Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Długoterminowe badanie bezpieczeństwa NTLA-2001 u pacjentów z amyloidozą transtyretynową z polineuropatią lub kardiomiopatią

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dwóch chorób: dziedzicznej amyloidozy transtyretynowej z polineuropatią (ATTRv-PN) oraz kardiomiopatii związanej z amyloidozą transtyretynową (ATTR-CM). Obie te choroby są związane z nieprawidłowym odkładaniem się białka transtyretyny w organizmie, co prowadzi do uszkodzenia nerwów i serca. W badaniu stosowany jest lek o nazwie NTLA-2001, który jest formą terapii genowej. Lek ten zawiera substancje aktywne, takie jak ziclumeran oraz single guide RNA, które mają na celu modyfikację genu transtyretyny w organizmie.

Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa stosowania leku NTLA-2001 u osób, które wcześniej były leczone tym lekiem. Uczestnicy badania będą monitorowani przez dłuższy czas, aby sprawdzić, czy lek jest bezpieczny i czy nie powoduje poważnych działań niepożądanych. Badanie obejmuje regularne wizyty kontrolne oraz badania, które pomogą w ocenie stanu zdrowia uczestników.

W trakcie badania będą zbierane dane dotyczące występowania działań niepożądanych związanych z leczeniem oraz zmiany poziomu białek w surowicy krwi, takich jak transtyretyna i prealbumina. Badanie ma na celu lepsze zrozumienie długoterminowych efektów terapii genowej u osób z ATTRv-PN i ATTR-CM.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania

    Uczestnik, który ukończył lub przerwał wcześniejsze badanie kliniczne sponsorowane przez Intellia, w którym otrzymał pełną lub częściową dawkę NTLA-2001, może zostać przyjęty do badania.

    Uczestnik musi wyrazić świadomą zgodę na udział w badaniu długoterminowym.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    NTLA-2001 jest podawany w formie dyspersji do infuzji dożylnej. Lek zawiera substancję czynną ziclumeran, która jest ukierunkowana na gen TTR człowieka.

    Podanie leku odbywa się zgodnie z protokołem badania, a uczestnik musi być gotowy do przestrzegania harmonogramu wizyt i wymagań badania.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa stosowania NTLA-2001 u uczestników, którzy wcześniej otrzymali ten lek.

    Monitorowane są zdarzenia niepożądane związane z leczeniem oraz zdarzenia kliniczne określone w protokole.

  4. Krok 4

    Ocena biomarkerów

    W trakcie badania oceniane są biomarkery farmakodynamiczne dla amyloidozy TTR, takie jak poziom TTR w surowicy oraz prealbuminy w surowicy.

    Ocena biomarkerów pozwala na śledzenie zmian w organizmie uczestnika w czasie.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Przewidywana data zakończenia badania to 23 sierpnia 2038 roku.

    Uczestnik będzie monitorowany przez cały okres badania zgodnie z ustalonym harmonogramem wizyt i ocen.

Kto może wziąć udział w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent musi wcześniej uczestniczyć w badaniu klinicznym sponsorowanym przez Intellia, w którym otrzymał pełną lub częściową dawkę leku NTLA-2001.
  • Pacjent musi wyrazić świadomą zgodę na udział w badaniu długoterminowym.
  • Pacjent musi być gotowy do uczestnictwa w wizytach związanych z badaniem, przestrzegać harmonogramu wizyt kontrolnych oraz spełniać wymagania badania.
  • Badanie jest otwarte dla osób obu płci.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjenci z innymi poważnymi chorobami, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Osoby, które nie mogą przestrzegać zaleceń dotyczących udziału w badaniu.
  • Pacjenci, którzy uczestniczyli w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  • Osoby z alergią na składniki leku używanego w badaniu.
  • Pacjenci z niewydolnością nerek lub wątroby.
  • Osoby z niekontrolowanym nadciśnieniem tętniczym (wysokim ciśnieniem krwi).
  • Pacjenci z historią nadużywania substancji psychoaktywnych.
  • Osoby z chorobami autoimmunologicznymi, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjenci z aktywnymi infekcjami, które mogą wpływać na wyniki badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

NTLA-2001 to eksperymentalna terapia genowa, która jest badana pod kątem długoterminowego bezpieczeństwa u uczestników, którzy wcześniej zostali nią leczeni. Terapia ta ma na celu modyfikację genetyczną, aby potencjalnie leczyć określone choroby genetyczne. W badaniu klinicznym ocenia się, jak pacjenci reagują na tę terapię w dłuższym okresie czasu, aby upewnić się, że jest ona bezpieczna i nie powoduje niepożądanych skutków ubocznych.

Co już wiadomo o tej terapii

NTLA-2001 – NTLA-2001 jest lekiem podawanym dożylnie, który jest obecnie badany w kontekście długoterminowego bezpieczeństwa u pacjentów wcześniej leczonych. Lek ten jest w fazie badań klinicznych i nie jest jeszcze szeroko stosowany w medycynie. Główne wskazania terapeutyczne obejmują dziedziczną amyloidozę transtyretynową z polineuropatią (ATTRv-PN) oraz kardiomiopatię związaną z amyloidozą transtyretynową (ATTR-CM). Mechanizm działania NTLA-2001 polega na modyfikacji genetycznej, która ma na celu zmniejszenie produkcji nieprawidłowego białka transtyretyny. Klasyfikacja farmakologiczna obejmuje leki genetyczne, które działają na poziomie molekularnym, aby korygować przyczynę choroby.

Badane choroby

  • Amyloidoza transtyretynowa dziedziczna z polineuropatią (ATTRv-PN)

    Jest to rzadka choroba genetyczna, w której nieprawidłowe białko transthyretyna gromadzi się w organizmie, prowadząc do uszkodzenia nerwów. Objawy mogą obejmować drętwienie, mrowienie, ból oraz osłabienie mięśni, które z czasem mogą się nasilać. Choroba często zaczyna się w kończynach dolnych i stopniowo postępuje w górę ciała. Może również wpływać na inne układy, takie jak serce czy układ pokarmowy.

  • Amyloidoza transtyretynowa z zajęciem serca (ATTR-CM)

    Jest to choroba, w której nieprawidłowe białko transthyretyna odkłada się w sercu, prowadząc do jego uszkodzenia. Objawy mogą obejmować zmęczenie, duszność, obrzęki nóg oraz nieregularne bicie serca. Z czasem serce może stawać się mniej wydolne, co wpływa na zdolność do wykonywania codziennych czynności. Choroba może być dziedziczna lub nabyta, a jej postęp jest zazwyczaj stopniowy.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IVNumer badania2023-507385-11-00Kod protokołuITL-2001-CL-999Planowana liczba uczestników78 osóbSponsorIntellia Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).