Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo pacrytynibu u pacjentów z zespołem VEXAS

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Zespół VEXAS jest rzadką chorobą zapalną, która wpływa na różne narządy i tkanki w organizmie, w tym skórę, stawy, oczy i płuca. Choroba ta jest związana ze zmianami genetycznymi w genie UBA1. W ramach badania klinicznego oceniana będzie skuteczność i bezpieczeństwo nowego leku o nazwie pacritinib u pacjentów z zespołem VEXAS.

Badanie składa się z dwóch części. W pierwszej części pacjenci otrzymają pacritinib w różnych dawkach lub placebo. W drugiej części wszyscy uczestnicy będą przyjmować lek w formie kapsułek doustnych. Podczas badania pacjenci będą również przyjmować prednizon lub prednizolon (leki sterydowe) w dawkach stopniowo zmniejszanych według ustalonego schematu.

Głównym celem badania jest sprawdzenie, czy pacritinib może pomóc w kontrolowaniu objawów zespołu VEXAS i zmniejszyć zapotrzebowanie na leki sterydowe. W trakcie badania będzie oceniana odpowiedź na leczenie, liczba dni bez zaostrzeń choroby oraz wpływ terapii na jakość życia pacjentów. Badanie będzie również sprawdzać, jak organizm radzi sobie z lekiem i jakie mogą być jego działania niepożądane.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po zakwalifikowaniu do badania, otrzymasz pacritinib w formie kapsułek doustnych lub placebo.

    Badanie jest prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, co oznacza, że ani pacjent, ani lekarz nie będą wiedzieć, czy przyjmujesz lek czy placebo.

  2. Krok 2

    Okres leczenia z podwójnie ślepą próbą

    Przez pierwsze 24 tygodnie będziesz przyjmować przydzielony preparat według ustalonego schematu.

    W tym czasie będziesz również przyjmować prednizon lub prednizolon w dawce początkowej 15-45 mg dziennie.

    Dawka prednizonu/prednizolonu będzie stopniowo zmniejszana zgodnie z ustalonym harmonogramem.

    Konieczne będzie prowadzenie dziennika dawkowania prednizonu/prednizolonu.

  3. Krok 3

    Badania kontrolne

    Regularne wizyty kontrolne będą obejmować:

    - badania krwi

    - badanie EKG

    - pomiary funkcji życiowych

    - ocenę skuteczności leczenia

    - wypełnianie kwestionariuszy dotyczących jakości życia

  4. Krok 4

    Okres leczenia otwartego

    Po zakończeniu 24-tygodniowego okresu podwójnie ślepej próby, rozpocznie się faza otwarta badania.

    W tej fazie wszyscy uczestnicy będą otrzymywać pacritinib.

    Kontynuowane będą regularne wizyty kontrolne i ocena bezpieczeństwa leczenia.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie potrwa do sierpnia 2027 roku.

    Po zakończeniu badania zostanie przeprowadzona końcowa ocena stanu zdrowia.

    Ocenione zostaną wszystkie wyniki badań i odpowiedź na leczenie.

Kto może wziąć udział w badaniu?

12 kryteriów

  • Wiek co najmniej 18 lat w momencie podpisania formularza świadomej zgody
  • Udokumentowane potwierdzenie mutacji genetycznej w genie UBA1 w pozycji metioniny-41 (M41) lub sąsiadującym miejscu składania, potwierdzone badaniem krwi lub szpiku kostnego
  • Obecne lub udokumentowane w ciągu ostatnich 6 miesięcy objawy zapalne dotyczące przynajmniej jednego z układów: skórnego, naczyniowego, mięśniowo-szkieletowego, ocznego, okołooczodołowego, moczowo-płciowego lub płucnego
  • Przyjmowanie kortykosteroidów (prednizonu lub prednisolonu) przez co najmniej 4 kolejne tygodnie
  • Stabilna dawka prednizonu lub prednisolonu w zakresie 15-45 mg dziennie przez minimum 10 dni przed włączeniem do badania
  • Wskaźnik sprawności według skali Karnofsky'ego co najmniej 50%
  • Odpowiednia funkcja narządów wewnętrznych potwierdzona badaniami laboratoryjnymi wykonanymi w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania
  • Prawidłowy odstęp QT w badaniu EKG (≤450 ms u mężczyzn lub ≤470 ms u kobiet)
  • W przypadku kobiet w wieku rozrodczym: negatywny test ciążowy w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania oraz negatywny test z moczu w dniu rozpoczęcia badania
  • Zgoda na stosowanie skutecznej metody antykoncepcji przez cały okres badania i 30 dni po jego zakończeniu (dotyczy zarówno kobiet, jak i mężczyzn)
  • Gotowość i zdolność do przestrzegania wymogów protokołu badania, w tym: odbywania wizyt osobistych, prowadzenia dzienniczka dawkowania leków i wypełniania kwestionariuszy
  • Podpisanie świadomej zgody na udział w badaniu

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjenci poniżej 18 roku życia nie mogą uczestniczyć w badaniu
  • Osoby, które obecnie uczestniczą w innych badaniach klinicznych nie mogą wziąć udziału
  • Pacjenci z ciężką niewydolnością wątroby (zaburzenia funkcjonowania wątroby) są wykluczeni z badania
  • Osoby z niekontrolowanym nadciśnieniem tętniczym (wysokie ciśnienie krwi, które nie reaguje na leczenie) nie mogą uczestniczyć
  • Pacjenci z aktywnym krwawieniem lub wysokim ryzykiem krwawienia są wykluczeni
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie mogą brać udziału w badaniu
  • Osoby z ciężkimi zaburzeniami układu odpornościowego (osłabiona odporność) nie kwalifikują się do badania
  • Pacjenci z niewyrównaną cukrzycą (poziom cukru we krwi, który nie jest kontrolowany) są wykluczeni
  • Osoby z historią poważnych reakcji alergicznych na leki nie mogą uczestniczyć
  • Pacjenci z ciężkimi chorobami psychicznymi, które mogłyby wpłynąć na przestrzeganie protokołu badania, są wykluczeni
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Pacritinib to lek będący przedmiotem badania u pacjentów z zespołem VEXAS. Jest to eksperymentalny lek, który ma na celu zmniejszenie stanu zapalnego i złagodzenie objawów choroby autoimmunologicznej. Lek działa poprzez blokowanie określonych białek w komórkach, które są odpowiedzialne za proces zapalny. Pacjenci w badaniu otrzymują lek w różnych dawkach, aby określić jego skuteczność i bezpieczeństwo stosowania.

Co już wiadomo o tej terapii

Pacritinib - Eksperymentalny lek podawany doustnie, obecnie badany w leczeniu zespołu VEXAS (rzadkiej choroby autoimmunologicznej charakteryzującej się obecnością wakuoli w komórkach progenitorowych szpiku kostnego). Substancja należy do grupy inhibitorów kinazy tyrozynowej, która działa poprzez blokowanie specyficznych szlaków sygnałowych w komórkach odpowiedzialnych za proces zapalny. Lek jest obecnie w fazie badań klinicznych (faza 2), gdzie oceniana jest jego skuteczność i bezpieczeństwo w dwóch różnych dawkach w porównaniu z placebo u pacjentów z zespołem VEXAS. Mechanizm działania leku opiera się na regulacji procesów zapalnych i immunologicznych w organizmie, co może pomóc w łagodzeniu objawów tej poważnej choroby autoimmunologicznej.

Badane choroby

Zespół VEXAS - Rzadka choroba genetyczna związana z mutacją w genie UBA1 na chromosomie X, która wpływa głównie na komórki krwi i układ odpornościowy. Charakteryzuje się obecnością wakuoli (pustych przestrzeni) w komórkach macierzystych szpiku kostnego oraz stanami zapalnymi w różnych częściach ciała. Choroba powoduje nawracające epizody gorączki, zmęczenie i różnorodne objawy zapalne, które mogą dotyczyć skóry, stawów, płuc i innych narządów. U pacjentów często występuje niedokrwistość i małopłytkowość, co jest wynikiem nieprawidłowego funkcjonowania szpiku kostnego. Choroba ta występuje głównie u mężczyzn w średnim i starszym wieku. Stan zapalny związany z VEXAS może przebiegać w postaci nawracających zaostrzeń (tzw. flar) i okresów względnej stabilizacji.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-516347-41-00Kod protokołuPAC601Planowana liczba uczestników78 osóbSponsorSobi Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).