Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa terapii skojarzonej pozelimabem i cemdisiranem u dorosłych pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią, u których obecne leczenie inhibitorem C5 jest nieskuteczne

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Nocna napadowa hemoglobinuria (PNH) to rzadka choroba krwi, w której dochodzi do nieprawidłowego rozpadu czerwonych krwinek. W badaniu klinicznym oceniana będzie skuteczność i bezpieczeństwo kombinacji dwóch leków: pozelimab i cemdisiran u dorosłych pacjentów, u których obecne leczenie nie przynosi zadowalających rezultatów.

Badanie ma na celu sprawdzenie, jak skutecznie połączenie tych dwóch leków wpływa na zmniejszenie rozpadu czerwonych krwinek u pacjentów, którzy nie uzyskują odpowiedniej kontroli choroby przy stosowaniu obecnie dostępnych terapii. Pozelimab podawany będzie w formie wstrzyknięć dożylnych lub podskórnych, natomiast cemdisiran w formie wstrzyknięć podskórnych.

Okres leczenia w badaniu będzie trwał 80 tygodni, podczas których pacjenci będą otrzymywać kombinację obu leków. W trakcie badania będzie monitorowany poziom rozpadu czerwonych krwinek oraz ogólny stan zdrowia uczestników. Szczególna uwaga zostanie zwrócona na kontrolę poziomu hemoglobiny oraz ocenę zmęczenia u pacjentów.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po zakwalifikowaniu do badania, otrzymasz kombinację dwóch leków: pozelimab i cemdisiran.

    Leki będą podawane w formie zastrzyków - pozelimab może być podawany dożylnie, podskórnie lub domięśniowo, natomiast cemdisiran podawany jest podskórnie.

  2. Krok 2

    Okres leczenia podstawowego

    Przez pierwsze 28 tygodni będziesz otrzymywać regularnie kombinację leków.

    W tym czasie będą prowadzone badania poziomu dehydrogenazy mleczanowej (LDH) we krwi - jest to wskaźnik rozpadu czerwonych krwinek.

    Regularne wizyty kontrolne będą obejmować badania krwi oraz ocenę stanu zdrowia.

  3. Krok 3

    Kontynuacja leczenia

    Leczenie będzie kontynuowane do 52 tygodnia.

    W tym okresie będą monitorowane następujące parametry:

    - poziom hemoglobiny we krwi

    - potrzeba transfuzji krwi

    - poziom zmęczenia przy użyciu specjalnej skali oceny

    - występowanie działań niepożądanych

    - poziom przeciwciał przeciwko stosowanym lekom

  4. Krok 4

    Okres obserwacji

    Całkowity czas trwania badania zaplanowano do lutego 2031 roku.

    W trakcie badania wymagane jest przyjęcie pełnej serii szczepień przeciwko meningokokom oraz utrzymywanie aktualnego statusu szczepień.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Pacjent musi mieć potwierdzoną diagnozę nocnej napadowej hemoglobinurii (PNH) poprzez wcześniejsze badanie metodą cytometrii przepływowej o wysokiej czułości.
  • Pacjent musi być obecnie leczony jednym z następujących leków: ekulizumab, rawulizumab lub krowalimab w zalecanej dawce przez co najmniej 6 miesięcy.
  • Poziom dehydrogenazy mleczanowej (LDH) w organizmie musi być stale podwyższony - powyżej 1,5-krotności górnej granicy normy w ciągu ostatnich 6 miesięcy, co według lekarza prowadzącego jest spowodowane hemolizą wewnątrznaczyniową.
  • Wymagane są co najmniej 2 pomiary poziomu LDH z różnych wizyt kontrolnych, zgodnie z protokołem badania.
  • Pacjent musi być gotowy do przestrzegania harmonogramu wizyt (w klinice lub zdalnych) oraz procedur związanych z badaniem.
  • Pacjent musi wyrazić zgodę na przyjęcie pełnej serii szczepień przeciwko meningokokom zgodnie z protokołem oraz zobowiązać się do utrzymania aktualności tych szczepień w trakcie badania.
  • Pacjent musi spełniać również inne kryteria określone w protokole badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjent nie może mieć mniej niż 18 lat
  • Pacjent nie może być w trakcie leczenia innymi lekami eksperymentalnymi lub uczestniczyć w innych badaniach klinicznych
  • Pacjentki w ciąży lub karmiące piersią nie mogą uczestniczyć w badaniu
  • Pacjenci z aktywnym zakażeniem (w tym wirusowym zapaleniem wątroby typu B lub C, lub HIV) nie mogą brać udziału
  • Osoby z poważnymi chorobami współistniejącymi, które mogłyby wpłynąć na wyniki badania lub bezpieczeństwo pacjenta
  • Pacjenci z historią reakcji alergicznych na podobne leki lub ich składniki
  • Osoby z niekontrolowanym nadciśnieniem tętniczym (wysokie ciśnienie krwi)
  • Pacjenci, którzy przeszli poważną operację w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  • Osoby z zaburzeniami funkcji wątroby lub nerek
  • Pacjenci z historią nowotworów złośliwych w ciągu ostatnich 5 lat (z wyjątkiem odpowiednio leczonego raka podstawnokomórkowego skóry)
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Pozelimab to lek eksperymentalny, który działa jako inhibitor układu dopełniacza. Jest to przeciwciało, które ma na celu kontrolowanie hemolizy wewnątrznaczyniowej (rozpadu czerwonych krwinek) u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią. Lek ten może pomóc pacjentom, u których obecne terapie nie przynoszą wystarczającej kontroli choroby. Cemdisiran to również lek eksperymentalny, który działa w sposób komplementarny z pozelimabem. Jest to substancja, która ma za zadanie wspomóc kontrolę hemolizy wewnątrznaczyniowej poprzez inny mechanizm działania. W połączeniu z pozelimabem ma potencjalnie zapewnić lepszą kontrolę objawów choroby u pacjentów, którzy nie reagują wystarczająco dobrze na obecnie dostępne terapie. Terapia łączona pozelimab + Cemdisiran jest badana jako nowe podejście do leczenia pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią, szczególnie w przypadkach, gdy standardowe leczenie inhibitorami C5 nie przynosi zadowalających efektów.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Pozelimab

    Eksperymentalny lek biologiczny podawany w formie iniekcji, który jest obecnie badany w leczeniu napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH). Substancja działa jako inhibitor białka C5 układu dopełniacza, blokując proces nadmiernego rozpadu czerwonych krwinek charakterystyczny dla PNH. Lek jest testowany w połączeniu z cemdisiranem u pacjentów, którzy nie uzyskali odpowiedniej kontroli choroby przy zastosowaniu dotychczasowych terapii hamujących składnik C5.

  • Cemdisiran

    Eksperymentalny lek typu siRNA (małego interferującego RNA) badany w terapii skojarzonej z pozelimabem w leczeniu napadowej nocnej hemoglobinurii. Substancja działa poprzez wyciszanie genów odpowiedzialnych za produkcję określonych białek układu dopełniacza, co ma prowadzić do zmniejszenia wewnątrznaczyniowej hemolizy u pacjentów z PNH. Lek jest obecnie w fazie badań klinicznych, gdzie oceniana jest jego skuteczność i bezpieczeństwo w połączeniu z pozelimabem.

Badane choroby

Nocna napadowa hemoglobinuria (PNH) - Rzadka choroba krwi charakteryzująca się nieprawidłowym rozpadem czerwonych krwinek (hemolizą), szczególnie nasilonym w nocy. Jest to schorzenie nabyte, spowodowane mutacją genetyczną w komórkach macierzystych szpiku kostnego. W przebiegu choroby dochodzi do niszczenia czerwonych krwinek przez układ dopełniacza, co prowadzi do anemii. Pacjenci mogą doświadczać zmęczenia, bólów brzucha, trudności w oddychaniu i ciemnego zabarwienia moczu. Choroba ma charakter przewlekły i może wpływać na jakość życia pacjentów. U chorych występuje zwiększone stężenie dehydrogenazy mleczanowej (LDH) we krwi, co jest jednym z głównych wskaźników aktywności choroby.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-519709-37-00Kod protokołuR3918-PNH-2483Planowana liczba uczestników35 osóbSponsorRegeneron Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).