Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa coramitugu u pacjentów z kardiomiopatią amyloidową związaną z transtyretyną (ATTR CM)

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

To jest badanie kliniczne dotyczące chorób serca spowodowanych amyloidozą transtyretynową, znaną również jako ATTR CM. Amyloidoza transtyretynowa to choroba, w której nieprawidłowe białko odkłada się w różnych narządach, w tym w sercu, powodując problemy z jego funkcjonowaniem. Może wystąpić w formie dziedzicznej lub nabytej. W badaniu będzie testowany nowy lek o nazwie NNC6019-0001 w dwóch różnych dawkach oraz placebo.

Celem badania jest sprawdzenie, jak skuteczne i bezpieczne są dwie różne dawki leku NNC6019-0001 w porównaniu z placebo u osób z kardiomiopatią amyloidową transtyretynową. Badacze będą obserwować zmiany w teście 6-minutowego marszu, który mierzy, jak daleko pacjent może przejść w ciągu 6 minut, oraz w poziomie NT-proBNP, który jest białkiem we krwi wskazującym na problemy z sercem. Badanie będzie trwało 52 tygodnie, podczas których uczestnicy będą regularnie przychodzić na wizyty kontrolne.

W trakcie badania będą wykonywane różne badania, takie jak echokardiografia, która używa fal dźwiękowych do obrazowania serca, oraz testy krwi do mierzenia różnych substancji wskazujących na funkcję serca. Badacze będą również monitorować wszelkie działania niepożądane leku oraz sprawdzać ogólny stan zdrowia uczestników. Uczestnicy będą wypełniać kwestionariusze dotyczące jakości życia i objawów związanych z chorobą serca, a u niektórych osób z formą dziedziczną choroby będzie również oceniana funkcja układu nerwowego.

Przebieg badania

To badanie ma 11 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie leczenia i pierwsza wizyta

    Otrzymasz NNC6019-0001 (nowy badany lek) lub placebo (substancja nieaktywna) w formie roztworu do infuzji. Nie będziesz wiedzieć, który preparat otrzymujesz.

    Lek będzie podawany bezpośrednio do żyły przez wkłucie dożylne. Procedura będzie przeprowadzona przez personel medyczny.

    Zostaniesz przydzielony losowo do jednej z trzech grup: grupa otrzymująca niższą dawkę leku, grupa otrzymująca wyższą dawkę leku, lub grupa otrzymująca placebo.

  2. Krok 2

    Test 6-minutowego marszu na początku badania

    Wykonasz test 6-minutowego marszu, który polega na chodzeniu przez 6 minut w normalnym tempie. Test mierzy, jaką odległość jesteś w stanie pokonać w tym czasie.

    Ten test będzie służył jako punkt odniesienia do porównania z wynikami uzyskanymi pod koniec badania po 52 tygodniach.

  3. Krok 3

    Badania krwi na początku leczenia

    Zostaną pobrane próbki krwi do oznaczenia poziomu NT-proBNP. Jest to białko, którego poziom we krwi wskazuje na funkcjonowanie serca.

    Wykonane zostanie również badanie poziomu troponiny I, która jest markerem uszkodzenia mięśnia sercowego.

    Te wyniki będą służyć jako punkt wyjściowy do porównania z pomiarami wykonanymi później.

  4. Krok 4

    Badania obrazowe serca

    Wykonasz echokardiografię - badanie ultrasonograficzne serca, które pozwala ocenić jego budowę i funkcjonowanie.

    Zostanie zmierzony globalny strain podłużny, który pokazuje, jak dobrze kurczy się mięsień sercowy.

    Może zostać wykonane również badanie do oceny pozakomórkowej objętości mięśnia sercowego, które pokazuje ilość tkanki łącznej w sercu.

  5. Krok 5

    Wypełnienie kwestionariuszy dotyczących jakości życia

    Wypełnisz Kwestionariusz Kardiomiopatii Kansas City, który ocenia, jak choroba serca wpływa na twoje codzienne funkcjonowanie i jakość życia.

    Kwestionariusz zawiera pytania o objawy, ograniczenia w aktywności fizycznej i wpływ choroby na życie społeczne.

  6. Krok 6

    Ocena neuropatii (jeśli dotyczy)

    Jeśli masz dziedziczną postać amyloidozy TTR, zostanie wykonana ocena stopnia uszkodzenia nerwów za pomocą specjalnej skali punktowej.

    Badanie obejmuje testy czucia, siły mięśni i odruchów, które pozwalają ocenić funkcjonowanie układu nerwowego.

  7. Krok 7

    Regularne wizyty kontrolne przez 52 tygodnie

    Przez okres 52 tygodni będziesz regularnie zgłaszać się na wizyty kontrolne w ośrodku badawczym.

    Podczas każdej wizyty personel medyczny będzie monitorować twój stan zdrowia i sprawdzać, czy występują jakiekolwiek działania niepożądane.

    Będziesz otrzymywać kolejne infuzje leku zgodnie z harmonogramem ustalanym przez zespół badawczy.

  8. Krok 8

    Wizyty po 52 tygodniach leczenia

    Po zakończeniu 52 tygodni leczenia wykonasz ponownie test 6-minutowego marszu, aby zmierzyć ewentualną poprawę w porównaniu z początkiem badania.

    Zostaną ponownie pobrane próbki krwi do oznaczenia NT-proBNP i troponiny I.

    Wykonasz kolejne badania obrazowe serca, aby ocenić zmiany w funkcjonowaniu i budowie serca.

  9. Krok 9

    Końcowa ocena wyników po 52 tygodniach

    Wypełnisz ponownie Kwestionariusz Kardiomiopatii Kansas City, aby ocenić zmiany w jakości życia.

    Jeśli dotyczy, zostanie ponownie oceniony stopień uszkodzenia nerwów.

    Wszystkie wyniki zostaną porównane z pomiarami wykonanymi na początku badania.

  10. Krok 10

    Dodatkowy okres obserwacji do 64 tygodnia

    Po zakończeniu 52 tygodni leczenia nastąpi dodatkowy 12-tygodniowy okres obserwacji (do 64 tygodnia).

    W tym czasie nie będziesz już otrzymywać leku, ale personel medyczny będzie nadal monitorować twój stan zdrowia.

    Zostaniesz poproszony o zgłaszanie wszelkich problemów zdrowotnych lub hospitalizacji związanych z chorobami serca.

  11. Krok 11

    Monitorowanie bezpieczeństwa przez cały okres badania

    Przez cały okres badania, od początku do 64 tygodnia, personel medyczny będzie dokumentować wszelkie działania niepożądane i problemy zdrowotne.

    Szczególna uwaga będzie poświęcona hospitalizacjom z powodu problemów sercowych i pilnym wizytom związanym z niewydolnością serca.

    Wszystkie informacje o bezpieczeństwie będą regularnie analizowane przez zespół badawczy.

Kto może wziąć udział w badaniu?

10 kryteriów

  • Mieć ustaloną diagnozę kardiomiopatii ATTR (choroby serca związanej z odkładaniem się nieprawidłowych białek)
  • Być mężczyzną lub kobietą
  • Mieć od 18 do 84 lat włącznie w momencie podpisywania zgody na udział w badaniu
  • Mieć potwierdzoną diagnozę kardiomiopatii ATTR z dziedzicznym lub nabytym typem białka zgodnie z lokalnymi standardami
  • Przyjmować stałe dawki leków na serce przez co najmniej 6 tygodni przed wizytą kwalifikacyjną
  • Mieć grubość przegrody międzykomorowej (ścianki dzielącej komory serca) wynoszącą co najmniej 12 milimetrów
  • Być obecnie sklasyfikowanym jako klasa II-III według klasyfikacji NYHA (skala oceniająca stopień niewydolności serca od I do IV, gdzie II-III oznacza umiarkowane ograniczenia w codziennej aktywności)
  • Mieć stężenie NT-proBNP (białka wskazującego na niewydolność serca) wynoszące co najmniej 650 pg/mL przy regularnym rytmie serca lub powyżej 1000 pg/mL przy migotaniu przedsionków (nieregularnym rytmie serca) podczas badań wstępnych
  • Przejść dystans od 150 do 450 metrów włącznie w 6-minutowym teście chodu (test sprawdzający wytrzymałość podczas chodzenia przez 6 minut) podczas badań wstępnych
  • Mieć szacunkową filtrację kłębuszkową nerek (wskaźnik funkcji nerek) wynoszącą co najmniej 25 mL/min/1,73 m² podczas badań wstępnych

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjenci, którzy nie mają potwierdzonej diagnozy kardiomiopatii ATTR - czyli chorób serca związanej z odkładaniem się białka zwanego transtyretyną
  • Osoby, które nie mogą wykonać 6-minutowego testu marszowego - prostego badania polegającego na chodzeniu przez 6 minut w celu oceny wydolności fizycznej
  • Pacjenci z poziomami NT-proBNP poza określonymi zakresami - NT-proBNP to białko we krwi, które pomaga ocenić funkcjonowanie serca
  • Osoby, które nie mają ani dziedzicznej postaci ATTR (przekazanej przez geny od rodziców), ani postaci dzikiego typu (rozwija się sama z wiekiem)
  • Pacjenci z innymi poważnymi chorobami serca, które mogłyby wpłynąć na wyniki badania
  • Osoby przyjmujące inne leki na kardiomiopatię ATTR, które mogłyby zakłócić działanie badanego leku
  • Pacjenci z poważnymi chorobami wątroby lub nerek, które mogłyby wpłynąć na bezpieczeństwo uczestnictwa
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Osoby, które nie mogą regularnie uczestniczyć w wizytach kontrolnych przez 52 tygodnie trwania badania
  • Pacjenci z alergią na składniki badanego leku lub placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

NNC6019-0001 to eksperymentalny lek opracowywany w celu leczenia kardiomiopatii amyloidowej transtyretynowej (ATTR CM). Ten lek jest testowany jako potencjalne leczenie dla pacjentów z tą rzadką chorobą serca, w której nieprawidłowe białka gromadzą się w mięśniu sercowym, powodując jego osłabienie. W tym badaniu klinicznym NNC6019-0001 jest podawany w dwóch różnych dawkach, aby określić, która dawka może być najbardziej skuteczna w poprawie funkcji serca i ogólnej kondycji pacjentów. Lek ma na celu spowolnienie postępu choroby i potencjalnie poprawę zdolności pacjentów do codziennego funkcjonowania.

Co już wiadomo o tej terapii

NNC6019-0001 – To jest eksperymentalne lekobezpieczne badaniu klinicznym dla pacjentów z kardiomiopatią amyloidową związaną z transtyretyną (ATTR CM). Lek jest obecnie w fazie testów i nie jest jeszcze dostępny jako standardowe leczenie - naukowcy badają jego skuteczność i bezpieczeństwo w porównaniu z placebo. Głównym celem tego leku jest poprawa funkcji serca u osób z tą rzadką chorobą, która powoduje gromadzenie się nieprawidłowych białek w mięśniu sercowym. Badacze sprawdzają, czy lek może poprawić zdolność pacjentów do chodzenia (mierzoną testem 6-minutowego marszu) oraz zmniejszyć poziomy NT-proBNP, który jest markerem wskazującym na problemy z sercem.

Badane choroby

Kardiomiopatia amyloidowa związana z transtyretyną – Choroba, w której nieprawidłowe białko zwane transtyretyną gromadzi się w mięśniu sercowym w postaci złogów amyloidu. Istnieją dwa główne typy tej choroby: dziedziczny (hATTR) oraz typ dziki (wtATTR). W typie dziedzicznym choroba jest spowodowana mutacjami genetycznymi, które prowadzą do produkcji nieprawidłowej transtyretyny. Typ dziki występuje u osób starszych bez mutacji genetycznych, gdzie normalna transtyretyna z czasem staje się niestabilna. Złogi amyloidu powodują stopniowe usztywnienie i pogrubienie ścian serca, co utrudnia jego prawidłowe funkcjonowanie. Choroba prowadzi do pogorszenia wydolności fizycznej, problemów z oddychaniem oraz obrzęków.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2023-506824-96-00Kod protokołuNN6019-4940Planowana liczba uczestników99 osóbSponsorNovo Nordisk A/S

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).