Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa palopegteriparatide u nastolatków z przewlekłą niedoczynnością przytarczyc

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób cierpiących na Chronic Hypoparathyroidism, czyli przewlekłą niedoczynność przytarczyc. Jest to stan, w którym przytarczyce, małe gruczoły w szyi, nie produkują wystarczającej ilości hormonów niezbędnych do utrzymania odpowiedniego poziomu wapnia w organizmie. Celem badania jest ocena skuteczności oraz bezpieczeństwa stosowania leku o nazwie palopegteriparatide.

W trakcie badania będzie stosowany preparat Yorvipath, który jest podawany w formie subcutaneous use, czyli poprzez wstrzyknięcie pod skórę. Pacjenci będą przyjmować lek codziennie, aby sprawdzić, jak wpływa on na poziom wapnia oraz na to, czy można zmniejszyć ilość przyjmowanych innych leków wspomagających, takich jak vitamin D czy preparaty zawierające wapń.

Uczestnicy będą monitorowani w celu sprawdzenia, jak organizm reaguje na podawany środek oraz czy poziom serum calcium, czyli wapnia we krwi, ustabilizuje się w granicach normy. Proces ten pozwoli określić, czy stosowanie nowego leku pozwala na ograniczenie konieczności przyjmowania dużych dawek suplementów niezbędnych do leczenia tej choroby.

Przebieg badania

To badanie ma 3 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie podawania leku

    Podawanie leku o nazwie yorvipath (substancja czynna: palopegteriparatide) odbywa się poprzez podanie podskórne, czyli wstrzyknięcie preparatu pod skórę.

    Lek jest dostarczany za pomocą gotowych do użycia penów (wstrzykiwaczy) w różnych dawkach: 168 mikrogramów, 294 mikrogramów lub 420 mikrogramów.

    Podawanie leku musi odbywać się codziennie.

  2. Krok 2

    Monitorowanie stanu zdrowia i skuteczności

    W trakcie trwania badania następuje ocena poziomu wapnia we krwi (po uwzględnieniu poziomu albumin, czyli białek w surowicy krwi) oraz ocena zależności od innych preparatów.

    Celem jest osiągnięcie przez organizm stanu, w którym poziom wapnia znajduje się w normie oraz możliwe jest ograniczenie stosowania witaminy D i wapnia w dawkach leczniczych.

    Za dawkę uzupełniającą, a nie leczniczą, uznaje się przyjmowanie do 600 mg wapnia na dobę w formie tabletek, proszku, płynu lub plastra.

  3. Krok 3

    Ocena po 26 tygodniach

    W 26 tygodniu badania przeprowadzana jest kluczowa ocena efektów leczenia.

    Badanie obejmuje pomiar poziomu wapnia we krwi wykonany w ciągu 4 tygodni przed wizytą w 26 tygodniu lub w dniu samej wizyty.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Badanie jest przeznaczone dla dziewcząt i chłopców, którzy w momencie rozpoczęcia ocrywania spełniają wiek od 12 do mniej niż 18 lat.
  • Uczestnik musi chorować na przewlekłą niedoczynność przytarczyc (stan, w którym organizm ma zbyt mało hormonów produkowanych przez przytarczyce) od co najmniej 26 tygodni. Przyczyna może być związana z przebyłą operacją, chorobą autoimmunologiczną, genetyką lub być przyczyn nieznana.
  • Rozpoznanie choroby musi opierać się na stwierdzeniu hipokalcemii (niskiego poziomu wapnia we krwi) przy jednoczesnym zbyt niskim poziomie parathormonu (PTH), czyli hormonu sterującego poziomem wapnia.
  • Przed rozpoczęciem udziału w badaniu, poziom witaminy D (25(OH)) oraz magnezu we krwi musi mieścić się w normie.
  • Funkcja nerek, oceniana poprzez szacowany współczynnik filtracji kłębuszkowej (eGFR), czyli wskaźnik pokazujący jak dobrze nerki oczyszczają krew, musi wynosić co najmniej 30 mL/min/1.73 m2.
  • Wskaźnik masy ciała (BMI), który określa relację wagi do wzrostu, musi mieścić się w określonych normach rozwojowych dla danej grupy wiekowej (wynik Z-score między -2 a +3).
  • Rodzic lub opiekun prawny musi podpisać pisemną zgodę na udział w badaniu, a sam uczestnik musi wyrazić na to swoją zgodę (asent), zgodnie z obowiązującymi przepisami.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

17 kryteriów

  • Brak odpowiedź organizmu na PTH (parathormon, czyli hormon regulujący poziom wapnia), objawiająca się wysokim poziomem tego hormonu przy jednoczesnym zbyt niskim poziomie wapnia we krwi.
  • Ciąża, planowanie ciąży lub karmienie piersią. Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną metodę antykoncepcji podczas badania oraz przez 2 tygodnie po podaniu ostatniej dawki leku.
  • Uzależnienie od leków lub alkoholu stwierdzone w ciągu ostatnich 3 lat.
  • Poważne lub objawowe choroby serca w ciągu ostatnich 26 tygodni, takie jak niewydolność serca, wady zastawek, zawał mięśnia sercowego, zaburzenia rytmu serca (arytmia), zbyt wolne tętno (bradykardia), zbyt niskie ciśnienie krwi (hipotensja) lub niekontrolowane wysokim ciśnienie krwi (nadciśnienie).
  • Udar mózgu w ciągu ostatnich 5 lat.
  • Ostre bóle spowodowane kamicą nerkową (kamienie w nerkach) lub dna moczanową (choroba polegająca na odkładaniu się kwasu moczowego w stawach) w ciągu ostatnich 26 tygodni. Osoby z nieobjawowymi kamieniami nerkowymi mogą brać udział w badaniu.
  • Udział w innym badaniu klinicznym, w którym podawano lek lub stosowano urządzenie medyczne w ciągu ostatnich 8 tygodni.
  • Znana alergia lub nadwrażliwość na PTH (parathormon) lub którykolwiek ze składników leku (takich jak metakresol, mannitol, kwas bursztynowy czy wodorotlenek sodu).
  • Jakakolwiek inna przyczyna, którą lekarz uzna za uniemożliwiającą ukończenie badania lub przestrzeganie jego harmonogramu.
  • Wszelkie choroby wpływające na metabolizm wapnia, poziom fosforanów lub poziom PTH, w tym: nadczynność tarczycy, choroba Pageta (choroba kości), bardzo niski poziom magnezu w organizmie, cukrzyca (typu 1 lub źle kontrolowana typu 2), ciężkie choroby wątroby lub nerek, zespół Cushinga, szpiczak mnogi (nowotwór krwi), zapalenie trzustki, niedożywienie, krzywica, niedawne długotrwałe unieruchomienie, aktywne nowotwory (z wyjątkiem niektórych łagodnych nowotworów tarczycy lub skóry), nadczynność przytarczyc, rak przytarczyc, akromegalia (nadmierny wzrost) lub inne schorzenia układu hormonalnego.
  • Stosowanie określonych leków, takich jak diuretyki pętlowe (leki moczopędne), wiązacze fosforanów (leki przyjmowane z jedzeniem, aby ograniczyć wchłanianie fosforu), digoksyna, lit, metotreksat, wysokie dawki biotyny (witaminy B7) lub sterydy (z wyjątkiem leczenia zastępczego).
  • Stosowanie diuretyków tiazydowych (innego rodzaju leków moczopędnych) w ciągu 4 tygodni przed planowanym badaniem moczu.
  • Stosowanie leków działających podobnie do PTH w ciągu ostatnich 4 tygodni.
  • Stosowanie leków wpływających na metabolizm wapnia i kości, takich jak kalcytonina, tabletki z fluorem, stront lub cinacalcet w ciągu ostatnich 12 tygodni.
  • Stosowanie leków na osteoporozę (osłabienie kości), takich jak bisfosfoniany, denosumab, raloksyfen lub romosozumab, w ciągu ostatnich 2 lat.
  • Wystąpienie napadów drgawek (niezwiązanych z niskim poziomem wapnia) w ciągu ostatnich 26 tygodni.
  • Zwiększone ryzyko wystąpienia kostniakomięsaka (rzadkiego nowotworu kości), np. u osób z chorobą Pageta, niewyjaśnionym podwyższonym poziomem fosfatazy zasadowej (enzymu obecnego w kościach), chorobami genetycznymi lub po wcześniejszej radioterapii szkieletu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Yorvipath to lek podawany w formie zastrzyków podskórnych, który ma na celu pomoc w leczeniu przewlekłej niedoczynności przytarczyc u nastolatków. Lek ten pomaga organizmowi lepiej kontrolować poziom wapnia i innych ważnych minerałów we krwi.

Co już wiadomo o tej terapii

Palopegteriparatide - Ten lek podawany w formie zastrzyków podskórnych za pomocą gotowego do użycia wkładu, który jest obecnie badany w zaawansowanych fazach badań klinicznych. Stosuje się go głównie w leczeniu przewlekłej niedoczynności przytarczyc, czyli rzadkiej choroby hormonalnej. Substancja ta działa poprzez naśladowanie naturalnego działania hormonu paratyroidyny, co pomaga organizmowi prawidłowo kontrolować poziom wapnia we krwi na poziomie komórkowym. Należy do grupy leków hormonalnych stosowanych w rzadkich schorzeniach.

Badane choroby

Przewlekła niedoczynność przytarczyc - Jest to stan, w którym przytarczyce nie wytwarzają wystarczającej ilości parathormonu. Hormon ten jest niezbędny do utrzymania prawidłowego poziomu wapnia w organizmie. W wyniku niedoboru dochodzi do spadku stężenia wapnia we krwi. Choroba ta ma charakter przewlekły, co oznacza, że jej objawy utrzymują się przez dłuższy czas. Brak odpowiedniej ilości tego hormonu wpływa na procesy metaboliczne kontrolujące minerały.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2025-523928-52-00Kod protokołuASND0035Planowana liczba uczestników21 osóbSponsorAscendis Pharma Bone Diseases A/S

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).