Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie kliniczne nad leczeniem metreleptyną u pacjentów z częściową lipodystrofią

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z częściową lipodystrofią, co jest rzadkim schorzeniem, w którym organizm ma problem z prawidłowym magazynowaniem tłuszczu pod skórą. W wyniku tego mogą występować problemy z poziomem cukru we krwi i tłuszczami we krwi. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności codziennego stosowania leku metreleptyna w formie zastrzyków podskórnych. Metreleptyna to białko, które może pomóc w regulacji poziomu tłuszczu i cukru w organizmie.

W badaniu uczestnicy będą losowo przydzielani do grupy otrzymującej metreleptynę lub placebo przez okres 12 miesięcy. Badanie jest prowadzone w sposób, który uniemożliwia zarówno uczestnikom, jak i badaczom wiedzę, kto otrzymuje rzeczywisty lek, a kto placebo. Uczestnicy będą regularnie monitorowani pod kątem zmian w poziomie cukru we krwi oraz tłuszczów, a także innych wskaźników zdrowotnych.

Badanie ma na celu sprawdzenie, czy metreleptyna może poprawić kontrolę poziomu cukru i tłuszczów we krwi u osób z częściową lipodystrofią. Uczestnicy będą poddawani regularnym badaniom, aby ocenić wpływ leczenia na ich zdrowie. Wyniki te pomogą zrozumieć, czy metreleptyna jest skutecznym i bezpiecznym sposobem leczenia tego schorzenia.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje losowo przydzielony do jednej z grup badawczych. Badanie jest prowadzone w sposób podwójnie ślepy, co oznacza, że ani uczestnik, ani badacze nie wiedzą, kto otrzymuje rzeczywisty lek, a kto placebo.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Uczestnik otrzymuje codziennie metreleptynę w formie zastrzyku podskórnego. Dawka wynosi 11,3 mg w postaci proszku do sporządzania roztworu do wstrzykiwań. Czas trwania podawania leku wynosi 12 miesięcy.

  3. Krok 3

    Monitorowanie stanu zdrowia

    Regularne wizyty kontrolne są planowane w celu monitorowania stanu zdrowia uczestnika. Podczas tych wizyt badane są różne parametry zdrowotne, takie jak poziom hemoglobiny glikowanej (HbA1c) oraz poziom trójglicerydów we krwi.

  4. Krok 4

    Ocena wyników

    Po 6 miesiącach od rozpoczęcia badania, przeprowadzana jest ocena zmian w poziomie HbA1c oraz trójglicerydów. Wyniki te są porównywane z wartościami wyjściowymi, aby ocenić skuteczność leczenia.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po 12 miesiącach uczestnictwa w badaniu, następuje jego zakończenie. Ostateczna ocena wyników zdrowotnych uczestnika jest przeprowadzana, a dane są analizowane w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności leczenia metreleptyną.

Kto może wziąć udział w badaniu?

13 kryteriów

  • Osoby muszą mieć co najmniej 12 lat.
  • Kobiety muszą być po menopauzie (czyli nie mieć miesiączki przez co najmniej rok), być chirurgicznie bezpłodne (np. po usunięciu macicy lub jajników) lub gotowe stosować skuteczną metodę antykoncepcji przez cały czas trwania badania. Hormonalna antykoncepcja musi być wspierana dodatkową metodą barierową, jak prezerwatywy.
  • Mężczyźni muszą być chirurgicznie bezpłodni lub gotowi stosować akceptowalną metodę antykoncepcji, jak prezerwatywy, przez cały czas trwania badania.
  • Osoby, które oddają krew, komórki jajowe lub nasienie, muszą być gotowe przerwać te donacje na czas badania i 4 tygodnie po jego zakończeniu.
  • Osoby muszą wyrazić zgodę na udział w badaniu przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem. Jeśli osoba jest niepełnoletnia, rodzic lub opiekun prawny musi wyrazić zgodę i podpisać odpowiednie dokumenty.
  • Osoby muszą być gotowe przestrzegać zaleceń dietetycznych zalecanych przez badacza.
  • Osoby muszą mieć zdiagnozowaną rodzinną częściową lipodystrofię (FPLD), co oznacza niedobór tkanki tłuszczowej pod skórą w niektórych miejscach ciała. Diagnoza może być potwierdzona badaniami genetycznymi lub historią rodzinną.
  • Osoby muszą mieć potwierdzenie, że inne możliwe diagnozy zostały wykluczone przez badacza.
  • Osoby muszą mieć słabą kontrolę metaboliczną, co oznacza poziom HbA1c (wskaźnik poziomu cukru we krwi) wynoszący co najmniej 7% lub poziom trójglicerydów we krwi wynoszący co najmniej 500 mg/dL.
  • Osoby z cukrzycą i HbA1c poniżej 7% muszą być na stabilnym leczeniu przez co najmniej 6 tygodni przed badaniem.
  • Osoby z wysokim poziomem trójglicerydów muszą być na stabilnym leczeniu obniżającym poziom lipidów przez co najmniej 6 tygodni przed badaniem.
  • Osoby przyjmujące leki przeciwcukrzycowe lub obniżające poziom lipidów muszą być na stabilnej dawce przez co najmniej 6 tygodni przed rozpoczęciem badania.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Osoby z innymi poważnymi chorobami, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Osoby, które są w ciąży lub planują zajść w ciążę w trakcie trwania badania.
  • Osoby, które karmią piersią.
  • Osoby, które biorą udział w innym badaniu klinicznym.
  • Osoby, które mają alergię na składniki leku używanego w badaniu.
  • Osoby, które nie są w stanie przestrzegać zaleceń związanych z badaniem.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Metreleptin to lek podawany codziennie w formie zastrzyku podskórnego. Jest stosowany w badaniu klinicznym, aby ocenić jego skuteczność i bezpieczeństwo u pacjentów z częściową lipodystrofią. Lipodystrofia to stan, w którym organizm nie przechowuje tłuszczu w normalny sposób, co może prowadzić do różnych problemów zdrowotnych. Metreleptin ma na celu poprawę równowagi metabolicznej i zmniejszenie objawów związanych z tym schorzeniem.

Co już wiadomo o tej terapii

Metreleptyna – Metreleptyna jest lekiem podawanym w formie codziennych zastrzyków podskórnych. Obecnie znajduje się w fazie 3 badań klinicznych, które mają na celu ocenę jej skuteczności i bezpieczeństwa u pacjentów z częściową lipodystrofią. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie rodzinnej częściowej lipodystrofii (FPLD). Działa poprzez naśladowanie działania leptyny, hormonu regulującego metabolizm tłuszczów i apetyt, co pomaga w normalizacji poziomu lipidów i glukozy we krwi. Klasyfikowana jest jako lek hormonalny.

Badane choroby

Lipodystrofia częściowa – Jest to rzadka choroba charakteryzująca się nieprawidłowym rozmieszczeniem tkanki tłuszczowej w organizmie. Osoby z tą chorobą mogą doświadczać utraty tkanki tłuszczowej w niektórych częściach ciała, podczas gdy w innych miejscach może występować jej nadmiar. Często towarzyszą temu zaburzenia metaboliczne, takie jak insulinooporność, cukrzyca typu 2 oraz podwyższone poziomy trójglicerydów we krwi. Choroba może prowadzić do problemów z kontrolą poziomu cukru we krwi oraz innych komplikacji zdrowotnych związanych z metabolizmem. Występuje w różnych formach, w tym jako lipodystrofia częściowa rodzinna, która jest dziedziczona genetycznie. Objawy mogą się różnić w zależności od osoby i mogą się nasilać z wiekiem.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2022-501799-24-00Kod protokołuAPG-20Planowana liczba uczestników65 osóbSponsorChiesi Farmaceutici S.p.A.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).