Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa nukresiranu oraz vutrisiranu u pacjentów z dziedziczną amyloidozą transtyretynową z polineuropatią

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób cierpiących na dziedziczną amyloidozę transtyretynową z polineuropatią. Jest to rzadka choroba, w której w organizmie odkładają się nieprawidłowe białka, co prowadzi do uszkodzenia nerwów obwodowych, czyli połączeń między układem nerwowym a resztą ciała, co może powodować problemy z czuciem lub poruszaniem się. Celem badania jest sprawdzenie skuteczności oraz bezpieczeństwa stosowania nowego leku o nazwie nucresiran (kod ALN-TTRSC04).

W trakcie badania uczestnicy będą otrzymywać nucresiran lub porównawczy lek o nazwie vutrisiran (nazwa handlowa Amvuttra). Oba preparaty są podawane w formie roztworu do wstrzykiwania podskórnego, co oznacza, że lek dostarcza się bezpośrednio pod skórę za pomocą gotowego strzykawki. Podczas obserwacji będzie monitorowany wpływ leków na poziom białka TTR we krwi oraz na ogólną sprawność fizyczną i jakość życia osób chorych.

Przebieg badania

To badanie ma 3 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, otrzymanie jednego z dwóch leków badanych.

    Podawanie leku nucresiran (w formie roztworu do wstrzyknięcia w gotowym strzykawce) w dawce 1,67 mg lub podawanie leku vutrisiran (w formie roztworu do wstrzyknięcia podskórnego) w dawce 0,28 mg.

  2. Krok 2

    Okres obserwacji do 9. miesiąca

    Monitorowanie wpływu leku na upośledzenie neurologiczne, czyli funkcjonowanie układu nerwowego.

    Ocena jakości życia związaną z neuropatią (uszkodzeniem nerwów) za pomocą specjalnego kwestionariusza.

    Badanie poziomu białka TTR we krwi w celu sprawdzenia procentowego spadku jego stężenia.

    Pomiar wskaźnika masy ciała (mBMI) w celu monitorowania zmian w budowie ciała.

  3. Krok 3

    Kontynuacja badania do 18. miesiąca

    Ponowna ocena upośledzenia neurologicznego oraz jakości życia.

    Dalsze monitorowanie wskaźnika masy ciała.

    Badanie stopnia niepełnosprawności przy użyciu skali R-ODS.

    Wykonanie testu marszu na dystansie 10 metrów w celu sprawdzenia sprawności fizycznej.

    Kontrola poziomu białka TTR we krwi w celu oceny długofalowego działania leku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent musi być osobą płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 18 do 85 lat w momencie podpisywania zgody na udział w badaniu.
  • Osoba musi mieć zdiagnozowaną dziedziczną amyloidozę transtyretynową z neuropatią, co oznacza rzadką chorobę polegającą na odkładaniu się nieprawidłowych białek w organizmie, oraz potwierdzoną obecność konkretnej zmiany w genie TTR.
  • Pacjent musi posiadać wynik w skali NIS (skala oceniająca stopień uszkodzenia nerwów) mieszczący się w przedziale od 5 do 130 punktów.
  • Wskaźnik PND, który określa stopień niepełnosprawności wynikającej z uszkodzenia nerwów, musi wynosić 3 lub mniej.
  • Pacjent musi osiągnąć wynik w skali KPS (skala oceniająca ogólną sprawność i zdolność pacjenta do samodzielnego funkcjonowania) na poziomie co najmniej 60%.
  • Osoba biorąca udział w badaniu musi rozumieć wymagania badania, być gotowa do ich przestrzegania oraz wyrazić na to pisemną zgodę.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

32 kryteria

  • Osoby, które przeszły przeszczep wątroby lub u których lekarz przewiduje konieczność przeprowadzenia takiego zabiegu w czasie trwania badania.
  • Osoby z niekontrolowaną, poważną arytmią serca (nieregularnym rytmem bicia serca) lub niestabilną dławicą piersiową (bólem w klatce piersiowej wynikającym z niedokrwienia serca).
  • Osoby z rozpoznaną cukrzycą typu 1.
  • Osoby, które wcześniej lub obecnie stosują terapię obniżającą poziom białka TTR.
  • Osoby chorujące na cukrzycę typu 2 od co najmniej 5 lat.
  • Osoby z nieleczonym niedoczynnością (zbyt małą aktywnością) lub nadczynnością (zbyt dużą aktywnością) tarczycy.
  • Osoby, które przeszły poważną operację w ciągu ostatnich 3 miesięcy lub mają zaplanowaną taką operację w ciągu 18 miesięcy trwania badania.
  • Osoby z aktywną infekcją wymagającą leczenia przeciwwirusowego, przeciwpasożytniczego lub przeciwbakteryjnego, które nie zostanie zakończone przed rozpoczęciem podawania leku.
  • Osoby z innymi schorzeniami, które zdaniem lekarza mogą utrudnić przestrzeganie zasad badania lub interpretację wyników.
  • Osoby z historią wielu alergii na leki lub uczulone na którykolwiek składnik badanego leku.
  • Osoby, u których stwierdzono nietolerancję zastrzyków podskórnych (podawanych pod skórę).
  • Osoby, u których wskaźnik filtracji kłębuszkowej (parametr określający, jak dobrze nerki filtrują krew) jest niższy lub równy 30 mL/min/1.73m2.
  • Osoby przyjmujące obecnie leki takie jak tafamidis, acoramidis, doksycyklina lub kwas tauroursodeocholowy, lub które przyjmowały je i nie zachowały 14-dniowej przerwy od ich stosowania.
  • Osoby przyjmujące obecnie diflunisal lub które przyjmowały go i nie zachowały 3-dniowej przerwy od jego stosowania.
  • Osoby z innymi formami amyloidozy (choroby polegającej na odkładaniu się nieprawidłowych białek w tkankach) niż ta będąca przedmiotem badania.
  • Osoby z niewydolnością serca sklasyfikowaną powyżej stopnia 2 według skali NYHA (skala określająca stopień ograniczenia aktywności fizycznej u pacjentów z chorobą serca).
  • Osoby z nieprawidłowymi wynikami badań krwi, takimi jak zbyt wysoki poziom transaminaz (enzymów wątrobowych), zbyt wysoki poziom bilirubiny (barwnika żółciowego) lub zbyt wysoki wskaźnik INR (parametr określający czas krzepnięcia krwi).
  • Osoby z niską liczbą płytek krwi (komórek odpowiedzialnych za krzepnięcie) poniżej 50 000/μL.
  • Osoby z niską liczbą neutrofili (rodzaj białych krwinek walczących z infekcjami) poniżej 1500 komórek/mm³.
  • Osoby, u których lekarz ocenił, że przewidywana długość życia wynosi mniej niż 2 lata.
  • Osoby, które nie chcą przestrzegać zasad dotyczących stosowania antykoncepcji podczas badania.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  • Osoby z poziomem witaminy B12 poniżej normy.
  • Osoby niechętne lub niezdolne do ograniczenia spożycia alkoholu w trakcie badania.
  • Osoby z historią uzależnienia od alkoholu w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed rozpoczęciem badania.
  • Osoby używające substancji nielegalnych w ciągu ostatnich 5 lat, jeśli może to utrudnić udział w badaniu.
  • Osoby zakażone wirusem HIV lub wykazujące obecność wirusa HBV (wirusowe zapalenie wątroby typu B) lub HCV (wirusowe zapalenie wątroby typu C).
  • Osoby planujące rozpoczęcie leczenia stabilizującego białko TTR w ciągu pierwszych 18 miesięcy od rozpoczęcia badania.
  • Osoby, które wcześniej przyjmowały leki usuwające przeciwciała przeciwko TTR.
  • Osoby, które w ciągu ostatnich 30 dni przyjmowały inny lek badany lub biorą udział w innym badaniu klinicznym.
  • Osoby z innymi znanymi przyczynami neuropatii czuciowo-ruchowej lub autonomicznej (uszkodzenia nerwów wpływające na ruch, czucie lub pracę narządów wewnętrznych).
  • Osoby, które w ciągu ostatnich 3 miesięcy przebyły ostry zespół wieńcowy (nagłe niedokrwienie serca).
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuNie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Nucresiran

    to badany lek, który podaje się w formie zastrzyku pod skórę. Ma on na celu zmniejszenie produkcji szkodliwego białka w organizmie, co pomaga spowolnić lub zahamować postęp uszkodzeń nerwów u osób cierpiących na dziedziczną amyloidozę transtyretynową.

  • Vutrisiran

    to lek stosowany jako porównanie w tym badaniu. Jest to preparat podawany w formie zastrzyku pod skórę, który również działa poprzez wpływ na produkcję białka odpowiedzialnego za rozwój choroby, pomagając w łagodzeniu jej objawów neurologicznych.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Nucresiran

    Ten lek podawany w formie roztworu do wstrzyknięcia gotowego w strzykawce. Jest to substancja badana, która ma za zadanie leczyć rzadką chorobę genetyczną powodującą uszkodzenie nerwów. Mechanizm działania polega na blokowaniu produkcji szkodliwego białka w wątrobie na poziomie genetycznym, co zapobiega odkładaniu się złogów w organizmie. Należy do grupy nowoczesnych leków stosowanych w terapii genowej.

  • Vutrisiran

    Ten lek jest podawany podskórnie w formie gotowego do użycia roztworu w strzykawce. Jest to zarejestrowany już preparat stosowany w leczeniu rzadkiej choroby dziedzicznej, która prowadzi do uszkodzenia układu nerwowego. Działa on poprzez wyciszanie genów odpowiedzialnych za wytwarzanie białka, które w chorobie gromadzi się w tkankach i im szkodzi. Należy do grupy leków celowanych, które wpływają na procesy produkcji białek w komórkach.

Badane choroby

Dziedziczna amyloidoza transtyretynowa z polineuropatią - Jest to rzadka choroba genetyczna, która polega na gromadzeniu się nieprawidłowych białek w różnych częściach ciała. Białka te tworzą złogi zwane amyloidem, które uszkadzają komórki. W tym konkretnym schorzeniu proces ten atakuje przede wszystkim układ nerwowy. W miarę postępu choroby dochodzi do uszkodzenia nerwów obwodowych, co wpływa na ich prawidłowe funkcjonowanie. Może to prowadzić do stopniowej utraty czucia oraz osłabienia siły mięśniowej. Choroba rozwija się powoli, wpływając na zdolność poruszania się i codzienne czynności.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2025-522544-40-00Kod protokołuALN-TTRSC04-004Planowana liczba uczestników186 osóbSponsorAlnylam Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).