Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa metreleptyny u pacjentów z częściową lipodystrofią

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z chorobą zwaną częściową lipodystrofią. Jest to stan, w którym organizm ma problemy z przechowywaniem tłuszczu pod skórą, co może prowadzić do różnych problemów zdrowotnych. W badaniu zostanie użyty lek o nazwie metreleptyna, który jest podawany w formie zastrzyków podskórnych. Celem badania jest ocena skuteczności, bezpieczeństwa i reakcji układu odpornościowego na leczenie metreleptyną u pacjentów z częściową lipodystrofią.

Badanie będzie trwało 24 miesiące i obejmie codzienne podawanie leku. Uczestnicy będą monitorowani pod kątem zmian w poziomie cukru we krwi oraz poziomu tłuszczów we krwi, co pomoże ocenić, jak dobrze lek działa. Dodatkowo, badanie sprawdzi, czy leczenie wpływa na inne aspekty zdrowia, takie jak objętość wątroby i wrażliwość na insulinę. W trakcie badania niektórzy uczestnicy mogą otrzymać placebo, co jest standardową praktyką w badaniach klinicznych.

Metreleptyna jest białkiem, które pomaga regulować poziom tłuszczu i cukru w organizmie. Badanie ma na celu sprawdzenie, czy regularne stosowanie tego leku może poprawić stan zdrowia osób z częściową lipodystrofią, które nie uzyskały wystarczającej poprawy przy użyciu standardowych metod leczenia. Uczestnicy będą regularnie odwiedzać ośrodki badawcze, gdzie będą przeprowadzane różne testy i badania, aby monitorować ich stan zdrowia i reakcję na leczenie.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent rozpoczyna leczenie z użyciem leku Myalepta, który zawiera substancję czynną metreleptin.

    Lek jest podawany w formie roztworu do wstrzykiwań podskórnych.

  2. Krok 2

    Dawkowanie i częstotliwość

    Pacjent otrzymuje codzienne wstrzyknięcia leku Myalepta.

    Dostępne są różne dawki: 3 mg, 5.8 mg oraz 11.3 mg, które są dostosowywane indywidualnie.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i ocena

    Badanie trwa 24 miesiące i obejmuje regularne wizyty kontrolne.

    Podczas wizyt oceniane są poziomy HbA1c (hemoglobina glikowana) oraz trójglicerydów we krwi, aby monitorować skuteczność leczenia.

  4. Krok 4

    Ocena wyników

    Po 12 miesiącach ocenia się, czy nastąpiła redukcja poziomu HbA1c o co najmniej 0.5% lub czy poziom HbA1c spadł poniżej 6.5%.

    Podobnie, ocenia się, czy poziom trójglicerydów zmniejszył się o co najmniej 30%.

  5. Krok 5

    Kontynuacja i zakończenie

    Po 24 miesiącach ponownie ocenia się wyniki, aby potwierdzić długoterminową skuteczność i bezpieczeństwo leczenia.

    Badanie kończy się oceną wszystkich zebranych danych i wyników.

Kto może wziąć udział w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjenci muszą mieć co najmniej 12 lat w momencie podpisywania formularza zgody.
  • Pacjent i/lub jego prawny opiekun muszą być poinformowani, przeczytać i zrozumieć formularz zgody oraz wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu.
  • Pacjent musi mieć potwierdzoną diagnozę rodzinnej lub nabytej częściowej lipodystrofii (PL).
  • Potwierdzenie przez lekarza, że inne możliwe diagnozy zostały wykluczone.
  • Pacjenci muszą mieć poziom HbA1c wynoszący co najmniej 6,5% i/lub poziom trójglicerydów (TG) na czczo wynoszący co najmniej 500 mg/dL.
  • Standardowe leczenie nie przyniosło wystarczającej kontroli metabolicznej. Pacjenci muszą być na stabilnej dawce leków przeciwcukrzycowych lub obniżających poziom lipidów przez określony czas przed badaniem.
  • Pacjenci przyjmujący leki przeciwcukrzycowe i/lub obniżające poziom lipidów przed rozpoczęciem badania muszą być na stabilnym leczeniu.
  • Pacjenci muszą być gotowi przestrzegać zaleceń dietetycznych lekarza.
  • Pacjenci, którzy nie byli wcześniej leczeni metreleptyną, lub którzy są obecnie leczeni metreleptyną, mogą wziąć udział w badaniu, jeśli spełniają określone kryteria.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą być po menopauzie, być trwale niepłodne lub stosować skuteczną metodę antykoncepcji przez cały czas trwania badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Osoby, które są w ciąży lub karmią piersią, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Pacjenci, którzy biorą udział w innym badaniu klinicznym, nie mogą uczestniczyć w tym badaniu.
  • Osoby, które mają alergię na składniki leku używanego w badaniu, nie mogą brać udziału.
  • Pacjenci, którzy nie są w stanie przestrzegać zaleceń badania, nie mogą uczestniczyć.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Metreleptin to lek stosowany w leczeniu pacjentów z częściową lipodystrofią. Jest podawany codziennie w formie zastrzyków podskórnych. Celem jego stosowania jest poprawa skuteczności leczenia, bezpieczeństwa oraz ocena reakcji immunologicznej organizmu na ten lek.

Co już wiadomo o tej terapii

Metreleptyna – Metreleptyna jest podawana w formie zastrzyków podskórnych, co oznacza, że lek wstrzykuje się bezpośrednio pod skórę. Obecnie jest badana w ramach badań klinicznych, aby ocenić jej skuteczność, bezpieczeństwo i immunogenność u pacjentów z częściową lipodystrofią. Głównym wskazaniem terapeutycznym jest leczenie częściowej lipodystrofii, stanu charakteryzującego się nieprawidłowym rozmieszczeniem tkanki tłuszczowej w organizmie. Metreleptyna działa na poziomie molekularnym poprzez naśladowanie działania leptyny, hormonu regulującego metabolizm tłuszczów i apetyt. Klasyfikowana jest jako lek hormonalny, który pomaga w regulacji poziomu energii i metabolizmu w organizmie.

Badane choroby

Częściowa lipodystrofia – Jest to rzadka choroba charakteryzująca się nieprawidłowym rozmieszczeniem tkanki tłuszczowej w organizmie. W przypadku tej choroby, tkanka tłuszczowa zanika w niektórych częściach ciała, podczas gdy w innych może się nadmiernie gromadzić. Może to prowadzić do problemów metabolicznych, takich jak insulinooporność, cukrzyca typu 2 oraz podwyższone poziomy trójglicerydów we krwi. Choroba często zaczyna się w dzieciństwie lub w okresie dojrzewania i może postępować z wiekiem. Objawy mogą się różnić w zależności od osoby, a ich nasilenie może być różne. Wpływa to na wygląd fizyczny oraz może prowadzić do problemów zdrowotnych związanych z metabolizmem.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2022-502950-14-00Kod protokołuAPL-22Planowana liczba uczestników16 osóbSponsorChiesi Farmaceutici S.p.A.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).