Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa omaveloxolonu (RTA 408) w leczeniu ataksji Friedreicha

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie kliniczne dotyczy leczenia ataksji Friedreicha, która jest rzadką chorobą genetyczną powodującą postępujące problemy z koordynacją ruchową i równowagą. W ramach badania stosowany jest lek omaveloxolone (znany również jako RTA 408), podawany w formie kapsułek doustnych. Celem badania jest sprawdzenie skuteczności i bezpieczeństwa tego leku w leczeniu objawów ataksji Friedreicha.

Badanie składa się z dwóch części. W pierwszej części oceniana jest zdolność pacjentów do wykonywania ćwiczeń fizycznych oraz bezpieczeństwo stosowania leku. W drugiej części badana jest skuteczność leku w zmniejszaniu objawów choroby, mierzona za pomocą specjalnej skali oceny ataksji Friedreicha (mFARS), która pozwala określić nasilenie objawów choroby.

Pacjenci przyjmują lek w postaci kapsułek w różnych dawkach, od 2,5 mg do 150 mg dziennie. Leczenie może trwać do 48 tygodni, z możliwością przedłużenia w ramach dodatkowej fazy badania. W trakcie badania prowadzone są regularne badania kontrolne, podczas których oceniana jest skuteczność leczenia oraz występowanie ewentualnych działań niepożądanych.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po zakwalifikowaniu do badania otrzymasz lek omaveloxolone w formie kapsułek do przyjmowania doustnego.

    Badanie składa się z dwóch części oraz możliwości przedłużenia udziału.

  2. Krok 2

    Część pierwsza badania

    W tej części oceniana będzie twoja wydolność podczas ćwiczeń fizycznych.

    Otrzymasz kapsułki RTA 408 w dawce 2,5 mg lub 10 mg.

    Ta część trwa 12 tygodni.

    Lekarz będzie monitorował, jak twój organizm reaguje na lek.

  3. Krok 3

    Część druga badania

    W tej części otrzymasz lek Skyclarys w dawce 50 mg w twardych kapsułkach.

    Ta część trwa 48 tygodni.

    Lekarz będzie oceniał zmiany w przebiegu ataksji Friedreicha za pomocą specjalnej skali oceny (mFARS).

    Podczas wizyt kontrolnych będziesz wykonywać testy sprawnościowe.

  4. Krok 4

    Faza przedłużona

    Po zakończeniu części pierwszej lub drugiej możesz zostać zakwalifikowany do fazy przedłużonej badania.

    Warunkiem jest ukończenie poprzedniej części zgodnie z planem i spełnienie kryteriów zdrowotnych.

    W tej fazie kontynuowane jest przyjmowanie leku i regularne wizyty kontrolne.

  5. Krok 5

    Wizyty kontrolne

    Podczas każdej wizyty kontrolnej lekarz będzie sprawdzał twój stan zdrowia.

    Wykonywane będą badania wydolnościowe i ocena sprawności fizycznej.

    Konieczne będzie utrzymanie stałego planu ćwiczeń przez cały okres badania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

11 kryteriów

  • Pacjent musi mieć genetycznie potwierdzoną ataksję Friedreicha
  • Wiek pacjenta musi mieścić się w przedziale od 16 do 40 lat
  • Wynik w skali mFARS (zmodyfikowana skala oceny ataksji Friedreicha) musi wynosić między 20 a 80 punktów
  • Pacjent musi mieć prawidłową funkcję nerek (wskaźnik filtracji kłębuszkowej eGFR ≥ 60 mL/min/1.73 m²)
  • Frakcja wyrzutowa lewej komory serca musi wynosić minimum 40% (na podstawie badania echokardiograficznego)
  • Pacjent musi być zdolny do wykonania maksymalnego testu wysiłkowego
  • Pacjent nie może zmieniać swojego programu ćwiczeń na 30 dni przed rozpoczęciem badania i w trakcie jego trwania
  • Pacjent musi być w stanie połykać kapsułki
  • Pacjent musi stosować akceptowane medycznie metody antykoncepcji
  • Pacjent musi wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu
  • Pacjent musi być gotowy do współpracy przy wszystkich aspektach protokołu badania

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

12 kryteriów

  • Pacjenci poniżej 16 roku życia lub powyżej 40 lat
  • Osoby z zaawansowaną ataksją Friedreicha uniemożliwiającą wykonanie testu wysiłkowego
  • Pacjenci z poważnymi chorobami serca lub układu krążenia
  • Osoby przyjmujące leki, które mogą wpływać na wyniki badania
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Pacjenci uczestniczący w innych badaniach klinicznych w ciągu ostatnich 30 dni
  • Osoby z poważnymi zaburzeniami funkcji wątroby lub nerek
  • Pacjenci z niekontrolowaną cukrzycą (poziom cukru we krwi przekraczający zalecane normy)
  • Osoby z historią reakcji alergicznych na podobne leki
  • Pacjenci niezdolni do samodzielnego poruszania się
  • Osoby z poważnymi zaburzeniami psychicznymi
  • Pacjenci uzależnieni od alkoholu lub narkotyków
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

RTA 408 to eksperymentalny lek badany w leczeniu ataksji Friedreicha. Jest to związek, który ma na celu poprawę funkcjonowania komórek poprzez aktywację określonych ścieżek metabolicznych. Lek jest testowany pod kątem jego zdolności do poprawy wydolności fizycznej pacjentów podczas ćwiczeń oraz zmniejszenia objawów choroby mierzonych specjalną skalą oceny ataksji Friedreicha (mFARS). Badanie koncentruje się również na ocenie bezpieczeństwa i tolerancji tego leku przez pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

RTA 408 - Eksperymentalny lek badany w leczeniu ataksji Friedreicha, podawany w formie doustnej. Jest to związek należący do grupy modulatorów szlaku Nrf2, który działa poprzez aktywację mechanizmów ochronnych komórek i regulację procesów przeciwzapalnych na poziomie molekularnym. Substancja jest obecnie w fazie II badań klinicznych, gdzie oceniana jest jej skuteczność w poprawie funkcji motorycznych i wydolności fizycznej u pacjentów z ataksją Friedreicha, przy jednoczesnej ocenie bezpieczeństwa i tolerancji leku. Badania koncentrują się na wpływie leku na wyniki testów wysiłkowych oraz zmodyfikowanej skali oceny ataksji Friedreicha (mFARS).

Badane choroby

Ataksja Friedreicha – Rzadka choroba genetyczna, która wpływa na układ nerwowy i serce. Charakteryzuje się postępującym pogorszeniem koordynacji ruchowej, początkowo dotykającym kończyn dolnych, a następnie rozprzestrzeniającym się na inne części ciała. Choroba zwykle objawia się w wieku dziecięcym lub wczesnej młodości, powodując problemy z utrzymaniem równowagi i wykonywaniem precyzyjnych ruchów. U pacjentów występują trudności w chodzeniu, zaburzenia mowy i osłabienie mięśni. Choroba ma podłoże genetyczne i jest związana z mutacją genu odpowiedzialnego za produkcję białka frataksyny. Z czasem mogą pojawić się również problemy z widzeniem i słuchem.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-517436-22-00Kod protokołu408-C-1402Planowana liczba uczestników172 osobySponsorReata Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).