Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w toku

Badanie oceniające zmianę poziomu transtyretyny we krwi u dorosłych pacjentów z amyloidozą transtyretynową z kardiomiopatią przechodzących z tafamidisu na akoramidis

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby zwanej kardiomiopatią amyloidową transtyretynową, w skrócie ATTR-CM. Jest to schorzenie, w którym w mięśniu sercowym gromadzi się nieprawidłowe białko zwane transtyretyną, co prowadzi do zaburzeń pracy serca. Choroba może występować w postaci dziedzicznej lub nabytej. W badaniu będzie stosowany lek acoramidis znany również pod nazwą kodową BAY 3684938, dostępny w postaci tabletek powlekanych o dawce 356 mg. Lek ten będzie podawany doustnie. Badanie jest przeznaczone dla osób, które wcześniej były leczone lekiem tafamidis i które przejdą na leczenie acoramidis.

Celem badania jest ocena, jak zmienia się poziom białka transtyretyny we krwi po przejściu z leku tafamidis na acoramidis u osób z kardiomiopatią amyloidową transtyretynową. Badanie ma pomóc zrozumieć, jak nowy lek wpływa na stężenie tego białka w organizmie po zmianie dotychczasowego leczenia.

Badanie będzie trwało około 6 miesięcy dla każdego uczestnika. W tym czasie będą wykonywane regularne wizyty kontrolne, podczas których pobierane będą próbki krwi do badań laboratoryjnych w celu pomiaru poziomu transtyretyny oraz innych wskaźników związanych z funkcją serca, nerek i tarczycy. Wizyty będą odbywać się na początku badania, następnie w pierwszym, drugim, trzecim i czwartym tygodniu, a potem w trzecim i szóstym miesiącu leczenia. Podczas badania wykonywane będzie również badanie echokardiograficzne serca, czyli badanie ultrasonograficzne pozwalające ocenić budowę i pracę serca. Uczestnicy będą też proszeni o wykonanie testu chodzenia przez 6 minut oraz wypełnienie kwestionariuszy dotyczących jakości życia i samopoczucia. Przez cały czas trwania badania sprawdzane będą wszelkie działania niepożądane leku oraz jego bezpieczeństwo stosowania.

Przebieg badania

To badanie ma 7 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Wizyta początkowa i rozpoczęcie leczenia

    Na początku badania zostaniesz poproszony o zakończenie przyjmowania dotychczasowego leku tafamidis i rozpoczęcie przyjmowania nowego leku acoramidis.

    Lek acoramidis jest dostępny w postaci tabletek powlekanych o dawce 356 mg, które przyjmuje się doustnie.

    Podczas tej wizyty zostanie pobrana próbka krwi w celu zmierzenia poziomu transtyretyny (białka we krwi) oraz innych wskaźników, takich jak NT-proBNP, hs-TnT, hs-CRP i RBP4.

    Zostanie również wykonane badanie echokardiograficzne (badanie serca za pomocą ultradźwięków) oraz test marszowy 6-minutowy (sprawdzenie, jak daleko możesz przejść w ciągu 6 minut).

    Zostaną zbadane parametry dotyczące nerek i tarczycy, w tym eGFR (wskaźnik filtracji nerkowej), kreatynina, cystatyna C, UACR (stosunek albuminy do kreatyniny w moczu) oraz TSH (hormon tarczycy).

    Wypełnisz również kwestionariusze dotyczące jakości życia: KCCQ-OS (ocena wpływu choroby serca na codzienne funkcjonowanie) oraz EQ-5D-5L (ogólna ocena stanu zdrowia).

  2. Krok 2

    Wizyta w tygodniu 1

    Po pierwszym tygodniu przyjmowania leku acoramidis zostanie pobrana próbka krwi w celu zmierzenia poziomu transtyretyny.

    Lekarz sprawdzi, czy wystąpiły jakiekolwiek działania niepożądane lub problemy związane z przyjmowaniem leku.

  3. Krok 3

    Wizyta w tygodniu 2

    Po dwóch tygodniach przyjmowania leku acoramidis zostanie ponownie pobrana próbka krwi w celu zmierzenia poziomu transtyretyny.

    Lekarz sprawdzi, czy wystąpiły jakiekolwiek działania niepożądane lub problemy związane z przyjmowaniem leku.

  4. Krok 4

    Wizyta w tygodniu 3

    Po trzech tygodniach przyjmowania leku acoramidis zostanie pobrana próbka krwi w celu zmierzenia poziomu transtyretyny.

    Lekarz sprawdzi, czy wystąpiły jakiekolwiek działania niepożądane lub problemy związane z przyjmowaniem leku.

  5. Krok 5

    Wizyta w tygodniu 4

    Po czterech tygodniach (miesiąc) przyjmowania leku acoramidis zostanie pobrana próbka krwi w celu zmierzenia poziomu transtyretyny.

    Lekarz sprawdzi, czy wystąpiły jakiekolwiek działania niepożądane lub problemy związane z przyjmowaniem leku.

  6. Krok 6

    Wizyta po 3 miesiącach

    Po trzech miesiącach przyjmowania leku acoramidis zostanie pobrana próbka krwi w celu zmierzenia poziomu transtyretyny.

    Lekarz sprawdzi, czy wystąpiły jakiekolwiek działania niepożądane lub problemy związane z przyjmowaniem leku.

  7. Krok 7

    Wizyta końcowa po 6 miesiącach

    Po sześciu miesiącach przyjmowania leku acoramidis zostanie przeprowadzona wizyta końcowa.

    Zostanie pobrana próbka krwi w celu zmierzenia poziomu transtyretyny oraz innych wskaźników, takich jak NT-proBNP, hs-TnT, hs-CRP i RBP4.

    Zostanie ponownie wykonane badanie echokardiograficzne w celu oceny ewentualnych zmian w sercu.

    Zostanie przeprowadzony test marszowy 6-minutowy.

    Zostaną zbadane parametry dotyczące nerek i tarczycy, w tym eGFR, kreatynina, cystatyna C, UACR oraz TSH.

    Wypełnisz ponownie kwestionariusze dotyczące jakości życia: KCCQ-OS oraz EQ-5D-5L.

    Lekarz oceni wszystkie działania niepożądane, które wystąpiły podczas badania.

    To zakończenie udziału w badaniu, chyba że wcześniej zostanie podjęta decyzja o przerwaniu leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Uczestnik musi mieć od 18 do 90 lat w momencie podpisywania zgody na udział w badaniu.
  • Uczestnik musi mieć rozpoznaną ATTR-CM, czyli amyloidozę serca spowodowaną przez białko transtyretynę. Badanie potwierdzające tę chorobę (takie jak SPECT – specjalny rodzaj badania obrazowego, SPECT/CT – połączenie dwóch badań obrazowych, lub biopsja – pobranie małego fragmentu tkanki do badania) musi być wykonane w ciągu 24 miesięcy przed pierwszą wizytą.
  • Uczestnik musi obecnie przyjmować lek o nazwie tafamidis i musi go stosować przez co najmniej 3 miesiące przed pierwszą wizytą, regularnie przestrzegając zaleceń dotyczących jego przyjmowania.
  • Uczestnik musi mieć klasę NYHA nie wyższą niż II. NYHA to skala oceniająca, jak bardzo choroba serca wpływa na codzienną aktywność fizyczną – klasa II oznacza niewielkie ograniczenie aktywności.
  • Uczestnik musi mieć eGFR (szacowany wskaźnik filtracji kłębuszkowej, który pokazuje, jak dobrze pracują nerki) wynoszący co najmniej 30 mL/min/1,73m2 podczas pierwszej wizyty.
  • Uczestnik musi mieć poziom NT-proBNP (substancji we krwi, która wskazuje na obciążenie serca) większy niż 300 i nie większy niż 7000 pg/mL podczas pierwszej wizyty.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

1 kryterium

  • Brak szczegółowych kryteriów wykluczenia w dostępnych danych badania klinicznego
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Acoramidis

    to lek badany w tym badaniu klinicznym, który jest przeznaczony dla dorosłych pacjentów z kardiomiopatią amyloidową transtyretynową. Jest to choroba, w której nieprawidłowe białko gromadzi się w sercu. Pacjenci biorący udział w badaniu wcześniej przyjmowali inny lek i teraz przechodzą na acoramidis. Badacze chcą sprawdzić, jak ten lek wpływa na poziom białka transtyretyny we krwi pacjentów.

  • Tafamidis

    to lek, który pacjenci przyjmowali przed rozpoczęciem badania. Jest stosowany w leczeniu tej samej choroby serca związanej z gromadzeniem się nieprawidłowego białka. W tym badaniu pacjenci przestają przyjmować tafamidis i zaczynają przyjmować acoramidis, aby porównać działanie obu leków.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Acoramidis

    Lek stosowany w leczeniu kardiomiopatii amyloidowej związanej z transtyretyną (ATTR-CM), która jest chorobą serca wywołaną odkładaniem się nieprawidłowych białek. Acoramidis działa poprzez stabilizację białka transthyretyny we krwi, zapobiegając jego rozpadowi na mniejsze fragmenty, które mogłyby otkładać się w mięśniu sercowym i powodować jego uszkodzenie. Jest to nowszy lek z tej samej grupy co tafamidis, obecnie badany w badaniach klinicznych w celu oceny jego skuteczności u pacjentów przechodzących z innego leczenia. Podawany jest w formie doustnej.

  • Tafamidis

    Lek stosowany w leczeniu kardiomiopatii amyloidowej związanej z transtyretyną (ATTR-CM), podawany doustnie w formie tabletek lub kapsułek. Działa poprzez stabilizację białka transthyretyny w organizmie, zapobiegając jego rozpadowi i odkładaniu się w sercu, co pomaga spowolnić postęp choroby serca. Jest to zatwierdzony i szeroko stosowany lek w leczeniu tej rzadkiej choroby, która prowadzi do uszkodzenia mięśnia sercowego przez nieprawidłowe białka. Tafamidis należy do grupy leków stabilizujących transthyretynę i jest przyjmowany raz dziennie.

Badane choroby

Amyloidoza transtyretynowa serca (ATTR-CM) – Jest to choroba serca spowodowana odkładaniem się nieprawidłowych złogów białka zwanego transtyretyną w mięśniu sercowym. Białko to, które normalnie transportuje hormony tarczycy i witaminę A, przyjmuje nieprawidłową formę i gromadzi się w tkankach serca. W miarę postępu choroby ściany serca stają się sztywne i pogrubione, co utrudnia prawidłowe pompowanie krwi. Prowadzi to do stopniowego pogorszenia funkcji serca i objawów niewydolności serca. Pacjenci mogą odczuwać duszność, zmęczenie, obrzęki nóg oraz kłopoty z tolerancją wysiłku fizycznego. Choroba ma charakter postępujący i z czasem objawy nasilają się.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2025-521831-35-00Kod protokołu23026Planowana liczba uczestników50 osóbSponsorBayer Consumer Care AG

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).