Badanie skuteczności i bezpieczeństwa remibrutynibu w porównaniu z teriflunomidem u pacjentów z rzutową postacią stwardnienia rozsianego.

Randomizacja i rozpoczęcie leczenia

Po przystąpieniu do badania zostanie przydzielony losowo do jednej z dwóch grup leczenia. Ta część badania będzie trwała w sposób podwójnie zaślepiony - oznacza to, że ani pacjent ani lekarz nie będzie wiedział, które dokładnie leczenie otrzymuje.

Otrzyma jeden z dwóch możliwych schematów leczenia: albo remibrutinib (lek testowany) z placebo teriflunomidu (tabletkę bez substancji czynnej), albo teriflunomid (lek porównawczy) z placebo remibrutinibu.

Jeśli zostanie przydzielony do grupy otrzymującej remibrutinib, będzie przyjmować jedną tabletkę remibrutinibu 100 mg raz dziennie oraz jedną kapsułkę placebo teriflunomidu raz dziennie.

Jeśli zostanie przydzielony do grupy otrzymującej teriflunomid, będzie przyjmować jedną kapsułkę teriflunomidu 14 mg raz dziennie oraz jedną tabletkę placebo remibrutinibu raz dziennie.

Regularne wizyty kontrolne podczas leczenia

Podczas trwania badania będzie uczestniczył w regularnych wizytach kontrolnych w ośrodku badawczym.

Podczas tych wizyt zespół badawczy będzie monitorować jego stan zdrowia, sprawdzać objawy niepożądane (skutki uboczne), wykonywać badania laboratoryjne krwi oraz badania neurologiczne.

Będą przeprowadzane testy neurologiczne, w tym ocena przy użyciu skali EDSS (Expanded Disability Status Scale), która służy do oceny stopnia niepełnosprawności w stwardnieniu rozsianym.

Będzie wykonywać testy poznawcze, takie jak test SDMT (Symbol Digit Modalities Test), który sprawdza szybkość przetwarzania informacji przez mózg.

Badania obrazowe MRI

W określonych odstępach czasu będzie wykonywał badania MRI mózgu (rezonans magnetyczny).

Niektóre z tych badań będą wykonywane z kontrastem gadolinowym - substancją podawaną dożylnie, która pomaga lepiej zobaczyć zmiany w mózgu związane ze stwardnieniem rozsianym.

Badania MRI służą do oceny liczby nowych lub powiększających się zmian w mózgu oraz aktywności choroby.

Testy sprawności fizycznej

Będzie wykonywać testy oceniające sprawność fizyczną, w tym test chodu na 25 stóp (T25FW), który mierzy szybkość chodzenia na określonym dystansie.

Wykona również test kołków na 9 otworów (9HPT), który sprawdza sprawność ruchową rąk i koordynację.

Te testy pomagają ocenić, czy leczenie wpływa na poprawę lub pogorszenie funkcji ruchowych.

Badania dodatkowe i kwestionariusze

Będzie wypełniać kwestionariusze dotyczące jakości życia, w tym skalę wpływu stwardnienia rozsianego (MSIS-29).

Będą pobierane próbki krwi do oceny poziomu neurofilament light chain (NfL) - białka, które może wskazywać na uszkodzenie tkanki nerwowej.

Zespół badawczy będzie monitorować podstawowe parametry życiowe, takie jak ciśnienie krwi, tętno i temperaturę ciała.

Będzie wykonywał badania EKG (elektrokardiogram) do oceny czynności serca.

Zakończenie pierwszej części badania

Po zakończeniu pierwszej, kontrolowanej części badania, nastąpi przejście do drugiej fazy.

W tym momencie zostanie poinformowany o tym, które leczenie otrzymywał podczas pierwszej części badania.

Jeśli podczas pierwszej części otrzymywał teriflunomid, może być konieczne przeprowadzenie procedury oczyszczania organizmu z tego leku.

Procedura oczyszczania z teriflunomidu (jeśli dotyczy)

Jeśli otrzymywał teriflunomid w pierwszej części badania, będzie musiał przejść procedurę usunięcia tego leku z organizmu.

Procedura ta polega na przyjmowaniu węgla aktywnego lub kolestyraminy - substancji, które pomagają szybciej usunąć teriflunomid z organizmu.

Węgiel aktywowany przyjmuje się zwykle w dawce określonej przez zespół badawczy, zazwyczaj kilka razy dziennie przez określony okres.

Alternatywnie może otrzymać kolestyraminy, która również pomaga w usuwaniu teriflunomidu z organizmu.

Druga część badania - leczenie otwarte

W drugiej części badania wszyscy uczestnicy otrzymają remibrutinib w leczeniu otwartym - oznacza to, że zarówno pacjent jak i lekarz będą wiedzieli, jaki lek jest podawany.

Będzie przyjmować remibrutinib 100 mg raz dziennie przez określony okres.

Ta część badania służy do długoterminowej oceny bezpieczeństwa i skuteczności remibrutinibu.

Kontynuacja monitorowania w drugiej części

Podczas drugiej części badania będzie kontynuować regularne wizyty kontrolne.

Zespół badawczy będzie nadal monitorować jego stan zdrowia, sprawdzać objawy niepożądane i wykonywać badania laboratoryjne.

Będą kontynuowane badania MRI, testy neurologiczne i sprawności fizycznej oraz kwestionariusze jakości życia.

Będą pobierane próbki krwi do monitorowania poziomu leku w organizmie oraz innych wskaźników stanu zdrowia.

Zakończenie badania

Po zakończeniu obu części badania nastąpi wizyta końcowa, podczas której zostanie przeprowadzona kompleksowa ocena stanu zdrowia.

Zespół badawczy omówi wyniki badań i dalsze opcje leczenia.

Może być konieczna wizyta kontrolna po pewnym czasie od zakończenia badania w celu sprawdzenia długoterminowych efektów leczenia.