Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa lumasiranu u pacjentów z zaawansowaną pierwotną hiperoksalurią typu 1 (PH1)

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby zwanej pierwotną hiperoksalurią typu 1 (PH1). Jest to rzadka choroba genetyczna, która powoduje nadmierne gromadzenie się substancji zwanej szczawianem w organizmie, co może prowadzić do problemów z nerkami i innymi narządami. W badaniu testowany jest lek o nazwie lumasiran, który jest podawany w formie zastrzyku. Lumasiran działa na poziomie genetycznym, aby zmniejszyć ilość szczawianu w organizmie.

Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa lumasiranu u pacjentów z zaawansowaną postacią PH1. Badanie obejmuje dwie grupy pacjentów: tych, którzy nie są poddawani dializie, oraz tych, którzy są na dializie. W obu grupach badana jest zmiana poziomu szczawianu we krwi po zastosowaniu lumasiranu. Badanie trwa kilka miesięcy, a pacjenci otrzymują regularne zastrzyki leku.

Podczas badania monitorowane są różne parametry zdrowotne pacjentów, w tym funkcja nerek i jakość życia. Wyniki te pomogą określić, jak skuteczny jest lumasiran w leczeniu PH1 i czy jest bezpieczny dla pacjentów. Badanie ma na celu dostarczenie nowych informacji, które mogą pomóc w lepszym zrozumieniu i leczeniu tej rzadkiej choroby.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje przypisany do jednej z dwóch grup: Kohorta A lub Kohorta B. Wybór grupy zależy od tego, czy pacjent jest poddawany dializie.

    Pacjent musi spełniać określone kryteria, takie jak potwierdzenie diagnozy pierwotnej hiperoksalurii typu 1 (PH1) oraz odpowiednie wyniki badań krwi.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Pacjent otrzymuje lek Oxlumo, który zawiera substancję czynną lumasiran. Lek jest podawany w formie zastrzyku podskórnego.

    Dawkowanie i częstotliwość podawania leku są dostosowane do indywidualnych potrzeb pacjenta i są określane przez zespół medyczny.

  3. Krok 3

    Monitorowanie efektów

    Regularne badania krwi są przeprowadzane w celu monitorowania poziomu szczawianu w osoczu. Celem jest ocena zmian poziomu szczawianu od początku badania do 6 miesiąca.

    Dodatkowe badania mogą obejmować ocenę funkcji nerek oraz inne testy, które pomagają w ocenie ogólnego stanu zdrowia pacjenta.

  4. Krok 4

    Ocena jakości życia

    Podczas badania ocenia się również jakość życia pacjenta za pomocą specjalnych kwestionariuszy. Oceniane są aspekty takie jak wpływ choroby na codzienne życie i samopoczucie fizyczne oraz psychiczne.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie trwa do maja 2025 roku. Po zakończeniu badania pacjent przechodzi końcową ocenę, która obejmuje podsumowanie wyników leczenia i ewentualne zalecenia dotyczące dalszego postępowania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Pacjent musi mieć ukończone co najmniej 37 tygodni ciąży (czyli być pełnoterminowym noworodkiem) w momencie wyrażenia zgody na udział w badaniu.
  • Potwierdzenie lub dokumentacja Pierwotnej Hiperoksalurii Typu 1 (PH1), co oznacza, że pacjent ma tę chorobę potwierdzoną badaniem genetycznym przed rozpoczęciem leczenia.
  • Pacjenci muszą mieć eGFR (wskaźnik filtracji kłębuszkowej) równy lub mniejszy niż 45 mL/min/1,73 m², co jest miarą funkcji nerek. Dla osób dorosłych (18 lat i więcej) używa się wzoru MDRD, a dla dzieci (od 12 miesięcy do poniżej 18 lat) wzoru Schwartza. Dla dzieci poniżej 12 miesięcy poziom kreatyniny we krwi musi być podwyższony dla ich wieku.
  • Średnia z trzech ostatnich próbek osocza z oksalanem, pobranych przed pierwszym dniem badania, musi wynosić co najmniej 20 mikromoli na litr. W grupie B te próbki mogą obejmować pierwszą próbkę pobraną przed dializą z każdego profilu osocza z oksalanem.
  • Jeśli pacjent przyjmuje terapeutyczną witaminę B6 (pirydoksynę), musi być na stabilnym schemacie leczenia przez co najmniej 90 dni przed wyrażeniem zgody i być w stanie oraz chętny do kontynuowania tego schematu do co najmniej 6 miesiąca badania. Dopuszczalne są zmiany dawki w przypadku przyrostu masy ciała.
  • Pacjent musi być chętny i zdolny do przestrzegania wymagań badania oraz wyrazić pisemną zgodę na udział. W przypadku pacjentów poniżej wieku prawnego zgody, opiekun prawny musi wyrazić zgodę, a pacjent powinien wyrazić zgodę zgodnie z lokalnymi i krajowymi wymaganiami.
  • Tylko dla grupy B: Pacjent musi być na stabilnym schemacie hemodializy przez co najmniej 4 tygodnie przed oceną osocza z oksalanem i być w stanie oraz chętny do utrzymania tego schematu do 6 miesiąca badania, z możliwością zmiany schematu dializy tylko wtedy, gdy jest to medycznie uzasadnione.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjenci, którzy nie mają zdiagnozowanej pierwotnej hiperoksalurii typu 1 (PH1), nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które nie są w przedziale wiekowym od 2 do 3 lat, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Pacjenci, którzy nie są w stanie poddać się terapii lumasiranem, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które nie są w stanie wyrazić świadomej zgody na udział w badaniu, nie mogą brać w nim udziału.
  • Pacjenci, którzy nie są w stanie przestrzegać procedur badania, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Lumasiran to lek badany w celu oceny jego skuteczności i bezpieczeństwa u pacjentów z zaawansowaną pierwotną hiperoksalurią typu 1 (PH1). Lek ten ma na celu zmniejszenie poziomu szczawianu w osoczu krwi. W badaniu uczestniczą dwie grupy pacjentów: jedna grupa nie jest poddawana dializie, a druga grupa jest poddawana dializie. Celem jest sprawdzenie, jak lumasiran wpływa na poziom szczawianu w obu tych grupach pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

Lumasiran – Lumasiran jest lekiem podawanym w formie zastrzyku podskórnego, stosowanym w leczeniu zaawansowanej pierwotnej hiperoksalurii typu 1 (PH1). Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, które oceniają jego skuteczność i bezpieczeństwo. Głównym wskazaniem terapeutycznym jest redukcja poziomu szczawianu w osoczu u pacjentów z PH1, zarówno tych, którzy nie są poddawani dializie, jak i tych, którzy są. Mechanizm działania lumasiranu polega na hamowaniu enzymu odpowiedzialnego za nadmierną produkcję szczawianu, co prowadzi do zmniejszenia jego stężenia w organizmie. Lumasiran jest klasyfikowany jako lek z grupy terapii genowych, działający na poziomie molekularnym poprzez interferencję z RNA.

Badane choroby

Pierwotna hiperoksaluria typu 1 (PH1) – Jest to rzadka choroba genetyczna, w której organizm produkuje nadmierne ilości szczawianu, co prowadzi do jego odkładania się w nerkach i innych narządach. W wyniku tego mogą powstawać kamienie nerkowe oraz dochodzić do uszkodzenia nerek. Choroba postępuje, prowadząc do zwiększonego ryzyka niewydolności nerek. Objawy mogą obejmować ból brzucha, krwiomocz oraz częste infekcje dróg moczowych. W miarę postępu choroby, szczawian może odkładać się również w innych tkankach, co prowadzi do dalszych komplikacji zdrowotnych. Choroba jest dziedziczona w sposób autosomalny recesywny.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-503382-29-00Kod protokołuALN-GO1-005Planowana liczba uczestników21 osóbSponsorAlnylam Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).