Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie wpływu denosumabu na dorosłych z dysplazją włóknistą/zespółem McCune'a-Albrighta

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy leczenia choroby zwanej dysplazją włóknistą lub zespołem McCune'a-Albrighta. Są to rzadkie schorzenia, które mogą powodować ból kości i inne problemy zdrowotne. W badaniu zostanie użyty lek o nazwie denosumab, który jest podawany w formie zastrzyku podskórnego. Celem badania jest sprawdzenie, jak denosumab wpływa na zmniejszenie bólu u pacjentów z tymi schorzeniami.

W trakcie badania pacjenci będą otrzymywać zastrzyki z denosumabem lub placebo, co oznacza, że niektórzy pacjenci mogą otrzymać substancję nieaktywną. Badanie jest zaplanowane na okres 6 miesięcy, podczas którego pacjenci będą monitorowani pod kątem zmian w poziomie bólu. Wszyscy uczestnicy będą oceniani pod względem bólu za pomocą specjalnych kwestionariuszy i dzienników bólu.

Badanie ma na celu ocenę, czy denosumab może skutecznie zmniejszyć ból i poprawić jakość życia pacjentów z dysplazją włóknistą lub zespołem McCune'a-Albrighta. Wyniki badania mogą pomóc w opracowaniu nowych metod leczenia tych schorzeń. Denosumab jest już stosowany w leczeniu innych chorób kości, ale jego skuteczność w przypadku tych konkretnych schorzeń jest nadal badana.

Przebieg badania

To badanie ma 7 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania

    Po zakwalifikowaniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o szczegółach dotyczących przebiegu badania oraz otrzymuje zgodę na udział.

    Pacjent musi spełniać określone kryteria, takie jak potwierdzona diagnoza dysplazji włóknistej lub zespołu McCune-Albrighta oraz odpowiednie wyniki badań laboratoryjnych.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Pacjent otrzymuje denosumab w formie zastrzyku podskórnego. Zastrzyk ten jest podawany dwukrotnie w ciągu 6 miesięcy.

    Celem podania leku jest ocena jego wpływu na zmniejszenie bólu.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bólu

    Ból jest oceniany za pomocą kwestionariusza Brief Pain Inventory po 6 miesiącach od rozpoczęcia badania.

    Dodatkowo, średni ból jest oceniany po 3 i 6 miesiącach, a w przypadku otwartej fazy badania również po 9 i 12 miesiącach.

  4. Krok 4

    Ocena jakości życia

    Jakość życia pacjenta jest oceniana za pomocą kwestionariuszy SF-36 na początku badania, po 3 miesiącach oraz po 6 miesiącach.

    W przypadku otwartej fazy badania ocena jest powtarzana po 9 i 12 miesiącach.

  5. Krok 5

    Ocena aktywności fizycznej

    Aktywność fizyczna jest mierzona za pomocą Health Assessment Questionnaire oraz pedometru na smartfonie na początku badania, po 3 miesiącach i po 6 miesiącach.

    W przypadku otwartej fazy badania ocena jest powtarzana po 9 i 12 miesiącach.

  6. Krok 6

    Badania obrazowe i laboratoryjne

    Aktywność choroby jest oceniana za pomocą badań laboratoryjnych markerów kostnych oraz skanów kości na początku badania i po 6 miesiącach.

    W przypadku otwartej fazy badania ocena jest powtarzana po 12 miesiącach.

  7. Krok 7

    Ocena gęstości kości

    Gęstość kości oraz obecność złamań kręgów są oceniane za pomocą densytometrii (DXA) na początku badania i po 12 miesiącach.

    Dodatkowo, po 12 miesiącach wykonywana jest rozszerzona densytometria w celu oceny ewentualnych nietypowych złamań kości udowej.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent musi mieć zdiagnozowaną dysplazję włóknistą lub zespół McCune-Albrighta i zamknięte płytki wzrostu (czyli być w wieku powyżej 18 lat).
  • Pacjent musi odczuwać ból w miejscu, gdzie występuje dysplazja włóknista, który nie ustępuje po odpowiednim leczeniu przeciwbólowym i nie jest związany z problemami mechanicznymi, takimi jak grożące złamanie.
  • Pacjent musi mieć wynik bólu w skali VAS (skala wizualno-analogowa) wynoszący co najmniej 4 dla maksymalnego lub średniego bólu związanego z dysplazją włóknistą.
  • Pacjent musi mieć zwiększoną aktywność zmian chorobowych, co oznacza zwiększone markery obrotu kostnego (takie jak ALP, P1NP lub CTX) lub zwiększoną aktywność w badaniach obrazowych, takich jak Na18F-PET/CT lub scyntygrafia kości, w co najmniej jednej zmianie.
  • Pacjent musi mieć prawidłowe poziomy wapnia, parathormonu i witaminy D (dopuszczalne jest przyjmowanie suplementów).
  • Pacjent musi mieć leczoną hipofosfatemię, co oznacza poziom fosforu powyżej 0,7 w dwóch oddzielnych pomiarach.
  • Pacjent musi mieć dobrą kondycję zdrowia jamy ustnej, co oznacza, że ostatnia kontrola stomatologiczna odbyła się w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
  • Badanie jest otwarte dla osób obu płci.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Osoby, które nie mają zdiagnozowanej choroby zwanej dysplazją włóknistą lub zespołem McCune-Albrighta, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które nie są w przedziale wiekowym od 4 do 18 lat, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które należą do grupy szczególnie wrażliwej, nie mogą brać udziału w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Denosumab to lek stosowany w badaniu klinicznym mającym na celu ocenę jego wpływu na ból u dorosłych z dysplazją włóknistą lub zespołem McCune-Albrighta. Lek ten jest podawany w formie zastrzyków i ma na celu zmniejszenie odczuwanego bólu po 6 miesiącach leczenia.

Co już wiadomo o tej terapii

Denosumab – Denosumab jest lekiem podawanym w formie zastrzyków podskórnych. Obecnie jest badany w kontekście leczenia dysplazji włóknistej i zespołu McCune-Albrighta u dorosłych. Główne wskazania terapeutyczne obejmują zmniejszenie bólu związanego z tymi schorzeniami. Mechanizm działania denosumabu polega na hamowaniu aktywności komórek kościogubnych, co prowadzi do zmniejszenia resorpcji kości. Farmakologicznie klasyfikowany jest jako inhibitor RANKL, co oznacza, że blokuje białko odpowiedzialne za aktywację komórek niszczących kości.

Badane choroby

Dysplazja włóknista kości/zespół McCune'a-Albrighta – Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na rozwój kości, skóry i układu hormonalnego. W fibrous dysplasia, normalna tkanka kostna jest zastępowana przez tkankę włóknistą, co prowadzi do deformacji i osłabienia kości. McCune-Albright syndrome to zespół objawów, który może obejmować plamy na skórze, zaburzenia hormonalne, takie jak przedwczesne dojrzewanie, oraz zmiany kostne. Choroba może dotyczyć jednej lub wielu kości i często objawia się w dzieciństwie. Objawy mogą się różnić w zależności od stopnia i lokalizacji zmian kostnych oraz obecności innych objawów zespołu. Choroba postępuje w różnym tempie, a jej przebieg jest indywidualny dla każdego pacjenta.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2024-511090-30-00Planowana liczba uczestników82 osobySponsorLeids Universitair Medisch Centrum (LUMC)

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).