Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie nad dostępem do leczenia efanesoctocog alfa dla pacjentów z ciężką hemofilią A po zakończeniu wcześniejszego badania

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy pacjentów z ciężką postacią hemofilii A, którzy ukończyli wcześniejsze badanie z użyciem leku efanesoctocog alfa. Hemofilia A to choroba, w której krew nie krzepnie prawidłowo, co prowadzi do częstych krwawień. Celem badania jest zapewnienie dalszego dostępu do leczenia dla tych pacjentów oraz zebranie dodatkowych danych na temat bezpieczeństwa i skuteczności leku efanesoctocog alfa.

W trakcie badania pacjenci będą otrzymywać lek efanesoctocog alfa w formie proszku do przygotowania roztworu do wstrzykiwań. Lek podawany jest dożylnie, co oznacza, że wstrzykiwany jest bezpośrednio do żyły. Badanie ma na celu ocenę, jak dobrze lek działa w zapobieganiu krwawieniom oraz w leczeniu epizodów krwawienia. Dodatkowo, badanie będzie monitorować wszelkie działania niepożądane, które mogą wystąpić podczas stosowania leku.

Pacjenci, którzy ukończyli wcześniejsze badania z użyciem efanesoctocog alfa, będą mogli kontynuować leczenie w ramach tego badania. Badanie ma charakter otwarty, co oznacza, że zarówno pacjenci, jak i lekarze będą wiedzieć, jaki lek jest podawany. Czas trwania badania przewidziany jest do 2027 roku, a jego rozpoczęcie planowane jest na marzec 2024 roku.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent otrzymuje szczegółowe informacje na temat jego przebiegu oraz wymagań dotyczących udziału.

    Pacjent musi wyrazić świadomą zgodę na udział w badaniu, co obejmuje zgodę na przestrzeganie wymagań i ograniczeń określonych w protokole badania.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Pacjent otrzymuje lek BIVV001 - efanesoctocog alfa w formie proszku do sporządzania roztworu do wstrzykiwań.

    Lek podawany jest poprzez wstrzyknięcie dożylne.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Podczas badania zbierane są dane dotyczące bezpieczeństwa i tolerancji leku efanesoctocog alfa.

    Obserwowane są wszelkie zdarzenia niepożądane, w tym poważne zdarzenia niepożądane.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Badanie ma na celu zebranie dalszych danych dotyczących skuteczności leku efanesoctocog alfa jako leczenia profilaktycznego.

    Oceniana jest również skuteczność leku w leczeniu epizodów krwawienia.

  5. Krok 5

    Prowadzenie dziennika pacjenta

    Pacjent lub jego opiekun prawny musi prowadzić dziennik pacjenta przez cały czas trwania badania.

    Dziennik ten służy do rejestrowania informacji o przyjmowaniu leku oraz wszelkich obserwacji dotyczących zdrowia pacjenta.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Badanie przewidziane jest do zakończenia w marcu 2027 roku.

    Po zakończeniu badania pacjent może zostać poproszony o udział w dodatkowych wizytach kontrolnych w celu oceny długoterminowych efektów leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent musi być w stanie podpisać świadomą zgodę, co oznacza, że rozumie wymagania i ograniczenia związane z badaniem. Jeśli pacjent ma mniej niż 18 lat lub nie może wyrazić zgody, wymagana jest zgoda rodziców lub prawnych opiekunów. Dzieci poniżej 18 lat powinny również wyrazić zgodę, jeśli to możliwe.
  • Pacjenci muszą stosować się do lokalnych przepisów dotyczących metod antykoncepcji w badaniach klinicznych. Mężczyźni nie muszą stosować środków antykoncepcyjnych w tym badaniu.
  • Pacjent musi ukończyć jedno z wymaganych wcześniejszych badań: Sobi.BIVV001-001, Sobi.BIVV001-003 lub LTS16294 i odnosić korzyści z leczenia efanesoctocog alfa, według oceny badacza. Przerwa między ostatnią dawką w poprzednim badaniu a wizytą 1 w tym badaniu powinna wynosić najlepiej do 7 dni, aby nie było przerwy w dawkowaniu profilaktycznym efanesoctocog alfa. Pacjenci z badania Sobi.BIVV001-003 powinni najlepiej przystąpić do tego badania podczas wizyty końcowej tamtego badania.
  • Pacjent lub jego rodzic lub prawny opiekun musi być chętny i zdolny do ukończenia szkolenia z korzystania z dziennika pacjenta i prowadzenia go przez cały czas trwania badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjent nie może mieć innej poważnej choroby, która mogłaby wpłynąć na wyniki badania.
  • Pacjent nie może być w ciąży ani karmić piersią.
  • Pacjent nie może mieć historii alergii na składniki leku używanego w badaniu.
  • Pacjent nie może uczestniczyć w innym badaniu klinicznym w tym samym czasie.
  • Pacjent nie może mieć problemów z wątrobą lub nerkami, które mogłyby wpłynąć na bezpieczeństwo leku.
  • Pacjent nie może mieć problemów z sercem, które mogłyby stanowić ryzyko podczas badania.
  • Pacjent nie może mieć problemów z układem odpornościowym, które mogłyby wpłynąć na wyniki badania.
  • Pacjent nie może mieć historii nadużywania alkoholu lub narkotyków.
  • Pacjent nie może mieć problemów psychicznych, które mogłyby wpłynąć na zdolność do przestrzegania zaleceń badania.
  • Pacjent nie może mieć historii krwawień, które nie są związane z hemofilią A.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuNie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Efanesoctocog alfa to lek stosowany w leczeniu pacjentów z ciężką hemofilią A. Jego głównym celem jest zapobieganie krwawieniom oraz leczenie epizodów krwawienia. W badaniu klinicznym ocenia się bezpieczeństwo i tolerancję tego leku u pacjentów, którzy wcześniej byli nim leczeni.

Co już wiadomo o tej terapii

Efanesoctocog alfa – Jest to lek podawany dożylnie, stosowany w leczeniu hemofilii A, ciężkiej choroby krwi. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, które mają na celu ocenę jego bezpieczeństwa i skuteczności. Główne wskazania terapeutyczne obejmują profilaktykę oraz leczenie epizodów krwawienia u pacjentów z hemofilią A. Działa poprzez zastępowanie brakującego czynnika krzepnięcia VIII, co pomaga w normalizacji procesu krzepnięcia krwi. Klasyfikowany jest jako rekombinowany czynnik krzepnięcia VIII.

Badane choroby

Hemofilia A – Jest to genetyczna choroba krwi, która charakteryzuje się niedoborem czynnika VIII, co prowadzi do problemów z krzepnięciem krwi. Osoby z hemofilią A mogą doświadczać częstych i długotrwałych krwawień, które mogą wystąpić samoistnie lub po urazach. Krwawienia mogą dotyczyć zarówno zewnętrznych ran, jak i wewnętrznych narządów, co może prowadzić do poważnych komplikacji. Choroba ta jest dziedziczona w sposób recesywny sprzężony z chromosomem X, co oznacza, że częściej dotyka mężczyzn. Objawy mogą pojawić się już w dzieciństwie, a ich nasilenie zależy od poziomu niedoboru czynnika VIII. Regularne krwawienia do stawów mogą prowadzić do ich uszkodzenia i bólu.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-506537-29-00Kod protokołuSobi.BIVV001-002Planowana liczba uczestników131 osóbSponsorSwedish Orphan Biovitrum AB (publ)

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).