Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Badanie skuteczności pegfilgrastymu w utrzymaniu liczby neutrofili u pacjentów z ciężką przewlekłą neutropenią leczonych G-CSF i terapią przeciwzakaźną

Zarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy ciężkiej przewlekłej neutropenii, czyli stanu, w którym organizm ma zbyt mało białych krwinek zwanych neutrofilami. Neutrofile to komórki odpowiedzialne za walkę z infekcjami bakteryjnymi. Gdy ich liczba jest bardzo niska, pacjenci są bardziej narażeni na różnego rodzaju zakażenia. W tym badaniu testowany jest lek o nazwie pegfilgrastim, który ma pomóc w zwiększeniu liczby neutrofili we krwi. Pacjenci biorący udział w badaniu już otrzymują standardowe leczenie, które obejmuje codzienne podawanie G-CSF (czynnika stymulującego tworzenie kolonii granulocytów) oraz leki przeciwzakaźne.

Celem badania jest sprawdzenie, czy pegfilgrastim jest skuteczny w utrzymywaniu liczby neutrofili powyżej 1000 komórek na mikrolitr krwi u pacjentów z ciężką przewlekłą neutropenią. Badanie ma na celu ocenę, czy ten lek może lepiej kontrolować poziom białych krwinek w porównaniu do obecnego leczenia. Uczestnikami mogą być osoby w każdym wieku, które cierpią na wrodzoną lub nabytą postać tej choroby i już są leczone standardowymi metodami.

Podczas badania lekarze będą regularnie sprawdzać liczbę neutrofili we krwi uczestników oraz obserwować, jak często występują u nich infekcje. Monitorowane będą również rodzaje i czas trwania ewentualnych zakażeń, liczba koniecznych kursów antybiotyków oraz częstotliwość hospitalizacji. Te informacje pomogą określić, czy nowy sposób leczenia jest bezpieczny i skuteczny w zapobieganiu infekcjom u pacjentów z ciężką przewlekłą neutropenią.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie leczenia pegfilgrastimem

    Otrzymasz lek o nazwie pegfilgrastim (handlowa nazwa Neulasta) w dawce 6 mg. Jest to roztwór do wstrzykiwań, który zastąpi twoje obecne codzienne leczenie lekiem G-CSF.

    Pegfilgrastim jest lekiem, który pomaga organizmowi wytwarzać więcej neutrofilów - białych krwinek, które chronią przed infekcjami. Działanie tego leku trwa dłużej niż poprzedniego, dlatego nie będziesz musiał go przyjmować codziennie.

    Kontynuujesz również przyjmowanie leków przeciwinfekcyjnych zgodnie z wcześniejszymi zaleceniami.

  2. Krok 2

    Pierwsze dwa miesiące - obserwacja początkowa

    W ciągu pierwszych dwóch miesięcy badania będziesz regularnie otrzymywać pegfilgrastim. Lekarz będzie monitorować jak twój organizm reaguje na nowy lek.

    Podczas tego okresu będą przeprowadzane regularne badania krwi, aby sprawdzić bezwzględną liczbę neutrofilów - czyli dokładną ilość tych białych krwinek w twojej krwi.

    Lekarz będzie również obserwować wszelkie infekcje, które mogą wystąpić, oraz sprawdzać, jakie antybiotyki są potrzebne.

  3. Krok 3

    Główny okres badania - miesiące drugi do szósty

    Od drugiego do szóstego miesiąca badania kontynuujesz przyjmowanie pegfilgrastimu. To jest główny okres, w którym sprawdzana jest skuteczność leczenia.

    Celem jest utrzymanie bezwzględnej liczby neutrofilów powyżej 1000 na milimetr sześcienny krwi. Ta liczba pokazuje, czy masz wystarczająco dużo białych krwinek do ochrony przed infekcjami.

    Będą regularnie pobierane próbki krwi do badania, aby sprawdzić średnią liczbę neutrofilów w tym okresie.

  4. Krok 4

    Monitorowanie infekcji i leczenia

    Przez cały czas trwania badania, od drugiego do szóstego miesiąca, lekarz będzie szczegółowo rejestrować wszystkie infekcje, które wystąpią.

    Zapisywane będą informacje o tym, jaki rodzaj infekcji wystąpił, jak długo trwała i jak została wyleczona.

    Monitorowana będzie również liczba kursów antybiotyków, które będziesz musiał przyjąć w tym okresie.

  5. Krok 5

    Obserwacja hospitalizacji

    W okresie od drugiego do szóstego miesiąca badania lekarz będzie również rejestrować, czy i ile razy będziesz musiał zostać w szpitalu z powodu problemów związanych z twoim stanem zdrowia.

    Te informacje pomogą ocenić, czy nowe leczenie pegfilgrastimem zmniejsza potrzebę hospitalizacji w porównaniu z poprzednim leczeniem.

  6. Krok 6

    Zakończenie okresu badania

    Po zakończeniu szóstego miesiąca leczenia pegfilgrastimem zbierane będą wszystkie dane z całego okresu badania.

    Lekarz przeanalizuje, jak skutecznie nowy lek utrzymywał odpowiednią liczbę neutrofilów w twojej krwi oraz jak wpłynął na częstość infekcji i potrzebę hospitalizacji.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent musi mieć zdiagnozowaną ciężką przewlekłą neutropenię - stan, w którym organizm ma bardzo mało białych krwinek zwanych neutrofilami, które pomagają walczyć z zakażeniami
  • Choroba może być wrodzona (obecna od urodzenia) lub nabyta (rozwinięta w trakcie życia)
  • Liczba neutrofili musi być mniejsza niż 500 komórek na mikrolitr krwi, potwierdzona trzema kolejnymi badaniami krwi
  • Badania krwi muszą być wykonane w odstępach co najmniej jednego tygodnia między każdym testem
  • Niska liczba neutrofili musi utrzymywać się przez co najmniej trzy miesiące
  • Pacjent musi już być leczony G-CSF - lekiem podawanym codziennie, który pomaga organizmowi wytwarzać więcej białych krwinek
  • Pacjent musi otrzymywać leczenie przeciwzakaźne - leki pomagające zapobiegać lub leczyć infekcje
  • Nie ma ograniczeń wiekowych - w badaniu mogą uczestniczyć pacjenci w każdym wieku

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

15 kryteriów

  • Wiek poniżej 18 lat
  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Uczulenie na pegylowany G-CSF (specjalny rodzaj leku pobudzającego wytwarzanie białych krwinek) lub inne podobne leki
  • Uczulenie na E. coli (rodzaj bakterii używanej do wytwarzania leku) lub produkty pochodzące z tej bakterii
  • Nowotwory krwi takie jak białaczka (rak krwi) lub zespół mielodysplastyczny (zaburzenie szpiku kostnego)
  • Aktywne zakażenie, które nie jest kontrolowane przez leczenie
  • Ciężkie choroby wątroby lub nerek
  • Przyjmowanie leków chemioterapeutycznych w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Udział w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni
  • Nieprawidłowe wyniki badań krwi wskazujące na problemy z funkcją wątroby lub nerek
  • Historia poważnych reakcji alergicznych na leki
  • Choroby autoimmunologiczne (gdy organizm atakuje własne zdrowe komórki)
  • Transplantacja szpiku kostnego w przeszłości
  • Przyjmowanie leków wpływających na układ odpornościowy
  • Nieumiejętność zrozumienia lub podpisania zgody na udział w badaniu
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Pegfilgrastim

    to lek, który pomaga organizmowi wytwarzać więcej białych krwinek, szczególnie neutrofili. Neutrofile to ważny typ białych krwinek, które pomagają organizmowi walczyć z infekcjami. U osób z ciężką przewlekłą neutropenią liczba tych komórek jest zbyt niska, co sprawia, że są bardziej podatne na infekcje. Pegfilgrastim stymuluje szpik kostny do produkcji większej ilości neutrofili, pomagając podnieść ich liczbę we krwi do bezpieczniejszego poziomu.

  • G-CSF

    to lek podobny do pegfilgrastrimu, który również pomaga organizmowi wytwarzać więcej neutrofili. Jest to czynnik wzrostu, który sygnalizuje szpikowi kostnemu, aby produkował więcej białych krwinek. Pacjenci w tym badaniu już wcześniej otrzymywali G-CSF raz dziennie, aby pomóc kontrolować ich stan. G-CSF działa w podobny sposób jak pegfilgrastim, ale może wymagać częstszego podawania.

  • Terapia przeciwzakażeniowa

    to leczenie, które pomaga zapobiegać infekcjom lub je leczyć. U osób z niską liczbą neutrofili organizm ma trudności z walką z bakteriami, wirusami i innymi drobnoustrojami. Terapia przeciwzakażeniowa może obejmować antybiotyki lub inne leki, które pomagają chronić pacjentów przed infekcjami lub leczyć infekcje, które już wystąpiły.

Co już wiadomo o tej terapii

Pegfilgrastim – To jest lek podawany w formie zastrzyku podskórnego, który należy do grupy leków zwanych czynnikami wzrostu białych krwinek. Pegfilgrastim działa poprzez stymulowanie szpiku kostnego do zwiększonej produkcji neutrofili, które są ważnym typem białych krwinek odpowiedzialnych za walkę z infekcjami. Lek jest obecnie zatwierdzony i szeroko stosowany w medycynie głównie u pacjentów poddawanych chemioterapii, aby zapobiec niebezpiecznemu spadkowi liczby białych krwinek, a także w leczeniu ciężkiej przewlekłej neutropenii. W porównaniu do zwykłego G-CSF, pegfilgrastim ma dłuższy czas działania w organizmie dzięki specjalnej modyfikacji chemicznej, co pozwala na rzadsze podawanie leku.

Badane choroby

Ciężka przewlekła neutropenia – Jest to rzadka choroba krwi charakteryzująca się trwale obniżoną liczbą neutrofili, które są kluczowymi komórkami odpornościowymi organizmu. Neutrofile stanowią najliczniejszą grupę białych krwinek i są odpowiedzialne za zwalczanie infekcji bakteryjnych i grzybiczych. W tej chorobie liczba neutrofili utrzymuje się poniżej 1000 komórek na mikrolitr krwi przez okres dłuższy niż trzy miesiące. Choroba może być wrodzona lub nabyta, a jej przyczyny obejmują zaburzenia genetyczne, problemy z funkcjonowaniem szpiku kostnego oraz działanie niektórych leków. Pacjenci z ciężką przewlekłą neutropenią są szczególnie narażeni na częste i poważne infekcje, głównie dotyczące skóry, jamy ustnej, układu oddechowego i przewodu pokarmowego. Stan ten wymaga stałego monitorowania i odpowiedniego postępowania medycznego w celu zmniejszenia ryzyka powikłań infekcyjnych.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-519009-36-01Kod protokołuCDF 711Planowana liczba uczestników20 osóbSponsorIRCCS Istituto Giannina Gaslini

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).