Choroby rzadkie
Badane cząsteczki
Lokalizacje
Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy
Friedreich’s ataxia jest rzadką chorobą dziedziczną, w której stopniowo pogarsza się koordynacja ruchowa, równowaga oraz funkcja serca. Przyczyną jest niedobór białka frataxyny w mitochondriach, czyli w „elektrowniach” komórek. Objawy obejmują trudności w chodzeniu, utratę czucia w ramionach i nogach oraz problemy sercowe. W badaniu sprawdzany jest lek o nazwie nomlabofusp, podawany w małej dawce poprzez wstrzyknięcie pod skórę (subcutaneous injection), oraz jego porównanie z lekem pozorowanym, czyli placebo.
Celem badania jest ustalenie, czy lek poprawia zdolność poruszania się i jest bezpieczny dla osób z tą chorobą. Uczestnicy, zarówno dorośli, jak i dzieci, będą otrzymywać badany lek lub placebo przez około rok, a w regularnych wizytach będą oceniane ich zdolności chodzenia, sprawność rąk, poziom zmęczenia oraz codzienne funkcje. Bezpieczeństwo będzie monitorowane poprzez obserwację działań niepożądanych, pomiar wielkości serca przy pomocy badania ultrasonograficznego zwanego echocardiogram oraz sprawdzanie obecności przeciwciał przeciw lekowi (antidrug antibodies). Badanie trwa od momentu rozpoczęcia leczenia do zakończenia okresu obserwacji.
To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.
4 kryteria
6 kryteriów
Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.
Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni
Gdzie możesz dołączyć do tego badania
Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.
Wkrótce rekrutacjaDołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.
preparat w postaci roztworu do wstrzyknięcia podskórnego, nie zawiera substancji czynnej i służy wyłącznie jako kontrola w badaniu; jest powszechnie stosowany w badaniach klinicznych jako neutralny środek; nie ma własnych wskazań leczniczych ani mechanizmu działania, ponieważ nie wywiera wpływu na organizm; klasyfikowany jest jako substancja kontrolna bez aktywności farmakologicznej.
lek podawany w formie roztworu do wstrzyknięcia podskórnego, dawka 50 mg/ml, jest lekiem sierotą (orphan drug) w fazie III badań klinicznych; przeznaczony jest do leczenia Friedreich’s ataxia, rzadkiej choroby neurologicznej; działa poprzez zwiększanie poziomu białka FXN w mitochondriach, co pomaga poprawić funkcję komórek nerwowych; zalicza się do grupy terapii biologicznych o działaniu molekularnym.
źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków
Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?
Inne badania w tej chorobie – rozejrzyj się, zanim podejmiesz decyzję
Badanie wpływu omaveloxolonu na funkcje mitochondriów u pacjentów z ataksją Friedreicha
CzechyBadanie długoterminowe oceniające bezpieczeństwo i skuteczność watikwinonu u pacjentów z ataksją Friedreicha, którzy wcześniej przyjmowali ten lek
FrancjaBadanie nad bezpieczeństwem i tolerancją VO659 u pacjentów z ataksją rdzeniowo-móżdżkową typu 1, 3 i chorobą Huntingtona
DaniaBadanie fazy 2 otwarte oceniające długoterminowe bezpieczeństwo VO659 podawanego dootrzewnowo u pacjentów z chorobą Huntingtona oraz ataksją rdzeniowo‑możdżkową typu 1 i 3
FrancjaBadanie skuteczności i bezpieczeństwa omaveloxolonu (RTA 408) w leczeniu ataksji Friedreicha
AustriaBadanie skuteczności i bezpieczeństwa dimetylu fumaranu u pacjentów z ataksją Friedreicha
WłochyOpowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.
