Nosokomeio Paidon I Agia Sofia
Zweryfikowany ośrodek
Ateny, Grecja
Nie rekrutujeHemofilia
Badanie skuteczności fitusiranu u mężczyzn z ciężką hemofilią A lub B
Clinical Trials Concierge
Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.
Czego dotyczy to badanie?
Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy
Badanie dotyczy mężczyzn z ciężką postacią choroby zwanej hemofilią, która powoduje problemy z krzepnięciem krwi. Hemofilia może być typu A lub B i może występować z obecnością przeciwciał, które utrudniają leczenie. Celem badania jest sprawdzenie, jak często występują epizody krwawienia u pacjentów, którzy otrzymują nowy lek o nazwie fitusiran. Fitusiran to lek podawany w formie zastrzyku pod skórę, który ma na celu zapobieganie krwawieniom.
W badaniu uczestnicy będą otrzymywać fitusiran przez pewien czas, a następnie ich stan zdrowia będzie porównywany z okresem, kiedy stosowali standardowe metody leczenia. W trakcie badania będą monitorowane różne aspekty zdrowia pacjentów, takie jak częstość krwawień, stan stawów oraz ogólne samopoczucie fizyczne. Badanie ma na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa fitusiranu w zapobieganiu krwawieniom u osób z ciężką hemofilią.
Oprócz fitusiranu, w badaniu mogą być stosowane inne leki, takie jak eptacog alfa (activated), albutrepenonacog alfa, factor VIII inhibitor bypassing fraction, antithrombin III oraz damoctocog alfa pegol. Leki te są podawane dożylnie i mają na celu wspomaganie krzepnięcia krwi. Badanie ma charakter wieloośrodkowy i obejmuje uczestników z różnych krajów. Przewiduje się, że zakończy się w 2028 roku.
Przebieg badania
To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.
Kto może wziąć udział w badaniu?
4 kryteria
- Pacjent musi mieć zdiagnozowaną ciężką wrodzoną hemofilię A lub B. Hemofilia to choroba, w której krew nie krzepnie prawidłowo. W przypadku hemofilii A poziom czynnika VIII (FVIII) musi być mniejszy niż 1%, a w przypadku hemofilii B poziom czynnika IX (FIX) musi być mniejszy lub równy 2%.
- Jeśli pacjent nie jest obecnie na profilaktyce (czyli nie przyjmuje regularnie leków zapobiegających krwawieniom), musi mieć co najmniej 4 epizody krwawienia wymagające leczenia w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed badaniem.
- Pacjent musi być gotowy i zdolny do przestrzegania wymagań badania oraz wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu. W przypadku pacjentów poniżej wieku, w którym mogą samodzielnie wyrazić zgodę, wymagana jest zgoda opiekuna prawnego.
- Badanie jest przeznaczone tylko dla mężczyzn.
Kto nie może wziąć udziału w badaniu?
8 kryteriów
- Pacjent nie może mieć innych poważnych chorób, które mogą wpływać na wyniki badania.
- Pacjent nie może przyjmować leków, które mogą zakłócać działanie badanego leku.
- Pacjent nie może mieć historii alergii na składniki badanego leku.
- Pacjent nie może uczestniczyć w innym badaniu klinicznym w tym samym czasie.
- Pacjent nie może mieć problemów z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na metabolizm leku.
- Pacjent nie może mieć problemów z krzepliwością krwi, które nie są związane z hemofilią.
- Pacjent nie może mieć historii nadużywania substancji, które mogą wpływać na wyniki badania.
- Pacjent nie może mieć problemów psychicznych, które mogą wpływać na zdolność do przestrzegania protokołu badania.
Clinical Trials Concierge
Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.
Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.
Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni
Zweryfikowane ośrodki
Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku
Vivantes Netzwerk fuer Gesundheit GmbH
Zweryfikowany ośrodekSzybki kontakt
Berlin, NiemcyAssistance Publique Hopitaux De Paris
Zweryfikowany ośrodek
Paryż, Francja
Lokalizacje badania
Gdzie możesz dołączyć do tego badania
Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.
Nie rekrutujeNie ma Twojego kraju?
Nie wiesz, co dalej?
Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.
Badane leki
Fitusiran to lek stosowany w profilaktyce krwawień u mężczyzn z ciężką hemofilią A lub B. Hemofilia to choroba, która powoduje problemy z krzepnięciem krwi, co prowadzi do częstych krwawień. Fitusiran działa poprzez zmniejszenie aktywności białka, które hamuje krzepnięcie krwi, co pomaga w zapobieganiu krwawieniom. Lek ten jest badany w celu oceny jego skuteczności i bezpieczeństwa u pacjentów z hemofilią, zarówno z obecnością, jak i bez obecności przeciwciał hamujących czynnik VIII lub IX.
Co już wiadomo o tej terapii
Fitusiran – Fitusiran jest lekiem podawanym w formie zastrzyku podskórnego, stosowanym w profilaktyce krwawień u mężczyzn z ciężką hemofilią A lub B, zarówno z obecnością, jak i bez obecności przeciwciał hamujących czynnik VIII lub IX. Obecnie znajduje się w fazie 3 badań klinicznych, co oznacza, że jest w zaawansowanym etapie oceny skuteczności i bezpieczeństwa. Głównym wskazaniem terapeutycznym jest zmniejszenie częstotliwości epizodów krwawienia. Mechanizm działania fitusiranu polega na zmniejszaniu poziomu antytrombiny, co prowadzi do zwiększenia aktywności trombiny i poprawy krzepnięcia krwi. Klasyfikowany jest jako lek przeciwkrwotoczny.
Badane choroby
Hemofilia – Jest to choroba genetyczna, która wpływa na zdolność krwi do krzepnięcia. Osoby z hemofilią mają niedobór jednego z czynników krzepnięcia, co prowadzi do przedłużonego krwawienia po urazach, operacjach lub nawet samoistnych krwawień. Choroba ta może powodować krwawienia wewnętrzne, szczególnie w stawach i mięśniach, co prowadzi do bólu i uszkodzeń. Hemofilia jest dziedziczona w sposób recesywny sprzężony z chromosomem X, co oznacza, że częściej dotyka mężczyzn. Objawy mogą się różnić w zależności od stopnia niedoboru czynnika krzepnięcia. Regularne krwawienia mogą prowadzić do poważnych komplikacji zdrowotnych, jeśli nie są odpowiednio zarządzane.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2022-500221-33-01Kod protokołuEFC17574 (ATLAS-NEO)Planowana liczba uczestników75 osóbSponsorSanofi-Aventis Recherche & Developpement
źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków
Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?
Trwające badania kliniczne: Hemofilia
Inne badania w tej chorobie – rozejrzyj się, zanim podejmiesz decyzję
Rekrutacja w toku
Hemofilia
Rekrutacja w tokuBadanie skuteczności i bezpieczeństwa fitusiranu u chłopców w wieku od 1 do 12 lat z hemofilią A lub B
Badany lekBez placebo
Badanie skuteczności i bezpieczeństwa fitusiranu u chłopców w wieku od 1 do 12 lat z hemofilią A lub B
Badany lekBez placebo
Kraje:
Belgia
Belgia- Uczestnicy:0–17 lat
- Substancje:Fitusiran
- Sponsor:Sanofi-Aventis Recherche & Developpement
Rekrutacja w toku
Nabyta hemofilia
Rekrutacja w tokuBadanie skuteczności i bezpieczeństwa denecimigu w leczeniu dorosłych z nabytym hemofilią A
Badany lekBez placebo
Badanie skuteczności i bezpieczeństwa denecimigu w leczeniu dorosłych z nabytym hemofilią A
Badany lekBez placebo
- Choroba:Nabyta hemofilia
- Substancje:–
Kraje:
Dania
Dania- Uczestnicy:18–64 lata · 65 lat i więcej
- Sponsor:Novo Nordisk A/S
Rekrutacja w toku
Choroba von Willebranda+1
Rekrutacja w tokuBadanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność ALN-6400 u kobiet z chorobą von Willebranda i obfitymi krwawieniami miesiączkowymi
Badany lekBez placebo
Badanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność ALN-6400 u kobiet z chorobą von Willebranda i obfitymi krwawieniami miesiączkowymi
Badany lekBez placebo
- Choroba:Choroba von WillebrandaObfite krwawienie menstruacyjne
- Substancje:RNA, (UM-SP-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-SP-GM-AM-AM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-CM-UM-CM-AM-UM-AM-GM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)C-GM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-UM-UM-GM-CM-AM-SP-CM-SP-AM), COMPLEX WITH RNA (UM-SP-GM-SP-CM-AM-AM-UM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)C-GM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)C-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)U-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-UM-GM-AM-GM-UM-UM-UM-CM-UM-AM) 3′-[[(2S,4R)-1-[29-[[2-(ACETYLAMINO)-2-DEOXY-Β-D-GALACTOPYRANOSYL]OXY]-14,14-BIS[[3-[[3-[[5-[[2-(ACETYLAMINO)-2-DEOXY-Β-D-GALACTOPYRANOSYL]OXY]-1-OXOPENTYL]AMINO]PROPYL]AMINO]-3-OXOPROPOXY]METHYL]-1,12,19,25-TETRAOXO-16-OXA-13,20,24-TRIAZANONACOS-1-YL]-4-HYDROXY-2-PYRROLIDINYL]METHYL HYDROGEN PHOSPHATE] (1:1)
Kraje:Niemcy
Niemcy- Uczestnicy:18–64 lata
- Substancje:RNA, (UM-SP-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-SP-GM-AM-AM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-CM-UM-CM-AM-UM-AM-GM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)C-GM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-UM-UM-GM-CM-AM-SP-CM-SP-AM), COMPLEX WITH RNA (UM-SP-GM-SP-CM-AM-AM-UM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)C-GM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)C-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)U-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-UM-GM-AM-GM-UM-UM-UM-CM-UM-AM) 3′-[[(2S,4R)-1-[29-[[2-(ACETYLAMINO)-2-DEOXY-Β-D-GALACTOPYRANOSYL]OXY]-14,14-BIS[[3-[[3-[[5-[[2-(ACETYLAMINO)-2-DEOXY-Β-D-GALACTOPYRANOSYL]OXY]-1-OXOPENTYL]AMINO]PROPYL]AMINO]-3-OXOPROPOXY]METHYL]-1,12,19,25-TETRAOXO-16-OXA-13,20,24-TRIAZANONACOS-1-YL]-4-HYDROXY-2-PYRROLIDINYL]METHYL HYDROGEN PHOSPHATE] (1:1)
- Sponsor:Alnylam Pharmaceuticals Inc.
Rekrutacja w toku
Niedobór czynnika VIII+1
Rekrutacja w tokuBadanie skuteczności efanesoctocog alfa w leczeniu synovitis u pacjentów z wrodzoną hemofilią A
Zarejestrowany lekBez placebo
Badanie skuteczności efanesoctocog alfa w leczeniu synovitis u pacjentów z wrodzoną hemofilią A
Zarejestrowany lekBez placebo
- Choroba:Niedobór czynnika VIIIZapalenie błony maziowej
- Substancje:Efanesoctocog Alfa
Kraje:
Austria
Austria- Uczestnicy:18–64 lata · 65 lat i więcej
- Substancje:Efanesoctocog Alfa
- Sponsor:GWT-Tud GmbH
Nie rekrutuje
Hemofilia
Nie rekrutujeBadanie długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności fitusiranu u pacjentów z hemofilią A lub B, z inhibitorami lub bez nich
Zarejestrowany lekBez placebo
Badanie długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności fitusiranu u pacjentów z hemofilią A lub B, z inhibitorami lub bez nich
Zarejestrowany lekBez placebo
- Choroba:Hemofilia
- Substancje:FitusiranHuman Plasma Protein+2
Kraje:Dania
Dania- Uczestnicy:0–17 lat · 18–64 lata · 65 lat i więcej
- Substancje:Fitusiran
- Sponsor:Genzyme Corp.
Nie rekrutuje
Hemofilia
Nie rekrutujeProfilaktyka fitusiranem u chłopców w wieku 1-12 lat z hemofilią A lub B
Badany lekBez placebo
Profilaktyka fitusiranem u chłopców w wieku 1-12 lat z hemofilią A lub B
Badany lekBez placebo
Kraje:
Włochy
Włochy- Uczestnicy:0–17 lat
- Substancje:Fitusiran
- Sponsor:Genzyme Corp.
