W skrócie
Ten artykuł opisuje badanie kliniczne ROC-101 hydrochloride u osób z nadciśnieniem tętniczym płucnym i nadciśnieniem płucnym związanym z śródmiąższową chorobą płuc. Badanie ocenia bezpieczeństwo, tolerancję oraz wpływ leczenia na opór naczyniowy w płucach. Uczestnikami są dorośli z tymi chorobami, otrzymujący także standardowe leczenie.
Najważniejsze informacje
- ROC-101 hydrochloride jest badany w jednym badaniu fazy 2 u osób z nadciśnieniem tętniczym płucnym oraz nadciśnieniem płucnym związanym ze śródmiąższową chorobą płuc. Badanie ma 40 uczestników i ocenia leczenie doustne razem ze standardową opieką. Najważniejszym celem jest sprawdzenie zmiany oporu naczyniowego w płucach po 24 tygodniach. Badacze analizują też bezpieczeństwo, tolerancję, działania niepożądane, parametry życiowe, EKG i badania laboratoryjne. Status badania to Authorised.
Przegląd badania
ROC-101 hydrochloride jest badany w jednym interwencyjnym badaniu klinicznym o nazwie ROCSTAR Study u osób z nadciśnieniem tętniczym płucnym (PAH) oraz nadciśnieniem płucnym związanym ze śródmiąższową chorobą płuc (ILD-PH).
W badaniu uczestnicy otrzymują ROC-101 hydrochloride doustnie w dawce 40 mg razem ze standardowym leczeniem (SOC), czyli zwykłą opieką stosowaną w tej chorobie.
Głównym celem badania jest sprawdzenie, czy leczenie wpływa na opór naczyniowy w płucach oraz czy jest bezpieczne i dobrze tolerowane.
Kogo dotyczy badanie
Badanie jest skierowane do osób z dwiema chorobami: PAH oraz ILD-PH.
To oznacza, że badacze chcą sprawdzić działanie ROC-101 hydrochloride u pacjentów, którzy mają problem z wysokim ciśnieniem w naczyniach płucnych, ale w dwóch różnych sytuacjach chorobowych.
W opisie badania nie podano innych kryteriów włączenia, takich jak wiek czy szczegółowe wyniki badań, więc na podstawie dostępnych danych można powiedzieć tylko tyle, że chodzi o osoby z tymi rozpoznaniami.
Co jest oceniane w badaniu
Badanie ma charakter interwencyjny, czyli uczestnicy otrzymują badane leczenie, a nie tylko są obserwowani.
Badacze chcą ocenić dwa główne obszary: wpływ na opór naczyniowy w płucach oraz bezpieczeństwo po doustnym podaniu ROC-101 hydrochloride.
W opisie badania podano też, że leczenie jest oceniane razem ze standardową opieką, co oznacza, że nie zastępuje ono zwykłego postępowania medycznego stosowanego u tych pacjentów.
Jakie wyniki mierzy się w badaniu
Najważniejszym wynikiem jest zmiana oporu naczyniowego w płucach od wartości wyjściowej do 24. tygodnia badania.
W badaniu oceniane są także działania niepożądane, czyli niechciane objawy lub problemy zdrowotne, które mogą pojawić się podczas leczenia.
Dodatkowo badacze sprawdzają parametry życiowe, czyli temperaturę ciała, tętno, ciśnienie krwi, częstość oddechów, frakcję wdychanego tlenu (FiO2) oraz saturację, czyli poziom natlenienia krwi (SpO2).
W planie są też 12-odprowadzeniowe EKG oraz badania laboratoryjne, które pomagają ocenić bezpieczeństwo leczenia.
Etap i status badania
To badanie jest w fazie 2, czyli na etapie, w którym sprawdza się wstępne działanie leczenia oraz jego bezpieczeństwo u pacjentów.
Status badania to Authorised, co oznacza, że badanie zostało zatwierdzone do prowadzenia.
Planowana liczba uczestników wynosi 40 osób, więc jest to niewielkie badanie skoncentrowane na pierwszych ważnych danych klinicznych.
Co oznaczają główne terminy
Nadciśnienie tętnicze płucne (PAH) to choroba, w której ciśnienie w naczyniach krwionośnych płuc jest za wysokie, co może utrudniać pracę serca i oddychanie.
Nadciśnienie płucne związane ze śródmiąższową chorobą płuc (ILD-PH) oznacza nadciśnienie płucne, które rozwija się u osób z chorobą uszkadzającą tkankę płucną.
Opór naczyniowy w płucach (PVR) to miara tego, jak trudno krew przepływa przez naczynia płucne; w badaniu sprawdza się, czy leczenie może ten opór zmniejszyć.
FiO2 to ilość tlenu, którą pacjent wdycha, a SpO2 pokazuje, ile tlenu znajduje się we krwi.