Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad długoterminowym bezpieczeństwem i skutecznością odevixibatu u pacjentów z zespołem Alagille'a

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy zespołu Alagille'a, rzadkiej choroby genetycznej, która wpływa na wątrobę, serce i inne narządy. W badaniu oceniana jest skuteczność i bezpieczeństwo leku o nazwie odevixibat (kod: A4250). Odevixibat jest podawany w formie kapsułek i ma na celu zmniejszenie świądu, czyli uporczywego swędzenia, które jest jednym z objawów tej choroby.

Celem badania jest sprawdzenie, jak dobrze odevixibat działa na dłuższą metę u pacjentów z zespołem Alagille'a. Badanie obejmuje dwie grupy pacjentów: pierwsza grupa to osoby, które ukończyły wcześniejsze badanie z tym lekiem, a druga grupa to dzieci poniżej 12 miesiąca życia z potwierdzonym zespołem Alagille'a. W trakcie badania uczestnicy będą regularnie oceniani pod kątem nasilenia świądu oraz innych objawów, a także bezpieczeństwa stosowania leku.

Badanie potrwa do 72 tygodni, podczas których będą monitorowane zmiany w objawach, takie jak świąd i jakość snu. Dodatkowo, oceniane będą poziomy kwasów żółciowych we krwi, które mogą wpływać na objawy choroby. Wyniki te pomogą zrozumieć, jak odevixibat wpływa na pacjentów z zespołem Alagille'a w dłuższym okresie czasu.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Pacjent dołącza do badania klinicznego dotyczącego długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności leku odevixibat w leczeniu zespołu Alagille'a.

    Pacjent musi spełniać określone kryteria włączenia, takie jak ukończenie wcześniejszego badania A4250-012 lub, w przypadku niemowląt, potwierdzenie kliniczne zespołu Alagille'a i odpowiednia masa ciała.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Lek odevixibat jest podawany doustnie w formie kapsułek.

    Dawkowanie i częstotliwość podawania leku są dostosowane do indywidualnych potrzeb pacjenta i są monitorowane przez zespół badawczy.

  3. Krok 3

    Monitorowanie objawów

    Pacjent jest regularnie monitorowany pod kątem zmian w nasileniu świądu i drapania, co jest mierzone za pomocą specjalnych narzędzi obserwacyjnych.

    Monitorowane są również poziomy kwasów żółciowych w surowicy oraz jakość snu pacjenta.

  4. Krok 4

    Ocena jakości życia

    Regularnie oceniana jest jakość życia pacjenta za pomocą specjalnych kwestionariuszy, takich jak Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL).

    Oceny te pomagają zrozumieć wpływ leczenia na codzienne funkcjonowanie pacjenta.

  5. Krok 5

    Ocena globalna objawów

    Na różnych etapach badania, w tym w tygodniach 4, 12, 24, 48 i 72, przeprowadzana jest ocena globalna objawów przez pacjenta, opiekuna i klinicystę.

    Oceny te pomagają w zrozumieniu ogólnego postępu leczenia i jego wpływu na objawy pacjenta.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Badanie jest planowane do zakończenia w kwietniu 2027 roku.

    Po zakończeniu badania pacjent może być poproszony o udział w dalszych ocenach w celu monitorowania długoterminowych efektów leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Dla grupy 1: Ukończenie 24-tygodniowego okresu leczenia w badaniu A4250-012.
  • Dla grupy 1: Podpisanie świadomej zgody i zgody na udział w badaniu, jeśli to konieczne. Pacjenci, którzy ukończą 18 lat (lub osiągną pełnoletność zgodnie z prawem kraju) w trakcie badania, będą musieli ponownie wyrazić zgodę na udział.
  • Dla grupy 1: Opiekunowie (oraz pacjenci w odpowiednim wieku) muszą być chętni i zdolni do korzystania z elektronicznego dziennika (eDiary) wymaganego w badaniu.
  • Dla grupy 1: Osoby aktywne seksualnie, zarówno mężczyźni, jak i kobiety, muszą zgodzić się na stosowanie niezawodnej metody antykoncepcji z mniej niż 1% wskaźnikiem niepowodzenia (takiej jak wkładka wewnątrzmaciczna lub całkowita abstynencja) od momentu podpisania świadomej zgody do 90 dni po ostatniej dawce leku badawczego.
  • Dla grupy 2: Niemowlę z klinicznie potwierdzonym zespołem Alagille'a, w wieku do 11 miesięcy w dniu rozpoczęcia badania.
  • Dla grupy 2: Masa ciała co najmniej 2 kg w dniu rozpoczęcia badania.
  • Dla grupy 2: Wiek ciążowy co najmniej 36 tygodni. Dla dzieci urodzonych z wiekiem ciążowym między 32 a 36 tygodni, wymagany jest wiek poporodowy co najmniej 36 tygodni.
  • Dla grupy 2: Podpisana zgoda rodzica lub prawnego opiekuna.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli nie ukończył wcześniejszego badania o nazwie A4250-012 (ASSERT).
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma mniej niż 12 miesięcy.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli nie cierpi na zespół Alagille'a, który jest rzadką chorobą genetyczną.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Odevixibat to lek badany w celu oceny jego długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności u pacjentów z zespołem Alagille'a. W badaniu uczestniczą dwie grupy pacjentów. Pierwsza grupa składa się z pacjentów, którzy ukończyli wcześniejsze badanie i u których ocenia się utrzymujący się efekt leku na świąd. Druga grupa obejmuje pacjentów poniżej 12 miesiąca życia, u których ocenia się bezpieczeństwo i tolerancję leku.

Co już wiadomo o tej terapii

Odevixibat – Odevixibat jest lekiem podawanym doustnie, który jest badany w leczeniu zespołu Alagille'a. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, gdzie oceniana jest jego długoterminowa skuteczność i bezpieczeństwo. Główne wskazania terapeutyczne obejmują zmniejszenie świądu u pacjentów z zespołem Alagille'a. Działa poprzez hamowanie transportu kwasów żółciowych w jelicie, co prowadzi do zmniejszenia ich krążenia w organizmie. Klasyfikowany jest jako inhibitor transportu kwasów żółciowych.

Badane choroby

Zespół Alagille'a – Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na różne narządy, w tym wątrobę, serce, oczy, kości i skórę. Objawia się najczęściej w dzieciństwie, a jednym z głównych objawów jest świąd skóry spowodowany problemami z odpływem żółci. Choroba może prowadzić do żółtaczki, opóźnienia wzrostu i problemów z sercem. Charakterystyczne są również zmiany w budowie twarzy, takie jak szeroki nos i głęboko osadzone oczy. Zespół Alagille'a jest wynikiem mutacji genetycznej, która wpływa na rozwój dróg żółciowych. Choroba postępuje różnie u różnych pacjentów, a jej objawy mogą się nasilać z wiekiem.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-509028-17-00Kod protokołuA4250-015Planowana liczba uczestników60 osóbSponsorIpsen Pharma

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).