Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Ocena długoterminowego wpływu acoramidis na funkcję i strukturę serca oraz obciążenie amyloidem u pacjentów z amyloidozą transtyretynową serca

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy rzadkiej choroby zwanej Transthyretin Amyloidosis, w której nieprawidłowe białko odkłada się w sercu, prowadząc do pogorszenia jego pracy. Choroba ta, w postaci sercowej, określana jest jako ATTR-CM. Uczestnicy będą przyjmować doustnie tabletki zawierające acoramidis, które mają działać na przyczynę odkładania białka.

Celem badania jest ocena, czy podany lek może poprawić funkcję serca. Osoby biorące udział będą przyjmować lek codziennie przez około trzy lata, a ich stan będzie regularnie kontrolowany przy pomocy specjalnych badań obrazowych, takich jak Cardiac Magnetic Resonance oraz echocardiography. W trakcie wizyt lekarze będą mierzyć między innymi LVEF, czyli procent krwi wypompowywanej z serca przy każdym skurczu, oraz LVSVi, czyli objętość serca przeliczona na masę ciała. Dodatkowo sprawdzane będzie ECV, czyli udział płynu w tkance serca, co pomaga ocenić stopień jej uszkodzenia.

Podczas całego okresu badania monitorowane będą także ewentualne działania niepożądane, aby upewnić się, że lek jest bezpieczny i dobrze tolerowany przez pacjentów.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie udziału w badaniu

    Po zapisaniu do badania otrzymujesz szczegółowe informacje o przebiegu badania i podpisujesz zgodę na udział.

    Następnie przeprowadza się badania wstępne, które obejmują badanie krwi, badanie serca przy użyciu echokardiografii oraz rezonansu magnetycznego serca (CMR), aby określić aktualny stan serca i potwierdzić rozpoznanie transthyretin amyloidosis.

  2. Krok 2

    Rozpoczęcie przyjmowania leku

    Po zakończeniu badań wstępnych rozpoczynasz codzienne przyjmowanie tabletki acoramidis (nazwa handlowa beyontra 356 mg).

    Dawka wynosi 1424 mg dziennie, co odpowiada przyjęciu czterech tabletek po 356 mg każda, przyjmowanych doustnie raz dziennie.

    Lek przyjmujesz codziennie przez cały okres trwania badania, czyli przez 36 miesięcy.

  3. Krok 3

    Regularne wizyty kontrolne

    Co trzy miesiące udajesz się na wizytę kontrolną w placówce badawczej.

    Podczas wizyty lekarz ocenia twoje samopoczucie, zbiera informacje o ewentualnych niepożądanych działaniach (AE) oraz poważnych niepożądanych działaniach (sae).

    Przeprowadzane są badania krwi, pomiar ciśnienia i inne podstawowe badania, aby monitorować bezpieczeństwo przyjmowanego leku.

  4. Krok 4

    Badania obrazowe serca

    W miesiącu 12, 24 i 36 wykonywane są specjalistyczne badania serca: rezonans magnetyczny (CMR) oraz echokardiografia.

    Badania te służą do oceny funkcji serca, w tym parametrów takich jak LVEF (frakcja wyrzutowa lewej komory), lvsvi (indeks objętości skurczowej), lvgls (globalne naprężenie warstwy śródbłonka), lvm i (wskaźnik masy lewej komory) oraz ecv (objętość zewnątrzkomórkowa).

    Wyniki tych badań pozwalają ocenić, czy lek przynosi poprawę lub stabilizację funkcji serca.

  5. Krok 5

    Ocena końcowa i zakończenie badania

    Po 36 miesiącach podsumowuje się wszystkie wyniki badań i wizyt kontrolnych.

    Ocenia się, czy nastąpiła poprawa lub stabilizacja parametrów serca oraz czy lek był bezpieczny i dobrze tolerowany.

    Na podstawie tych danych określa się ostateczny wpływ acoramidis na funkcję serca w przebiegu transthyretin amyloidosis.

Kto może wziąć udział w badaniu?

13 kryteriów

  • Osoba musi mieć od 18 do 80 lat w momencie podpisania zgody na udział w badaniu.
  • Osoba musi wyrazić dobrowolną, podpisaną zgodę na udział w badaniu.
  • Musisz mieć potwierdzoną diagnozę ATTR‑CM (amyloidoza transtyretyny serca) ustaloną przez lekarza, potwierdzoną badaniem obrazowym (skan kości z oceną 2 lub 3) lub biopsją serca.
  • Musisz posiadać wyniki testu genetycznego TTR, wykonanego przed badaniem.
  • Musisz przejść dwa badania serca – rezonans magnetyczny (CMR) i echokardiogram (TTE) ze strain – które będą uznane za wystarczające do pomiarów.
  • Grubość ściany lewej komory serca (interventricular septum lub tylna ściana) musi wynosić co najmniej 12 mm w badaniu echokardiograficznym.
  • Wskaźnik frakcji wyrzutowej lewej komory (LVEF) musi być większy niż 35 % w badaniu.
  • Musisz mieć historię niewydolności serca: przynajmniej jedną hospitalizację z powodu niewydolności serca lub stałe leczenie diuretykiem (lek przyjmowany w celu usuwania nadmiaru płynów) z powodu objawów niewydolności.
  • Twoja klasyfikacja NYHA (New York Heart Association) musi wynosić I lub II – oznacza to łagodne lub umiarkowane objawy niewydolności serca.
  • Niewydolność serca musi być klinicznie stabilna przynajmniej 6 tygodni przed rozpoczęciem badania.
  • Poziom NT‑proBNP w krwi (marker wskazujący na obciążenie serca) musi wynosić co najmniej 300 i mniej niż 6 000 pg/mL w badaniu przesiewowym.
  • Wskaźnik filtracji kłębuszkowej eGFR (miara funkcji nerek) musi być ≥40 mL/min/1,73 m² w badaniu przesiewowym.
  • Jeśli jesteś kobietą zdolną do zajścia w ciążę lub mężczyzną z partnerką zdolną do ciąży, musisz stosować bardzo skuteczną metodę antykoncepcji od momentu podpisania zgody i przez 30 dni po ostatniej dawce leku; mężczyzna musi także powstrzymać się od oddawania nasienia przez co najmniej 30 dni po ostatniej dawce.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

22 kryteria

  • Nie można mieć aktualnie lub planować wstawienia elektronicznego urządzenia sercowego, takiego jak rozrusznik serca lub wewnętrzny defibrylator.
  • Nie wolno przyjmować leków z grupy blokerów kanału wapniowego, które wpływają na przewodzenie serca (np. werapamil, diltiazem). Dozwolone są tylko blokery typu dihydropirydynowy oraz digoksynę, jeśli jest potrzebna do kontrolowania szybkiego rytmu przedsionkowo-komorowego.
  • Nie można mieć zakażenia wirusem HIV ani aktywnej zapalenia wątroby typu B lub C (osoby, u których infekcja została wyleczona, mogą uczestniczyć).
  • Nie dopuszcza się historii nieodwracalnej kardiomiopatii (uszkodzenia mięśnia sercowego) w ciągu ostatnich 6 miesięcy, ani nieleczonego lub niekontrolowanego zaburzenia rytmu serca.
  • Nie można być poddanym dializie nerek ani mieć przeszłego przeszczepu nerki.
  • Nie dopuszcza się nieprawidłowych wyników badań wątroby przy badaniu wstępnym: enzymy ALT lub AST powyżej 2‑krotności górnej granicy normy (ULN) lub bilirubina całkowita powyżej 2‑krotności ULN (lub 3‑krotności przy znanym zespole Gilberta).
  • Nie można mieć nowotworu zdiagnozowanego w ciągu ostatnich 5 lat ani obecnego nowotworu, z wyjątkiem skóry (rak podstawnokomórkowy lub płaskonabłonkowy) lub raka szyjki macicy w stadium in situ, które zostały skutecznie leczone.
  • Nie może występować uczulenie na lek acoramidis lub na którykolwiek składnik pomocniczy w leku badawczym.
  • Kobiety nie mogą być w ciąży ani karmić piersią; muszą przestać karmić przed podaniem leku i wykazać ujemny wynik testu ciążowego (zarówno krwi, jak i moczu) przed i podczas badania.
  • Jeśli lekarz uzna, że istnieje jakiekolwiek istotne, bieżące schorzenie, nieprawidłowy wynik badań lub inny problem, który może zagrażać bezpieczeństwu pacjenta, zwiększać ryzyko lub wpływać na wyniki badania, udział nie jest możliwy.
  • Nie można brać udziału w innym badaniu klinicznym z nowym lekiem w ciągu 30 dni przed badaniem lub w czasie krótszym niż pięć półokresów życia leku, który nie jest przeznaczony do leczenia ATTR‑CM; badania obserwacyjne lub rejestracyjne wymagają konsultacji z lekarzem.
  • Osoby, które nie mogą wykonać badania CMR (rezonansu magnetycznego serca) lub mają przeciwwskazania, np. silny lęk przed zamkniętymi przestrzeniami (klasztrofobia) lub waga przekraczająca dopuszczalne limity aparatu, nie mogą uczestniczyć.
  • Jeśli istnieje historia nadużywania substancji, alkoholizmu lub poważnego zaburzenia psychicznego, które mogłyby utrudnić przestrzeganie zasad badania, udział jest wykluczony.
  • Nie dopuszcza się planowanej lub przeprowadzonej w ciągu ostatnich 3 miesięcy dużej operacji chirurgicznej, ani takiej zaplanowanej w ciągu najbliższych 12 miesięcy.
  • Osoby, u których przewidywana długość życia jest krótsza niż 2 lata, nie mogą brać udziału.
  • Nie można mieć niedawnego zawału serca, ostrego zespołu wieńcowego, zabiegu przywracania przepływu krwi w sercu, udaru mózgu lub przemijającego ataku niedokrwiennego (TIA) w ciągu 90 dni przed badaniem.
  • Nie dopuszcza się stanu niestabilności hemodynamicznej (niemożność utrzymania prawidłowego ciśnienia krwi i przepływu krwi).
  • Osoby, które prawdopodobnie będą potrzebowały przeszczepu serca w ciągu 12 miesięcy od rozpoczęcia badania, nie mogą uczestniczyć.
  • Nie może być zdiagnozowana AL amyloidoza (inny rodzaj amyloidozy niż badany).
  • Osoby w klasie NYHA III lub IV (zaawansowane objawy niewydolności serca) nie kwalifikują się do badania.
  • Nie dopuszcza się pacjentów w stadium NAC 3 (czynnik filtracji kłębuszkowej eGFR poniżej 45 mL/min/1,73 m² oraz poziom NT‑proBNP powyżej 3000 pg/mL).
  • Nie można wcześniej przyjmować leku acoramidis ani być pod jego wpływem w czasie trwania badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Acoramidis jest lekiem w formie tabletek przyjmowanych doustnie, który jest badany w tym badaniu jako potencjalne leczenie choroby zwanej amyloidozą transtyretynową serca (ATTR‑CM). Lek ten ma na celu poprawę funkcji serca, zmniejszenie nagromadzenia amyloidu w sercu oraz poprawę struktury mięśnia sercowego. Uczestnicy badania będą przyjmować ten lek przez dłuższy czas, aby ocenić, jak wpływa on na pracę serca oraz czy jest bezpieczny i dobrze tolerowany.

Co już wiadomo o tej terapii

Acoramidis - Lek podawany doustnie w postaci powlekanej tabletki, którą pacjent połyka z wodą. Obecnie jest badany w ramach badań klinicznych i nie posiada jeszcze zatwierdzenia do stosowania w praktyce medycznej. Przeznaczony jest do leczenia rzadkiej choroby zwanej amyloidozą transtyretynową serca, w której nieprawidłowe białko odkłada się w sercu. Działa, wiążąc się z białkiem transtyretynowym i stabilizując je, co zapobiega jego rozpadowi i tworzeniu szkodliwych złogów; zalicza się do grupy stabilizatorów transtyretyny.

Badane choroby

Amyloidoza transtyretynowa serca (ATTR‑CM) - Amyloidoza transtyretynowa serca to rzadkie schorzenie, w którym nieprawidłowe białko transtyretyna odkłada się w tkance serca. Nagromadzenie amyloidu powoduje sztywność ścian serca i utrudnia prawidłowe skurcze. Z czasem dochodzi do stopniowego pogarszania się funkcji skurczowej i rozkurczowej. Choroba rozwija się powoli, początkowo mogą występować jedynie niewielkie objawy, takie jak zmęczenie czy duszność przy wysiłku. Postępujące odkładanie amyloidu może prowadzić do zwiększenia masy serca i zmniejszenia objętości wyrzutowej. Przy braku interwencji zmiany strukturalne serca utrwalają się i nasilają.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2026-526068-19-00Kod protokołuAG10-404Planowana liczba uczestników150 osóbSponsorEidos Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).