Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa codziennego inhalowanego proszku treprostinil palmitil u pacjentów z nadciśnieniem płucnym

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy pulmonary arterial hypertension, czyli podwyższonego ciśnienia w tętnicach płuc, które może powodować duszność, zmęczenie i ograniczoną tolerancję wysiłku. Badany lek to inhalowany proszek przyjmowany raz dziennie, zawierający substancję czynną treprostinil palmitil (kod handlowy TPIP), zaprojektowaną do rozszerzania naczyń płucnych i poprawy przepływu krwi.

Celem badania jest porównanie wpływu TPIP z placebo na zdolność do wykonywania wysiłku. Uczestnicy są losowo przydzielani do grupy otrzymującej lek lub grupy otrzymującej nieaktywną substancję, a badanie prowadzone jest w podwójnie zaślepionej formie, co oznacza, że ani uczestnicy, ani badacze nie wiedzą, która terapia jest podawana.

W trakcie trwania badania, trwającego około 24 tygodni, uczestnicy codziennie wdychają proszek, a regularnie odbywają wizyty kontrolne, podczas których wykonuje się test 6MWD – mierzy się odległość, jaką można przejść w ciągu sześciu minut, aby ocenić wydolność fizyczną. Dodatkowo pobierane są próbki krwi do oznaczenia poziomu NT-proBNP, wskaźnika obciążenia serca, oraz wypełniane są kwestionariusze PAH-SYMPACT oceniające wpływ choroby na codzienne funkcjonowanie. Wyniki tych pomiarów pozwalają ocenić, czy leczenie przynosi korzyści w porównaniu z placebo.

Przebieg badania

To badanie ma 10 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Dołączenie do badania

    Po otrzymaniu informacji o badaniu podpisujesz zgodę i wypełniasz formularze uczestnictwa.

  2. Krok 2

    Wstępna wizyta i badania podstawowe

    Przeprowadzane są pomiary zdolności chodzenia przez 6 minut (6MWD), ocena klasy funkcjonalnej WHO, badania krwi (w tym NT‑probnp) oraz wywiad medyczny.

    Wyniki te będą służyć jako punkt wyjścia do oceny efektów leczenia.

  3. Krok 3

    Losowanie do grupy leczniczej

    Na podstawie losowego przydziału otrzymujesz albo treprostinil palmitil w postaci proszku do inhalacji, albo placebo w postaci kapsułek.

    Nie wiesz, którą substancję otrzymujesz.

  4. Krok 4

    Szkolenie z inhalatora

    Personel wyjaśnia, jak prawidłowo używać inhalatora i wdychać proszek raz dziennie, najlepiej w tej samej porze każdego dnia.

  5. Krok 5

    Rozpoczęcie codziennego przyjmowania leku

    Przyjmujesz treprostinil palmitil w dawce 1280 µg (lub odpowiednią dawkę placebo) raz dziennie, codziennie przez cały okres 24 tygodnie.

  6. Krok 6

    Codzienne rejestrowanie przyjęcia

    Każdego dnia zapisujesz, czy lek został przyjęty i czy wystąpiły niepokojące objawy.

  7. Krok 7

    Wizyty kontrolne

    Co kilka tygodni (np. co 4 tygodnie) przychodzisz na kontrolę, podczas której ponownie mierzony jest 6MWD, ocenia się klasę funkcjonalną WHO, pobiera się krew na NT‑probnp oraz wypełnia ankietę PAH‑sympact dotyczącą objawów i wpływu choroby na codzienne życie.

  8. Krok 8

    Specjalne oceny w tygodniu 22 i 24

    W tygodniu 22 mierzony jest 6MWD po 24 godzinach od ostatniej dawki, aby ocenić długotrwały efekt leku.

    W tygodniu 24 przeprowadzana jest pełna ocena wyników, w tym zmiany w 6MWD, klasie WHO, poziomie NT‑probnp oraz wyniki ankiet PAH‑sympact.

  9. Krok 9

    Zakończenie leczenia i ostatnia wizyta

    Po 24 tygodniach przestajesz przyjmować badany preparat, odbywa się ostatnia wizyta podsumowująca wyniki oraz ocenę bezpieczeństwa.

  10. Krok 10

    Monitorowanie po zakończeniu badania

    Po zakończeniu badania możliwe jest dalsze obserwowanie zdarzeń klinicznych w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa.

Kto może wziąć udział w badaniu?

11 kryteriów

  • Wiek od 18 do 75 lat w momencie podpisywania zgody na udział w badaniu.
  • Możliwość podpisania świadomej zgody i przestrzegania wszystkich wymagań określonych w dokumencie zgody.
  • Umiejętność zrozumienia i stosowania się do zaleceń badania oraz wysokie prawdopodobieństwo ukończenia go zgodnie z planem, ocenione przez lekarza.
  • Diagnoza pulmonary arterial hypertension (PAH) – czyli wysokiego ciśnienia w tętnicach płucnych – w jednej z następujących postaci: idiopatyczna, dziedziczna, wywołana lekami lub toksynami, związana z chorobą tkanki łącznej lub po naprawie prostego wrodzonego wady serca, zgodnie z wytycznymi ESC/ERS.
  • Diagnoza PAH musi być postawiona przynajmniej 3 miesiące przed rozpoczęciem badań przesiewowych.
  • Pacjent powinien znajdować się w klasie funkcjonalnej NYHA/WHO II‑IV, co oznacza od łagodnych do umiarkowanych objawów podczas codziennych czynności.
  • Stosowanie stabilnej terapii PAH składającej się z 1‑3 leków z następujących grup: antagonisty receptora endotelinowego, inhibitory fosfodiesterazy typu 5, stymulatory guanylanocyklazy lub inhibitor sygnalizacji aktynyny (np. sotatercept). Leki te muszą być przyjmowane niezmiennie przez co najmniej 90 dni (lub 6 miesięcy dla sotaterceptu) oraz w tej samej dawce przez ostatnie 30 dni (lub 3 dni dla sotaterceptu).
  • Brak zmian w dawkowaniu leków moczopędnych (stosowanych długoterminowo) przez co najmniej 30 dni przed badaniem przesiewowym (pojedyncze dawki ratunkowe są dozwolone).
  • Wynik 6‑minute walk test (6MWT) – testu polegającego na chodzeniu przez 6 minut – musi wynosić od 150 do 450 metrów w obu pomiarach wykonanych co najmniej 4 godziny od siebie, przy różnicy nie większej niż 15 % od najwyższego wyniku.
  • Wykonanie right‑heart catheterization (RHC) – badania, w którym wprowadzany jest cewnik do prawej części serca w celu pomiaru ciśnień – nie później niż 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym (lub w tym samym czasie, pod warunkiem braku zmiany leków). Badanie musi wykazać: średnie ciśnienie tętnic płucnych (mean PAP) > 20 mmHg w spoczynku, ciśnienie w tętnicy płucnej (PCWP lub LVEDP) ≤ 15 mmHg oraz opór płucny (PVR) ≥ 5 Wood units (jednostka oporu).
  • Oboje, mężczyźni i kobiety (w tym kobiety zdolne do poczęcia), muszą stosować skuteczną kontrasepcję zgodnie z lokalnymi przepisami dotyczącymi metod antykoncepcyjnych w badaniach klinicznych.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

7 kryteriów

  • Posiadanie rozpoznania nadciśnienia płucnego z grupy WHO 2, 3, 4 lub 5, lub podtypów grupy 1, które nie są dozwolone (np. związane z HIV, wrodzonymi wadami serca, nadciśnieniem wrotno‑żylakowym, chorobą żył płucnych lub zakażeniem szistosomatozą).
  • Znaczna choroba lewej części serca, w tym problemy z zastawkami po lewej stronie, osłabiona pompa serca po lewej stronie (kurczliwość serca < 45 %), wyniki badania echokardiograficznego wskazujące na podwyższone ciśnienie w płucach spowodowane problemem w lewym sercu (np. zwiększona objętość lewego przedsionka), niekontrolowane zaburzenia rytmu serca (np. szybkie migotanie przedsionków), oraz niestabilna choroba niedokrwienna serca.
  • Obecność zaburzeń przepływu powietrza w płucach, potwierdzona wynikiem testu spirometrycznego, w którym stosunek objętości wydechowej po jednej sekundzie (FEV1) do pojemności życiowej (FVC) jest mniejszy niż 0,7.
  • Obecność ograniczenia pojemności płuc, potwierdzona wynikiem spirometrii, w którym pojemność życiowa (FVC) jest mniejsza niż 70 % wartości przewidywanej dla danej osoby.
  • Ostre pogorszenie funkcji prawej części serca w ciągu ostatnich 30 dni przed badaniem lub w trakcie badania.
  • Wydłużony odstęp QT w zapisie elektrycznym serca (QTcF > 500 ms) lub znana historia zespołu długiego QT.
  • Obecność przewlekłej choroby zakrzepowo‑zatorowej płuc lub niedawny (w ciągu ostatnich 6 miesięcy) zakrzep w płucach (zatorowość płucna).
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Treprostinil Palmitil Inhalation Powder to lek w formie proszku do inhalacji, który pacjent wdycha raz dziennie. Zawiera substancję czynną treprostinil palmitil, będącą pochodną prostacykliny – naturalnej substancji rozszerzającej naczynia krwionośne. W badaniu lek miał na celu rozluźnienie naczyń w płucach, co może ułatwić przepływ krwi i poprawić zdolność do wysiłku fizycznego u osób z nadciśnieniem płucnym. Badacze sprawdzali, czy regularne stosowanie tego proszku jest bezpieczne i czy rzeczywiście pomaga pacjentom w codziennym funkcjonowaniu.

Co już wiadomo o tej terapii

Treprostinil palmitil INHALATION POWDER - Środek podawany jest w postaci proszku do inhalacji, który pacjent wdycha raz dziennie przy użyciu specjalnego inhalatora. Obecnie znajduje się w fazie III badań klinicznych i nie jest jeszcze dostępny w standardowej terapii. Stosowany jest w leczeniu nadciśnienia płucnego, czyli podwyższonego ciśnienia w tętnicach płucnych. Działa jako analog prostacykliny, czyli naśladuje naturalny hormon, wiąże się z jego receptorami i powoduje rozluźnienie naczyń krwionośnych w płucach; klasyfikowany jest jako lek rozszerzający naczynia.

Badane choroby

Nadciśnienie płucne tętnicze - Nadciśnienie płucne tętnicze jest chorobą, w której ciśnienie krwi w tętnicach płucnych jest podwyższone. Powoduje to zwiększone obciążenie prawej komory serca, która musi pracować ciężej, aby przepompować krew przez płuca. Z czasem może dojść do pogorszenia funkcji serca prawokomorowego i objawów takich jak duszność, zmęczenie oraz ograniczona tolerancja wysiłku. Choroba rozwija się stopniowo, przechodząc od łagodnych zmian naczyń do zwężenia i utraty ich elastyczności. W miarę postępu, objawy nasilają się przy coraz mniejszym wysiłku fizycznym.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2026-525265-48-00Kod protokołuINS1009-301Planowana liczba uczestników208 osóbSponsorInsmed Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).