Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie skuteczności azacytydyny w leczeniu zespołu VEXAS u dorosłych pacjentów

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy rzadkiej choroby zwanej zespołem VEXAS, która jest zaburzeniem genetycznym wpływającym na układ odpornościowy i krwiotwórczy organizmu. W ramach badania stosowany będzie lek o nazwie azacytydyna w formie zastrzyków podskórnych. Jest to lek z grupy leków cytostatycznych, które są stosowane w leczeniu chorób związanych z nieprawidłowym wzrostem lub funkcjonowaniem komórek.

Celem badania jest sprawdzenie, czy leczenie azacytydyną może zmniejszyć częstość występowania nieprawidłowego wariantu genu UBA1, który jest odpowiedzialny za rozwój zespołu VEXAS. Lek będzie podawany w cyklach leczenia, a całkowity okres terapii może trwać do 10 miesięcy. Maksymalna dzienna dawka leku wynosi 200 mg.

W trakcie badania pacjenci będą otrzymywać zastrzyki podskórne azacytydyny. Podczas leczenia konieczne będzie regularne wykonywanie badań krwi w celu monitorowania skuteczności terapii. Ważne jest również stosowanie odpowiedniej antykoncepcji przez uczestników i ich partnerów w trakcie leczenia oraz przez trzy miesiące po jego zakończeniu.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po zakwalifikowaniu do badania otrzymasz lek o nazwie azacytydyna podawany w formie zastrzyku podskórnego.

    Badanie jest przeznaczone dla pacjentów z zespołem VEXAS (rzadka choroba genetyczna związana z mutacją genu UBA1).

  2. Krok 2

    Cykl leczenia

    Leczenie będzie prowadzone w cyklach terapeutycznych.

    Zaplanowano podanie łącznie sześciu cykli leku azacytydyna.

    W trakcie każdego cyklu lek będzie podawany w formie zastrzyku podskórnego.

  3. Krok 3

    Kontrola skuteczności

    Głównym celem badania jest sprawdzenie, czy lek zmniejszy poziom zmutowanego genu UBA1 o co najmniej 50%.

    W trakcie badania będą wykonywane badania krwi w celu monitorowania poziomu mutacji.

  4. Krok 4

    Środki ostrożności

    W trakcie leczenia i przez 3 miesiące po jego zakończeniu konieczne jest stosowanie skutecznej antykoncepcji.

    Pacjentki w wieku rozrodczym będą miały wykonywane comiesięczne testy ciążowe.

    Mężczyźni współżyjący z kobietami w wieku rozrodczym muszą stosować prezerwatywy podczas leczenia i przez 3 miesiące po jego zakończeniu.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu sześciu cykli leczenia zostanie oceniona skuteczność terapii poprzez pomiar poziomu mutacji genu UBA1.

    Badanie będzie prowadzone do listopada 2033 roku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Musisz posiadać potwierdzoną mutację genu UBA1 z częstością wariantu allelowego (VAF) powyżej 10%. Mutacje te mogą obejmować następujące warianty: p.Met41Leu, p.Met41Val, p.Met41Thr, p.Ser56Phe lub inne określone zmiany w genie

  • Musisz spełniać przynajmniej jeden z poniższych warunków:

    • Mieć obniżoną liczbę komórek krwi (cytopenia)
    • Wykazywać objawy zapalne związane z chorobą VEXAS, z cytopenią lub bez
  • Musisz mieć ukończone 18 lat i być w stanie świadomie wyrazić zgodę na udział w badaniu

  • Jeśli jesteś mężczyzną i współżyjesz z kobietą w wieku rozrodczym:

    • Musisz zgodzić się na stosowanie antykoncepcji barierowej (prezerwatywy) podczas leczenia i przez 3 miesiące po jego zakończeniu
    • Zaleca się, aby partnerka również stosowała skuteczną antykoncepcję

  • Jeśli jesteś kobietą w wieku rozrodczym:

    • Musisz mieć negatywny test ciążowy przed rozpoczęciem badania
    • Musisz zgodzić się na comiesięczne testy ciążowe
    • Musisz stosować skuteczną antykoncepcję podczas leczenia i przez 3 miesiące po jego zakończeniu

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjenci poniżej 18 roku życia nie mogą uczestniczyć w badaniu
  • Osoby z ciężką niewydolnością wątroby (zaburzenia funkcjonowania wątroby) nie kwalifikują się do badania
  • Pacjenci z ciężką niewydolnością nerek (poważne zaburzenia pracy nerek) są wykluczeni z udziału
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie mogą uczestniczyć w badaniu
  • Osoby z aktywnym, nieleczonym zakażeniem nie mogą brać udziału
  • Pacjenci z niekontrolowanymi chorobami współistniejącymi (innymi poważnymi schorzeniami) są wykluczeni
  • Osoby uczestniczące w innych badaniach klinicznych w ciągu ostatnich 30 dni nie mogą wziąć udziału
  • Pacjenci z nadwrażliwością (uczuleniem) na składniki leku Azacytydyna nie kwalifikują się do badania
  • Osoby niezdolne do wyrażenia świadomej zgody na udział w badaniu są wykluczone
  • Pacjenci z zaburzeniami psychicznymi, które mogą wpływać na przestrzeganie protokołu badania, nie mogą uczestniczyć
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Azacytydyna to lek stosowany w tym badaniu klinicznym do leczenia zespołu VEXAS. Jest to lek, który wpływa na funkcjonowanie komórek poprzez modyfikację ekspresji genów. Pomaga w regulacji procesów komórkowych i może zmniejszać nieprawidłowe działanie białka UBA1, które jest główną przyczyną zespołu VEXAS. Lek ten jest podawany pacjentom w celu zmniejszenia częstości występowania zmutowanego wariantu genu (VAF) odpowiedzialnego za rozwój choroby.

Co już wiadomo o tej terapii

Azacitidine - Lek podawany w formie iniekcji podskórnych lub dożylnych, należący do grupy leków przeciwnowotworowych i modyfikujących odpowiedź immunologiczną. Jest to substancja stosowana w leczeniu zespołu VEXAS, rzadkiej choroby genetycznej związanej z mutacją genu UBA1, gdzie działa poprzez modyfikację ekspresji genów i zmniejszenie częstości występowania zmutowanego allelu. Azacytydyna działa na poziomie molekularnym poprzez hamowanie metylacji DNA, co prowadzi do reaktywacji wyciszonych genów i normalizacji funkcji komórek. Jest to lek o udowodnionej skuteczności w badaniach klinicznych, który może znacząco wpływać na przebieg choroby i jakość życia pacjentów z zespołem VEXAS.

Badane choroby

Zespół VEXAS - Rzadka choroba genetyczna spowodowana mutacją w genie UBA1 na chromosomie X. Jest to schorzenie zapalne charakteryzujące się występowaniem wakuoli w komórkach krwi. Choroba objawia się nawracającą gorączką, zmianami skórnymi i stanami zapalnymi różnych narządów. U pacjentów występują również problemy hematologiczne, w tym niedokrwistość i nieprawidłowości w funkcjonowaniu szpiku kostnego. Choroba zazwyczaj rozwija się u osób dorosłych, częściej dotyka mężczyzn. VEXAS może powodować postępujące pogorszenie stanu zdrowia z okresami zaostrzeń i remisji.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-510715-30-00Planowana liczba uczestników50 osóbSponsorRegion Hovedstaden

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).