Ludwig Maximilian University Of Munich
Zweryfikowany ośrodekSzybki kontakt
Monachium, Niemcy
Rekrutacja w tokuHemofiliaChoroba rzadka
Badanie skuteczności i bezpieczeństwa fitusiranu u chłopców w wieku od 1 do 12 lat z hemofilią A lub B
Clinical Trials Concierge
Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.
Czego dotyczy to badanie?
Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy
Badanie dotyczy hemofilii typu A lub B u chłopców w wieku od 1 roku do poniżej 12 lat. Hemofilia to choroba, w której krew nie krzepnie prawidłowo, co powoduje częste krwawienia i siniaki. Osoby z hemofilią mogą mieć krwawienia do stawów i mięśni nawet po niewielkich urazach, a czasem krwawienia występują bez wyraźnej przyczyny. W badaniu będzie stosowany lek o nazwie SAR439774, który zawiera substancję czynną fitusiran. Lek ten podawany jest w postaci zastrzyku pod skórę. Niektórzy uczestnicy mogą mieć przeciwciała hamujące, które utrudniają leczenie standardowymi lekami krzepnięcia, a inni mogą nie mieć takich przeciwciał.
Celem badania jest sprawdzenie, jak skutecznie fitusiran zapobiega krwawieniom u dzieci z hemofilią w porównaniu do standardowego leczenia, którego dziecko używało wcześniej. Badanie będzie porównywać liczbę krwawień wymagających leczenia podczas stosowania leku fitusiran z liczbą krwawień podczas stosowania dotychczasowego sposobu leczenia. W badaniu wezmą udział dzieci, które wcześniej nie otrzymywały leku fitusiran, oraz dzieci, które uczestniczyły już w poprzednich badaniach z tym lekiem. Uczestnicy będą otrzymywać zastrzyki leku przez określony czas, a lekarze będą obserwować, jak często występują u nich krwawienia.
Podczas badania będzie sprawdzane, jak często występują różne rodzaje krwawień, w tym krwawienia spontaniczne, które pojawiają się bez urazu, oraz krwawienia do stawów. Oceniana będzie również zmiana w aktywności fizycznej dzieci, nasilenie bólu oraz jakość życia związana ze zdrowiem. Lekarze będą monitorować wszelkie działania niepożądane, ich nasilenie i związek z podawanym lekiem. Badanie będzie również sprawdzać, czy stawy dotknięte częstymi krwawieniami ulegają poprawie podczas leczenia. Całkowity czas trwania badania dla uczestników może wynosić do kilku lat, w zależności od tego, czy dziecko wcześniej uczestniczyło w badaniach z tym lekiem.
Przebieg badania
To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.
Kto może wziąć udział w badaniu?
7 kryteriów
- Uczestnik musi mieć od 1 roku do niespełna 12 lat w momencie zapisania się do badania
- Uczestnicy muszą mieć ciężką hemofilię (chorobę krwi, w której krew nie krzepnie prawidłowo) typu A lub B. Oznacza to, że poziom czynnika krzepnięcia FVIII (białka pomagającego w zatrzymywaniu krwawienia) musi być mniejszy niż 1% lub poziom czynnika krzepnięcia FIX musi być równy lub mniejszy niż 2%. Musi to być potwierdzone badaniem laboratoryjnym podczas wstępnej oceny lub udokumentowane w dokumentacji medycznej
- Uczestnicy muszą spełniać jeden z dwóch warunków dotyczących inhibitorów (przeciwciał, które blokują działanie leków na hemofilię):
- Z inhibitorami: muszą wymagać stosowania BPA (leku omijającego inhibitory) w celu zapobiegania krwawieniom lub leczenia krwawień przez co najmniej ostatnie 3 miesiące przed oceną wstępną, oraz mieć miano inhibitora (poziom przeciwciał) wynoszący co najmniej 0,6 BU/mL podczas oceny wstępnej, lub niższe miano z udokumentowanymi wcześniejszymi wyższymi wartościami lub historią silnej reakcji alergicznej
- Bez inhibitorów: muszą wymagać stosowania koncentratów czynników krzepnięcia (leków zastępujących brakujące białka krzepnięcia) w celu zapobiegania krwawieniom lub leczenia krwawień przez co najmniej ostatnie 3 miesiące przed oceną wstępną, mieć miano inhibitora poniżej 0,6 BU/mL oraz nie stosować BPA w ostatnich 3 miesiącach
- Uczestnicy muszą mieć odpowiedni dostęp do żył obwodowych (żył widocznych pod skórą, z których można pobrać krew), co zostanie ocenione przez lekarza prowadzącego badanie, aby umożliwić pobieranie krwi wymagane w badaniu
- Dla uczestników płci męskiej nie ma wymagań dotyczących antykoncepcji, chyba że wymagają tego lokalne przepisy
- Rodzic lub opiekun prawny musi wyrazić pisemną świadomą zgodę (podpisać dokument potwierdzający zrozumienie badania i zgodę na udział dziecka), a uczestnik musi wyrazić pisemną lub ustną zgodę zgodnie z lokalnymi i krajowymi wymogami
Kto nie może wziąć udziału w badaniu?
2 kryteria
- W badaniu nie mogą uczestniczyć kobiety - badanie jest przeznaczone wyłącznie dla mężczyzn
- Nie podano szczegółowych kryteriów wykluczających w dostępnej dokumentacji badania
Clinical Trials Concierge
Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.
Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.
Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni
Zweryfikowane ośrodki
Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku
Azienda Ospedaliera di Padova
Zweryfikowany ośrodek
Padwa, WłochyAzienda Ospedaliero Universitaria Careggi
Zweryfikowany ośrodekFlorencja, Włochy
Lokalizacje badania
Gdzie możesz dołączyć do tego badania
Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.
Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacjaNie rekrutujeNie ma Twojego kraju?
Nie wiesz, co dalej?
Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.
Badane leki
Fitusiran to lek badawczy, który jest testowany u chłopców z hemofilią A lub B. Hemofilia to choroba, przy której krew nie krzepnie prawidłowo. Fitusiran ma na celu zapobieganie krwawieniom u dzieci z tą chorobą. W badaniu lek ten będzie podawany profilaktycznie, czyli regularnie, aby zmniejszyć ryzyko wystąpienia krwawień.
Co już wiadomo o tej terapii
Fitusiran – Lek podawany w formie zastrzyków podskórnych, który jest obecnie badany w zaawansowanych badaniach klinicznych (faza 3) jako możliwe leczenie profilaktyczne hemofilii A i B u dzieci. Substancja ta działa na poziomie molekularnym poprzez blokowanie produkcji białka zwanego antytrombiny, co prowadzi do zwiększenia zdolności krwi do krzepnięcia u osób z niedoborem czynników krzepnięcia. Fitusiran należy do grupy leków określanych jako interferujące RNA (małe cząsteczki, które wpływają na produkcję białek w organizmie) i ma na celu zmniejszenie częstości epizodów krwawień u pacjentów z hemofilią, niezależnie od tego, czy rozwinęli przeciwciała przeciwko standardowym lekom zastępującym czynniki krzepnięcia.
Badane choroby
Hemofilia – Hemofilia to rzadka choroba genetyczna, w której krew nie krzepnie prawidłowo z powodu braku lub niedoboru specjalnych białek zwanych czynnikami krzepnięcia. Choroba jest dziedziczona i występuje głównie u mężczyzn, podczas gdy kobiety są zazwyczaj nosicielkami wadliwego genu. Osoby z hemofilią doświadczają przedłużonych krwawień po urazach, zabiegach chirurgicznych lub czasami spontanicznie, bez wyraźnej przyczyny. Krwawienia mogą występować wewnętrznie, szczególnie do stawów i mięśni, co prowadzi do bólu i obrzęku. Powtarzające się krwawienia do stawów mogą z czasem powodować uszkodzenia stawów i ograniczenie ruchomości. Nasilenie objawów zależy od poziomu czynników krzepnięcia we krwi – im niższy poziom, tym cięższy przebieg choroby.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2025-521858-42-00Kod protokołuEFC17905Planowana liczba uczestników87 osóbSponsorSanofi-Aventis Recherche & Developpement
źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków
Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?
Trwające badania kliniczne: Hemofilia
Inne badania w tej chorobie – rozejrzyj się, zanim podejmiesz decyzję
Rekrutacja w toku
Nabyta hemofilia
Rekrutacja w tokuBadanie skuteczności i bezpieczeństwa denecimigu w leczeniu dorosłych z nabytym hemofilią A
Badany lekBez placebo
Badanie skuteczności i bezpieczeństwa denecimigu w leczeniu dorosłych z nabytym hemofilią A
Badany lekBez placebo
- Choroba:Nabyta hemofilia
- Substancje:–
Kraje:
Dania
Dania- Uczestnicy:18–64 lata · 65 lat i więcej
- Sponsor:Novo Nordisk A/S
Rekrutacja w toku
Choroba von Willebranda+1
Rekrutacja w tokuBadanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność ALN-6400 u kobiet z chorobą von Willebranda i obfitymi krwawieniami miesiączkowymi
Badany lekBez placebo
Badanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność ALN-6400 u kobiet z chorobą von Willebranda i obfitymi krwawieniami miesiączkowymi
Badany lekBez placebo
- Choroba:Choroba von WillebrandaObfite krwawienie menstruacyjne
- Substancje:RNA, (UM-SP-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-SP-GM-AM-AM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-CM-UM-CM-AM-UM-AM-GM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)C-GM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-UM-UM-GM-CM-AM-SP-CM-SP-AM), COMPLEX WITH RNA (UM-SP-GM-SP-CM-AM-AM-UM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)C-GM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)C-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)U-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-UM-GM-AM-GM-UM-UM-UM-CM-UM-AM) 3′-[[(2S,4R)-1-[29-[[2-(ACETYLAMINO)-2-DEOXY-Β-D-GALACTOPYRANOSYL]OXY]-14,14-BIS[[3-[[3-[[5-[[2-(ACETYLAMINO)-2-DEOXY-Β-D-GALACTOPYRANOSYL]OXY]-1-OXOPENTYL]AMINO]PROPYL]AMINO]-3-OXOPROPOXY]METHYL]-1,12,19,25-TETRAOXO-16-OXA-13,20,24-TRIAZANONACOS-1-YL]-4-HYDROXY-2-PYRROLIDINYL]METHYL HYDROGEN PHOSPHATE] (1:1)
Kraje:Niemcy
Niemcy- Uczestnicy:18–64 lata
- Substancje:RNA, (UM-SP-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-SP-GM-AM-AM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-CM-UM-CM-AM-UM-AM-GM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)C-GM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-UM-UM-GM-CM-AM-SP-CM-SP-AM), COMPLEX WITH RNA (UM-SP-GM-SP-CM-AM-AM-UM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)C-GM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)C-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)U-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-UM-GM-AM-GM-UM-UM-UM-CM-UM-AM) 3′-[[(2S,4R)-1-[29-[[2-(ACETYLAMINO)-2-DEOXY-Β-D-GALACTOPYRANOSYL]OXY]-14,14-BIS[[3-[[3-[[5-[[2-(ACETYLAMINO)-2-DEOXY-Β-D-GALACTOPYRANOSYL]OXY]-1-OXOPENTYL]AMINO]PROPYL]AMINO]-3-OXOPROPOXY]METHYL]-1,12,19,25-TETRAOXO-16-OXA-13,20,24-TRIAZANONACOS-1-YL]-4-HYDROXY-2-PYRROLIDINYL]METHYL HYDROGEN PHOSPHATE] (1:1)
- Sponsor:Alnylam Pharmaceuticals Inc.
Rekrutacja w toku
Niedobór czynnika VIII+1
Rekrutacja w tokuBadanie skuteczności efanesoctocog alfa w leczeniu synovitis u pacjentów z wrodzoną hemofilią A
Zarejestrowany lekBez placebo
Badanie skuteczności efanesoctocog alfa w leczeniu synovitis u pacjentów z wrodzoną hemofilią A
Zarejestrowany lekBez placebo
- Choroba:Niedobór czynnika VIIIZapalenie błony maziowej
- Substancje:Efanesoctocog Alfa
Kraje:
Austria
Austria- Uczestnicy:18–64 lata · 65 lat i więcej
- Substancje:Efanesoctocog Alfa
- Sponsor:GWT-Tud GmbH
Nie rekrutuje
Hemofilia
Nie rekrutujeBadanie długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności fitusiranu u pacjentów z hemofilią A lub B, z inhibitorami lub bez nich
Zarejestrowany lekBez placebo
Badanie długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności fitusiranu u pacjentów z hemofilią A lub B, z inhibitorami lub bez nich
Zarejestrowany lekBez placebo
- Choroba:Hemofilia
- Substancje:FitusiranHuman Plasma Protein+2
Kraje:Dania
Dania- Uczestnicy:0–17 lat · 18–64 lata · 65 lat i więcej
- Substancje:Fitusiran
- Sponsor:Genzyme Corp.
Nie rekrutuje
Hemofilia
Nie rekrutujeProfilaktyka fitusiranem u chłopców w wieku 1-12 lat z hemofilią A lub B
Badany lekBez placebo
Profilaktyka fitusiranem u chłopców w wieku 1-12 lat z hemofilią A lub B
Badany lekBez placebo
Kraje:Włochy
Włochy- Uczestnicy:0–17 lat
- Substancje:Fitusiran
- Sponsor:Genzyme Corp.
Nie rekrutuje
Hemofilia
Nie rekrutujeBadanie skuteczności fitusiranu u mężczyzn z ciężką hemofilią A lub B
Zarejestrowany lekBez placebo
Badanie skuteczności fitusiranu u mężczyzn z ciężką hemofilią A lub B
Zarejestrowany lekBez placebo
- Choroba:Hemofilia
- Substancje:FitusiranDamoctocog Alfa Pegol+1
Kraje:
Francja
Francja- Uczestnicy:0–17 lat · 18–64 lata · 65 lat i więcej
- Substancje:Fitusiran
- Sponsor:Sanofi-Aventis Recherche & Developpement