Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w toku

Badanie skuteczności mavorixaforu u pacjentów z przewlekłą neutropenią doświadczających nawracających lub poważnych infekcji

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z neutropenią, czyli stanem, w którym organizm ma zbyt mało białych krwinek zwanych neutrofilami. Neutropenia może być wrodzona lub nabyta i prowadzi do częstych i poważnych infekcji. Celem badania jest ocena skuteczności leku mavorixafor w zmniejszaniu liczby infekcji u osób z tym schorzeniem. Mavorixafor to lek w formie twardych kapsułek, który jest przyjmowany doustnie.

W badaniu uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej mavorixafor lub placebo, co oznacza, że niektórzy uczestnicy będą otrzymywać kapsułki bez aktywnego składnika. Badanie jest prowadzone w sposób, który uniemożliwia zarówno uczestnikom, jak i badaczom wiedzę, kto otrzymuje rzeczywisty lek, a kto placebo. Uczestnicy będą monitorowani przez okres 12 miesięcy, aby ocenić, jak lek wpływa na częstość i ciężkość infekcji oraz poziom neutrofili we krwi.

Badanie ma na celu sprawdzenie, czy mavorixafor jest bezpieczny i dobrze tolerowany przez uczestników oraz czy skutecznie zmniejsza liczbę infekcji. Uczestnicy będą regularnie odwiedzać ośrodek badawczy, gdzie będą przeprowadzane badania krwi i inne niezbędne testy. Wyniki te pomogą zrozumieć, czy mavorixafor może być skutecznym leczeniem dla osób z przewlekłą neutropenią.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o jego przebiegu i wymaganiach. Uczestnik musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek powyżej 12 lat, brak dowodów na choroby nowotworowe w szpiku kostnym oraz odpowiednia masa ciała.

    Uczestnik musi wyrazić zgodę na udział w badaniu, co obejmuje podpisanie formularza zgody.

  2. Krok 2

    Przygotowanie do leczenia

    Przed rozpoczęciem leczenia, uczestnik przechodzi badania wstępne, które obejmują potwierdzenie diagnozy przewlekłej neutropenii oraz ocenę liczby neutrofili we krwi.

    Uczestnik musi unikać stosowania niektórych leków oraz produktów zawierających grejpfrut i pomarańcze sewilskie, które mogą wpływać na metabolizm leku mavorixafor.

  3. Krok 3

    Podawanie leku

    Uczestnik przyjmuje mavorixafor w formie kapsułek doustnych. Dawkowanie i częstotliwość podawania leku są określone w protokole badania.

    Leczenie trwa 12 miesięcy, podczas których monitorowane są wskaźniki takie jak liczba infekcji oraz odpowiedź na leczenie.

  4. Krok 4

    Monitorowanie i ocena

    Podczas badania uczestnik jest regularnie monitorowany pod kątem liczby neutrofili oraz występowania infekcji.

    Oceniane są również inne wskaźniki, takie jak nasilenie infekcji, czas ich trwania oraz konieczność stosowania antybiotyków.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu 12-miesięcznego okresu leczenia, uczestnik przechodzi końcową ocenę, która obejmuje analizę wyników leczenia oraz ewentualnych skutków ubocznych.

    Uczestnik jest informowany o wynikach badania oraz dalszych krokach, jeśli są one wymagane.

Kto może wziąć udział w badaniu?

13 kryteriów

  • Uczestnicy muszą mieć co najmniej 12 lat w momencie podpisywania zgody na udział w badaniu.
  • Badanie szpiku kostnego podczas kwalifikacji (lub wcześniejsza dokumentacja z ostatnich 9 miesięcy) nie może wykazywać dowodów na obecność nowotworu krwi.
  • Masa ciała uczestnika musi wynosić co najmniej 15 kg.
  • Uczestnicy muszą stosować środki antykoncepcyjne zgodnie z lokalnymi przepisami. Mężczyźni muszą stosować skuteczne metody antykoncepcji i nie mogą oddawać nasienia przez określony czas. Kobiety muszą nie być w ciąży, nie karmić piersią i stosować się do wytycznych dotyczących antykoncepcji.
  • Uczestnik, rodzic lub prawny opiekun musi być w stanie podpisać zgodę na udział w badaniu i przestrzegać jego wymagań.
  • Diagnoza wrodzonego lub nabytego pierwotnego autoimmunologicznego i idiopatycznego przewlekłego zaburzenia neutropenii co najmniej 6 miesięcy przed wizytą kwalifikacyjną, które nie jest spowodowane lekami, infekcjami lub nowotworem.
  • Potwierdzony poziom ANC (liczba neutrofili) poniżej 1500 komórek/µL podczas wizyty kwalifikacyjnej i na początku badania, bez dowodów na infekcję.
  • Historia nawracających i/lub poważnych infekcji w ciągu 12 miesięcy przed wizytą kwalifikacyjną, co oznacza co najmniej 2 infekcje wymagające leczenia antybiotykami lub wizyty w placówce medycznej.
  • Uczestnicy przyjmujący G-CSF lub inne terapie muszą stosować je przez co najmniej 12 miesięcy, na stabilnej dawce przez co najmniej 4 tygodnie przed wizytą kwalifikacyjną i kontynuować je przez cały czas trwania badania.
  • Uczestnicy muszą być gotowi utrzymać stabilne dawki swoich terapii przez cały czas trwania badania, chyba że zmiany są konieczne ze względów bezpieczeństwa.
  • Leki metabolizowane przez enzym CYP2D6 są zabronione na 14 dni przed podaniem mavorixaforu i podczas badania.
  • Jeśli konieczne jest użycie silnego inhibitora enzymu CYP3A4, dawka mavorixaforu zostanie zmodyfikowana.
  • Produkty zawierające grejpfrut i pomarańcze sewilskie są zabronione, ponieważ mogą wpływać na działanie enzymu CYP3A4.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

1 kryterium

  • Osoby z neutropenią, które otrzymują przewlekłe leczenie G-CSF, nie mogą brać udziału w badaniu. Neutropenia to stan, w którym we krwi jest zbyt mało białych krwinek, co może zwiększać ryzyko infekcji. G-CSF to lek, który pomaga zwiększyć liczbę białych krwinek.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Mavorixafor to lek badany w ramach tego badania klinicznego. Jest stosowany u pacjentów z wrodzonymi i nabytymi pierwotnymi autoimmunologicznymi oraz idiopatycznymi przewlekłymi zaburzeniami neutropenii, którzy doświadczają nawracających i/lub poważnych infekcji. Celem stosowania mavorixaforu jest ocena jego skuteczności w zmniejszaniu częstości infekcji oraz poprawie liczby neutrofili u pacjentów z przewlekłą neutropenią, którzy nie otrzymują przewlekłego leczenia G-CSF, jak również w całej populacji badanej, niezależnie od stosowanego leczenia podstawowego.

Co już wiadomo o tej terapii

Mavorixafor – Jest to lek podawany doustnie, który obecnie znajduje się w fazie 3 badań klinicznych. Jego głównym celem jest leczenie przewlekłych neutropenii, zarówno wrodzonych, jak i nabytych, które prowadzą do nawracających lub poważnych infekcji. Mavorixafor działa poprzez modulację szlaku chemokinowego, co pomaga zwiększyć liczbę neutrofili we krwi, co z kolei zmniejsza ryzyko infekcji. Klasyfikowany jest jako lek immunomodulujący, a jego skuteczność jest oceniana w kontekście zmniejszenia częstości infekcji i poprawy liczby neutrofili u pacjentów z neutropenią.

Badane choroby

Neutropenia – Jest to stan, w którym liczba neutrofili, rodzaju białych krwinek, jest niższa niż normalnie. Neutrofile są kluczowe dla obrony organizmu przed infekcjami, dlatego ich niedobór zwiększa ryzyko zakażeń. Neutropenia może być przewlekła lub ostra i może wynikać z różnych przyczyn, takich jak choroby autoimmunologiczne, infekcje wirusowe, czy efekty uboczne leków. Objawy mogą obejmować częste infekcje, gorączkę, owrzodzenia jamy ustnej i zmęczenie. Przebieg choroby zależy od jej przyczyny i może się różnić od łagodnego do ciężkiego. W niektórych przypadkach neutropenia może być bezobjawowa i wykrywana jest przypadkowo podczas rutynowych badań krwi.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-508482-32-00Kod protokołuX4P-001-110Planowana liczba uczestników214 osóbSponsorX4 Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).