy przyjmować codziennie przez usta. Dokładna dawka i częstotliwość będą ustalone indywidualnie przez lekarza prowadzącego badanie.

    W razie potrzeby lekarz może stopniowo zwiększać dawkę leku, aby znaleźć najlepszą dawkę dla ciebie. Ten proces nazywa się eskalacją dawki.

  3. Krok 3

    Regularne wizyty kontrolne i badania

    Podczas całego badania będziesz regularnie odwiedzać ośrodek badawczy w celu monitorowania bezpieczeństwa i skuteczności leku.

    Lekarz będzie regularnie wykonywał badania krwi w celu sprawdzenia funkcji wątroby oraz poziomu kwasów żółciowych w surowicy.

    Będą sprawdzane testy krzepnięcia krwi (INR) oraz poziom witamin rozpuszczalnych w tłuszczach, szczególnie witaminy K.

    Lekarz będzie oceniał nasilenie świądu skóry za pomocą specjalnej skali punktowej zwanej Clinician Scratch Scale (CSS).

  4. Krok 4

    Monitorowanie działań niepożądanych

    Przez cały okres badania lekarz będzie monitorował wszelkie działania niepożądane, które mogą wystąpić podczas przyjmowania leku.

    Wszystkie objawy lub problemy zdrowotne, które zauważysz, będą dokładnie rejestrowane i oceniane.

    W przypadku wystąpienia poważnych działań niepożądanych lekarz może zdecydować o zmniejszeniu dawki, przerwaniu lub zaprzestaniu przyjmowania leku.

  5. Krok 5

    Długoterminowe obserwacje kliniczne

    Lekarz będzie monitorował długoterminowe skutki choroby, w tym możliwość rozwoju nadciśnienia wrotnego (zwiększone ciśnienie w naczyniach krwionośnych wątroby).

    Będzie sprawdzana możliwość wystąpienia powikłań marskości wątroby oraz innych problemów związanych z wątrobą.

    Lekarz będzie obserwował, czy nie ma potrzeby umieszczenia na liście oczekujących na przeszczep wątroby lub przeprowadzenia takiego zabiegu.

  6. Krok 6

    Ocena tolerancji i skuteczności leczenia

    Przez cały okres badania lekarz będzie oceniał, jak dobrze tolerujesz lek Livmarli.

    Będzie sprawdzane, czy potrzebujesz dodatkowych leków na leczenie świądu, cholestazy lub innych problemów wątrobowych.

    Lekarz będzie monitorował zmiany w nasileniu objawów choroby oraz ogólny stan zdrowia.

  7. Krok 7

    Kontynuacja badania do 2035 roku

    Badanie zostanie zakończone 19 kwietnia 2035 roku. Oznacza to długoterminowe obserwowanie pacjentów przez około 10 lat.

    Przez cały ten okres będziesz kontynuować przyjmowanie leku Livmarli zgodnie z zaleceniami lekarza.

    Regularne wizyty kontrolne i badania będą przeprowadzane przez cały okres trwania badania w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjent musi wyrazić świadomą zgodę na udział w badaniu, co oznacza, że rozumie cel i przebieg badania oraz dobrowolnie zgadza się w nim uczestniczyć
  • Pacjent musi mieć potwierdzoną diagnozę zespołu Alagille - rzadkiej choroby genetycznej wpływającej na wątrobę i inne narządy. Diagnoza może być potwierdzona przez badania kliniczne (obserwacja objawów) lub badania genetyczne (analiza DNA)
  • Pacjent musi cierpieć na świąd skóry (uporczywe swędzenie), który jest spowodowany przewlekłą cholestazą - stanem, w którym żółć nie może prawidłowo przepływać z wątroby
  • Pacjent z grupy podstawowej musi mieć przepisany lek Livmarli w momencie rozpoczęcia badania
  • Pacjent z grupy dodatkowej musi mieć przepisany lek Livmarli jeszcze przed rozpoczęciem badania

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

14 kryteriów

  • Brak diagnozy zespołu Alagille'a - stan, w którym ścieżki żółciowe w wątrobie są nieprawidłowo ukształtowane, co prowadzi do problemów z odpływem żółci
  • Wcześniejsze poważne reakcje alergiczne na Livmarli lub którykolwiek ze składników tego leku
  • Ciężka niewydolność wątroby w stadium końcowym wymagająca natychmiastowego przeszczepu
  • Aktywne infekcje wątroby, które mogą wpływać na wyniki badania
  • Przyjmowanie leków, które mogą wchodzić w interakcje z Livmarli i nie mogą być odstawione lub zastąpione
  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Kobiety w wieku rozrodczym, które nie stosują skutecznej antykoncepcji - metod zapobiegania ciąży
  • Uczestnictwo w innym badaniu klinicznym testującym eksperymentalne leczenie w ciągu ostatnich 30 dni
  • Poważne choroby współistniejące, które mogą wpływać na bezpieczeństwo pacjenta lub wyniki badania
  • Problemy z wchłanianiem leków w przewodzie pokarmowym
  • Niewydolność nerek wymagająca dializy - procedury oczyszczania krwi, gdy nerki nie działają prawidłowo
  • Niekontrolowane problemy psychiczne, które mogą utrudnić przestrzeganie zaleceń badania
  • Nadużywanie alkoholu lub narkotyków
  • Nieumiejętność zrozumienia lub przestrzegania wymogów badania
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Livmarli jest lekiem stosowanym w leczeniu zespołu Alagille'a, rzadkiej choroby genetycznej wpływającej na wątrobę. Ten lek pomaga zmniejszyć świąd skóry, który jest jednym z głównych problemów u pacjentów z tym zespołem. Livmarli działa poprzez blokowanie określonych receptorów w organizmie, co może pomóc w poprawie jakości życia pacjentów cierpiących na tę chorobę. W tym badaniu klinicznym sprawdzana jest długoterminowa skuteczność i bezpieczeństwo stosowania tego leku u pacjentów z zespołem Alagille'a.

Co już wiadomo o tej terapii

Livmarli – to lek podawany doustnie w postaci kapsułek lub roztworu do picia, stosowany w leczeniu zespołu Alagille, rzadkiego genetycznego schorzenia wątroby u dzieci. Livmarli został już zatwierdzony przez agencje regulacyjne w Europie i Stanach Zjednoczonych jako innowacyjne leczenie dla pacjentów z tym zespołem, a obecne badania kliniczne mają na celu długoterminowe monitorowanie jego bezpieczeństwa i skuteczności. Głównym wskazaniem jest leczenie świądu skóry związanego z zespołem Alagille, który może być bardzo uciążliwy dla pacjentów i znacząco wpływać na jakość ich życia. Mechanizm działania polega na blokowaniu specjalnych receptorów w jelitach, które odpowiadają za wchłanianie kwasów żółciowych do krwi, co zmniejsza ich poziom w organizmie i łagodzi objawy choroby, klasyfikując ten lek jako inhibitor transportera kwasów żółciowych jelitowych.

Badane choroby

Zespół Alagille – Zespół Alagille to rzadka choroba genetyczna, która wpływa głównie na wątrobę, serce, kręgosłup, oczy i twarz. Choroba charakteryzuje się zmniejszoną liczbą przewodów żółciowych w wątrobie, co prowadzi do zaburzeń odpływu żółci. W miarę postępu choroby dochodzi do nagromadzenia się żółci w wątrobie, co powoduje jej uszkodzenie i włóknienie. Pacjenci często doświadczają intensywnego świądu skóry spowodowanego gromadzeniem się kwasów żółciowych we krwi. Choroba może również powodować problemy z sercem, takie jak wady zastawek lub naczyń krwionośnych. Z czasem może dojść do marskości wątroby i niewydolności tego narządu.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-516804-40-00Kod protokołuMRX-803Planowana liczba uczestników231 osóbSponsorMirum Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).